Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Terug naar discussie overzicht
Indien er aanvullende vragen waren geweest vanuit de EMA had Pharming dit in PB laten weten. Ik twijfel er niet aan dat Leniolisib gewoon als ‘opinion’ de komende week op de EMA agenda staat. Dan is er eindelijk duidelijkheid (lees: goedkeuring) en kan de koers, ook na de gunstige cijfers van donderdag a.s, eindelijk richting realistische hogere toppen. Je ziet het overigens al aan de verwachte openingskoers van vandaag. Komt goed!
Studie in zuid Chinawww.researchgate.net/publication/3787... Artikel van 6 maart jl. Wat ik merkwaardig vind is dat ze de mogelijke behandeling met leniolisib niet noemen. “ Background Activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome causes recurrent respiratory tract infections, lymphoproliferation, autoimmunity, and lymphoma, due to mutations in PI3Kd subunits, encoded by PIK3CD and PIK3R1, or PTEN, resulting in APDS1, APDS2, and APDS-L subtypes, respectively. Over 400 cases of APDS have been recognized since 2013; however, reports of pediatric patients from China are relatively limited.” No treatment guidelines for APDS are yet available, and management is principally implemented by addressing clinical symptoms, complications, and medical conditions. Several therapeutic modalities have been employed, including conventional immunode ciency therapies, such as immunoglobulin replacement, antibiotic prophylaxis, and immunosuppression, as well as more targeted therapies, such as mTOR inhibition with sirolimus and selective PI3Kd inhibitors, or hematopoietic stem cell transplant [5, 23, 29]; however, in general, mortality and complication rates were high in our cohort, predominantly due to diagnostic delay and lack of standard procedures for diagnosis and treatment. Hence, there is an urgent need for consensus and guideline statements.
BassieNL schreef op 12 maart 2024 08:00 :
[...]
Er is helemaal nog geen sprake van een nieuwe vertraging.
Klopt, ik loop wat op de zaken vooruit. Hopelijk zit ik er naast. Het ging mij meer om het maken van verwijten aan anderen dan Pharming, maar dat begreep u al wel.
Onderzoek naar orphan drug markt in Chinawww.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC... Blijkbaar denkt men wel na over dekking door verzekering van orphan drugs “ In recent years, China has increased attention on the issue of rare diseases, and the government has promulgated rare disease-related policies to gradually improve rare disease diagnosis, treatment, drug marketing, and patient burden. Orphan drugs were added to the medical insurance directory in 7 batches, of which 22 drugs were first included in the 2004 medical insurance directory and 8, 16, 12, 7, 8, and 7 were included in the 2009, 2017, 2019, 2020, 2021, and 2022 versions, respectively. Currently, 106 orphan drugs are marketed in China, which are suitable for treating 53 rare diseases such as hematologic diseases, congenital metabolism disorders, neuropathies, and digestive system diseases and for other treatment fields. The drugs are mainly manufactured in 15 countries such as China, Switzerland, and the USA, of which 10 drugs can be used to treat different rare diseases. At the same time, there are multiple treatments available for 25 rare diseases. In this paper, we examined the manufacturers, marketing status, indications, and inclusion of orphan drugs in the National Basic Medical Insurance Directory to describe and analyze the current status of 106 orphan drugs that are currently marketed in China to provide a reference for rare disease policy formulation and drug development.”
Pannenkoek schreef op 11 maart 2024 22:30 :
[...]
Was Nico ook niet de man die voorspelde dat Pharming
HET aandeel van het jaar 2023 zou gaan worden?
Of zijn we dat alweer vergeten?
De opstandige kopers lagen dwars. Daar kan hij toch niets aan doen?? ;-)
“ The Committee was reminded of the status of this application and its remaining outstanding issues.” Vind ik een gekke zin. Hoezo reminded? Waren het ff vergeten? Verder denk ik dat niemand hier met zekerheid kan zeggen wat dit bericht nu precies zegt. Ik blijf maar hopen dat de Vries niet voor niks zo zeker van zijn zaak is over uitsluitsel in Q1. Maar eerst de mooie cijfers op donderdag. Hopelijk gaat het als een bescheiden tweetrapsraket functioneren.
Anna91 schreef op 12 maart 2024 08:10 :
“ The Committee was reminded of the status of this application and its remaining outstanding issues.”
Vind ik een gekke zin. Hoezo reminded? Waren het ff vergeten?
Verder denk ik dat niemand hier met zekerheid kan zeggen wat dit bericht nu precies zegt.
Ik blijf maar hopen dat de Vries niet voor niks zo zeker van zijn zaak is over uitsluitsel in Q1.
Maar eerst de mooie cijfers op donderdag.
Hopelijk gaat het als een bescheiden tweetrapsraket functioneren.
En vergeet de andere mooie gebeurtenis donderdag niet.
G. Hendriks schreef op 12 maart 2024 07:32 :
[...]
Sneller dan verwacht. Dank voor deze post, Grumpy-XL. En blijkbaar een derde LoOI, waar ik al voor vreesde. Beoordeling EMA zie ik niet meer in Q1 plaatsvinden.
De laatste zin noemt wel een specific timetable. Dus dan is er in elk geval een planning bekend
TonR schreef op 12 maart 2024 08:11 :
[...]En vergeet de andere mooie gebeurtenis donderdag niet.
Aardig van je, dat is nog het allerleukst inderdaad!
Gforce schreef op 12 maart 2024 08:11 :
[...]
De laatste zin noemt wel een specific timetable. Dus dan is er in elk geval een planning bekend
Precies... en een paar weken later spreekt de CEO op een congres en zegt daar in Q1 een CHMP opinie te verwachten.
Anna91 schreef op 12 maart 2024 08:16 :
[...]
Aardig van je, dat is nog het allerleukst inderdaad!
Dat wordt DE DAG van het jaar voor jou.
BassieNL schreef op 12 maart 2024 08:22 :
[...]
Precies... en een paar weken later spreekt de CEO op een congres en zegt daar in Q1 een CHMP opinie te verwachten.
Dat zal dan donderdag wel bevestigd worden.
Er wordt uit alle macht geprobeerd de opmars van het aandeel te stuiten. Kan nog 2 dagen................ Volume trouwens hoger als afgelopen dagen op dit tijdstip.
Vertrouwen schreef op 12 maart 2024 09:09 :
Er wordt uit alle macht geprobeerd de opmars van het aandeel te stuiten.
Kan nog 2 dagen................
Volume trouwens hoger als afgelopen dagen op dit tijdstip.
De opmars is gewoon niet tegen te houden.
BassieNL schreef op 12 maart 2024 08:00 :
[...]
Er is helemaal nog geen sprake van een nieuwe vertraging.
Dat heb ik niet gezegd. Pharming heeft tot 20 februari de tijd gehad om de vragen te beantwoorden en in te dienen, wil leniolisib op de maartagenda staan. Netto vier weken na vaststelling van de derde LoOI dus. Mogelijk dat Pharming dit redt. Zou mooi zijn, maar ik reken op een iets langere beantwoordingstermijn. Dus besluitvorming later dan Q1.
Hadrians project schreef op 12 maart 2024 08:01 :
Indien er aanvullende vragen waren geweest vanuit de EMA had Pharming dit in PB laten weten. Ik twijfel er niet aan dat Leniolisib gewoon als ‘opinion’ de komende week op de EMA agenda staat.
Dan is er eindelijk duidelijkheid (lees: goedkeuring) en kan de koers, ook na de gunstige cijfers van donderdag a.s, eindelijk richting realistische hogere toppen. Je ziet het overigens al aan de verwachte openingskoers van vandaag. Komt goed!
Nee, dat hoeft Pharming niet te doen. En je kunt zelf toch ook lezen dat er een derde LoOI is vastgesteld?
Gforce schreef op 12 maart 2024 08:11 :
[...]
De laatste zin noemt wel een specific timetable. Dus dan is er in elk geval een planning bekend
Kan ook betekenen "We zijn er nu wel een beetje klaar mee. Zorg er maar voor dat je je spullen uiterlijk dan-en-dan op orde hebt, anders skippen we de zaak. " Maar de kans hierop lijkt me niet groot. Zal eerder een met Pharming afgesproken termijn zijn, dus geen open eind.
Delta2 schreef op 11 maart 2024 21:39 :
Vermoeden van verwantschap met APDS --> IgA Vasculitis.
Vasculitis is een zeldzame ziekte die bij gemiddeld 10-20 per 100000 pers. voor schijnt te komen.
Uit het rapport ; APDS patients with immune-complex vasculitis and resolution with leniolisib.
Abstract :
Geactiveerd fosfoinositide 3-kinase delta-syndroom (APDS) is een aangeboren immuniteitsfout met heterogeniteit in de klinische manifestaties van immuunontregeling, waaronder recidiverende sinopulmonale infecties, bronchiëctasie, chronische herpesvirusinfecties, auto-immuniteit, lymfoproliferatie en maligniteit. Immuuncomplexgemedieerde vasculitiden zijn nog niet beschreven bij APDS-patiënten. Hier bieden we een casusreeks aan van drie patiënten met APDS die refractaire IgA-vasculitis hebben (ook wel Henoch-Schönlein purpura genoemd), een vorm van immuuncomplex-gemedieerde vasculitis die complement activeert en neutrofielen, macrofagen en eosinofielen aantrekt om lokaal weefselbeschadiging te veroorzaken. Leniolisib is een remmer van PI3K p110d en een door de FDA goedgekeurde behandeling voor APDS. IgA-vasculitis verdween na behandeling met de remmer leniolisib. Patiënten met immuunontregeling, waaronder IgA-vasculitis, moeten worden gescreend op APDS.
Bron ;
www.sciencedirect.com/science/article... Over IgA Vasculitis ;
vasculitis.nl/overige-vasculitiden/ig... ,de%20darmen%20en%20de%20nieren.
Pharming was op geen enkele wijze betrokkene bij dit onderzoek.
Dít soort berichten, samen met het persbericht van Pharming van januari over die mogelijk 1100 extra patienten, zou wel eens dé grote verrassing van dit jaar kunnen worden: Steeds meer APDS-verwante aandoeningen, en dus veel meer patienten dan oorspronkelijk verwacht, zouden mogelijk óók baat kunnen hebben bij leniolisib/joenja. Ennuh, dat zal Novartis ook nooit verwacht hebben toen het destijds de licentie aan Pharming overdeed. Die zitten nu vast te rekenen: Wat levert meer op, die licentie, of het hele bedrijf ?
Janssen&Janssen schreef op 12 maart 2024 07:33 :
Betekent het dus zoals ik het lees, een mondelinge toelichting was afgelopen febr niet nodig. Maar er is besloten om een 3de lijst met outstanding issues in te dienen omdat het comité herinnert moest worden aan de overgebleven uitstaande vragen?
Als dat zo is dan gaat het toch geheel fout bij de ema of zie ik dat verkeerd? ik krijg hierbij het gevoel of dat ze pharming zo lang mogelijk aan de lijn willen houden om maar niet op de markt te mogen komen.
Kom, kom, J&J, we hebben het over een grote, professionele organisatie. In de vele verslagen van de bijeenkomsten zie je deze uitdrukking voorbijkomen. Die is gewoon standaard en geeft voor een product aan welke voorgaande stappen gemaakt zijn. Ze zijn het niet vergeten ofzo. En ik hoop echt dat je niet gelooft dat Pharming aan de lijn gehouden wordt. Van dat soort complotachtige theorieën hebben we er al teveel. Ik ben blij dat de toelating van medicijnen zorgvuldig gebeurt. De lengte van het proces geeft wel aan dat harmonisering met het FDA-traject wenselijk is. Wat overigens kan betekenen dat trajecten bij de een wat langer worden en bij de andere wat korter.
Zo dat ging ff hard. Mooi.
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
AIRBUS
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
CVC Capital Partners
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
Nextensa
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia Oyj
Nokia OYJ
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)