Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Intellia Therapeutics 2024

118 Posts
Pagina: 1 2 3 4 5 6 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Forecast2006 1 februari 2024 17:24

    Intellia Therapeutics Announces Publication of Positive Interim Phase 1 Data for NTLA-2002 in Patients with Hereditary Angioedema in the New England Journal of Medicine
    January 31, 2024
    PDF Version

    Data reinforce the potential of NTLA-2002 to eliminate angioedema attacks in people living with hereditary angioedema (HAE) after a single dose
    A single dose of NTLA-2002 led to 95% mean reduction in monthly HAE attack rate with 9 of 10 patients remaining completely attack free following the 16-week primary observation period through the latest follow-up reported
    NTLA-2002 was well-tolerated at all dose levels
    Second NEJM publication of initial clinical data for Intellia’s in vivo CRISPR-based investigational therapies

    CAMBRIDGE, Mass., Jan. 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies, today announced that interim results from the Phase 1 portion of the Phase 1/2 study of NTLA-2002 were published online in the New England Journal of Medicine (NEJM). NTLA-2002 is an investigational in vivo CRISPR-based gene editing therapy in development as a single-dose treatment for hereditary angioedema (HAE), a rare genetic condition that leads to potentially life-threatening swelling attacks.

    “Despite currently available treatments, people living with hereditary angioedema continue to face frequent anxiety about their next swelling attack. The interim NTLA-2002 clinical data published suggest that a single dose of NTLA-2002 may eliminate angioedema attacks for people suffering from hereditary angioedema,” said Intellia President and Chief Executive Officer John Leonard, M.D. “We are highly encouraged by these data and look forward to presenting extended follow-up from the Phase 1 and results from the Phase 2 portion later this year. Additionally, we remain on track to initiate a global pivotal study for NTLA-2002 in the second half of 2024, subject to regulatory feedback. This marks the second consecutive Intellia in vivo CRISPR-based program to have its initial clinical data published in the New England Journal of Medicine, further supporting the immense potential impact our proprietary gene editing platform could have on the future of human health.”

    The reported data showed that a single dose of NTLA-2002 led to a 95% mean reduction in monthly HAE attack rate across all 10 patients in the Phase 1 portion. Nine out of 10 patients remained completely attack-free following the 16-week primary observation period through the latest follow-up. Further, all patients who discontinued concomitant long-term HAE prophylaxis treatment after NTLA-2002 administration (n=6) have reported no HAE attacks since discontinuation. NTLA-2002 has been well tolerated at all dose levels. The most frequent adverse events reported were mild, transient infusion-related reactions and fatigue. The data were previously shared in a late-breaking presentation at the 2023 European Academy of Allergy and Clinical Immunology Hybrid Congress.

    About the NTLA-2002 Clinical Program
    Intellia’s ongoing Phase 1/2 study is evaluating the safety and activity of NTLA-2002 in adults with Type I or Type II hereditary angioedema (HAE). The Phase 1/2 is an international, open-label study designed to identify a dose level of NTLA-2002 for further evaluation in a Phase 3 study. Enrollment of the Phase 1/2 is complete. Intellia plans to initiate the global, pivotal Phase 3 study in the second half of 2024, subject to regulatory feedback. Visit clinicaltrials.gov (NCT05120830) for more details.

    About NTLA-2002
    Based on Nobel-prize winning CRISPR/Cas9 technology, NTLA-2002 has the potential to become the first one-time treatment for hereditary angioedema (HAE). NTLA-2002 is designed to prevent HAE attacks by inactivating the kallikrein B1 (KLKB1) gene, which encodes for prekallikrein, the kallikrein precursor protein. Interim Phase 1 clinical data showed dramatic reductions in attack rate, as well as consistent, deep and durable reductions in kallikrein levels. NTLA-2002 has received five notable regulatory designations, including Orphan Drug and RMAT Designation by the U.S. Food and Drug Administration, the Innovation Passport by the U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), Priority Medicines (PRIME) Designation by the European Medicines Agency, as well as Orphan Drug Designation by the European Commission.

    About Hereditary Angioedema
    Hereditary angioedema (HAE) is a rare, genetic disease characterized by severe, recurring and unpredictable inflammatory attacks in various organs and tissues of the body, which can be painful, debilitating and life-threatening. It is estimated that one in 50,000 people are affected by HAE. Although there is no known cure for HAE, there are preventative and on-demand treatment options to help manage the condition, including long- and short-term prophylaxis used to prevent swelling attacks. Current treatment options often include life-long therapies, which may require chronic intravenous (IV) or subcutaneous (SC) administration as often as twice per week or daily oral administration to ensure constant pathway suppression for disease control. Despite chronic administration, breakthrough attacks still occur. Kallikrein inhibition is a clinically validated strategy for the preventive treatment of HAE attacks.

    About Intellia Therapeutics
    Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA) is a leading clinical-stage gene editing company focused on revolutionizing medicine with CRISPR-based therapies. The company’s in vivo programs use CRISPR to enable precise editing of disease-causing genes directly inside the human body. Intellia’s ex vivo programs use CRISPR to engineer human cells outside the body for the treatment of cancer and autoimmune diseases. Intellia’s deep scientific, technical and clinical development experience, along with its people, is helping set the standard for a new class of medicine. To harness the full potential of gene editing, Intellia continues to expand the capabilities of its CRISPR-based platform with novel editing and delivery technologies. Learn more at intelliatx.com and follow us @intelliatx.

    Forward-Looking Statements
    This press release contains “forward-looking statements” of Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” or the “Company”) within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. These forward-looking statements include, but are not limited to, express or implied statements regarding Intellia’s beliefs and expectations regarding: the safety, efficacy, success and advancement of its clinical program for NTLA-2002 for the treatment of hereditary angioedema (HAE) pursuant to its clinical trial applications and investigational new drug application, including the initiation of a global pivotal study for NTLA-2002 in the second half of 2024 subject to regulatory feedback, the potential for NTLA-2002 to eliminate angioedema attacks after a single dose in people living with HAE, and the expected timing of future data releases such as the presentation of extended follow-up data from the Phase 1 portion and results from the Phase 2 portion of the Phase 1/2 study later this year; and the potential impact its proprietary gene editing platform co

    Kind regards,
    Forecast
  2. Forecast2006 1 februari 2024 17:32
    NOS Nieuws•
    vandaag, 10:26
    Patiënten met erfelijke ziekte verlost van zwellingen dankzij gentherapie

    Tien patiënten met een erfelijke zwellingsziekte zijn door gentherapie in onder meer het Amsterdam UMC vrijwel geheel van hun klachten afgeholpen. Ze hadden angio-oedeem, waarbij door een fout in het DNA op onverwachte momenten zwellingen kunnen ontstaan. Die kunnen door het hele lichaam voorkomen.

    Zo is er kans op een keelzwelling waardoor patiënten kunnen stikken. Mensen leven daardoor in angst dat de volgende aanval dodelijk kan zijn.

    De patiënten deden in het Amsterdam UMC, de University of Auckland en Cambridge University Hospitals mee aan een pilot voor de gentherapie CRISPR-Cas. Hierbij gingen ze eenmalig voor enkele uren aan een infuus.
    'Totaal overweldigend'

    "Dit is totaal overweldigend", zegt Danny Cohn, internist en onderzoeker bij het Amsterdam UMC, in het NOS Radio 1 Journaal. Hij spreekt van een doorbraak. Cohn behandelt al zo'n zeven jaar patiënten met angio-oedeem. "Tot een paar jaar geleden hadden we totaal niet voor mogelijk kunnen houden dat we met een behandeling deze patiënten kunnen genezen."
    Genetische schaar

    De gentherapie CRISPR-Cas is een techniek om het DNA aan te passen. "CRISPR-Cas wordt ook de 'genetische schaar' genoemd," zegt Cohn. Het is een manier om nauwkeurig in het DNA te knippen en te plakken.

    Bij patiënten met angio-oedeem wordt er in de lever een bepaald eiwit aangemaakt dat de zwellingen in het lichaam veroorzaakt. Bij de gentherapie wordt via het infuus het gen, waardoor het eiwit werd aangemaakt, in de levercel 'kapot geknipt'.
    95 procent minder zwellingen

    Door de behandeling verminderde de concentratie van het eiwit met 95 procent. Ook hadden de patiënten 95 procent minder zwellingen. Alle patiënten hebben sinds de behandeling geen aanvallen meer gehad.

    De onderzoekers hebben aanwijzingen dat de patiënten voorgoed van de ziekte af zijn, zegt Cohn. "Ook als nieuwe levercellen worden aangemaakt komt het eiwit niet meer terug." Mensen kunnen de genetische ziekte wel nog aan hun nageslacht doorgeven. Naar schatting heeft wereldwijd één op de 50.000 mensen angio-oedeem.

    Van de tien patiënten in het onderzoek werden er twee in het Amsterdam UMC behandeld. De anderen kregen de gentherapie in de University of Auckland en Cambridge University Hospitals. Inmiddels zijn er in het Amsterdamse UMC meer patiënten behandeld met CRISPR-Cas.

    Kind regards,
    Forecast
  3. forum rang 5 MisterBlues 7 februari 2024 16:48
    quote:

    Hoger Lager schreef op 6 februari 2024 12:30:

    Intellia start met 2 clinical trials fase 3. Ze hebben rmat gekregen van fda. Dat is fast track + priority review. Crispr cas9. Ze gaan de hele HAE populatie genezen. Regeneron heeft zijn tentakels al in Intellia. Regeneron heeft al meerdere therapeutics overgenomen.
    Ook met een plukje ingestapt. Ze lijken goede vooruitzichten te hebben inderdaad. Ook nog voldoende cash maar hoge cashburn (wat normaal is voor een biotech bedrijf). Heeft iemand al bekeken wanneer het geld op is?
  4. Hoger Lager 7 februari 2024 19:07
    quote:

    MisterBlues schreef op 7 februari 2024 16:48:

    [...]

    Ook met een plukje ingestapt. Ze lijken goede vooruitzichten te hebben inderdaad. Ook nog voldoende cash maar hoge cashburn (wat normaal is voor een biotech bedrijf). Heeft iemand al bekeken wanneer het geld op is?
    Tot midden 2026. Ze hebben nu 1 miljard en verbranden ongeveer 100 miljoen per kwartaal.
    Neem ook even die 3-jarige strategie door zou ik zeggen.
    Regeneron is een grote farmaceut die binnenkort een overeenkomst wil verlengen. Daar zit ook een upfront betaling bij.
118 Posts
Pagina: 1 2 3 4 5 6 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Indices

AEX 857,51 +1,27%
EUR/USD 1,0823 +0,03%
FTSE 100 7.684,49 +0,29%
Germany40^ 17.422,90 +1,78%
Gold spot 2.024,89 -0,06%
NY-Nasdaq Composite 15.580,87 -0,32%

Stijgers

AALBER...
+7,25%
AMG Cr...
+5,40%
ASML
+5,13%
BESI
+4,91%
Van La...
+4,70%

Dalers

ForFar...
-2,03%
Sif Ho...
-1,90%
DSM FI...
-1,69%
UNILEV...
-1,36%
Corbion
-0,69%

Nieuws Forum Meer»

Column Forum Meer»

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links