Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Terug naar discussie overzicht
Forum Arrowhead Research geopend
Volgen
Alnylam is redelijk specifiek over het verschil in delivery:www.alnylam.com/our-science/sirna-del... Met deze zgn conjugates is opname in de lever (een stuk) groter en is ook opname in zenuwen en ogen (bij Alnylam) pre klinisch aangetoond.
Tom3 schreef op 6 juli 2021 10:31 :
Intellia werkt met LNP's, het platform dat juist door Alnylam en Arrowhead om hun moverende reden, verlaten is. LNP's worden door andere receptoren (dan de Galnac ) receptoren in de lever opgenomen. Het wordt sterk betwijfeld of dit buiten de lever gaat werken:
advances.sciencemag.org/content/7/9/e... Als Intellia zegt dat ze ook buiten de lever om effectief kan zijn met haar in vivo toepassingen dan heeft dat minstens een hoog onzekerheids gehalte.
www.sciencedirect.com/science/article... Het hoofdstuk off target effecten bij Intellia is erg kort, maar zoiets blijkt meestal na verloop van jaren: "In these LNP formulations, the majority of the cargo accumulates in the liver; however, we do observe low, but detectable, levels of editing in other tissue including the spleen and kidney (Figure 4C). It is anticipated that editing of a hepatocyte-specific expressed gene in non-hepatic tissue should have limited or no safety implications because knockout or repair of deleterious mutations in an off-target tissue should not have any functional consequence."
Het ontbreken van zulke effecten is geen vanzelfsprekendheid en er wordt veel geïnvesteerd in opsporingstechnieken. Waarom zou je dat doen als het niet relevant is volgens Intellia?www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...
Arrowhead Announces Positive Interim Results from Phase 1b Study of ARO-HIF2 for Treatment of Clear Cell Renal Cell Carcinoma July 6, 2021 PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Jul. 6, 2021-- Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced positive interim results from the first two cohorts of AROHIF21001, a Phase 1b dose-finding clinical study of ARO-HIF2, the company’s investigational RNA interference (RNAi) therapeutic being developed as a treatment for patients with clear cell renal cell carcinoma (ccRCC). ARO-HIF2 is the first tumor-targeted investigational medicine to utilize Arrowhead’s proprietary Targeted RNAi Molecule (TRiM™) platform in a clinical trial. Arrowhead is currently enrolling the third planned patient cohort of AROHIF21001 and the company intends to present additional data at an appropriate medical congress.arrowheadpharma.gcs-web.com/node/1632...
Key Results from AROHIF21001 17 patients have been enrolled to receive intravenous injections of 225 mg weekly (cohort 1, n=7) or 525 mg weekly (cohort 2, n=10) The study has progressed to a dose of 1050 mg weekly (cohort 3), which is currently enrolling patients HIF2a protein H-score was assessed via immunohistochemistry 9 of 17 patients had tumor samples that could be evaluated 7 of 9 demonstrated reductions in HIF2a Reductions ranged from -9% to -82% with a mean reduction of -48% Efficacy was assessed by Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) In cohort 2, one subject had a partial response with approximately 65% tumor shrinkage and 5 had a best response of stable disease 4 subjects in cohort 2 remain on drug with stable disease with treatment durations between 12 and 24 weeks To date, investigational ARO-HIF2 has been generally well tolerated at doses of up to 525 mg weekly No cases of anemia related to drug have been reported Niet onaardig, maar zeker geen wow-data. Het zal ons helaas niet de gigasprong omhoog gaan geven...
Het is anders wel voor het eerst dat rnai aantoonbaar werkt in kanker waarbij de neveneffecten betrekkelijk gering zijn. Het raadsel van de 8 personen die niet geëvalueerd konden worden is nog niet opgelost. Ik neem niet aan dat ze overleden zijn. Verder wordt de dosis stelselmatig verder opgevoerd. Ik vind een gemiddelde van 48% niet gering voor iets dat in jaren is opgebouwd tgv een gen wat niet had moeten werken. Kennelijk zorgt het immuunsysteem voor de afbraak. Dit toont in ieder geval aan dat rnai buiten de lever werkt.
Maar... belangrijker is dat (zover ik weet) HIF2 nu het eerste klinische bewijs is dat RNAi bij mensen buiten de lever werkzaamheid vertoont. En dat is natuurlijk een proficiat waard! Het is nog vroeg, dit programma staat nog in de kinderschoenen en kan nog veel betere resultaten opleveren. De tijd zal het leren.
Tom3 schreef op 6 juli 2021 13:59 :
Het is anders wel voor het eerst dat rnai aantoonbaar werkt in kanker waarbij de neveneffecten betrekkelijk gering zijn. Het raadsel van de 8 personen die niet geëvalueerd konden worden is nog niet opgelost. Ik neem niet aan dat ze overleden zijn. Verder wordt de dosis stelselmatig verder opgevoerd. Ik vind een gemiddelde van 48% niet gering voor iets dat in jaren is opgebouwd tgv een gen wat niet had moeten werken. Kennelijk zorgt het immuunsysteem voor de afbraak. Dit toont in ieder geval aan dat rnai buiten de lever werkt.
Dezelfde conclusie, op hetzelfde moment getypt ;-)
Hulskof schreef op 6 juli 2021 14:01 :
[...]
Dezelfde conclusie, op hetzelfde moment getypt ;-)
Ik verwacht hier erg veel van, in tegenstelling tot wat we gewend waren bij antilichamen en zelfs nk cellen is hier geen tumor ontwijking mogelijk. Het gen dat bij 99,99999% van de mensen van nature niet meer actief is, is bij een kleine meerderheid van nierkankerpatiënten nu ook min of meer afgegrendeld. De resultaten kunnen in feite alleen maar beter worden.
Tom3 schreef op 6 juli 2021 14:10 :
[...]
Ik verwacht hier erg veel van, in tegenstelling tot wat we gewend waren bij antilichamen en zelfs nk cellen is hier geen tumor ontwijking mogelijk. Het gen dat bij 99,99999% van de mensen van nature niet meer actief is, is bij een kleine meerderheid van nierkankerpatiënten nu ook min of meer afgegrendeld. De resultaten kunnen in feite alleen maar beter worden.
Ik weet niet. Een tumor die is ontstaan doordat een gen is blijven werken, verdwijnt misschien niet per se wanneer de werking van dat gen wordt onderdrukt. Het onkruid bij mij in de tuin dat is komen overwaaien van de buurman verdwijnt immers ook niet als de buurman stevig aan het wieden is gegaan. Het zou dus ook best kunnen dat dit het maximaal haalbare is.
Het belangrijkste in mijn beleving is dat die Alfa v/Beta3/5 receptoren aanwezig moeten zijn. Meen elders gelezen te hebben dat die het meest voorkomen bij mensen met vergevorderde nierkanker. Te hopen is dat die receptoren niet verdwijnen naarmate de kanker kleiner wordt:pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29079709/
Moet bekennen dat het me toch wat tegenvalt van Chris, want liet hij niet een knockdownpercentage van minimaal 50 doorschemeren? Voor het eerst levert hij minder dan hij 'belooft'...
Hulskof schreef op 6 juli 2021 14:32 :
Moet bekennen dat het me toch wat tegenvalt van Chris, want liet hij niet een knockdownpercentage van minimaal 50 doorschemeren? Voor het eerst levert hij minder dan hij 'belooft'...
Dat hangt er van af wat er met die 8 aan de hand is ...... dat hadden ze inderdaad beter moeten toelichten. De lat van Merck ligt ergens bij een ORR van 36%, wat niet zo veel is.
Tom3 schreef op 6 juli 2021 14:46 :
[...]
Dat hangt er van af wat er met die 8 aan de hand is ...... dat hadden ze inderdaad beter moeten toelichten.
De lat van Merck ligt ergens bij een ORR van 36%, wat niet zo veel is.
Da's waar, maar 1 van de 17 patiënten die een PR laat optekenen is vooralsnog veel lager (5,9%). Ik wil graag enthousiast zijn, maar het zou me niks verbazen als dit vandaag slechts een rimpeltje in het koersverloop blijkt.
Dirk heeft de azijnfles ook al weer gevonden:twitter.com/RNAiAnalyst/status/141237... Zelden zo'n zakkenwasser mee gemaakt.
Ik ben blij met dit pb. Dat er 8 niet beoordeeld konden worden zegt mijns inziens nog niet zoveel. Misschien dat die nog een andere aandoening erbij hadden/kregen bv.
finance.yahoo.com/quote/ARWR/community/ For those that are truly interested in investing here and not trying to play games for quick cash, today was news we have been waiting for. Remember the patient population treated in the HIF2a study. These were patients that had no other options as far as inclusion criteria. Late stage and multiple failures on existing treatments. I was a little nervous regarding the readouts on this program after Friday’s setback, but these results were nothing short of amazing. Taking this from memory: First, incredibly tough to treat patients in late stage cancer having failed on two prior SOC products. These patients had nowhere left to turn and were waiting out their lives. After thinking about the inclusion criteria, now read the results. Remember dose escalation is possible as no side affects shown. It’s a great day for patients with solid tumor type cancers!!!!! They have stated on numerous times that they will probably partner with a cancer focused BP because if they can get HIF2a to work then they can attack many solid tumor cancer types and they need some partner that is capable of managing the enormous potential that this trial represents. I feel a little bipolar today because I was sad on Friday but today’s news is like me hitting a 3/4 court shot to win game seven of the NBA finals. This was big news. Not worried about how the market reacts today, but this is a doubling event fairly easily and if the news on Friday was positive this should be over 150 with this news. Know what you own. Always in my opinion.
Tom3 schreef op 6 juli 2021 15:04 :
Dirk heeft de azijnfles ook al weer gevonden:
twitter.com/RNAiAnalyst/status/141237... Zelden zo'n zakkenwasser mee gemaakt.
Ja, de man laat geen mogelijkheid onbenut ARWR-aandeelhouders op de kast te jagen... Hij lijkt er plezier in te hebben. :-(
www.biospace.com/article/releases/arr... James Hamilton, M.D., MBA, senior vice president of discovery and translational medicine at Arrowhead, said: “The AROHIF21001 Phase 1b study is designed to evaluate safety as well as preliminary pharmacodynamics and efficacy in an advanced ccRCC patient population. We believe that in the first two dose cohorts investigational ARO-HIF2 is showing clear signs of meaningful target engagement and some potentially early signs of efficacy in at least one patient. This is an encouraging start for the study. Specifically, in seventeen patients treated with investigational ARO-HIF2, nine had tumor biopsy material that could be evaluated. Seven of these nine tumor samples demonstrated reductions in HIF2a protein, as measured by immunohistochemistry H-score. The mean of these reductions was -48% with a range from -9% to -82%. In addition, one patient achieved a partial response with tumor shrinkage of approximately 65% and four additional patients in cohort 2 remain on study drug with stable disease. Tumors typically have a high level of heterogeneity and the patients in AROHIF21001 have advanced ccRCC and have failed multiple lines of treatment including checkpoint inhibitors and anti-VEGF regimens, so these early results in a heavily pre-treated population are encouraging for investigational ARO-HIF2 and our tumor-targeted platform broadly. ARO-HIF2 has been generally well-tolerated and we look forward to continued dose escalation.”
Ik las nu pas hier de reacties sinds vorige vrijdag. 4finance is wel een lachwekkende fantast. Ik heb dit vroeger al medegedeeld. Schermen met zijn beperkte mogelijkheden, het achteraf praatje van verkoop stinkt. Hij wist net als iedere belegger dat er tot vrijdag geen reden was om positie te veranderen. Bestaat hier al een mute knop ?
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
CVC Capital Partners
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Premium
Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!
Word abonnee