Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

  • 0,908 29 apr 2024 16:32
  • +0,007 (+0,83%) Dagrange 0,894 - 0,912
  • 3.491.219 Gem. (3M) 6,8M

Pharming Mei 2022

3.087 Posts
Pagina: «« 1 ... 116 117 118 119 120 ... 155 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. [verwijderd] 23 mei 2022 09:04
    KalVista’s HAE Treatment KVD900 Now Called Sebetralstat



    KVD900, KalVista Pharmaceuticals’ investigational on-demand treatment for swelling attacks in people with hereditary angioedema (HAE), will now be called sebetralstat, the company announced.

    Sebetralstat will become the nonproprietary nomenclature for the treatment’s active ingredients, meaning that will be the generic name for any medication using the same formulation in the future.

    This proposed name was cleared by the World Health Organization’s International Nonproprietary Names (WHO-INN) Expert Committee and the American Medical Association’s United States Adopted Names (AMA-USAN) Council.

    A Phase 3 trial called KONFIDENT (NCT05259917) is evaluating sebetralstat’s safety and efficacy among adults and adolescents over age 12 with HAE types 1 and 2. To participate, patients must have experienced at least two HAE swelling attacks in the three months before enrollment.

    The trial is expected to recruit 114 participants from about 60 clinical sites in 20 countries. Currently, several U.S. locations and one site in Puerto Rico are listed on the trial’s webpage.

    “We are excited to announce this next important step in the evolution of sebetralstat as the first potential oral on-demand therapeutic for HAE,” Andrew Crockett, KalVista’s CEO, said in the press release.

    “The KONFIDENT study continues to enroll on track with our expectations, and we have many other activities ongoing to prepare for the eventual [new drug application] submission. We believe sebetralstat can be a transformational therapy for people living with HAE,” Crockett added.

    In HAE, genetic mutations lower the production or lead to the malfunction of the C1-inhibitor protein, which consequently causes an enzyme called kallikrein to become overactive. In turn, kallikrein gives rise to an excessive amount of the inflammatory molecule bradykinin, which is the cause of sudden and severe episodes of tissue swelling characteristic of the disease.

    Sebetralstat is an oral therapy designed to inhibit kallikrein. It is intended to be used “on-demand,” meaning that it can be taken at the onset of a swelling attack to prevent it from worsening. Currently available on-demand treatments are delivered as injections, making sebetralstat’s oral formulation unique.

    Data from previous Phase 1 trials in healthy volunteers showed the treatment quickly — and nearly entirely — suppressed kallikrein activity.

    A previous Phase 2 trial (NCT04208412) demonstrated that sebetralstat slowed the progression of swelling attacks and eased symptoms sooner than a placebo in people with type 1 or type 2 HAE. The proportion of patients who required additional rescue therapies to stop swelling attacks was also lower among those given sebetralstat.

    Now, participants in KONFIDENT will be randomly assigned to take one of two doses of sebetralstat (300 or 600 mg) or a placebo tablet when they become aware of a swelling attack beginning. If symptoms warrant, participants will be able to take an additional dose of sebetralstat.

    The trial’s design is crossover, meaning that three HAE attacks will be evaluated for each patient, with each attack treated with a different intervention (placebo, 300 mg, or 600 mg).

    Participants will also be allowed to continue any of their ongoing preventive HAE treatments and will have access to other rescue treatments that they usually use.

    The trial’s main goal is to assess how long it takes for patients to begin feeling symptom relief, as measured with a Patient Global Impression of Change scale. Safety and other effectiveness measures of swelling reduction will also be assessed.
  2. forum rang 6 fanaat 23 mei 2022 10:49
    Deze baas is een visionair naar eigen zeggen althans. Weinig ceo s zijn zolang blijven zitten als deze man. Zijn prestaties reiken absoluut niet tot grote hoogtes. Wat hem niet verweten kan worden is dat is dat hij een tijdje goed op de winkel heeft gepast. Daarna is het een lijdensweg geworden met vele verwateringsmomenten van het aandelenkapitaal en veel momenten waarop hij zijn trouwe aanhangers op onrealistische mooie toekomstbeelden trakteerden. Deze lekkernijen zijn echter beperkt houdbaar gebleken en nu na 15 jaar de Vries kan gerust gesteld worden dat de prestaties minimaal zijn geweest. De pijplijn is naar de vuilnishoop gebracht en het personeelsbestand tot ongekende hoogte opgelopen. Deze laatste ballon is nu aan het klappen. Het aandeel lijkt een beetje te bekomen maar schijn bedriegt. De hoopvolle voortgang van Leonilisib wordt niet langer geloofd en de zekerheid van een afname van de omzet ruconest wordt met de dag meer gevoeld. Het koeiensprookje is naar de Efteling overgebracht en de beesten worden ondergebracht in het toepasselijk geheten nieuwe Kaatsheuvelse Panthergebouw.
    Ik ga er vanuit dat de Vries op niet al te lange termijn ook in Kaatsheuvel zal gaan wonen om aldaar weg te dromen van zijn megalomaan met Pharming. De koers staat tegen die tijd weer op het vertrouwde centen niveau.

    [Modbreak iex: bericht aangepast]
3.087 Posts
Pagina: «« 1 ... 116 117 118 119 120 ... 155 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

Logische herfinanciering Pharming

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links