Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Inloggen

  • Geen account? Registreren

Wachtwoord vergeten?

Aandeel ProQR Therapeutics NV OTC:PRQR.Q, NL0010872495

  • 5,230 30 jul 2021 21:59
  • -0,010 (-0,19%) Dagrange 0,000 - 0,000
  • 1.000 Gem. (3M) 499,9K

Biotechnologie.

1.079 Posts
Pagina: «« 1 ... 34 35 36 37 38 ... 54 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 7 Tom3 4 juni 2018 08:35
    quote:

    ivet schreef op 23 november 2017 18:59:



    Eerste patiënt met aangeboren blindheid behandeld met RNA therapie

    22 november 2017
    Een RNA modulatie therapie voor aangeboren erfelijke blindheid (LCA) die oorspronkelijk in het Radboudumc is uitgevonden, is begin november voor het eerst uitgetest in een patiënt. De therapie is gericht op het herstel van de genetische mutatie en probeert zo de visuele functie te verbeteren. Het Radboudumc werkt hierbij samen met het Leidse bedrijf ProQR Therapeutics, dat het onderzoek mogelijk maakt.

    Onderzoekers van het Radboudumc ontdekten in 2006 dat een mutatie in het CEP290 gen één van de meest voorkomende genetische defecten is bij patiënten met een erfelijke vorm van blindheid die Leber congenitale amaurose (LCA) wordt genoemd. Deze aangeboren netvliesaandoening is het gevolg van een verandering in het DNA. Om een eiwit te vormen moet DNA eerst worden vertaald in RNA. Door het DNA-foutje in het CEP290 gen sluipt er echter een extra stukje in de RNA-vertaling. Door dat uitgebreidere stukje RNA ontstaat er een eiwit dat niet goed meer werkt, met blindheid als gevolg.

    Genetische pleister
    Rob Collin, genetisch onderzoeker in het Radboudumc, ontwikkelde met zijn groep een technologie die het aflezen van dat extra stukje RNA kan voorkomen. Met een ‘genetische pleister’ wordt het extra stukje RNA afgeplakt. Op die manier kunnen weer wél de juiste eiwitten worden gemaakt. Collin: “Dat ‘afplakken’ doen we met zogeheten antisense oligonucleotiden, ofwel AONs. Zo maak je het extra stukje RNA onleesbaar waardoor de verstoring ook niet meer in het uiteindelijk eiwit opduikt”.
    Voor het ontwikkelen van deze therapie hebben LCA patiënten met deze specifieke mutatie belangeloos eigen lichaamscellen afgestaan voor wetenschappelijk onderzoek. Collin: “Met die cellen konden we aantonen dat de door ons ontwikkelde AONs inderdaad werken zoals we dachten. Bovendien zijn de AONs klein en daarom relatief gemakkelijk toe te dienen aan het netvlies waar ze hun werk moeten doen.”

    Eerste test in patiënten
    Het Leidse biotech bedrijf ProQR Therapeutics heeft dit idee in licentie genomen en verder ontwikkeld in samenwerking met het Radboudumc. Inmiddels wordt het product getest in proefpersonen. Dit onderzoek vindt plaats in drie verschillende centra in de Verenigde Staten en in Europa. Per centrum nemen slechts een paar proefpersonen deel, waarbij wordt gekeken naar veiligheid en mogelijke effectiviteit. De eerste patiënt heeft begin november een injectie met AONs ontvangen.
    “Het is voor het eerst dat een AON die een stukje RNA moet blokkeren, wordt getest in het oog van een proefpersoon met erfelijke blindheid”, zegt Collin. “Als deze aanpak echt veilig en effectief is, kunnen voor andere mutaties misschien ook soortgelijke strategieën worden ontwikkeld.”



    Altijd goed de geschiedenis te kennen. Volgens ivet zijn citaten gaat het hier om een gepatenteerde antisense techniek van Nederlandse bodem. De concurrentie moet dus een andere (ongebaande?) weg bewandelen. In feite is echter de Spark oplossing ook gebaseerd op de vinding uit Nijmegen. Eigenlijk best wel jammer dat Spark nu de gevierde biotech is op de beurs "dankzij" deze Radboud MC vinding. Hier trouwens nog een interview in de NRC met de Boer uit november 2017:

    www.proqr.com/wp-content/uploads/down...
  2. forum rang 7 4finance 4 juni 2018 09:16
    quote:

    Tom3 schreef op 3 juni 2018 18:36:


    [...]

    @Harvester: Wat voor "biotech mensen" waren dat? Waarom vonden ze dat? Klinkt verder uitstekend.

    Ik zit al 2 jaar in Molmed, tot nu toe doen ze precies wat ze zeggen. In Q2 weten we meer.


    Tom, ik heb eens gekeken naar de uitstaande aandelen Molmed. Dat is best wel flink. Is die nieuwe aandelen uitgifte op termijn een actueel item bij deze Bio hut?


  3. forum rang 7 Tom3 4 juni 2018 13:17
    quote:

    4finance schreef op 4 juni 2018 09:16:


    [...]

    Tom, ik heb eens gekeken naar de uitstaande aandelen Molmed. Dat is best wel flink. Is die nieuwe aandelen uitgifte op termijn een actueel item bij deze Bio hut?





    Hoewel ik verwacht dat de verkoop van Zalmoxis in Duitsland en Italië langzaam op gang komt, dit in Q2 en volgende kwartalen voldoende cash flow oplevert om eindelijk een keer verlost te zijn van de gang naar de aandelendrukpers. Verder, en dat is mijn ogen van doorslaggevend belang, zal er voldoende vraag zijn naar deze therapie. Je moet weten dat mijn echtgenote nu 10 jaar geleden AML heeft gehad. Ze heeft het overleefd, zelfs zonder allogene stamceltransplantatie. Dit was niet mogelijk omdat ze geen matchende donor had. Toen zouden we een gat in de lucht gesprongen hebben als een oplossing als bij Molmed op de markt was geweest. 10 jaar geleden was Kiadis ook al bezig en wist ik niet eens van het bestaan van een Molmed af. Niemand van de hematologen kende de naam van Kiadis echter. In wezen is het het een bloody shame dat Kiadis nog steeds aan het testen is. Het gaat nog wel een paar jaar duren voordat die op de Europese markt komen. Mijn inschatting is dat tegen die tijd Molmed zijn kostprijs heeft verlaagd. Het grote nadeel van Molmed is n.l. haar hoger kostenplaatje (2 infusen zijn duurder dan 1). Ik beschouw Molmed echter als het betere procedé omdat ze de meer dan 1 keer de gemodificeerde stamcellen kunnen toedienen, waar Kiadis dat maar 1 keer kan (hun proef met meerdere infusen is mislukt, het is dus een one shot medicijn). Bij Molmed gaan ze in feite net zo lang door totdat er een herstel van het immuun systeem heeft plaatsgevonden. Nadeel van Molmed (en ook Bellicum) is dat de genmanipulatie vrij lang duurt waardoor er onderweg meer T cellen het loodje leggen dan bij Kiadis het geval is. De trialresultaten van Molmed zijn in mijn ogen absoluut overtuigend als men meerdere infusen geeft (hun fase 2 trial was helaas gebaseerd op een suboptimaal aantal infusen waardoor de sterfte gemiddeld hoger was dan in hun fase 3 trial. De EMA heeft die 2 uitkomsten op 1 hoop gegooid waardoor het lijkt dat Kiadis de betere uitkomst geeft. Lahr van Kiadis maakt hier dankbaar gebruik van.
  4. forum rang 7 4finance 4 juni 2018 13:23
    quote:

    Tom3 schreef op 4 juni 2018 13:17:


    [...]

    Hoewel ik verwacht dat de verkoop van Zalmoxis in Duitsland en Italië langzaam op gang komt, dit in Q2 en volgende kwartalen voldoende cash flow oplevert om eindelijk een keer verlost te zijn van de gang naar de aandelendrukpers. Verder, en dat is mijn ogen van doorslaggevend belang, zal er voldoende vraag zijn naar deze therapie. Je moet weten dat mijn echtgenote nu 10 jaar geleden AML heeft gehad. Ze heeft het overleefd, zelfs zonder allogene stamceltransplantatie. Dit was niet mogelijk omdat ze geen matchende donor had. Toen zouden we een gat in de lucht gesprongen hebben als een oplossing als bij Molmed op de markt was geweest. 10 jaar geleden was Kiadis ook al bezig en wist ik niet eens van het bestaan van een Molmed af. Niemand van de hematologen kende de naam van Kiadis echter. In wezen is het het een bloody shame dat Kiadis nog steeds aan het testen is. Het gaat nog wel een paar jaar duren voordat die op de Europese markt komen. Mijn inschatting is dat tegen die tijd Molmed zijn kostprijs heeft verlaagd. Het grote nadeel van Molmed is n.l. haar hoger kostenplaatje (2 infusen zijn duurder dan 1). Ik beschouw Molmed echter als het betere procedé omdat ze de meer dan 1 keer de gemodificeerde stamcellen kunnen toedienen, waar Kiadis dat maar 1 keer kan (hun proef met meerdere infusen is mislukt, het is dus een one shot medicijn). Bij Molmed gaan ze in feite net zo lang door totdat er een herstel van het immuun systeem heeft plaatsgevonden. Nadeel van Molmed (en ook Bellicum) is dat de genmanipulatie vrij lang duurt waardoor er onderweg meer T cellen het loodje leggen dan bij Kiadis het geval is. De trialresultaten van Molmed zijn in mijn ogen absoluut overtuigend als men meerdere infusen geeft (hun fase 2 trial was helaas gebaseerd op een suboptimaal aantal infusen waardoor de sterfte gemiddeld hoger was dan in hun fase 3 trial. De EMA heeft die 2 uitkomsten op 1 hoop gegooid waardoor het lijkt dat Kiadis de betere uitkomst geeft. Lahr van Kiadis maakt hier dankbaar gebruik van.


    Thx man voor het uitgebreide antwoord !

  5. Petex 4 juni 2018 17:28
    ProQR Announces Presentations at ECFS on Eluforsen for F508del Cystic Fibrosis and at CFF Research Conference

    4 June 2018 at 7:00 AM EDT

    LEIDEN, The Netherlands, June 04, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq:PRQR), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA medicines for the treatment of severe genetic rare diseases, today announced upcoming presentations at the European Cystic Fibrosis Society (ECFS) conference and the CFF Research Conference.
    Presentation at ECFS Conference
    ProQR will deliver a short talk (ePoster) and a poster presentation on eluforsen during the ECFS: European Cystic Fibrosis Society Conference to be held on June 6 – 9, 2018 in Belgrade, Serbia.
    Abstract title:

    Exploratory immune assays distinguish healthy volunteer from CF patient cohorts and were validated in a dose escalation study of QR-010 in subjects with cystic fibrosis homozygous for the F508del CFTR mutation
    Presenter:

    Miriam Bujny, Ph.D., director biomarkers of ProQR
    Poster Presentation:

    Friday, June 9 14:00 – 15:00 CET
    Poster #:

    EPS3.02
    ePoster Presentation:

    Session: New treatments: from genes to protein. Thursday, June 7, 14:00-15:00 CET
    Presentation at 2018 CFF Research Conference – New Technologies Advancing Toward a One-Time Cure
    ProQR’s scientific advisory board (SAB) member, Prof. Yi-Tao Yu from the University of Rochester Medical Center (URMC), will give a presentation at the upcoming CFF Research Conference – New technologies Advancing Towards a One-Time Cure. The conference will be held on June 18 -21, 2018 at the Snow King Resort in Jackson, WY USA.
    Presentation title:

    Suppression of nonsense mutations in the CFTR gene by targeted RNA pseudouridylation
    Presenter:

    Yi-Tao Yu, Prof. University of Rochester Medical Center
    Session:

    Session 2: Approaches for Targeting Nonsense Mutations
    Schedule:

    Tuesday, June 19 10:55 – 11:20 MT
    About eluforsen
    Eluforsen, formerly known as QR-010, is a first-in-class RNA-based oligonucleotide designed to address the underlying cause of the disease by targeting the mRNA in CF patients that have the F508del mutation. The technology was exclusively licensed from Massachusetts General Hospital. The F508del mutation results in the production of a misfolded CFTR protein that does not function normally. Eluforsen is a single agent designed to bind to the defective CFTR mRNA and to restore CFTR function. Eluforsen is designed to be self-administered via an optimized eFlow® Nebulizer (PARI Pharma GmbH). eFlow® is a small, handheld aerosol delivery device which nebulizes eluforsen into a mist inhaled directly into the lungs. Eluforsen has been granted orphan drug designation in the United States and the European Union and fast-track status by the FDA. The eluforsen project has received funding from the European Union’s Horizon 2020 research and innovation programme under grant agreement No 633545.
  6. forum rang 7 holenbeer 4 juni 2018 17:32
    quote:

    Tom3 schreef op 4 juni 2018 13:17:


    [...]

    Hoewel ik verwacht dat de verkoop van Zalmoxis in Duitsland en Italië langzaam op gang komt, dit in Q2 en volgende kwartalen voldoende cash flow oplevert om eindelijk een keer verlost te zijn van de gang naar de aandelendrukpers. Verder, en dat is mijn ogen van doorslaggevend belang, zal er voldoende vraag zijn naar deze therapie. Je moet weten dat mijn echtgenote nu 10 jaar geleden AML heeft gehad. Ze heeft het overleefd, zelfs zonder allogene stamceltransplantatie. Dit was niet mogelijk omdat ze geen matchende donor had. Toen zouden we een gat in de lucht gesprongen hebben als een oplossing als bij Molmed op de markt was geweest. 10 jaar geleden was Kiadis ook al bezig en wist ik niet eens van het bestaan van een Molmed af. Niemand van de hematologen kende de naam van Kiadis echter. In wezen is het het een bloody shame dat Kiadis nog steeds aan het testen is. Het gaat nog wel een paar jaar duren voordat die op de Europese markt komen. Mijn inschatting is dat tegen die tijd Molmed zijn kostprijs heeft verlaagd. Het grote nadeel van Molmed is n.l. haar hoger kostenplaatje (2 infusen zijn duurder dan 1). Ik beschouw Molmed echter als het betere procedé omdat ze de meer dan 1 keer de gemodificeerde stamcellen kunnen toedienen, waar Kiadis dat maar 1 keer kan (hun proef met meerdere infusen is mislukt, het is dus een one shot medicijn). Bij Molmed gaan ze in feite net zo lang door totdat er een herstel van het immuun systeem heeft plaatsgevonden. Nadeel van Molmed (en ook Bellicum) is dat de genmanipulatie vrij lang duurt waardoor er onderweg meer T cellen het loodje leggen dan bij Kiadis het geval is. De trialresultaten van Molmed zijn in mijn ogen absoluut overtuigend als men meerdere infusen geeft (hun fase 2 trial was helaas gebaseerd op een suboptimaal aantal infusen waardoor de sterfte gemiddeld hoger was dan in hun fase 3 trial. De EMA heeft die 2 uitkomsten op 1 hoop gegooid waardoor het lijkt dat Kiadis de betere uitkomst geeft. Lahr van Kiadis maakt hier dankbaar gebruik van.

    Van mij ook dank, ook voor het kijkje in je achterliggende motivatie!
  7. [verwijderd] 4 juni 2018 20:33
    quote:

    Tom3 schreef op 4 juni 2018 18:27:


    Zou de stijging en aanhoudend hoge omzetten vandaag ergens toch verband houden met de aangekondigde poster presentation van mevrouw Miriam Bujny, Ph.D., director biomarkers of ProQR aangaande Eluforsen? Als het allemaal dood was ga je toch niet op de tamtam slaan?



    Wellicht ook deze enige invloed ??

    registrarjournal.com/2018/06/04/analy...
  8. forum rang 7 Tom3 4 juni 2018 21:03
    @jan941, volgens mij is dat oud nieuws maar als mensen denken dat het nieuw is gezien de datum van het bericht dan zal het wel invloed hebben. Omzetten zijn weer mega groot. Dat laatste is toch een goed teken want het heeft veel mensen de gelegenheid gegeven winst te nemen en andere andere kant zijn er veel nieuwkomers. Bij andere volatiele fondsen zoals een AMG zie dat ook van tijd tot tijd.
  9. forum rang 4 Dar-win 4 juni 2018 21:14
    Hierbij een update (zie pdf) van de aandeelhouders van Proqr:

    Enkele kanttekeningen:

    1) Insiders (2.603.490 st) betreft:

    Bron: Jaarverslag Proqr (per ultimo 2017):

    Raad van Bestuur/Directie:
    Daniël de Boer 1.152.293 st
    René Beukema 346.239 st

    Raad van Commissarissen:

    Dinko Valerio 1.043.420 st
    James S. Shannon 61.538 st

    @Tom3
    Ik ga er vanuit dat je het er mee eens bent dat ik het aantal van Dinko Valerio (Jaarverslag eind 2017) toch laat prevaleren boven jouw (post van 27 mei 15.13 uur) genoemde aantal van 943.420 stuks (eind 2014). (-;).
    De positie van wijlen Henri Termeer wordt niet meer genoemd in het jaarverslag 2017. Deze positie valt m.i. nu óf onder de erven (dus particulier bezit) óf is verkocht aan 1 van de grotere partijen al dan niet in het overzicht begrepen.

    2) Aescap Medical Investments BV (bron Whale Wisdom) en Inspirational Visions Bv (Morningstar Institutional) blijken dezelfde entiteit te betreffen. Derhalve samengevoegd.
    Bron : Transparantie note 27 maart

    3) Invus Public Equities Advisors LLC en Artal (& Westend) blijkt ook zelfde organisatie.
    Idem, samengevoegd.
    Bron : Transparantie note 31 december 2017

    3) Raad van Bestuurslid Papiernik - Sofinnova (nr 1 in de lijst).
    Bron: Proqr Jaarverslag 2017, blz 87
    "Mr. Antoine Papiernik does not hold any shares or options in the Company. As a managing partner of Sofinnova Partners SAS, the management company of Sofinnova Capital VII FCPR, holder of 3,625,925 ordinary shares, Mr. Papiernik may be deemed to have share voting and investment power with respect to such shares."

    4) JDG BV, nr 3 in de lijst met 2.646.285 stuks:
    Bron: Transparantie note 14 sept. 2017 (Bij Whale Wisdom 2.646.295 st).
    "The Reporting Person was created as a tax planning vehicle and is owned by three holders, Jeroen Voskamp, Daniël de Boer and Gerard Platenburg, in the following proportions, 26.5%, 38.2% and 35.3%, respectively, representing their respective contributions of ordinary shares of the Issuer in the amounts of 700,000 shares, 1,012,028 shares and 934,257 shares, respectively. None of Messrs. Voskamp, de Boer or Platenburg controls the Reporting Person, and each of Messrs. Voskamp, de Boer or Platenburg have the right to direct voting and dispositive decisions solely with respect to their respective contributed shares."
    Onduidelijk is of hier een gedeeltelijke dubbeltelling (bij de CEO) speelt.

    5) Ondoorzichtig (Mogelijk dubbeling)":
    Jennison Associates LLC met 2.950.374 st (bron: Whale Wisdom) en
    Prudential Jennison Health Sciences A met 1.725.935 st: (bron: Morningstar Fund)

    6) Ondoorzichtig (Mogelijk dubbeling)":
    Orbimed Advisors LLC 1.302.955 st (bron: Whale Wisdom) en
    Orbimed Capital LLC 662.287 (bron: Morningstar Fund én Institution)

    7) Franklin komt 4 keer voor en Legg Mason 2 keer ...

    Het blijkt lastiger dan op eerste gezicht leek ...

    Aanvullingen en/of foutmeldingen zijn vanzelfsprekend welkom!

    M.v.g. Dar-win
  10. forum rang 5 pardon 4 juni 2018 21:20
    ProQR kondigt presentaties aan bij ECFS over Eluforsen voor F508del Cystic Fibrosis en op CFF Research Conference
    GlobeNewswire •4 juni 2018
    LEIDEN, 4 juni 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV ( PRQR ), een bedrijf dat zich toelegt op het veranderen van levens door de creatie van transformatieve RNA-geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige genetische zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigde presentaties aangekondigd European Cystic Fibrosis Society (ECFS) conferentie en de CFF Research Conference.

    Presentatie op ECFS-conferentie

    ProQR zal een korte presentatie (ePoster) en een posterpresentatie over eluforsen verzorgen tijdens de ECFS: European Cystic Fibrosis Society Conference, die zal worden gehouden op 6 - 9 juni 2018 in Belgrado, Servië.

    Abstracte titel: Exploratieve immuunassays onderscheiden gezonde vrijwilligers van CF-patiëntencohorten en werden gevalideerd in een dosisescalatiestudie van QR-010 bij personen met cystische fibrose homozygoot voor de F508del CFTR-mutatie
    Presentator: Miriam Bujny, Ph.D., director biomarkers van ProQR
    Posterpresentatie : Vrijdag 9 juni 14:00 - 15:00 uur
    Poster #: EPS3.02
    Presentatie ePoster: Sessie: nieuwe behandelingen: van genen tot eiwit. Donderdag 7 juni, 14: 00-15: 00 uur CET
    Presentatie op de CFF Research Conference 2018: nieuwe technologieën die op weg zijn naar een eenmalige remedie

    ProQR's lid van de wetenschappelijke adviesraad (SAB), prof. Yi-Tao Yu van het University of Rochester Medical Center (URMC), zal een presentatie geven tijdens de komende CFF Research Conference - Nieuwe technologieën die op weg zijn naar een eenmalige remedie. De conferentie vindt plaats op 18 en 21 juni 2018 in het Snow King Resort in Jackson, WY USA.

    Titel van de presentatie : Onderdrukking van nonsense mutaties in het CFTR-gen door gerichte RNA-pseudouridylatie
    Presentator : Yi-Tao Yu, Prof. University of Rochester Medical Center
    Sessie: Sessie 2: Benaderingen voor het richten van onzinnige mutaties
    Schema : Dinsdag 19 juni 10:55 - 11:20 MT
    Over eluforsen

    Eluforsen, voorheen bekend als QR-010, is een eerste-in-class RNA-gebaseerd oligonucleotide dat is ontworpen om de onderliggende oorzaak van de ziekte aan te pakken door zich te richten op het mRNA bij CF-patiënten met de F508del-mutatie. De technologie was exclusief in licentie van het Massachusetts General Hospital. De F508del-mutatie resulteert in de productie van een verkeerd gevouwen CFTR-eiwit dat niet normaal functioneert. Eluforsen is een monotherapie die is ontworpen om aan het defecte CFTR-mRNA te binden en de CFTR-functie te herstellen. Eluforsen is ontworpen om zelf te worden toegediend via een geoptimaliseerde eFlow ® -vernevelaar (PARI Pharma GmbH). eFlow ®is een klein, handheld spuitapparaat dat eluforsen vernevelt in een nevel die rechtstreeks in de longen wordt geïnhaleerd. Eluforsen heeft een weesgeneesmiddel-aanduiding gekregen in de Verenigde Staten en de Europese Unie en de fast-track status door de FDA. Het eluforsen-project ontving financiering uit het Horizon 2020-onderzoeks- en innovatieprogramma van de Europese Unie onder subsidieovereenkomst nr. 633545.
1.079 Posts
Pagina: «« 1 ... 34 35 36 37 38 ... 54 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

ProQR Therapeutics NV Meer »

Koers 5,230   Verschil -0,01 (-0,19%)
Laag 0,000   Volume 1.000
Hoog 0,000   Gem. Volume 499.904
30 jul 2021 21:59
label premium

KOPEN OF VERKOPEN?

Het laatste advies leest u als IEX Premium-lid

Ontdek Premium

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links