Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

Wat is de waarde van uniQure?

Volgen
 
Klik hier om dit forumtopic te volgen en automatisch op de hoogte gehouden te worden bij nieuwe berichten.
6.877 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 330 331 332 333 334 335 336 337 338 339 340 341 342 343 344 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
Vitavita
0
quote:

T. Montana schreef op 5 mrt 2019 om 00:23:


[...]

Lees! Tegenover de "onzichtbare" waarde staan talloze onzichtbare gevaren.


Zeker, wellicht vertrouw ik teveel op de innovatiekracht van uniQure, het is goed dat je ook de andere kant noemt!
Frontrunner
0
Ben het wel eens met T.montana. UniQure doet het fantastisch en alle data die ze momenteel presenteren ziet er goed uit! Denk echter wel dat de koers nu zo hoog staat door overname geruchten. En de grote vraag is: gaat dit binnenkort gebeuren?! Aan wie zitten jullie te denken voor het overnemen van Qure? Misschien JnJ?
streber
0
Het stuk dat vitavita plaatste in het andere draadje van gisteren over wie het patent heeft op het gebruik van Fix Padua, verbaasde me. Ik dacht dat het zeker was dat Uniqure dat patent heeft. Blijkbaar is daar discussie over. Als Uniqure het moet opnemen tegen het net overgenomen Spark dan hoop ik dat voor die tijd Uniqure ook overgenomen wordt.
www.markmanadvisors.com/blog/2019/3/4...
T. Montana
0
UniQure’s Parkinson’s gene therapy has investigators discussing protocol amendments to revive development; data from original Phase I submitted to journal, investigator says

www.biopharminsight.com/uniqure’s-par...

Dat is een verrassing.

PS zie nu dat flosz dit (natuurlijk) net geplaatst heeft onder topic Parkinson.
T. Montana
0
quote:

T. Montana schreef op 22 feb 2019 om 22:28:


[...]

lol - 41.60 down, 58.40 to go


dat was 22 februari, vandaag 61.18 down, 38.82 to go
Eeuwige Rijkdom
1
Het gaat inderdaad fantastisch met dekoersvan het oude amt.Ben er niet armer van geworden maar de echt grote winst heb ik toch gemist door het begin aantal niet in bezit te houden.maar ja achteraf he!?kijk je een koe in z.n kont.gaat die 100 dollar er komen?
Prof. Dollar
3
quote:

T. Montana schreef op 6 mrt 2019 om 18:10:


UniQure’s Parkinson’s gene therapy has investigators discussing protocol amendments to revive development; data from original Phase I submitted to journal, investigator says

www.biopharminsight.com/uniqure’s-par...

Dat is een verrassing.

PS zie nu dat flosz dit (natuurlijk) net geplaatst heeft onder topic Parkinson.

Dat is zeker een verrassing. De vraag is wel of QURE bij deze GDNF studie in Parkinson er ook daadwerkelijk bij betrokken is. Op dit moment ben ik daarvan niet overtuigd, hoewel er zijn aanwijzingen...

In het verleden bestempelde QURE de studie als een option program. Het is nooit hun programma geweest. Ook hebben ze het product niet gefabriceerd. De betrokkenheid bestond uit het verlenen van een licentie op het GDNF gen en de afspraak dat QURE de resultaten uit de studie mag gebruiken voor een eigen programma.

De studie is nooit afgerond. Uit mijn contact met meneer Heiss van de NIH kan ik melden dat half 2017 er 13 van de 24 patiënten zijn behandeld; dus bijna twee cohorts. En dat men nu deze patiënten zo'n vijf jaar volgt. Waarschijnlijk zal de publicatie hier betrekking op hebben. Er zijn tussentijds geen patiënten bijgekomen. En QURE heeft het logo van NIH twee jaar geleden van hun website gehaald (als tekenen dat er geen samenwerking meer is).

Dan is de vraag of QURE nog enige zeggenschap over GDNF heeft. Bij mijn weten zijn de exclusieve rechten verlopen; naast QURE mogen anderen er ook gebruik van maken. Daarnaast valt op te merken dat QURE het gebruik ervan niet geheel heeft losgelaten, want af en toe duikt er een nieuw GDNF onderzoek op waarbij de betrokken auteurs werkzaam zijn bij QURE.

In mijn eerdere contact met Heiss nam hij Krystof Bankiewicz mee in de communicatie, maar dat heeft hij nu niet gedaan terwijl die eerder wel betrokken was bij de studie (was ook adviseur bij QURE). Bankiewicz is de grondlegger van Voyager Therapeutics, die daar aan een ander Parkinson programma werkt met een grote farmaceut als partner. Mogelijk staat de NIH nu vrij in haar handelen.

Zoals gezegd, QURE heeft altijd aangegeven dat het programma een optie was. En dat ze zelfs dachten aan een GDNF suite: meerdere op GDNF gebaseerde therapieën voor verschillende targets (waaronder bijvoorbeeld Parkinson en Epilepsie) om deze vervolgens met een grote partner verder te helpen. Ook interessant is dat QURE met het Huntington programma meer lijkt te focussen op de US. De ervaring met toediening komt mogelijk later van pas in andere programma's. Mooie speculaties, maar niet meer dan dat.

Het belangrijkste is om nu die publicatie af te wachten. Onderzoek met betrekking tot GDNF en Parkinson, zeker als het aankomt op de precieze toediening, luistert zeer nauw en kent soms tegenstrijdige resultaten.
T. Montana
0
quote:

Prof. Dollar schreef op 8 mrt 2019 om 12:30:


[...]
Dat is zeker een verrassing. De vraag is wel of QURE bij deze GDNF studie in Parkinson er ook daadwerkelijk bij betrokken is. Op dit moment ben ik daarvan niet overtuigd, hoewel er zijn aanwijzingen...

In het verleden bestempelde QURE de studie als een option program. Het is nooit hun programma geweest. Ook hebben ze het product niet gefabriceerd. De betrokkenheid bestond uit het verlenen van een licentie op het GDNF gen en de afspraak dat QURE de resultaten uit de studie mag gebruiken voor een eigen programma.

De studie is nooit afgerond. Uit mijn contact met meneer Heiss van de NIH kan ik melden dat half 2017 er 13 van de 24 patiënten zijn behandeld; dus bijna twee cohorts. En dat men nu deze patiënten zo'n vijf jaar volgt. Waarschijnlijk zal de publicatie hier betrekking op hebben. Er zijn tussentijds geen patiënten bijgekomen. En QURE heeft het logo van NIH twee jaar geleden van hun website gehaald (als tekenen dat er geen samenwerking meer is).

Dan is de vraag of QURE nog enige zeggenschap over GDNF heeft. Bij mijn weten zijn de exclusieve rechten verlopen; naast QURE mogen anderen er ook gebruik van maken. Daarnaast valt op te merken dat QURE het gebruik ervan niet geheel heeft losgelaten, want af en toe duikt er een nieuw GDNF onderzoek op waarbij de betrokken auteurs werkzaam zijn bij QURE.

In mijn eerdere contact met Heiss nam hij Krystof Bankiewicz mee in de communicatie, maar dat heeft hij nu niet gedaan terwijl die eerder wel betrokken was bij de studie (was ook adviseur bij QURE). Bankiewicz is de grondlegger van Voyager Therapeutics, die daar aan een ander Parkinson programma werkt met een grote farmaceut als partner. Mogelijk staat de NIH nu vrij in haar handelen.

Zoals gezegd, QURE heeft altijd aangegeven dat het programma een optie was. En dat ze zelfs dachten aan een GDNF suite: meerdere op GDNF gebaseerde therapieën voor verschillende targets (waaronder bijvoorbeeld Parkinson en Epilepsie) om deze vervolgens met een grote partner verder te helpen. Ook interessant is dat QURE met het Huntington programma meer lijkt te focussen op de US. De ervaring met toediening komt mogelijk later van pas in andere programma's. Mooie speculaties, maar niet meer dan dat.

Het belangrijkste is om nu die publicatie af te wachten. Onderzoek met betrekking tot GDNF en Parkinson, zeker als het aankomt op de precieze toediening, luistert zeer nauw en kent soms tegenstrijdige resultaten.


Dank Prof voor de achtergrond! Ze hebben genoeg op hun bord bij QURE dunkt me.
harvester
0
quote:

T. Montana schreef op 8 mrt 2019 om 00:04:


[...]

dat was 22 februari, vandaag 61.18 down, 38.82 to go


Op USD 62,40 wederom hoger gesloten vrijdag op wederom ongewoon hoge volumes.
Ziet er goed uit.
Izette
0
Ook de nieuwe week starten we met hoge volumes en ook vandaag weer een ATH met 64,32 op dit moment.
Er stappen grotere partijen in, vermoedelijk duidt dit op een overname op korte termijn. Ik zit er vanaf de eerste dag in en heb vele mooie ritjes gemaakt, maar vrijwel geen dag zonder positie gezeten. We gaan hier nog wat beleven in 2019.
Succes allemaal! Groet Izette
streber
0
De komende 3 dagen Uniqure aanwezig bij de de volgende conferenties:
tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
www.biocapitaleurope.com/
"BioCapital Europe is Europe’s premier life sciences investment conference, offering VCs and Institutional Investors unique and timely access to around 40 exciting biotech, medtech and diagnostics companies from the Benelux and Europe. Attendance is by invitation only."
T. Montana
0
quote:

streber schreef op 11 mrt 2019 om 20:46:


De komende 3 dagen Uniqure aanwezig bij de de volgende conferenties:
tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
www.biocapitaleurope.com/
"BioCapital Europe is Europe’s premier life sciences investment conference, offering VCs and Institutional Investors unique and timely access to around 40 exciting biotech, medtech and diagnostics companies from the Benelux and Europe. Attendance is by invitation only."


Lol, ik denk niet dat we vuurwerk hoeven te verwachten op BioCapital. Christian Klemt die presenteert is Chief Accounting Officer. Vast een goeie man, maar uniQure stuurt een loopjongen. Ten tweede, "Europe’s premier life sciences investment conference" is een overstatement van jewelste, is een zuiver lokale aangelegenheid, Benelux onderonsje. Inmiddels zijn we boven de 65 gesloten, dus ik beklaag me niet.
NKValk
0
Today $QURE CSO and co-founder Sander van Deventer presented and participated in a fireside chat at the Barclays Healthcare Conference in Miami. You can access the webcast of his presentation through the Investor section of the uniQure website:Webcast Archive:
March 13, 2019
Barclays Global Healthcare Conference
1:35 p.m. ET/ 18:35 CET
nb
0
Als het stijgt kan het alleen maar omhoog, want het bedrijf is uitstekend bezig..... . Als het daalt, komt het door iets anders dan het bedrijf zelf
Maar ik ben er blij mee, ik hou ze nog effetjes
T. Montana
3
Baird: Potential Domination in HemB AAV GT; Initiating at Outperform, $85 PT

Macro: Hemophilia B (hemB) is a substantial orphan market (nearly $2B in 2018 sales) but unmet need persists for one-time therapies that long-term ameliorate the disease.

Micro: HemB adeno-associated virus gene therapy (AAV GT) AMT-061’s Phase 2b dose-confirmation data, combined with our proprietary factor IX (FIX) distribution analysis, give us conviction for success in the Phase 3 HOPE-B trial, for which enrollment completion is expected by YE19.

Intellectual property: Our proprietary analysis of the Simioni patent estate gives us conviction that QURE can have blocking IP among Padua variant FIX AAV GT competitors, including Spark/Pfizer and Freeline.

What the Bulls Are Saying
It feels like every Monday morning we open our emails to see another AAV GT company being
acquired by a big pharma firm for some substantial premium, indicating how much these large
companies feel having any decent AAV GT platform has gone from a curiosity to a necessity.
And QURE is no mere AAV GT platform; when you put together the firm’s manufacturing
capacity with (admittedly early) positive Phase 2b dose-confirmation data, you actually get
what this technology is supposed to be—a one-time treatment with the potential to (dare one
say) “cure” hemB. Moreover, the Phase 3 HOPE-B trial, unlike close competitors, can take on
essentially all hemB patients, giving AMT-061 the potential to be best-in-class among hemB
AAV GTs. Furthermore, as we believe AMT-061 was the first of the hemB AAV GT drugs to
begin patient dosing in its pivotal trial, QURE’s program could potentially also be first-in-class
in the space. And this focus on hemB, for all intents and purposes, ignores the remainder of
QURE’s pipeline, most notably AMT-130 in HD (think AveXis in spinal muscular atrophy only
with a 5-10x larger prevalent population), starting Phase 1/2 studies in 2H19. So QURE is an
arguable M&A candidate with a highly de-risked lead asset and a potentially massive follow-on
candidate.

What the Bears Are Saying
While QURE might have been a great M&A candidate a few months ago, the name’s massive
recent move (+106% YTD versus +26% YTD for the XBI) has already priced in the takeout
premium which, paradoxically, hurts the company’s takeout chances. Beyond that, is a big
pharma firm going to bet on QURE with only three patients having shown initial efficacy with
AMT-061, the company’s only current clinical asset? Moreover, while AMT-130 in HD could be
huge, it is still preclinical, with zero evidence it can work clinically. With so many questions
around HD AAV GT (How much Huntingtin knockdown is required? In what fraction of brain
cells? In which brain regions? At what stage of HD?), success in HD might not be as simple as
in hemB. Finally, with HOPE-B not reading out until sometime in 2020 and having no sense of
when we get meaningful HD data, if one believes QURE has been priced out of a takeout,
there is little in the way of catalysts that make it necessary to buy QURE shares now.

Our Take
Our QURE bull thesis relies upon three key features:
1) On a macro basis, hemB is an established orphan drug market, with unmet need for onetime
therapies. HemB is an orphan genetic disease driven by loss of clotting factor IX (FIX). As
such, FIX replacement therapy is an established orphan drug market, with 2018 revenues of
roughly $1.9B. However, FIX replacement therapy requires lifelong intravenous infusions,
which creates a substantial treatment burden on hemB patients, combined with variable
efficacy from peak versus trough FIX levels and safety concerns from infections due to venous
catheter insertions. Consequently, new therapies are necessary, especially with the potential
for one-time administration for lifelong management of hemB with steady FIX levels.

2) On a micro basis, we have significant confidence in AMT-061 in the Phase 3 HOPE-B trial.
In light of the unmet need in hemB, we are bullish on Phase 2b dose-confirmation results for
AMT-061, with FIX activity that we expect should essentially block bleeding events and FIX
consumption. Combining these results with our proprietary FIX activity distribution analysis and
QURE’s AAV5 vector relative resilience to anti-AAV antibodies (Abs), we have conviction in
success for AMT-061 in HOPE-B, for which completion of enrollment is expected by YE19. As
the FDA has guided that clotting factor activity on its own can support accelerated approval for
hemophilia gene therapies, we consider it possible for the rapid approval of AMT-061 as a
potential first-in-class and best-in-class hemB AAV GT.

3) On an intellectual property basis, we consider QURE’s Simioni patent family as effectively
blocking of the major competitors in the hemB AAV GT space. We believe QURE’s key
differentiation in the hemB AAV GT space is the firm’s IP leadership through the Simioni patent
family. In particular, our proprietary IP analysis makes clear that the Simioni patent family
effectively covers all competing Padua variant FIX AAV GT, particularly Spark Therapeutics’
(ONCE) and Pfizer’s (PFE) fidanacogene elaparvovec (FE, previously known as SPK-9001
and PF-06838435) and Freeline Therapeutics’ FLT180a. With several granted U.S. patents
and the potential for similar IP under review in Europe, we highlight to investors that the
Simioni patent estate has the potential to block its competition by permanent injunction due to
the unique single-dose aspect of AAV GT, a possibility we consider underappreciated by the
Street. Taken as a whole, the Simioni patent estate generates critical edge for QURE in the
hemB AAV GT space.
flosz
0
Hartelijk dank T. Montana!
Mooi m.b.t. IP & While QURE might have been a great M&A candidate a few months ago, the name’s massive
recent move (+106% YTD versus +26% YTD for the XBI) has already priced in the takeout
premium which, paradoxically, hurts the company’s takeout chances.
Prof. Dollar
1
Deelnames van QURE in april:

Stifel First Annual CNS Day in Boston, Mass.
° Matt Kapusta, chief executive officer at uniQure, will participate in a panel discussion, “Gene Therapy Strategies in CNS,” on Monday, April 1 at 10:00 a.m. ET.

Guggenheim Rare Disease & Gene Therapy Day in Boston, Mass.
° Matt Kapusta will attend and participate in one-on-one investor meetings throughout the day on Tuesday, April 2.

H.C. Wainwright Global Life Sciences Conference in London, England
° Sander van Deventer, M.D., Ph.D., chief scientific officer at uniQure, will attend and participate in one-on-one investor meetings on Tuesday, April 9.

EASL International Liver Congress in Vienna, Austria
° Valerie Sier-Ferreira, Ph.D., principal scientist of immunology research at uniQure, will present “Lipid nanoparticle pre-treatment improves adeno-associated virus diffusion in the primate liver and enables an increase of therapeutic transgene expression” on Thursday, April 11 at 10:00 a.m. CET.
° Anna Majowicz, Ph.D., scientist at uniQure, will present “Adeno-associated virus-serotype-specific transduction patterns in mice and non-human primates liver tissue: Implications for therapeutic efficacy” on April 11 at the 10:00 a.m. CET poster session.

Kempen Life Science Conference in Amsterdam, the Netherlands
° Sander van Deventer will attend and participate in investor one-on-one meetings on Tuesday, April 16.

Alliance for Regenerative Medicine (ARM) Meeting on the Med in Barcelona, Spain
° Jonathan Garen, chief business officer at uniQure, will present a corporate update on Tuesday, April 23 at 11:15 a.m. CET.

American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 21st Annual Meeting in Washington, D.C.
° uniQure will deliver multiple data presentations at the meeting, which takes place Monday, April 29 through Thursday, May 2. Specific details to follow when the meeting abstracts are released.


Die laatste is uiteraard het event om naar uit te kijken. PS: Op 15 april worden de abstract openbaar gemaakt.
6.877 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 330 331 332 333 334 335 336 337 338 339 340 341 342 343 344 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Markt vandaag

Wall Street bouwt records iets verder uit

22:15 De aandelenbeurzen in New York borduurden maandag na een ietwat schommelende handelssessie licht verder op ...

    Indices

    AEX 569,26 +0,33%
    EUR/USD 1,1259 -0,10%
    Germany30^ 12.410,60 +0,71%
    Gold spot 1.415,51 -0,01%
    LDN100-24h 7.543,93 +0,40%
    NY-Nasdaq Composite 8.244,14 +0,59%
    US30# 27.355,15 +0,13%

    Stijgers

    Galapagos
    +18,77%
    BESI
    +4,85%
    ALTICE...
    +3,21%
    Aperam
    +1,81%
    Wolter...
    +1,72%

    Dalers

    Kiadis...
    -4,82%
    Sif Ho...
    -3,57%
    OCI
    -1,75%
    Arcadis
    -1,37%
    Fugro
    -1,30%