Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Terug naar discussie overzicht
ProQR Therapeutics 2018
Volgen
Tom3 schreef op 28 juni 2018 18:18 :
[...]
Ik zit al 2 jaar in een fondsen als Molmed en Kiadis omdat ik door ervaringen in het verleden toch ik wel een redelijk sterke band heb met de bestrijding van leukemie. Daarom vind ik Argenx en Merus ook zo leuk. Door de ervaring met Ablynx acht ik de lama antilichamen van Argenx behoorlijk kansrijk. Galapagos heb ik weer opgepikt na de jaarvergadering van ProQR na een leuk gesprek met Visje en Beukema (van ProQR). Pharming en MdxH acht ik late stage biotech met alleen een marketingopgave. Het ProQR verhaal kennen we natuurlijk allemaal.
Gisteren mijn 2K aandelen GALAPAGOS verkocht omdat ik het al niet vertrouwde de plotselinge koersdaling op de dag en 1 week geleden NEKTAR.... Ik moet bericht van een engel hebben gehad :-) Het geeft maar hoe risico vol de Bio's zijn....
4finance schreef op 29 juni 2018 09:15 :
[...]
Gisteren mijn 2K aandelen GALAPAGOS verkocht omdat ik het al niet vertrouwde de plotselinge koersdaling op de dag en 1 week geleden NEKTAR.... Ik moet bericht van een engel hebben gehad :-) Het geeft maar hoe risico vol de Bio's zijn....
Gouden timing 4finance, 2k aandelen Galapagos is trouwens wel een majeur bezit zeg. Ik had een 1/3 deel Gala`s verkocht toen ze nog in de 86 zaten. Vanmorgen al mijn Probiodrugs eruit en omgeruild voor Galapagos. Kiadis ook wat ingekrompen. Ik hoop stiekem op een nauwere samenwerking tussen Gala en ProQR. Dat zou ProQR een geweldige boost geven.
ProQR Initiates Phase 1/2 Clinical Trial of QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa GlobeNewswire•June 28, 2018 The trial, called WINGS, will evaluate the safety and efficacy of QR-313 in subjects with recessive dystrophic epidermolysis bullosa due to mutations in exon 73 of the COL7A1 gene. QR-313 is a first-in-class potential therapeutic RNA molecule designed to improve the healing and integrity of skin in DEB patients Interim results are expected in late 2018; full data are expected in 2019 LEIDEN, the Netherlands, June 28, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (PRQR), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced that a Phase 1/2 clinical trial called “WINGS”, to evaluate the safety and efficacy of QR-313 in patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) is open for enrollment. “The initiation of our first human clinical trial for QR-313 is an exciting next step in the development of this novel investigational therapy for DEB. WINGS is designed to initially provide molecular proof of mechanism and subsequently clinical proof of concept for QR-313,” said David M. Rodman, MD, Executive Vice President of Research and Development at ProQR. “Now that the study is initiated we expect to dose the first set of adult and pediatric patients over the next few months and provide interim proof of mechanism results late this year.” Dystrophic epidermolysis bullosa is a severe blistering disease that causes fragile skin. People with DEB live with constant pain and have a high risk of malnutrition and infections. Symptoms of the disease include poorly healing wounds, skin infections, fusion of fingers and toes, anemia and gastrointestinal tract problems. Some patients develop very aggressive forms of skin cancer in adulthood. There are currently no approved treatment options available that target the underlying cause of DEB. David M. Rodman, MD continued: “The WINGS study marks the second of three clinical trials that we are conducting at ProQR this year. Beyond WINGS for DEB we have an ongoing QR-110 study in LCA 10 patients and plan to start a clinical trial of QR-421a in patients that suffer from Usher syndrome type 2.” About the WINGS Trial WINGS is a first-in-human Phase 1/2 double-blind, randomized, intra-subject placebo controlled clinical trial of QR-313 in approximately eight subjects (at least six years of age) that have RDEB due to mutation(s) in exon 73 of the COL7A1 gene. The primary objectives for the study are to evaluate the safety and tolerability of topically applied QR-313 and assess proof of mechanism (exclusion, or skipping, of exon 73 from COL7A1 mRNA assessed by polymerase chain reaction). The secondary objectives are to quantify blood levels of QR-313, assess effects on wound healing, skin strength, the presence of collagen type 7 protein and anchoring fibrils in the skin. During the study QR-313 or placebo formulated in a gel will be topically applied to a patient’s wounds approximately every-other-day for up to four weeks with a subsequent eight week observation period. Up to four small skin biopsies will be performed and tissue analyzed for molecular endpoints. The trial will be conducted at specialized centers in the U.S. and selected European countries. Interim proof of mechanism results from the trial are expected in 2018. Full clinical proof of concept results from the study are expected in 2019. Depending on results of the interim analysis, the trial may be adapted to adjust the frequency and/or method of topical delivery to further enhance uptake and activity. It is planned that eight subjects will receive either active gel or placebo on two separate wounds. Clinical proof of concept will compare the rate, strength and stability of wounds treated with active gel to those treated with placebo. About QR-313 QR-313 is a potential first-in-class RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) due to mutations in exon 73 of the COL7A1 gene. Mutations in this exon can cause loss of functional collagen type VII (C7) protein. Absence of C7 results in the loss of anchoring fibrils that normally link the dermal and epidermal layers of the skin together. QR-313 is designed to exclude exon 73 from the mRNA (exon skipping) and produce a functional C7 protein, thereby restoring functionality of the anchoring fibrils. The clinical development of QR-313 is supported with funding from EB Research Partnership and EB medical Research Foundation. QR-313 has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union.
Vertex is vandaag de lachende derde: + 13% maar liefst.www.bloomberg.com/quote/VRTX:US ProQR staat kennelijk (nog) niet op de CF radar.
Tom3 schreef op 29 juni 2018 11:18 :
[...]
Gouden timing 4finance, 2k aandelen Galapagos is trouwens wel een majeur bezit zeg. Ik had een 1/3 deel Gala`s verkocht toen ze nog in de 86 zaten. Vanmorgen al mijn Probiodrugs eruit en omgeruild voor Galapagos. Kiadis ook wat ingekrompen. Ik hoop stiekem op een nauwere samenwerking tussen Gala en ProQR. Dat zou ProQR een geweldige boost geven.
Zo mooi heb ik ze niet verkocht... toen de koers op 83 kwam heb ik ze verkocht... ik laat Gala maar even voor wat het is....ik wil eerst voortgang zien...
Weet iemand welke scores ProQR had bij CF?endpts.com/abbvie-retreats-as-galapag...
Gevonden:cysticfibrosisnewstoday.com/2017/09/2... QR-010 improved lung function by 4.0 percent, which they considered a positive trend. In those with poorer lung function from the outset, the difference was 10.9 percent. ProQR zit beduidend boven de scores van Galapagos. De subgroep met de slechtste longfunctie ging er zelfs meer dan 10% op vooruit. Dat is op het zelfde niveau als Vertex zijn meest geavanceerde therapie.
Tom3 schreef op 30 juni 2018 08:39 :
Gevonden:
cysticfibrosisnewstoday.com/2017/09/2... QR-010 improved lung function by 4.0 percent, which they considered a positive trend. In those with poorer lung function from the outset, the difference was 10.9 percent.
ProQR zit beduidend boven de scores van Galapagos. De subgroep met de slechtste longfunctie ging er zelfs meer dan 10% op vooruit. Dat is op het zelfde niveau als Vertex zijn meest geavanceerde therapie.
Daarbij moet wel gezegd worden dan Galapagos hun eigen triple nog moet testen (zijn nog geen uitslagen van). Uitslagen afgelopen week waren bovenop Orkambi..
Tom3 schreef op 30 juni 2018 08:39 :
Gevonden:
cysticfibrosisnewstoday.com/2017/09/2... QR-010 improved lung function by 4.0 percent, which they considered a positive trend. In those with poorer lung function from the outset, the difference was 10.9 percent.
ProQR zit beduidend boven de scores van Galapagos. De subgroep met de slechtste longfunctie ging er zelfs meer dan 10% op vooruit. Dat is op het zelfde niveau als Vertex zijn meest geavanceerde therapie.
Dank voor deze verwijzing.... Voor mij een mooie aanwijzing om toch weer verder ProQR uit te breiden... Heb ze afgelopen week toch maar weer in de Porto opgenomen.... Nu mijn GALA's er uit zijn voelt het een beetje leeg :-)
Soms zie je gekke dingen in de BIED - LAAT.. Vandaag 19.21 uur ******** Koers Laatste $ 7,15 Dagverschil $ -0,10 / (-1,37%) Volume 17.287 Open 7,20 Hoog 7,25 Laag 7,125 Slot 7,25 Tijd 03/07/2018 19:00:00 R VOLUME 100 BIED 0,05 LAAT 8,05 VOLUME 400
Bewuste actie....? nieuws na beurs...? Vreemd...
Kan ook zijn dat de real time koers in storing staat....
Dom.... was gewoon een verkorte handelsdag .... :-)
Even off-topic (sorry) Arrowhead, in een half jaar tijd van ca. $ 3,50 gestegen naar ca. $ 15,- nu. Mag van mij nog wel zo doorgaan :-)
RW1963 schreef op 4 juli 2018 10:13 :
Even off-topic (sorry)
Arrowhead, in een half jaar tijd van ca. $ 3,50 gestegen naar ca. $ 15,- nu. Mag van mij nog wel zo doorgaan :-)
Je hebt er wel jarenlang op moeten wachten.
DeZwarteRidder schreef op 4 juli 2018 10:35 :
[...]
Je hebt er wel jarenlang op moeten wachten.
Klopt. Met dit aandeel zag ik het ook lang niet zitten, maar gelukkig heb ik deze toch maar gehouden. Ik heb nog een aantal van die waardeloze aandelen, misschien (hopelijk) gaan die ook nog eens de juiste kant op.
RW1963 schreef op 4 juli 2018 12:34 :
[...]
Klopt. Met dit aandeel zag ik het ook lang niet zitten, maar gelukkig heb ik deze toch maar gehouden. Ik heb nog een aantal van die waardeloze aandelen, misschien (hopelijk) gaan die ook nog eens de juiste kant op.
De meesten van mijn USA Bio's staan al weken neutraal heen en weer te bewegen met de neus een beetje naar beneden.... Ook de Bio's zijn ook even niet zwaar Booming...
RW1963 schreef op 4 juli 2018 10:13 :
Even off-topic (sorry)
Arrowhead, in een half jaar tijd van ca. $ 3,50 gestegen naar ca. $ 15,- nu. Mag van mij nog wel zo doorgaan :-)
Eind 2016 lagen ze rond de $ 1,25. Tja als je toen was ingestapt.... Succes hangt vaak aan een zijden draadje en het beleggend publiek laat zich kennelijk graag meeslepen met alle emoties. In ieder geval een wijze les: biotechs niet te snel afschrijven.
Tom3 schreef op 5 juli 2018 07:19 :
[...]
Eind 2016 lagen ze rond de $ 1,25. Tja als je toen was ingestapt.... Succes hangt vaak aan een zijden draadje en het beleggend publiek laat zich kennelijk graag meeslepen met alle emoties. In ieder geval een wijze les: biotechs niet te snel afschrijven.
Ik zal de ProQR's nu stevig vasthouden... :-) Vandaag nog wat bijgeharkt ....
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
CVC Capital Partners
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Premium
Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!
Word abonnee