Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

  • 0,821 31 mei 2024 17:37
  • -0,002 (-0,24%) Dagrange 0,722 - 0,825
  • 21.900.896 Gem. (3M) 6,7M

Pharming december 2018

10.063 Posts
Pagina: «« 1 ... 143 144 145 146 147 ... 504 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 6 De amateur 10 december 2018 16:47
    quote:

    Madebeliefje schreef op 10 december 2018 16:29:

    [...]

    Q3 cijfers gaf de info dat men zich ging beraadslagen over eventuele vervolgstappen. Ook compleet stopzetten was een optie. Maar dit is uit mijn hoofd, heb de tekst niet.

    Overigens weet ik nog niet of ik blij ben met een combi trial profylaxe en toedieningsvormen, maar dat terzijde.
    Aangezien men al bezig is met een pil en Lana ook niet met een IV hoeft lijkt het me juist verstandig te focussen op profylaxe met makkelijkere toedieningsvormen. Anders heb je simpelweg teveel achterstand op de concurrentie.

    Excuus wordt niet specifiek in Q3 genoemd. Echter de planning voor andere toedieningsvormen liep al en dat wordt wel vermeld:
    "The Company is following up with the FDA on the exact path to approval and what study would be suitable. The development of intra-muscular, sub-cutaneous and pain-free intra-dermal delivery of RUCONEST® is not affected by this and continues as planned."
  2. [verwijderd] 10 december 2018 16:56
    quote:

    beeldscherm schreef op 10 december 2018 16:24:

    [...]

    ik maak me er niet te "sappel" over,denk dat het allang rond gaat onder deze groep en zekers onder de Verzekeraars.
    Vliegwiel v Pharmings inkomsten begint heeeelllll langzaam op gang te komen.
    Misschien langzaam maar wel heel zeker, gezien al de 3e kwartaalcijfers. ;-))
  3. forum rang 4 antop 10 december 2018 16:58
    Nederlandse biotechnologie Pharming is van plan om grote farma uit te dagen in zeldzame ziektenRichard StainesRichard StainsDecember 10, 2018
    De introductie van de preventieve behandeling van Shire voor erfelijk angio-oedeem heeft de markt voor geneesmiddelen voor deze zeldzame ziekte opgeschud. Maar de kleine Nederlandse biotech hoopt dat zijn oudere drug Ruconest een nieuwe niche zal vinden in de ziekte, en daarbuiten. Richard Staines sprak met CEO Sijmen de Vries om meer te weten te komen.

    Hoewel het een zeer zeldzame ziekte is, is erfelijk angio-oedeem (HAE) het doelwit geweest van farmaceutische bedrijven die op zoek waren naar kaskraaminkomsten.

    Beïnvloedend van één op 10.000 tot één op 50.000 mensen, symptomen omvatten zwelling in verschillende delen van het lichaam, waaronder handen, voeten, gezicht en luchtwegen, waarbij patiënten vaak ondraaglijke buikpijn, misselijkheid en braken lijden.

    Ondanks de kleine patiëntenpool, worden zeldzame ziekten steeds belangrijker voor farmaceutische bedrijven die hoge premies kunnen in rekening brengen voor geneesmiddelen die weinig impact hebben op de algemene gezondheidsbudgetten in elk land.

    Maar door wereldwijd goedgekeurde geneesmiddelen voor zeldzame ziekten goed te keuren, hebben bedrijven als Shire het voor elkaar gekregen om voor elke niche miljarden franchises te bouwen.

    Toen Shire zijn profylactische behandeling Takhzyro (lanadelumab) kreeg die eerder dit jaar door de FDA was goedgekeurd, leek het erop dat alles in het voordeel was van de HAE-markt, met de nadruk op verkoop op kasbuster-niveau terwijl het bedrijf zich voorbereidt op zijn fusie met Takeda begin volgend jaar.

    Maar de Nederlandse biotech Pharming zegt dat het de macht van Takeda en Shire wil opnemen met zijn al goedgekeurde Ruconest.

    Ruconest, een recombinante C1-Esterase-remmer, is al door de FDA goedgekeurd voor HAE-aanvallen, en Pharming's CEO zegt dat het medicijn nog steeds een rol zal spelen zodra Takhzyro voet aan de grond krijgt in de markt.

    Doorbraakaanvallen

    Pharming schat dat ongeveer 25% van de mensen met het nieuwe medicijn doorbraken zullen krijgen ondanks profylactische behandeling met Takhzyro, waar Ruconest een niche zal vinden.
    n een interview met pharmaphorum de Vries zei dat hij verwachtte dat het medicijn "een aanzienlijk marktaandeel" zou krijgen door deze patiënten te behandelen die nog steeds aanvallen hebben wanneer profylactische behandeling niet heeft gewerkt.

    "We zien een kans ontstaan ??waar mensen behoefte hebben aan een betrouwbare doorbraakaanvalmedicatie", aldus de Vries, eraan toevoegend dat het bedrijf langer werkende formuleringen ontwikkelt die aantrekkelijker kunnen zijn voor patiënten.

    Ruconest is nog niet goedgekeurd voor profylaxe - de FDA verwierp met name een vroege indiening van Pharming eerder dit jaar, maar nogmaals houdt de Vries vast aan het verhaal dat dit een kleine tegenvaller voor het bedrijf is.

    Pharming had niet verwacht de drug in te dienen als een profylactische behandeling van de fase 2-gegevens die zij had verzameld en had alleen een dossier ingediend na een verzoek van de FDA.

    De toezichthouder was erop gebrand het medicijn goedgekeurd te zien in de indicatie en een alternatief te bieden voor Shires rivaal Cinryze uit dezelfde klasse, na tekorten veroorzaakt door problemen met een onderaannemer in de productie vorig jaar.

    Ondanks de tegenvaller zet Pharming de ontwikkeling voort, eraan toevoegend dat het probleem dat de FDA ertoe heeft aangezet dit medicijn eerder dit jaar af te wijzen waarschijnlijk door deze latere onderzoeken zal worden aangepakt.

    Volgens De Vries ligt de focus nu op het ontwikkelen van een meer geconcentreerde versie van het medicijn en zijn er proeven gepland voor intraveneuze, subcutane en intradermale formuleringen in profylaxe.

    Er is ook een nieuwe intramusculaire versie in ontwikkeling voor de behandeling van aanvallen.

    Dit alles was gepland voor de tussenkomst van de FDA en de Vries dringt erop aan dat de ontwikkeling vordert zoals altijd was voorzien, hoewel hij geen details over tijdlijnen kon geven.

    "We zijn terug op het uitvoeren van ons plan om Ruconest een handiger product te maken," zei hij,

    Betalers zullen beginnen op te letten

    Met de introductie van Takhzyro zullen betalers meer zorgen gaan maken over hun uitgaven aan medicijnen voor HAE, aldus het bedrijf.

    Pharming's chief financial officer Robin Wright vertelde farmaphorum: "Als een aanzienlijk aantal patiënten door gaat met profylaxe zullen ze beginnen op te letten."

    De biotech zegt dat dit in zijn voordeel zou kunnen werken omdat het gegevens bevat bij patiënten met ernstige ziekte, terwijl Shire tot nu toe is gericht op patiënten met meer gematigde symptomen.

    Pharming kijkt ook naar andere indicaties die veel groter zijn dan HAE - met name pre-eclampsie, waarvoor er weinig goedgekeurde behandelingen zijn.

    Een ander potentieel gebruik voor Ruconest is bij acuut nierletsel veroorzaakt door contrastmiddelen bij patiënten die CT-scans ondergaan.

    De op twee na grootste oorzaak van acuut nierletsel in ziekenhuizen, de aandoening die bekend staat als contrast-geïnduceerde nefropathie komt in ongeveer 12% van de gevallen voor.

  4. [verwijderd] 10 december 2018 16:58
    quote:

    De amateur schreef op 10 december 2018 16:47:

    [...]

    Aangezien men al bezig is met een pil en Lana ook niet met een IV hoeft lijkt het me juist verstandig te focussen op profylaxe met makkelijkere toedieningsvormen. Anders heb je simpelweg teveel achterstand op de concurrentie.

    Excuus wordt niet specifiek in Q3 genoemd. Echter de planning voor andere toedieningsvormen liep al en dat wordt wel vermeld:
    "The Company is following up with the FDA on the exact path to approval and what study would be suitable. The development of intra-muscular, sub-cutaneous and pain-free intra-dermal delivery of RUCONEST® is not affected by this and continues as planned."
    wat ik me afvraag of die "pleister" zodadelijk onder een "medical device" gaat vallen of niet ??? wie
  5. forum rang 4 antop 10 december 2018 17:01
    Productie opschalen met koemelk

    De Vries voegde eraan toe dat er plannen zijn om de productie van Ruconest, die momenteel wordt gewonnen uit de melk van transgene konijnen, op te schalen.

    Voor de goedkeuring van verdere en grotere indicaties is melk nodig van transgene koeien en de technologie is al aanwezig om deze "vrijwel onbeperkte" bron van het product te produceren.

    De Vries zei: "We beginnen weer melk te gaan melken en zullen waarschijnlijk een product gaan maken van koemelk in plaats van konijnenmelk."

    Hoewel Ruconest de eerste drug op de markt was, heeft het ook grote plannen om de markt voor andere zeldzame ziekten te verstoren.

    CFO Wright noteerde het alfa-glucosidase-molecuul van het bedrijf, dat is ontworpen als een vervangingstherapie voor patiënten met de ziekte van Pompe, de glycogeenopslagstoornis.

    Het molecuul dat in ontwikkeling is, is "veel dichter" bij het natuurlijk voorkomende middel dan Sanofi / Genzyme's al in de handel zijnde Lumizyme (alglucosidase alfa), dat een alternatief zou kunnen bieden met minder problemen in verband met immuunreacties.

    Als het goed gaat, en het nieuwe medicijn minder immunogeen blijkt te zijn in klinische onderzoeken, zal dit volgens Wright de weg banen naar een markt die miljarden waard is.

    In de tussentijd is het bedrijf goed gepositioneerd om zijn activiteiten financieel uit te breiden, omdat het een kleine winst maakt nadat het in de afgelopen vijf jaar Ruconest in het verleden regelaars heeft weten te krijgen en op de markt heeft gebracht.

    De Vries zei: "We zijn van een lelijk eendje overgegaan naar een bedrijf dat een product heeft dat we zelf hebben gecommercialiseerd en winstgevend zijn, dit is uniek."
  6. forum rang 6 De amateur 10 december 2018 17:06
    quote:

    beeldscherm schreef op 10 december 2018 16:58:

    [...]

    wat ik me afvraag of die "pleister" zodadelijk onder een "medical device" gaat vallen of niet ??? wie
    Durf ik niet te zeggen. Wellicht een goede vraag om te sturen naar Pharming zelf? Je kan ze altijd e-mailen namelijk.
10.063 Posts
Pagina: «« 1 ... 143 144 145 146 147 ... 504 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

De markt kijkt niet verder dan zijn neus lang is bij Pharming

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links