Van beleggers
voor beleggers
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?
Home  /  Forum  /  uniQure  /  Morgen is het bal

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

uniQure« Terug naar discussie overzicht

Morgen is het bal

72 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 »» | Laatste | Omlaag ↓
  2. flosz 21 juli 2012 10:17
    "This is a watershed moment. Gene therapy holds incredible promise for people, especially those with rare diseases," said Tim Coté, former director of the US Food and Drug Administration's office of orphan products development and now an independent consultant at the Keck Graduate Institute in California. "This is not an isolated example, this is the beginning of something. It paves the way for the approval of other treatments of this kind."

    "There are about 3,000 of these rare genetic diseases out there waiting for a cure and this is the first one to come through. If you ask me, gene therapy is the way we're going to cure those 3,000 diseases," Coté added.
    The arrival of gene therapies on the market raises fresh questions for health services and pharmaceutical companies about how much the treatments will cost, said Coté.
    "The big question is how are they going to price them and how will they recoup their costs for these therapies that are not like a drug that you have to take again and again and again, because you get cured by getting a new gene."
    www.guardian.co.uk/science/2012/jul/2...

    Europe’s regulators have authorised the western world’s first gene therapy, paving the way for a breakthrough treatment for an extremely rare genetic disease that, at more than €1m per patient, will be the most expensive medicine on the planet.

    UniQure, a Dutch biotechnology company, gained a green light on Friday from the European Medicines Agency for its drug Glybera as a treatment for lipoprotein lipase deficiency. The genetic disease, which prevents the breakdown of fat in food and causes severe pain and inflammation of the pancreas, affects one to two people in every million.

    The move marks an important breakthrough for gene therapy, which inserts healthy DNA to repair damaged genes in a patient’s cells. The approach has been discussed since the 1970s and is the subject of dozens of clinical trials – but it has never been approved by regulators except locally in China.

    Tomas Salmonson, acting chairman of the agency’s committee on medicinal products, said: “We have worked out a way to ensure robust and close follow-up of the quality, safety and efficacy of Glybera while giving patients who have to live with this rare ¬disease access to a medical treatment.”
    The approval signals a fresh success for the European Commission’s “orphan drug” policy, which offers 10 years of exclusivity for a breakthrough treatment for diseases affecting fewer than five people in every 10,000.
    But the high price for Glybera, known generically as alipogene tiparvovec, risks provoking fresh concerns by governments and health insurers at a time of budget cuts.

    Jörn Aldag, UniQure’s chief executive, said he would probably charge €250,000 a year for five years for the drug, a similar amount to Cerezyme, another “orphan drug” for a very rare disease. That would indicate a total bill of €1.25m per patient.
    He said the company planned an innovative approach to pricing, using an “annuity stream” so that hospitals would be charged a proportion of the total price each year for five years. Glybera is given through a single series of injections in the upper leg muscle over three hours.
    He stressed that the price was necessary in order to cover development costs and because use would be limited to potentially just a few hundred patients across Europe, who currently cost the health system large sums because of emergency hospital admissions to deal with pancreatitis and other complications of the disease.

    www.ft.com/cms/s/0/d9d81ece-d27d-11e1...
  3. [verwijderd] 21 juli 2012 12:31
    Vandaag in de Telegraaf:

    Eerste genbehandeling in Europa snel beschikbaar
    Medicijn tegen dodelijk vet
    door René Steenhorst
    AMSTERDAM, zaterdag
    Het leven van patiënten voor wie het consumeren van zelfs maar het kleinste beetje vet al dodelijk is, kan voortaan worden gered. Een Amsterdamse genontdekking uit 1987, door onderzoekers van het Academisch Medisch Centrum (AMC), leidt namelijk binnen enkele maanden tot het beschikbaar komen van de allereerste genetische behandeling in Europa voor een ziekteproces.
    In dit geval gaat het om de fatale vetstofziekte LPLD (lipoproteïne lipase-defficiëntie), waarbij door een genetisch mankement voedingsvetten in het geheel niet oplossen in het bloed. „Patiënten met deze aandoening hebben echt een afschuwelijk bestaan”, zegt internist en vetstoffenexpert prof. dr. J.J.P. Kastelein van het AMC. „Ze kunnen vrijwel geen vet eten, hooguit tien procent van hun calorieën mag uit vet bestaan. Het binnenkrijgen van iets teveel vet verloopt voor hen absoluut noodlottig. Dit, omdat hun natuurlijke afbraakmechanisme van vet via de darmen gewoonweg niet werkt door het ontbreken van dat gen”, stelt Kastelein.
    Kastelein en zijn onderzoeksgroep ontdekten indertijd het gen dat de ziekte veroorzaakt. LPLD komt voor bij één op circa 500.000 mensen, Nederland telt zo’n dertig patienten met deze aandoening.
    „Maaltijden zonder vet zijn vrijwel niet samen te stellen”, schetst professor Kastelein. „Op het doen van boodschappen in de supermarkt moet je bijna een wetenschappelijke studie loslaten. Want óveral zit vet in.”
    John Kastelein geeft een voorbeeld die de ernst van de ziekte toont: „Een jongen van achttien jaar van Spaanse komaf ging een paar dagen met vakantie. Drie dagen na het eten van tapas met een biertje was hij dood.”
    Onschuldig
    De genvervangende therapie wordt gegeven via zestig injecties in benen en billen. Een onschuldig virus dat wordt ingespoten bevat een ontbrekend enzym en herstelt zo het genhiaat. Voor deze allereerste genbehandeling is een positief advies afgegeven door de Europese toezichthouder op geneesmiddelen
  5. flosz 23 juli 2012 16:01
    quote:

    usg fan schreef op 21 juli 2012 12:31:

    Kastelein
    Ter aanvulling:
    Art. AMC Magazine, september, 2011.

    Vet opruimen met gentherapie
    Gentherapie lijkt dichterbij dan ooit. Onderzoekers van de afdeling Vasculaire Geneeskunde en het bedrijf Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) hebben aangetoond dat een door hen ontwikkelde therapie werkt en veilig is. Het gaat om een behandeling voor patiënten met LPL-deficiëntie, een erfelijke vetstofwisselingsziekte die gepaard gaat met ontstekingen van de alvleesklier. Laatste hindernis: toelating tot de Europese markt. Eind dit jaar valt de beslissing van de Europese registratie-autoriteit EMA.

    ‘Gentherapie werkt!’ jubelde ZonMw onlangs in een persbericht. Hierin liet de financier van gezondheidsresearch weten dat het werk aan een LPL-behandeling van hoogleraren John Kastelein en Erik Stroes (Vasculaire Geneeskunde) tot Parelproject is verheven. Een titel die alleen weggelegd is voor vernieuwend onderzoek dat zich leent voor landelijke invoering.

    De zoektocht naar een veilige behandeling met gentherapie duurt al decennia en wordt gekenmerkt door tegenslag. Het principe lijkt eenvoudig. Er is een gen dat slecht werkt, waardoor een bepaald eiwit niet wordt gemaakt. Door een virus in te spuiten met een gen dat wel functioneert, wordt het lichaam op een natuurlijke wijze aangezet om het eiwit te produceren. Virussen doen namelijk niets anders dan andere cellen binnendringen en daar hun genetisch materiaal afgeven. Zij vormen daarom een handige verpakking voor genen die ziekten kunnen genezen. De verwachtingen waren hoog gespannen: gentherapie zou dé oplossing zijn voor van alles en nog wat.

    Maar de bedachte behandelingen deden niet wat ze moesten doen en er overleden zelfs patiënten. De (verkoudheids)virussen die gebruikt werden om het goede gen in te brengen, bleken niet onschuldig genoeg voor de vaak ernstig zieke proefpersonen. Of ze konden niet lang genoeg actief zijn in het lichaam omdat het afweersysteem roet in het eten gooide. En ook in de cellen van waaruit het genezende gen zijn werk moest doen, verliep niet alles naar wens. Dat leidde tot strengere wetgeving en terughoudende investeerders. Men twijfelde of gentherapie ooit succesvol zou zijn.

    Zestig injecties
    John Kastelein ondervond dat allemaal aan den lijve toen hij in de jaren tachtig aan het werk was in Canada bij het Centre for Molecular Medicine and Therapeutics te Vancouver. ‘Wij ontdekten daar de genetische mutatie die ervoor zorgt dat LPL-patiënten extreem veel vet in het bloed hebben.’ Door een defect gen wordt het eiwit Lipoproteïne Lipase (LPL), een stof die vet afbreekt, niet aangemaakt. Daardoor hebben patiënten last van terugkerende ontstekingen van de alvleesklier. Die zijn heel pijnlijk en kunnen tot een levensbedreigende ontsteking van het buikvlies leiden. Soms raken de alvleeskliercellen die insuline produceren beschadigd, waardoor de patiënt suikerziekte krijgt.

    Een behandeling voor LPL is er niet: het toedienen van het ontbrekende eiwit bleek niet te werken. Patiënten zijn aangewezen op een nagenoeg vetloos dieet. ‘In Canada is toen het idee geboren om gentherapie te ontwikkelen voor patiënten die geen goed werkend LPL-gen hebben’, vertelt Kastelein. Na proeven met muizen volgden eind jaren negentig studies met katten uit Nieuw-Zeeland die ook van nature LPL-deficiëntie kunnen krijgen. De resultaten waren veelbelovend.

    Kastelein, inmiddels aan de slag in het AMC, was vastbesloten om de stap naar de mens te maken. Met zeven collega’s richtte hij AMT op, met de gentherapie voor LPL-deficiëntie als voornaamste idee. ‘AMT heeft zich gericht op het kweken van een virus dat het gen moet vervoeren en heeft vervolgens de veiligheid ervan geperfectioneerd.’

    Vervolgens was het wachten op het groene licht van de Centrale Commissie Mensgebonden Onderzoek, die onder andere klinische trials met gentherapie moet goedkeuren in Nederland. ‘Na eindeloos soebatten kregen we eindelijk toestemming om het bij acht LPL-patiënten te proberen’, vertelt Kastelein. De klinische trial, uitgevoerd door Erik Stroes, was bedoeld om aan te tonen dat cellen aangezet kunnen worden om LPL te produceren zonder gezondheidsrisico’s voor de patiënt. Het resultaat leidde eind 2008 tot een publicatie in het tijdschrift Arteriosclerosis, Thrombosis, and Vascular Biology, een van de bladen van de American Heart Association. Op basis van die kleine studie werd besloten de dosis virus met ingebouwd LPL-gen te verhogen en een nieuwe trial te starten in Canada. Ditmaal met 28 patiënten. En met succes: de hoeveelheid vetdeeltjes in het bloed daalde gemiddeld met veertig procent. Bovendien nam in drie jaar tijd het aantal ontstekingen van de alvleesklier af met zestig procent.

    Omdat de LPL-producerende cellen in de spieren zitten, moeten ze daar bereikt worden door het virus. In de Canadese trial kreeg iedere deelnemer zestig injecties in de beenspieren – verdoofd door een ruggenmergprik, waardoor ze er niets van voelden. ‘Het lijkt erger dan het is’, zegt Kastelein. ‘Door die verdoving valt het allemaal wel mee. De mensen gaan de volgende dag fluitend naar huis.’

    ‘Hoewel we de patiënten nog maar drie jaar volgen, lijkt het erop dat ze lange tijd niet meer geprikt hoeven te worden. De spiercellen die LPL zijn gaan produceren, blijven dat doen.’

    Achterdocht
    Het virus dat AMT ontwikkelde voor het afleveren van het LPL-gen, voelt zich prima thuis in spierweefsel. Dat schept mogelijkheden voor therapieën tegen andere aandoeningen. Zo richt het Amsterdamse bedrijf zich ook op hemofilie (een ziekte waarbij problemen optreden met de bloedstolling) en de erfelijke ziekte van Duchenne, waarbij de spieren steeds verder aangetast raken vanwege het ontbreken van een bepaald eiwit.

    Maar Kastelein wil voorlopig niet verder kijken dan LPL-deficiëntie. ‘Je vindt geen investeerders voor een bredere toepassing van de gentherapie zolang deze behandeling nog niet is goedgekeurd.’ Het is nu wachten op het fiat van de Europese registratie-autoriteit EMA. Als die akkoord gaat, is de eerste beschikbare gentherapie in Europa een feit. Dit najaar treedt Kastelein op als getuige-deskundige tijdens een hoorzitting van de EMA, in de maanden daarna moet de beslissing vallen.

    Erg spannend, want het comité dat de aanvraag behandelt, heeft nog nooit een gentherapiedossier voor zijn kiezen gekregen. ‘Terwijl deze behandeling alles in zich heeft om te worden geregistreerd, stelt Kastelein. ‘Voor de aandoening bestaan geen medicijnen, het leven van de patiënten is een hel en je hebt gemakkelijk toegang tot de plek waar het virus terecht moet komen. De behandeling zelf is financieel goed op te vangen.’ Bovendien doorloopt de therapie de procedure voor een weesgeneesmiddel; die is soepeler dan voor andere behandelingen omdat je bij een zeldzame ziekte nu eenmaal geen studies kunt uitvoeren met grote groepen patiënten. Kastelein schat het aantal mensen met LPL-deficiëntie in Nederland zo rond de dertig.

    Hoe kijkt de hoogleraar terug op de lange weg die de gentherapie voor deze aandoening heeft afgelegd? Wat was het moeilijkste aan het hele proces? Kastelein hoeft niet lang na te denken: ‘Ik had de meeste moeite met de bureaucratie en de achterdocht ten opzichte van gentherapie in Nederland. De ondoorzichtigheid en het ongelooflijk trage tempo van de commissies die hiermee te maken hebben. Alsof ze er zijn om het jou moeilijk te maken. Ik ben bang dat het niet zal verbeteren.’

    Irene van Elzakker

    www.amc.nl/web/Het-AMC/Nieuws/Nieuwso...
  7. [verwijderd] 23 juli 2012 22:55
    Vraag me wel eens af of men zich bewust is wat een historische gebeurtenis hier is gepasseerd.
    Hoe trots we kunnen zijn dat Nederland hier pioniert.
    Meestal denken wecdat dokters patienten genezen, maar dat is niet zo.
    Als er wat te genezen valt dan doen de middelen van de zo verguisde pharma-industrie dat.

    Als arts kan ik hier heel blij en opgewonden van worden.
    Laten we hopen dat de grote geldstromen hier nu ook in gaan duiken.
  8. forum rang 10 DeZwarteRidder 24 juli 2012 09:32
    quote:

    El Gaucho schreef op 23 juli 2012 22:55:

    Vraag me wel eens af of men zich bewust is wat een historische gebeurtenis hier is gepasseerd.
    Hoe trots we kunnen zijn dat Nederland hier pioniert.
    Meestal denken wecdat dokters patienten genezen, maar dat is niet zo.Als er wat te genezen valt dan doen de middelen van de zo verguisde pharma-industrie dat.
    Als arts kan ik hier heel blij en opgewonden van worden.
    Laten we hopen dat de grote geldstromen hier nu ook in gaan duiken.
    1) Er is nog niets goedgekeurd.
    2) In de praktijk moet nog blijken of het echt goed werkt en hoe lang.
    3) Bijna niemand kan het betalen.
    4) Verzekeringen zullen het niet willen betalen, die zeggen: als je je dieet volgt is er niets aan de hand (en hoeven wij niks te betalen)
    5) Allerlei ambtelijke instanties moet nog goedkeuringen etc geven, dat kan nog vele jaren duren.
    6) Zonder goedkeuring in de USA (dat nog vele jaren kan duren) is er voor het middel nauwelijks een markt.

    En als je echt een arts was, dan zou je niet zo blij worden; echte artsen zijn gewoonlijk heel kritisch en hebben niet zulke hoge verwachtingen.
  10. forum rang 10 DeZwarteRidder 24 juli 2012 10:15
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 24 juli 2012 10:00:

    @DeZwarteKraai: Je punt is nu wel duidelijk. En je doet daarmee je schuilnaam eer aan, maar de kwaliteit van het forum niet. Stel dat laatste eens wat meer op prijs dan alleen maar nodeloos je mening te ventileren.En nu weer on-topic!
    De kwaliteit van een forum wordt veel beter als er niet alleen positieve onzin wordt geplaatst, soms grenzend aan oplichting of bedrog.

    Hoor en tegenhoor is noodzakelijk voor een goed forum.
  11. [verwijderd] 24 juli 2012 12:39
    Zwarte Kraai, wat kan jij uit je nek kletsen zeg. Het middel is binnen 3 maanden geregistreerd. Gegarandeerd.
    Vergoeding zal niet overal gemakkelijk zijn. Bv spanje, griekenland. Maar in Noord-europa kan je toch in een aantal landen tussen nu en 12 maanden vergoeding verwachten. Zo te horen heb je nooit met dit bijltje gehakt. Ik doe het dagelijks.
    Als je met een pay for performance model komt dan deel je het risico van een kortere werking met de betaler.
    Daar zijn allerlei modellen voor. Echt dit is een pivotal milestone......
  14. flosz 24 juli 2012 22:58
    There’s little doubt that gene therapy will be an important component in the future of medicine, but whether or not approaches can be developed that are as safe and effective as pharmaceutical drugs remains to be seen. In 2003, China’s State Food and Drug Administration approved a gene therapy called Gendicine to treat head and neck cancer0, and since has approved two others, Oncorine and Rexin-G. However, skepticism about the safety of that drug has led to nearly a decade of failed attempts to get a gene therapy past regulatory hurdles in Western Countries.

    Over the past year, studies with various gene therapies have shown them to be highly effective in stopping bleeding in hemophilia patients( singularityhub.com/2011/12/14/new-gen...
    ) and treating Parkinson’s symptoms( singularityhub.com/2011/04/13/cutting... ). A recent follow-up( singularityhub.com/2012/05/19/new-stu... ) on 43 HIV patients who received gene therapy 11 years ago found all of them to be healthy. There’s even clinical trials demonstrating the success of gene therapy in helping the blind to see again( singularityhub.com/2012/02/16/gene-th... ).

    Many of these treatments have been waiting in the wings because no gene therapy had received approval in Europe and North America, so Glybera’s approval is reason for many drug companies and researchers to celebrate. Exactly how fast and how broadly applicable gene therapies will make it to the masses remains to be seen, but it will likely follow a familiar path for emerging technologies: slow at first followed by exponential growth.The genetic modifications of the science fiction world are perhaps decades away for most but for a few hundred people in the world today suffering with LDL deficiency, it is a reality right around the corner.

    www.forbes.com/sites/singularity/2012...
  15. flosz 24 juli 2012 23:52
    "Both the medicine, the technology, the production technology and the financing are Dutch,says Sander van Deventer. He founded uniQure in 1998 and is now on the supervisory board. He is also professor at Leiden University Medical Centre and partner of venture capital investor Forbion Capital Partners, which is among the shareholders along with Gilde Healthcare.
    UniQure now possesses the world's first validated, stable and up-scaleable production platform for gene therapies that can be applied to many disease caused by a defective gene. The company has a production pipeline in development for gene therapies for the treatment of diseases including haemophilia B and Parkinson's disease.
    UniQure is still in talks with the FDA, the US counterpart of the EMA, on the market launch in North America. Those talks are moving,says Van Deventer. "But we have no idea when this will lead to a decision.
    www.nisnews.nl/public/240712_1.htm
  16. flosz 26 juli 2012 19:00
    Breakthrough for Europe as EMA gives the nod to the first gene therapy
    Nuala Moran, Science|Business
    At the fourth time of asking, the European Medicines Agency is recommending approval of Glybera, opening up a new era in the treatment of rare diseases, and unlocking the wider potential of gene therapy
    After several false dawns, the vision of treating debilitating inherited disorders by administering a correct copy of a faulty or missing gene, is about to be realised, following the European Medicines Agency’s (EMA) recommendation that the first such gene therapy Glybera, should receive marketing approval.

    This is a triumph for Glybera’s developer, uniQure BV, which has invested €50 million in the treatment for lipoprotein lipase deficiency, an ultra-rare inherited disease in which patients are unable to produce an enzyme that is needed to digest fat. But it also marks a tipping point for gene therapy as a whole, some forty years after it was first suggested that genes could be administered as medicines.
    Of the €50 million uniQure has invested in Glybera, the regulatory process sucked up €15 million, an inordinate amount for a small biotech company. But those involved in the field believe this hard-won precedent sets out a path for products following behind, a number of which are now in the advanced stages of clinical development.
    “I’m so pleased,” said Jörn Aldag, CEO of Amsterdam-based uniQure. “It’s been a long ride, but an important one, and the outcome is terrific because Glybera is something the EMA now permits us to bring to patients.”

    Impossible regime
    The most insidious consequence of lipoprotein lipase deficiency is the painful and recurrent attacks of pancreatitis that are sparked as undigested fat globules accumulate in the pancreas, causing inflammation. Before Glybera, the only recourse was a zero-fat diet, a regime it is practically impossible to maintain.
    Certainly, a fat-free diet is at odds with pregnancy, and in a potent example of its transformative effects, a woman who was treated with Glybera in the clinical trials conducted by uniQure, increased her fat uptake and carried a baby to term, without suffering a single attack of pancreatitis.
    This one case highlights how a decade of European Union policy-making aimed at building a framework in which national healthcare systems can work in concert to address rare diseases – many of which have an inherited component – is crystallised by the recommendation to approve Glybera.
    It is also proof that efforts to create a pan-European system in which gene therapies and other novel treatments for rare diseases can be assessed by experts and regulated accordingly, are paying off.
    One of the key reasons why the EMA deliberated so long over Glybera was that the small number of patients (only 27 were treated in the clinical trials) meant it was impossible to provide a conventional statistical demonstration of efficacy. Given that there were no concerns about the safety or the manufacturing, the decision to allow the product on the market and gather further evidence of efficacy afterwards, is another important way in which Glybera provides a role model for commercialising gene therapies for rare diseases, no matter how few patients there may be.

    Major milestone
    This is an “important juncture” for gene therapy believes Jason Loveridge, CEO of another gene therapy specialist, Genable Ltd . “We have reached a major milestone for our sector,” Loveridge said.
    Genable is working to translate research carried out by scientists at Trinity College Dublin into retinitis pigmentosa, an inherited and progressive disease that causes severe vision impairment and blindness. With support from the patient group Fighting Blindness Ireland, the company anticipates starting clinical trials in 2014. Now that Glybera has been assessed and approved by the EMA these studies are “more likely” to be carried out in Europe, because the path for getting a gene therapy to patients, “is much clearer than ever before,” Loveridge said.
    Ena Prosser, partner at Fountain Healthcare Partners, a venture capital fund that has put money into Genable, agrees about the significance of the Glybera decision. “This is important in terms of clarifying the regulatory route and will give investors more certainty.” She added, “I’m really glad Europe has made this advance; it will help innovation in Europe overall.”

    Opening the door
    The long, tortuous and high-risk process of developing gene therapies - and the setbacks along the way - has scared off all but the most stalwart investors and made for a hand-to-mouth existence for companies trying to commercialise these products.
    One dedicated uniQure investor, Sander van Deventer, General Partner at the venture capital firm Forbion Capital Partners and a co-founder of uniQure, has kept the faith for over ten years. Now, he says, there will be a return on the energy, effort and hard cash that has gone into Glybera, and into gene therapy as a whole. “Things are going to change in gene therapy as a result of this decision; it opens the door to a new type of treatment.”
    One demonstration the situation is changing came yesterday (25 July) when bluebird bio, a US gene therapy company in which Forbion is long-standing investor, announced that it had raised US$60 million in an oversubscribed fourth round of private funding. Adding to the sense that gene therapy is coming in from the cold, the Cambridge, Massachusetts-based company managed to attract five new venture capital investors.

    Superior therapies
    Glybera most obviously lights the way for other gene therapies for inherited disorders. But it also reads across to products that are administering genes to treat cancer, according to Nigel Parker, chairman of the gene therapy start-up, FKD Therapies OY of Kuopio, Finland. In addition to underlining it is safe to use certain viruses as vehicles for delivering genes, Glybera hints at the vastly superior therapeutic power of gene-based treatments, he said.
    “Most gene therapies are under development for things that can’t be fixed with small molecule drugs: a big piece of biology has gone wrong and you need a big piece to fix it,” said Parker.
    Gene therapy provides this fix by getting the body to make its own drug, in the right place and over time. FKD’s lead product Instiladrin, a treatment for bladder cancer, is a case in point. It uses an adenovirus to transport a gene for interferon, a well-established anti-cancer drug, into the cells in the wall of the bladder. This prompts the cells to generate interferon for around seven days following a single treatment, overcoming the fact that although it is highly potent, in bladder cancer the efficacy of interferon is limited because when injected directly, the drug is cleared from the bladder within 24 hours.

    Changing treatment paradigms
    Similarly, Stuart Naylor, chief scientific officer of UK gene therapy specialist Oxford BioMedica plc, says the example of Glybera highlights the potential of gene therapy to change the treatment paradigm in neurodegenerative diseases. The company’s lead product, ProSavin delivers genes for three different enzymes that are needed to generate dopamine, the neurotransmitter that is depleted in Parkinson’s disease.
    While dopamine replacement is possible with L-Dopa, there are side effects, in particular uncontrollable movements, or dyskinesia, and in addition the drug becomes ineffective over time. The 15 patients treated with ProSavin to date (the product is injected into a precise region of the brain) have experienced a reduction in their symptoms and some have been able to cut back on the use of L-Dopa.

  17. flosz 26 juli 2012 19:01
    High drama to farce
    There is much cheer that Glybera is finally within sight of the finishing line. But there remains concern about the convoluted route that brought it to this point, with the regulatory process lurching from high drama to farce.
    In January this year, the European Commission took the unprecedented step of refusing to rubber stamp EMA’s view that Glybera should not be approved following its second review, telling the Agency to take another look. These deliberations resulted in a 16 – 15 majority in favour of approving Glybera when the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) voted on the product for the third time in May.
    Unfortunately, an absolute majority of all 32 members of the CHMP – or 17 votes - is needed for approval. On the day, one member was missing and Glybera got its third thumbs down.
    At this point the EMA seems to have torn up its own rule book, because instead of referring the decision back to the European Commission, its decided to examine the file for a fourth time.

    Ridiculous circle
    As one of Europe’s leading advocates for patients with rare diseases, Alastair Kent says the approval of Glybera is “a triumph of common sense”. But he adds, “It’s a shame it had to go round in a ridiculous circle so many times.” Kent, Director of Genetic Alliance UK, a body which represents 150 rare diseases patients’ groups, suggests the EMA needs to look at its procedures and be sure it draws on the lessons of Glybera.
    In its defence, Tomas Salmonson, acting chair of the CHMP said, “Our established ways of assessing the benefits and risks of Glybera were challenged by the extreme rarity of the condition and also by uncertainties associated with data provided.”
    For now, the final word should go to Aldag, who is remarkably forgiving about the regulatory vicissitudes, saying, “In any revolutionary technology that’s completely novel and with no precedent, people have to learn, and the learning process is painful.” The fact that Glybera finally made it, “Is a reflection of the European Commission’s very clear agenda on innovation, and a desire to be delivering on that,” he said.
    bulletin.sciencebusiness.net/news/758...
  19. forum rang 10 voda 26 juli 2012 22:58
    quote:

    cqtvld schreef op 26 juli 2012 22:54:

    Wie wil dit voor mij vertalen ...

    Even heel snel...

    Hoge drama tot farceEr is veel juichen dat Glybera eindelijk in het zicht van de finish. Maar er blijft bezorgdheid over de ingewikkelde route die het op dit punt, met het regelgevingsproces slingerend van hoge drama bracht tot farce.In januari van dit jaar nam de EuropeseCommissie de ongekende stap van weigeren naar Rubberstempel EMA weergave dat Glybera dient niet te worden goedgekeurd na de tweede evaluatie, vertellen het Agentschap om een kijkje te nemen. Deze beraadslagingen resulteerde in een meerderheid van de Glybera goed te keuren als het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) gestemd over het product voor de derde keer in mei met 16-15.Helaas, is een absolute meerderheid van alle 32 leden van het CHMP- of 17 stemmen - nodig voor goedkeuring. Op de dag, één lid ontbrak en Glybera kreeg haar derde duimen naar beneden.Op dit punt lijkt het EMA te hebben zijn eigen regel boek, verscheurd omdat in plaats van over het besluit terug naar de Europese Commissie, haar besloten te onderzoeken het bestand voor een vierde keer.Belachelijk cirkelAls één van Europa's toonaangevende voor patiënten met zeldzame ziekten pleit, zegt Alastair Kent dat de goedkeuring van Glybera is "een overwinning van het gezond verstand". Maar hij voegt eraan toe, "het is een schande dat het moest gaan in een belachelijk cirkel rond zo vaak." Kent, directeur van genetische Bondgenootschap UK, een orgaan dat 150 zeldzame ziekten patiëntenorganisaties vertegenwoordigt, suggereert dat het EMA moet kijken naar de procedures en zorg ervoor dat het is gebaseerd op de lessen van Glybera.In haar verweerschrift, Tomas Salmonson, die voorzitter van het CHMP zei, waren "onze gevestigde manieren voor de beoordeling van de voordelen en risico's van Glybera uitgedaagd door de extreme zeldzaamheid van de aandoening en ook door onzekerheden in verband met de verstrekte gegevens."Voor nu, moet het laatste woord gaan naar Aldag, die is opmerkelijk vergevingsgezind over de regelgevende wisselvalligheden, zeggende: "In een revolutionaire technologie die is volledig nieuw en met geen precedent, mensen hebben om te leren, en het leerproces is pijnlijk." Het feit dat Glybera eindelijk het, "Is een weerspiegeling van de Europese Commissie zeer duidelijke agenda op innovatie, en een verlangen om daarover te leveren", zei hij.Bulletin.sciencebusiness.net/News/758...
72 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Indices

AEX 903,61 -0,22%
EUR/USD 1,0834 +0,00%
FTSE 100 8.275,38 +0,54%
Germany40^ 18.585,90 +0,48%
Gold spot 2.327,41 0,00%
NY-Nasdaq Composite 16.735,02 -0,01%

Stijgers

VIVORY...
+19,75%
RENEWI
+2,79%
Air Fr...
+2,20%
Vastned
+2,07%
UMG
+1,89%

Dalers

JDE PE...
-4,89%
ASR Ne...
-4,88%
Corbion
-3,41%
Avantium
-2,66%
PROSUS
-2,33%

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links

Meld u aan voor de dagelijkse Beursupdate

Dagelijks een update van het laatste beursnieuws en beleggingskansen in uw mailbox!