Tom3

[quote alias=klaasdehaas id=16013434 date=202602101532][...]Ik bedoelde dat ik niet in het ALS programma geloof, het is het verkeerde target en niet de juiste toepassing voor AAVs.Het epilep...

Hier wordt het gebruik van de biomarker als hoofd-oorzaak genoemd:www.statnews.com/2026/02/09/fda-rejec...

[quote alias=klaasdehaas id=16012698 date=202602100826]De FDA heeft een regenx gentherapie voor Hunter syndroom afgewezen, deels vanwege zorgen rond gebruik van natural history control arm:https:/...

[quote alias=klaasdehaas id=16011570 date=202602091133][...]Deels mee eens, maar na me te verdiepen in de SGMO data ben ik wat van mening veranderd. Bij hun fabry programma gaan alle patienten v...

Even later is er al een dagomzet ad 23 miljoen stuks bij nul koerswijziging. Een waarlijk kunststukje !...

quote:Stock81 schreef op 5 februari 2026 09:08:Feb 9, 2026 SP MidCap 400Addition: Arrowhead PharmaceuticalsIs dat de oorzaak van de mega omzet op 6 februari ad 10 miljoen ...

[quote alias=Tom3 id=16004485 date=202602031920]Dirk Haussecker@RNAiAnalyst$sgmo unappetizing offering. Warrant wall climbing to Mount Everest level. CFO got the blame, but in the end there was ...

quote:Altviolist schreef op 3 februari 2026 19:50:4finance is hier nooit meer langs gekomen, toch? ??Die is druk met tellen van zijn verdiende miljoenen....

[quote alias=klaasdehaas id=16002767 date=202602030845][...]Als het inderdaad werkt is het de heilige graal, een goedkop(er) pilletje ipv hersenoperatie en complexe gentherapie.Het principe ...

Dirk Haussecker@RNAiAnalyst$sgmo unappetizing offering. Warrant wall climbing to Mount Everest level. CFO got the blame, but in the end there was no Fabry partnering interest.3:19 PM · Feb 3, 20...

Vandaag werd bekend dat Roche een deal had gesloten met een Chinese company (SanegeneBio) mbt INHBE/obesitas. Vorig jaar heeft dezelfde onderneming een deal gesloten met Lilly. Bizar is dat SanegeneBi...

[quote alias=klaasdehaas id=16002767 date=202602030845][...]Als het inderdaad werkt is het de heilige graal, een goedkop(er) pilletje ipv hersenoperatie en complexe gentherapie.Het principe ...

De UniQure aandeelhouder moet volgens dit bericht wachten op een FDA aankondiging, begin maart :en.hdbuzz.net/huntingtons-disease-com...

Wat is het verschil tussen de vinding van Skyhawk en Novartis haar Branaplam?pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41491108/...

Is de uitvinding van Skyhawk complementair aan AMT130 of een grote concurrent??:en.hdbuzz.net/wp-content/uploads/2026...

[quote alias=klaasdehaas id=15996860 date=202601290904]Bij een regenx trial met AAV9 is een hersentumor met AAV integratie opgemerkt in een patient www.fiercebiotech.com/biotech/fda-put...

[quote alias=Hulskof id=15980911 date=202601151612]Dirk is m.i. een echte pumper geworden. Hij hemelt de bedrijven op waar hij (zwaar) in zit en bij een fikse terugval, beweert hij er steeds al lang...

Dirk H. begint weer respect te krijgen voor Arrowhead, hij blijkt (opeens diep in WVE te zitten):RNAiAnalyst$wve (tied for 2nd largest portfolio position with $dyn): the main risk IMO is that $a...

Net als Sarepta trouwens (-11,7%). Krijg de indruk dat FDA er een soort geheime agenda op na houdt: als ze een Accelerated Approval kunnen frustreren dan hoeven Trump Co minder geld aan Medicare ...

Atara lijkt vandaag het volgende slachtoffer van de wispelturigheid van de FDA onder Trump:finance.yahoo.com/news/atara-biothera...En pr...

[quote alias=Tom3 id=15942924 date=202512041140]@ klaasdehaas en Staycalm, interessante discussie. De beurs geeft zo te zien voorlopig klaasdehaas gelijk, het aandeel ligt er beroerd bij. Of is dat...

Ik heb al te veel te vroeg weg gedaan, timing is niet mijn sterkste punt. Zou men nog een emissie nodig hebben?...

Bingo!...

quote:Hulskof schreef op 5 januari 2026 14:27:[...]Geen vertrouwen in morgen? Kan plus of min 20% gaan...Inderdaad abnormale turbulentie vandaag, omzetten zijn echter niet meg...

Victor Sung (professor in Alabama en verbonden aan het UniQure AMT130 project) heeft recent een interview gegeven:www.youtube.com/watch?v=mwEEJ91LeJY&a...commentaar op X:mike@...

quote:Hulskof schreef op 17 december 2025 15:50:De markt lijkt er weer wat in te geloven...Was je niet op 28-11 ingestapt? Timing blijft altijd moeizaam bij biotech....

[quote alias=klaasdehaas id=15953051 date=202512161047]Het is een nobel streven maar ik vrees dat het weinig invloed gaat hebben. De huidige stuurlui van de FDA zijn erg kritisch over accelerated ap...

De HD community blijft in verzet komen:Multiple Change.org petitions urging the FDA to uphold its accelerated approval pathway for AMT-130 have gathered significant momentum, with tens of th...

Hemgenix blijft ook 5 jaar na toediening goed en veilig werken:www.rapidticker.com/news/qure-data-pu...Het zou fijn zijn als er nu meer animo komt voor deze baanb...

[quote alias=Prof. Dollar id=15944919 date=202512061145][...]Dat kan helemaal niet, omdat de historische gegevens stammen uit een periode waarin deze metingen óf simpelweg niet mogelijk waren (de ...

Sneller zou het gaan als je van de referentiegroep (of een steekproef daaruit) alsnog het striatum gaat opmeten....

quote:Prof. Dollar schreef op 4 december 2025 18:53:x.com/Prof_Dollar/status/199663801403...Waarom wordt er geen jota nieuws verspreid over wat nu precies het twistpunt...

Dit zegt AI er over:Controversies surrounding Vinay Prasad at the FDA, where he served as CBER director, involved disagreements over the approval of certain drugs and therapies, particularly a Duche...

quote:J@@p11 schreef op 4 december 2025 13:35:Is het weer loos?Toch weer verrassend als men denkt dat die Prasad uit eigen beweging toegeeft dat ie fout zit. Dit soort gasten zijn ...

Tja, hier de visie van Dirk op X:Dirk Haussecker@RNAiAnalyst$arwr does not call out their weight loss drugs against inhibinE/Alk7 as critical to their future. CVD/sHTG and...

@ klaasdehaas en Staycalm, interessante discussie. De beurs geeft zo te zien voorlopig klaasdehaas gelijk, het aandeel ligt er beroerd bij. Of is dat dezelfde bijziendheid zoals ervaren bij Arrowhead...

@Hulskof, snap jij iets van de huidige koersexplosie?...

Dit helpt ook:scr.zacks.com/news/news-details/2025/...

Koers blijft wonderwel liggen, had een flinke dip verwacht. Voorbode voor de ALK7 resultaten?...

Eindelijk meer duidelijkheid over ARO-RAGE:substack.com/home/post/p-179637260Direct Test of the Central RAGE HypothesisANALYSIS:This is the first human study designed to evaluate...

www.novartis.com/ch-de/news/media-rel...Novartis gaat ook vol in de siRNAs....

Bioboyscout zit aan een waarde van $41 miljard te denken:drive.google.com/file/d/1WKVXf-pLRSjQ...Nog even volhouden dus :-)...

[quote alias=Hulskof id=15937150 date=202511272006]Dank, Tom, voor je tomeloze inzet hier. Ik denk dat ik morgen een eerste positie neem. Benieuwd naar de uitleg vd FDA volgende week. Indien het sle...

@hulskof, ja wie weet, Trumpland is één grote chaos....

[quote alias=Hulskof id=15936927 date=202511271604][...]Volgens AI:Eerdere studies naar RAGE (zoals met sRAGE of RAGE-blokkers) zijn echter gestrand omdat:* Ze niet effectief waren in he...

finance.yahoo.com/news/william-blair-...

[quote alias=Tom3 id=15936106 date=202511261946][...]Een tijdje geleden bedroeg het shortbelang nog zon 11 miljoen stuks. Gezien de uiterste beperkte free float van zon 20% (institut...

quote:de tuinman schreef op 26 november 2025 17:59:Die stijging is extreem. Waarom?Een tijdje geleden bedroeg het shortbelang nog zon 11 miljoen stuks. Gezien de uiterste beper...

Van harte aanbevolen:www.youtube.com/watch?v=wKj1JRfJBRE...

www.ariez.nl/wp-content/uploads/2020/...Dat RAGE is toch lang onderzocht?...