Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Terug naar discussie overzicht
ProQR Therapeutics 2019
Volgen
We are ProQR We are ProQR, a company on a mission to create new medicines for patients in need. We focus on a group of diseases called rare diseases, with a very high need for new medicines. Out of the approximately 7,000 rare diseases, less than 400 have a treatment, and we intend to change that. To treat these diseases we use RNA therapies, a technology that allows us to address inherited diseases that are caused by a genetic defect. Our focus is on diseases that are very severe or life threatening, and have limited treatment options. Amongst others we work on the development of new medicines for several forms of inherited blindness such as Leber’s congenital amaurosis and Usher syndrome, a lung disease called cystic fibrosis, and a debilitating skin disease named dystrophic epidermolysis bullosa. Patients come first We know first-hand what impact rare disease make to patients and their loved ones, and therefore we always put patients first. Our mission is to help patients by creating new medicines to address their disease. As we believe in passion and commitment we have built a team of 140 ProQRians, from all walks of life and over 30 different nationalities, which are up to the challenge committed to make a difference to the patients we serve. Our science Cutting edge science is at the core of the medicines we develop. At our state-of-the-art labs in Leiden, the Netherlands, our scientists are working day in day out to discover and optimize ways to treat genetic rare diseases. We are specialized in the development of RNA therapeutics; drugs that consist of a short piece of synthetic RNA. This technology enables us to make temporary corrections to “genes” and therefor restore protein expression that is crucial for our bodies to function. Since the start of our company we have invented and optimized an arsenal of different RNA technologies that each are able to address a different type of genetic defect. Together we are stronger To accomplish our mission we have created a global network of partners: patients, patient organizations, scientist, doctors and regulators. In collaboration with these partners we are able to better understand the need of patients, advance our science and accelerate our development programs to get new medicines to patients in need as rapid as possible. As we believe in the power of collaboration, we work closely with communities and experts to accomplish our mission for the patients we serve. Founded in 2012 When our CEO was confronted with the diagnoses of his newborn son with cystic fibrosis, he decided to start ProQR to help patients like his son. He collected a group of experienced biotech entrepreneurs around him and in 2012 founded ProQR with co-founders Dinko Valerio, Gerard Platenburg and Henri A. Termeer. Henri was a visionary rare disease leader that pioneered rare disease drug development as the CEO of Genzyme. In 2017 Henri unexpectedly passed away. ProQR will continue to honor his legacy through completing the mission we set out together. Learn more on HenriTermeer.org
finance.yahoo.com/news/proqr-receives... ProQR Receives Fast Track Designation from FDA for QR-421a for Usher Syndrome Type 2 GlobeNewswire•January 2, 2019 LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., Jan. 02, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (PRQR), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced that it received Fast Track designation from the Food and Drug Administration (FDA) for QR-421a. QR-421a is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of the vision loss associated with Usher syndrome type 2 and non-syndromic retinitis pigmentosa (RP) due to mutations in exon 13 of the USH2A gene. Fast Track designation is granted by FDA to drugs that are under development for serious conditions and have the potential to fulfill an unmet medical need. It was established with the intention to bring promising drugs to patients sooner by facilitating the development with more frequent FDA interactions and expediting the review process. “We are very pleased with the Fast Track designation the FDA granted us for QR-421a. Patients with Usher syndrome, the leading cause of combined deafness and blindness, currently have no available therapies for their vision loss and this designation emphasizes the high unmet need in this disease,” said Daniel de Boer, Chief Executive Officer of ProQR. “We are also looking forward to begin enrollment in the Phase 1/2 STELLAR clinical trial in the coming months with preliminary data expected in mid-2019.” About QR-421a QR-421a is a first-in-class investigational RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of vision loss in Usher syndrome type 2 and non-syndromic retinitis pigmentosa (RP) due to mutations in exon 13 of the USH2A gene. Mutations in this exon can cause loss of functional usherin protein that causes the disease. QR-421a is designed to exclude the genetic defect from the RNA in the eye, such that it leads to the expression of a shortened but functional usherin protein, thereby modifying the underlying disease. QR-421a has received orphan drug designation in the United States and the European Union. About Usher Syndrome Usher syndrome is the leading cause of combined deafness and blindness. Patients with this syndrome generally progress to a stage in which they have very limited central vision and moderate to severe deafness. Usher syndrome type 2 is one of the most common forms of Usher syndrome and is caused by mutations in the USH2A gene. To date, there are no approved treatments or products in clinical development that treat the vision loss associated with Usher syndrome type 2.
Nog geen DEB update helaas. Fast track designation voor Usher is een welkome afleiding. Usher is qua commercie ook vele malen belangrijker dan de DEB indicatie waar minimaal 2 concurrenten op het vinkentouw zitten.
wat dat betreft is Usher een goed vangnet ingeval DEB tegen zou vallen...90% terugval is dan niet zomaar het geval, wat bij één productgedreven biotechs groter risico is. Het onthaal op Nasdaq van dit bericht is tekenend...koersen verlopen zo vaak onlogisch, dat ik de effectenbeurzen eerder neveneffectenbeurzen zou willen noemen.
Mooi nieuws Ivet, dank! Fast track vergroot en versnelt niet alleen de kans op succes, maar is ook een positief oordeel door een deskundige derde. Benieuwd wat dit jaar qua ontwikkelingen en koers gaat brengen, de koersontwikkeling van 2018 zal dit jaar niet (eenvoudig) te herhalen zijn, maar een ATH lijkt me wel. Beste wensen voor 2019!
Blijkbaar wordt dit nieuws goed onthaald,een flinke koersstijging is daar het gevolg van.Gelukkig nieuwjaar trouwens beste Proqr forumleden.
ProQR to Host R&D Day in New York on January 29ir.proqr.com/news-releases/news-relea...
Men zwijgt in alle talen over DEB, staat tenminste niet vermeld op de agenda in NY.
ProQR Reaches Agreement with the FDA on Design of Phase 2/3 Pivotal Trial for Sepofarsen (QR-110) for Leber’s Congenital Amaurosis 10ir.proqr.com/news-releases/news-relea...
Het nieuws over Sepofarsen leidt helaas niet tot hoera geroep op een gifgroene beurs (wat betreft biotech dan).
Tom3 schreef op 7 januari 2019 16:49 :
Het nieuws over Sepofarsen leidt helaas niet tot hoera geroep op een gifgroene beurs (wat betreft biotech dan).
Tom, op dit moment is APTEVO een koopje :-) Persbericht van 7 januari... finance.yahoo.com/news/aptevo-therape...
Even een vraagje waarom stijgt axsome vandaag zo hard, Peter ik heb ze ook nog in portefeuille gelukkig, alleen niet zo veel als jou..!
Was toch goed nieuws, vanwaar deze daling en dit bij een gifgroene biotech dag ?
4finance schreef op 7 januari 2019 17:09 :
[...]
Tom, op dit moment is APTEVO een koopje :-) Persbericht van 7 januari...
finance.yahoo.com/news/aptevo-therape... Het zou wellicht ook nog kunnen maar ze hebben een domme deal gesloten met Lincoln Park waardoor bij de huidige koersen sprake is van een verdubbeling van het aandelenkapitaal. Ze hebben ook nog lang geen kandidaat in fase 3. Ik heb er wel een beetje spijt van dat ik recentelijk geen aandelen Fate Therapeutics op $ 12 naar binnen heb gehaald. Noteren nu al weer $16. Ik zit nu op een verdubbeling van de koers van Arrowhead, Affimed en Verastem te wachten. Bij ProQR is het wachten op DEB.
Tom3 schreef op 7 januari 2019 19:58 :
[...]
Het zou wellicht ook nog kunnen maar ze hebben een domme deal gesloten met Lincoln Park waardoor bij de huidige koersen sprake is van een verdubbeling van het aandelenkapitaal. Ze hebben ook nog lang geen kandidaat in fase 3. Ik heb er wel een beetje spijt van dat ik recentelijk geen aandelen Fate Therapeutics op $ 12 naar binnen heb gehaald. Noteren nu al weer $16. Ik zit nu op een verdubbeling van de koers van Arrowhead, Affimed en Verastem te wachten. Bij ProQR is het wachten op DEB.
Tom, Het was natuurlijk te verwachten dat na de recente sell off het herstel er aan zat te komen. Ik heb mijn positie Arrowhead rond $12 fors uitgebreid. Over de gehele bandbreedte moet ik nog fors herstellen. :-) Affimed heb ik ook alle vertrouwen in... APTEVO heb ik vorige week nog bijgekocht op $1,15... Staat nu al weer zo'n 35% hoger.. Maar eens kijken dit jaar waar het uit gaat komen. PROQR ook vorige week iets uitgebreid. Kortom 2019 kan beginnen :-) Succes met je beleggingen.
4finance schreef op 8 januari 2019 09:33 :
[...]
Tom, Het was natuurlijk te verwachten dat na de recente sell off het herstel er aan zat te komen. Ik heb mijn positie Arrowhead rond $12 fors uitgebreid. Over de gehele bandbreedte moet ik nog fors herstellen. :-) Affimed heb ik ook alle vertrouwen in... APTEVO heb ik vorige week nog bijgekocht op $1,15... Staat nu al weer zo'n 35% hoger.. Maar eens kijken dit jaar waar het uit gaat komen. PROQR ook vorige week iets uitgebreid. Kortom 2019 kan beginnen :-) Succes met je beleggingen.
De huidige opleving bij de biotechs komt natuurlijk ook door het recente overname geweld. Ik moet nog zien of dat klimaat stand houd als Trump weer gaat schreeuwen dat de medicijnen weer veel te duur worden. Hij zal toch een keer een compromis moeten sluiten met de democraten zo lijkt me.
Arrowhead heeft de ARO-AAT naar Phase 2 gezet gister en ARO-ANG 3 is richting Phase 2 gegaan gister! Aanpassing ARO-AAT 2 heb ik nog geen persbericht van gezien dus wellicht vandaag en dan over de $ 15.00!www.businesswire.com/news/home/201901...
drulletje drie schreef op 8 januari 2019 09:43 :
Arrowhead heeft de ARO-AAT naar Phase 2 gezet gister en ARO-ANG 3 is richting Phase 2 gegaan gister! Aanpassing ARO-AAT 2 heb ik nog geen persbericht van gezien dus wellicht vandaag en dan over de $ 15.00!
www.businesswire.com/news/home/201901... ARROWHEAD ligt er prachtig bij. Een bio aandeel wat je in de porto moet hebben. Dat gaat nog fors omhoog lopen in 2019-2020.
Tom3 schreef op 8 januari 2019 09:42 :
[...]
De huidige opleving bij de biotechs komt natuurlijk ook door het recente overname geweld. Ik moet nog zien of dat klimaat stand houd als Trump weer gaat schreeuwen dat de medicijnen weer veel te duur worden. Hij zal toch een keer een compromis moeten sluiten met de democraten zo lijkt me.
Ja, het zal nog wel even heen en weer springen op de beurzen zijn voorlopig. Ik hou mijn posities vast op dit niveau of koop nog wat bij.....
Proqr kreeg gisteren een tikje op een groene beurs..Vandaag nog een grotere tik zie ik -13%,wat is er gaande?
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
CVC Capital Partners
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Premium
Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!
Word abonnee