Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel ProQR Therapeutics NV OTC:PRQR.Q, NL0010872495

  • 1,940 26 apr 2024 22:00
  • -0,020 (-1,02%) Dagrange 1,930 - 1,990
  • 50.793 Gem. (3M) 205K

ProQR Therapeutics 2018

897 Posts
Pagina: «« 1 ... 3 4 5 6 7 ... 45 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 7 4finance 29 juni 2018 09:15
    quote:

    Tom3 schreef op 28 juni 2018 18:18:

    [...]

    Ik zit al 2 jaar in een fondsen als Molmed en Kiadis omdat ik door ervaringen in het verleden toch ik wel een redelijk sterke band heb met de bestrijding van leukemie. Daarom vind ik Argenx en Merus ook zo leuk. Door de ervaring met Ablynx acht ik de lama antilichamen van Argenx behoorlijk kansrijk. Galapagos heb ik weer opgepikt na de jaarvergadering van ProQR na een leuk gesprek met Visje en Beukema (van ProQR). Pharming en MdxH acht ik late stage biotech met alleen een marketingopgave. Het ProQR verhaal kennen we natuurlijk allemaal.
    Gisteren mijn 2K aandelen GALAPAGOS verkocht omdat ik het al niet vertrouwde de plotselinge koersdaling op de dag en 1 week geleden NEKTAR.... Ik moet bericht van een engel hebben gehad :-) Het geeft maar hoe risico vol de Bio's zijn....

  2. forum rang 6 Tom3 29 juni 2018 11:18
    quote:

    4finance schreef op 29 juni 2018 09:15:

    [...]

    Gisteren mijn 2K aandelen GALAPAGOS verkocht omdat ik het al niet vertrouwde de plotselinge koersdaling op de dag en 1 week geleden NEKTAR.... Ik moet bericht van een engel hebben gehad :-) Het geeft maar hoe risico vol de Bio's zijn....

    Gouden timing 4finance, 2k aandelen Galapagos is trouwens wel een majeur bezit zeg. Ik had een 1/3 deel Gala`s verkocht toen ze nog in de 86 zaten. Vanmorgen al mijn Probiodrugs eruit en omgeruild voor Galapagos. Kiadis ook wat ingekrompen. Ik hoop stiekem op een nauwere samenwerking tussen Gala en ProQR. Dat zou ProQR een geweldige boost geven.
  3. pardon 29 juni 2018 15:33
    ProQR Initiates Phase 1/2 Clinical Trial of QR-313 for Dystrophic Epidermolysis Bullosa
    GlobeNewswire•June 28, 2018
    The trial, called WINGS, will evaluate the safety and efficacy of QR-313 in subjects with recessive dystrophic epidermolysis bullosa due to mutations in exon 73 of the COL7A1 gene.

    QR-313 is a first-in-class potential therapeutic RNA molecule designed to improve the healing and integrity of skin in DEB patients

    Interim results are expected in late 2018; full data are expected in 2019

    LEIDEN, the Netherlands, June 28, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (PRQR), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced that a Phase 1/2 clinical trial called “WINGS”, to evaluate the safety and efficacy of QR-313 in patients with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) is open for enrollment.

    “The initiation of our first human clinical trial for QR-313 is an exciting next step in the development of this novel investigational therapy for DEB. WINGS is designed to initially provide molecular proof of mechanism and subsequently clinical proof of concept for QR-313,” said David M. Rodman, MD, Executive Vice President of Research and Development at ProQR. “Now that the study is initiated we expect to dose the first set of adult and pediatric patients over the next few months and provide interim proof of mechanism results late this year.”

    Dystrophic epidermolysis bullosa is a severe blistering disease that causes fragile skin. People with DEB live with constant pain and have a high risk of malnutrition and infections. Symptoms of the disease include poorly healing wounds, skin infections, fusion of fingers and toes, anemia and gastrointestinal tract problems. Some patients develop very aggressive forms of skin cancer in adulthood. There are currently no approved treatment options available that target the underlying cause of DEB.

    David M. Rodman, MD continued: “The WINGS study marks the second of three clinical trials that we are conducting at ProQR this year. Beyond WINGS for DEB we have an ongoing QR-110 study in LCA 10 patients and plan to start a clinical trial of QR-421a in patients that suffer from Usher syndrome type 2.”

    About the WINGS Trial

    WINGS is a first-in-human Phase 1/2 double-blind, randomized, intra-subject placebo controlled clinical trial of QR-313 in approximately eight subjects (at least six years of age) that have RDEB due to mutation(s) in exon 73 of the COL7A1 gene.

    The primary objectives for the study are to evaluate the safety and tolerability of topically applied QR-313 and assess proof of mechanism (exclusion, or skipping, of exon 73 from COL7A1 mRNA assessed by polymerase chain reaction). The secondary objectives are to quantify blood levels of QR-313, assess effects on wound healing, skin strength, the presence of collagen type 7 protein and anchoring fibrils in the skin.

    During the study QR-313 or placebo formulated in a gel will be topically applied to a patient’s wounds approximately every-other-day for up to four weeks with a subsequent eight week observation period. Up to four small skin biopsies will be performed and tissue analyzed for molecular endpoints. The trial will be conducted at specialized centers in the U.S. and selected European countries.

    Interim proof of mechanism results from the trial are expected in 2018. Full clinical proof of concept results from the study are expected in 2019. Depending on results of the interim analysis, the trial may be adapted to adjust the frequency and/or method of topical delivery to further enhance uptake and activity. It is planned that eight subjects will receive either active gel or placebo on two separate wounds. Clinical proof of concept will compare the rate, strength and stability of wounds treated with active gel to those treated with placebo.

    About QR-313

    QR-313 is a potential first-in-class RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of dystrophic epidermolysis bullosa (DEB) due to mutations in exon 73 of the COL7A1 gene. Mutations in this exon can cause loss of functional collagen type VII (C7) protein. Absence of C7 results in the loss of anchoring fibrils that normally link the dermal and epidermal layers of the skin together. QR-313 is designed to exclude exon 73 from the mRNA (exon skipping) and produce a functional C7 protein, thereby restoring functionality of the anchoring fibrils. The clinical development of QR-313 is supported with funding from EB Research Partnership and EB medical Research Foundation. QR-313 has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union.
  4. forum rang 7 4finance 29 juni 2018 22:09
    quote:

    Tom3 schreef op 29 juni 2018 11:18:

    [...]

    Gouden timing 4finance, 2k aandelen Galapagos is trouwens wel een majeur bezit zeg. Ik had een 1/3 deel Gala`s verkocht toen ze nog in de 86 zaten. Vanmorgen al mijn Probiodrugs eruit en omgeruild voor Galapagos. Kiadis ook wat ingekrompen. Ik hoop stiekem op een nauwere samenwerking tussen Gala en ProQR. Dat zou ProQR een geweldige boost geven.
    Zo mooi heb ik ze niet verkocht... toen de koers op 83 kwam heb ik ze verkocht... ik laat Gala maar even voor wat het is....ik wil eerst voortgang zien...
  5. forum rang 6 Tom3 30 juni 2018 08:39
    Gevonden:
    cysticfibrosisnewstoday.com/2017/09/2...

    QR-010 improved lung function by 4.0 percent, which they considered a positive trend. In those with poorer lung function from the outset, the difference was 10.9 percent.

    ProQR zit beduidend boven de scores van Galapagos. De subgroep met de slechtste longfunctie ging er zelfs meer dan 10% op vooruit. Dat is op het zelfde niveau als Vertex zijn meest geavanceerde therapie.
  6. [verwijderd] 30 juni 2018 12:43
    quote:

    Tom3 schreef op 30 juni 2018 08:39:

    Gevonden:
    cysticfibrosisnewstoday.com/2017/09/2...

    QR-010 improved lung function by 4.0 percent, which they considered a positive trend. In those with poorer lung function from the outset, the difference was 10.9 percent.

    ProQR zit beduidend boven de scores van Galapagos. De subgroep met de slechtste longfunctie ging er zelfs meer dan 10% op vooruit. Dat is op het zelfde niveau als Vertex zijn meest geavanceerde therapie.

    Daarbij moet wel gezegd worden dan Galapagos hun eigen triple nog moet testen (zijn nog geen uitslagen van).
    Uitslagen afgelopen week waren bovenop Orkambi..
  7. forum rang 7 4finance 1 juli 2018 15:32
    quote:

    Tom3 schreef op 30 juni 2018 08:39:

    Gevonden:
    cysticfibrosisnewstoday.com/2017/09/2...

    QR-010 improved lung function by 4.0 percent, which they considered a positive trend. In those with poorer lung function from the outset, the difference was 10.9 percent.

    ProQR zit beduidend boven de scores van Galapagos. De subgroep met de slechtste longfunctie ging er zelfs meer dan 10% op vooruit. Dat is op het zelfde niveau als Vertex zijn meest geavanceerde therapie.

    Dank voor deze verwijzing.... Voor mij een mooie aanwijzing om toch weer verder ProQR uit te breiden... Heb ze afgelopen week toch maar weer in de Porto opgenomen.... Nu mijn GALA's er uit zijn voelt het een beetje leeg :-)

  8. forum rang 5 RW1963 4 juli 2018 12:34
    quote:

    DeZwarteRidder schreef op 4 juli 2018 10:35:

    [...]
    Je hebt er wel jarenlang op moeten wachten.
    Klopt. Met dit aandeel zag ik het ook lang niet zitten, maar gelukkig heb ik deze toch maar gehouden. Ik heb nog een aantal van die waardeloze aandelen, misschien (hopelijk) gaan die ook nog eens de juiste kant op.
  9. forum rang 7 4finance 4 juli 2018 18:26
    quote:

    RW1963 schreef op 4 juli 2018 12:34:

    [...]

    Klopt. Met dit aandeel zag ik het ook lang niet zitten, maar gelukkig heb ik deze toch maar gehouden. Ik heb nog een aantal van die waardeloze aandelen, misschien (hopelijk) gaan die ook nog eens de juiste kant op.
    De meesten van mijn USA Bio's staan al weken neutraal heen en weer te bewegen met de neus een beetje naar beneden.... Ook de Bio's zijn ook even niet zwaar Booming...

  10. forum rang 6 Tom3 5 juli 2018 07:19
    quote:

    RW1963 schreef op 4 juli 2018 10:13:

    Even off-topic (sorry)
    Arrowhead, in een half jaar tijd van ca. $ 3,50 gestegen naar ca. $ 15,- nu. Mag van mij nog wel zo doorgaan :-)

    Eind 2016 lagen ze rond de $ 1,25. Tja als je toen was ingestapt.... Succes hangt vaak aan een zijden draadje en het beleggend publiek laat zich kennelijk graag meeslepen met alle emoties. In ieder geval een wijze les: biotechs niet te snel afschrijven.
  11. forum rang 7 4finance 5 juli 2018 19:26
    quote:

    Tom3 schreef op 5 juli 2018 07:19:

    [...]

    Eind 2016 lagen ze rond de $ 1,25. Tja als je toen was ingestapt.... Succes hangt vaak aan een zijden draadje en het beleggend publiek laat zich kennelijk graag meeslepen met alle emoties. In ieder geval een wijze les: biotechs niet te snel afschrijven.
    Ik zal de ProQR's nu stevig vasthouden... :-) Vandaag nog wat bijgeharkt ....

897 Posts
Pagina: «« 1 ... 3 4 5 6 7 ... 45 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium drie voorbeelden van IEX Premium: de exclusieve content op de site, de app op een smartphone en IEX Magazine.

Benieuwd naar onze analyses en kooptips?

Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!

Word abonnee

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links