Aandeel ProQR Therapeutics NV OTC:PRQR.Q, NL0010872495

quote:

Tom3 schreef op 10 oktober 2019 21:55:

Eerst zien dan geloven. Bij Arrowhead ligt het gemiddelde koersdoel ergens bij de $ 34 terwijl de koers al geruime tijd rond de $ 32 rond tolt. Bij Affimed heeft het fonds moeite de $ 2,80 te halen terwijl de meesten het over een doelkoers van $ 10 hebben. De koers wordt bepaald door de grootaandeelhouders en niet door de analisten.

quote:

Staycalm schreef op 10 oktober 2019 22:13:

Ik kijk uitsluitend naar heel lange termijn, geduld en vertrouwen is waar het om draait. Geef bedrijven en het management de tijd. Kwaliteit komt uiteindelijk tot uiting, vroeg of laat. Onderweg ook wat geluk nodig, maar dat dwing je af door hard te werken en door te zetten bij tegenslagen die er altijd en overal zijn. Het gaat nooit zoals je van te voren verwacht. En dat geldt ook voor aandeelhouders ;-).

quote:

Tom3 schreef op 11 oktober 2019 16:17:

ProQR ligt meer dan een half jaar voor op Editas (zie stukje van Lingus) omdat die Crispr technieken bij de FDA zeer waarschijnlijk een veel langere observatieperiode vereisen. Men wil absoluut zeker zijn dat er geen off-target verschijnselen zijn (en dat wordt nog een hele opgave). Trials gaan dus jaren langer duren.

quote:

4finance schreef op 11 oktober 2019 19:15:

[...]

Wat betekent dit in essentie voor PRoQR?

quote:

Tom3 schreef op 11 oktober 2019 22:42:

[...]

De Motley Fool wist vorig jaar september bij haar beoordeling van Editas niet eens dat ProQR LCA10 met succes onder vuur had genomen, dat was dus een onaangename verrassing. LCA10 is de eerste Crispr toepassing voor Editas en dus een soort proeftuin. Er is veel kritiek op Crispr omdat het te onnauwkeurig zou zijn. Antisense is al reeds een geaccepteerde methode, die betrekkelijk weinig bijwerkingen geeft. De FDA zal dubbel kritisch zijn met de beoordeling van Editas haar pogingen om Crispr toe te passen. Een gecombineerde 2/3 fase trial zal bij Editas dan ook niet snel aan de orde zijn. Ik meen me te herinneren dat de 3e fase bij dna/gentherapie al snel 3 jaren gaat duren.

In essentie betekent dit dat ProQR in alle gevallen de eerste zal zijn op de markt en dat ze verder haast moeten maken met Usher (waar ze geloof ik weinig tegenstand heeft).

quote:

4finance schreef op 11 oktober 2019 22:48:

[...]

aaah, neem dan aan dat Usher dan ook een strak tijdspad heeft. Dank voor je uitvoerige info.

Ben blij dat ik toch op tijd weer ingestapt ben. Krijg het idee dat de $6,00 een point of return is.

quote:

Tom3 schreef op 12 oktober 2019 08:06:

[...]

De markt voor biotechs is in 2019 niet meer wat het geweest is. Neem de IPO van VIR afgelopen vrijdag: de slotnotering was 30% lager dan de emissieprijs. Dit fonds wordt gesteund door "super" investeerders als Bill Gates en Softbank.

finance.yahoo.com/news/softbank-backe...

Deze flop komt na de Moderna IPO die bepaald ook geen succes was. Op het Arrowhead/yahoo forum werd van te voren al met de ogen geknipperd over de extreem hoge waardering van VIR ("als dit waar is dan is ARWR het 4 voudige van haar huidige beurswaarde waard"). Ze hebben gelijk gekregen.

Beleggers worden dus steeds kritischer. De Boer moet met echt met een toekomstige winner aankomen voordat de koers weer naar de $ 20 gaat. Dat gaat denk ik pas lukken als "we" goed scoren met het Usher verhaal.

quote:

Lingus schreef op 12 oktober 2019 15:42:

ProQR focust zich de laatste tijd op erfelijke netviesaandoeningen (IRD's naar de engelstalige term). Daarvan zijn er meer dan 300. Alleen LCA kent al 18 genmutaties als oorzaak. Genetische therapieën voor IRD's zijn meestal effectief voor 1 mutatie, hoewel ook andere benaderingen onderzocht worden.

Het Franse bedrijf SparingVision is bezig met een methode (RdCVF) die kegeldegeneratie moet voorkomen, ongeacht welke genmutatie hiervoor verantwoordelijk is. Een intrigerende nieuwe benadering voor de behandeling van IRD's.
Een andere hoopgevende ontwikkeling zijn de optogenetische therapieën die enig gezichtsvermogen zou moeten teruggeven aan mensen die door een verregaande IRD al hun fotoreceptoren hebben verloren. Ook deze therapieën zouden mutatie-onafhankelijk moeten werken. GenSight is hiermee bezig en moest onlangs melden dat de placebobehandeling beter scoorde dan de medicatiebehandeling. Klinkt als een dood spoor, helaas voor de patiënten.
Andere spelers met lopende onderzoeken zijn MeiraGTx, Horama en Eyevensys.

In www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC... waaruit bovenstaande informatie komt, is te lezen dat de behoefte aan IRD therapieën immens is. In dit artikel over FFB, de drijvende kracht achter investeringen onderzoeken naar, en behandelingen tegen IRD's, wordt ProQR ook genoemd, tesamen met andere spelers in het IRD-veld.

ProQR's sepofarsen heeft - indien goedgekeurd - een unieke verkooppositie naast Spark's Luxturna. Beide behandelen LCA, maar Luxturna behandelt mutatie LCA2 en sepofarsen LCA10.

Luxturna is al op de markt. In de VS snel na de FDA goedkeuring in december 2017, in de EU in november 2018, maar daarvoor ook al in licentie door Novartis. In de VS brengt het $850.000 per behandeling (voor twee ogen) op. In Europa is de uiteindelijk prijs nog niet bepaald, althans, ik heb nog geen definitief bedrag gezien, maar het zou wel eens meer dan EUR 500.000 per behandeling voor twee ogen kunnen kosten/opleveren. Luxturna kan hier de wegbereider zijn voor ProQR.

Editas zit wel op dezelfde mutatie als ProQR, maar de achterstand van Editas wordt geschat op meer dan een jaar. Voor de CRISPR techniek bestaat ook nog geen wegbereider, geen precedent.

ProQR's sepofarsenresultaten worden H1 2021 verwacht volgens ProQR's slideshow, gisteren gepubliceerd. Gaat dan waarschijnlijk een half jaar overheen voordat sepofarsen op de markt komt, geholpen door de orphan drug en fast-track designations. ProQR hoopt in (eind) 2023 2 producten (ook Usher Exon 13 kandidaatmedicijn QR-421a) op de markt te hebben volgens dezelfde slideshow.

Uit een rapport uit 2018 van JMP Securities wordt op basis van alleen sepofarsen, VS en EU bij elkaar opgeteld, een omzetontwikkeling voorspeld van $18 miljoen in 2022, $60 miljoen in 2023 en $150 miljoen in 2024 oplopend naar $400 - $500 miljoen vanaf 2027.

ProQR staat geheid in de belangstelling van Big Pharma. Roche heeft in februari 2019 een $4,3 miljard overnamebod gedaan op Spark maar nog niet geheel overgenomen. Het binnenharken van aandelen verloopt moeizaam. Blijkbaar willen een flink aantal zittende aandeelhouders niet verkopen tegen die prijs ($114,50 per aandeel Spark). Roche weigert het bod tot nu toe te verhogen, dus dit sleept zich nog wel even voort.
Een andere speler in het IRD-veld, Nightstar, werd in maart 2019 overgenomen door Biogen voor $877 miljoen. Qua pipeline was Nightstar minder uitgebreid dan ProQR. ProQR heeft op moment van schrijven een marketcap van ca $250 miljoen. Dat is een enorme onderwaardering.

Disclaimer: ProQR maakt momenteel 3,3% van mijn porto uit, dat kleurt wellicht mijn post. Ik ben maar een amateur-belegger dus check mijn bevindingen en doe vooral ook je eigen onderzoek. Aanvullingen en verbeteringen zijn zeer gewenst.