Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Terug naar discussie overzicht
. Pharming Group meldt nieuwe ontwikkelingsplannen met leniolisib voor additionele primaire aandoeningen aan het immuunsysteem Eerste ontwikkeling in primaire immuundeficiënties (PID's) met immuun-dysregulatie gekoppeld aan PI3K?-signalering Start klinische fase 2 studie gepland in het tweede kwartaal van 2024
Winst gevend schreef op 13 december 2023 07:02 :
.
Pharming Group meldt nieuwe ontwikkelingsplannen
met leniolisib voor additionele primaire aandoeningen aan
het immuunsysteem
Eerste ontwikkeling in primaire immuundeficiënties (PID's) met immuun-dysregulatie gekoppeld aan PI3K?-signalering
Start klinische fase 2 studie gepland in het tweede kwartaal van 2024
Ze zien de koers maar niet vooruit komen en gooien er maar weer eens een "positief" berichtje uit.
Winst gevend schreef op 13 december 2023 07:02 :
.
Pharming Group meldt nieuwe ontwikkelingsplannen
met leniolisib voor additionele primaire aandoeningen aan
het immuunsysteem
Eerste ontwikkeling in primaire immuundeficiënties (PID's) met immuun-dysregulatie gekoppeld aan PI3K?-signalering
Start klinische fase 2 studie gepland in het tweede kwartaal van 2024
Goh,1,30 euro grapje.
Kijk het nieuws waar we allemaal op wachten 1 op de 200000 mensen. Factor 2 qua potentie van Lenio… Nu nog ema en OTL 105 en we staan zo op 1.05+
CTLA4, ook bekend als CD152, is een eiwitreceptor die functioneert als een immuuncontrolepunt en de immuunreacties downreguleert. CTLA4 wordt uitgedrukt op geactiveerde T-cellen en bindt aan co-stimulerende moleculen op antigeenpresenterende cellen (APC's). Dit blokkeert de signalen die nodig zijn voor T-celactivatie, waardoor de immuunrespons wordt afgeremd. CTLA4 speelt een belangrijke rol in het reguleren van de immuunrespons. Het helpt om te voorkomen dat de immuunrespons te sterk wordt, wat kan leiden tot auto-immuunziekten of overmatige ontsteking. CTLA4-deficiëntie is een zeldzame aandoening waarbij het lichaam niet voldoende CTLA4 aanmaakt. Dit kan leiden tot een overactief immuunsysteem, wat zich kan manifesteren in de vorm van auto-immuunziekten, infecties en andere gezondheidsproblemen. CTLA4-inhibitoren zijn een type immuuntherapie dat wordt gebruikt om kanker te behandelen. Deze medicijnen werken door CTLA4 te blokkeren, waardoor de immuunrespons tegen kankercellen wordt versterkt. In het kort, CTLA4 is een belangrijk eiwit dat helpt om de immuunrespons te reguleren. Het speelt een rol in het voorkomen van auto-immuunziekten, infecties en overmatige ontsteking.
FAS auto-immuunziekte, ook wel het auto-immuun lymfoproliferatief syndroom (ALPS) genoemd, is een zeldzame aandoening waarbij het immuunsysteem lichaamseigen cellen aanvalt. Dit kan leiden tot een verhoogd risico op infecties, kanker en andere gezondheidsproblemen. De aandoening wordt veroorzaakt door een defect in het FAS-eiwit. FAS is een receptor die een belangrijke rol speelt in het reguleren van de immuunrespons. Het helpt om te voorkomen dat T-cellen, een type witte bloedcellen, overactief worden. Bij personen met FAS ALPS werken FAS-receptoren niet goed. Dit kan leiden tot een overactief immuunsysteem, wat zich kan manifesteren in de vorm van auto-immuunziekten, infecties en andere gezondheidsproblemen. De meest voorkomende symptomen van FAS ALPS zijn: * Auto-immuunziekten, zoals lupus erythematosus, reumatoïde artritis en alopecia areata * Infecties, zoals tuberculose, sepsis en pneumonia * Hematologische problemen, zoals trombocytopenie, neutropenie en anemie * Leverproblemen, zoals leverontsteking en levercirrose * Hartproblemen, zoals hartfalen en ritmestoornissen * Neurologische problemen, zoals epilepsie, dementie en psychose Er is geen genezing voor FAS ALPS. De behandeling is gericht op het beheersen van de symptomen en het voorkomen van complicaties. Behandelingsopties zijn onder meer: * Immunosuppressiva, zoals prednison en cyclosporine * Antibiotica, om infecties te behandelen * Bloedtransfusies, om bloedarmoede te behandelen * Levertransplantatie, om levercirrose te behandelen De prognose van FAS ALPS is afhankelijk van de ernst van de aandoening. Personen met milde symptomen kunnen een normale levensverwachting hebben. Personen met ernstige symptomen hebben een grotere kans op complicaties en een kortere levensverwachting. De aandoening komt voor bij ongeveer 1 op de 500.000 mensen. De aandoening wordt meestal gediagnosticeerd bij kinderen of jonge volwassenen.
PTEN is een enzym dat een belangrijke rol speelt in het reguleren van de celgroei en celdeling. Het doet dit door de activiteit van een ander enzym, PI3K, te remmen. PI3K is betrokken bij de signalering van groeifactoren, die cellen signalen geven om te groeien en te delen. PTEN wordt in bijna alle cellen in het lichaam aangetroffen. Het is vooral belangrijk in cellen die snel groeien en delen, zoals cellen in de huid, darmen en borst. Mutaties in het PTEN-gen kunnen leiden tot een verhoogde celgroei en celdeling. Dit kan het risico op kanker vergroten. PTEN-mutaties worden geassocieerd met een aantal verschillende kankers, waaronder: * Glioblastoom, een agressieve vorm van hersenkanker * Longkanker * Borstkanker * Prostaatkanker * Darmkanker * Melanoom PTEN-mutaties kunnen ook leiden tot een aantal andere gezondheidsproblemen, waaronder: * PTEN hamartoom tumorsyndroom (PHTS), een zeldzame erfelijke aandoening die gepaard gaat met goedaardige tumoren in verschillende delen van het lichaam * Von Hippel-Lindau syndroom, een zeldzame erfelijke aandoening die gepaard gaat met tumoren in de hersenen, nieren en andere organen * Cowden syndroom, een zeldzame erfelijke aandoening die gepaard gaat met tumoren in de borst, schildklier en andere organen Er is momenteel geen genezing voor PTEN-mutaties. De behandeling is gericht op het beheersen van de symptomen en het voorkomen van complicaties. Behandelingsopties zijn onder meer: * Chirurgie, om tumoren te verwijderen * Radiotherapie, om tumoren te vernietigen * Chemotherapie, om tumoren te doden * Immunotherapie, om het immuunsysteem te stimuleren om kankercellen aan te vallen Onderzoekers werken aan nieuwe behandelingen voor PTEN-mutaties, waaronder geneesmiddelen die de functie van PTEN kunnen herstellen of vervangen.
Pharming Group meldt nieuwe ontwikkelingsplannen met leniolisib voor additionele primaire aandoeningen aan het immuunsysteem Eerste ontwikkeling in primaire immuundeficiënties (PID's) met immuun-dysregulatie gekoppeld aan PI3K?-signalering Start klinische fase 2 studie gepland in het tweede kwartaal van 2024
@Grumpy-XL, Dank voor de toelichting bij de drie aandoeningen waarop de nieuwe indicatie zich zou moeten richten.
. Ziektebeeld lenioliPID is 5 op een miljoen (bij 7500 patiënten) Ziektebeeld lenioliSIB is 1 op een miljoen (bij 1500 patiënten) - mijlpaalbetaling van € 5 miljoen bij 110 contracten na 1 jaar.
Markt voor leniolisib is USA, EU, Japan , Australië , uk dus voor deze aandoeningen zou het ongeveer om 5000 patiënten gaan.
Pharming werkt aan nieuwe toepassing leniolisib Start studie in tweede kwartaal. (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft de uitbreiding van haar pijplijn voor zeldzame ziekten bekend gemaakt, met plannen voor het ontwikkelen van leniolisib voor additionele primaire afwijkingen aan het immuunsysteem (PID's) naast het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS). Dit meldde het biotechbedrijf woensdag voorbeurs. Pharming start in het tweede kwartaal van 2024 een Fase 2 klinische studie met ongeveer 12 patiënten. Van de Amerikaanse Food and Drug Administration ontving Pharming al feedback over de ontwikkelingsplannen met leniolisib voor PID's met immuun-dysregulatie. Het lijkt er momenteel op dat deze genetische PID-aandoeningen voorkomen bij ongeveer vijf op de miljoen mensen, aldus Pharming. Door: ABM Financial News.info@abmfn.nl Redactie: +31(0)20 26 28 999
Mooi bericht maar opening triest nu 1,043 euro,waarschijnlijk moet het nog indalen.Misschien neemt men dit meer als een mededeling en is dit nog ver weg nieuws maar wel goeie ontwikkeling.Pharming blijft aan de weg timmeren,komt goed.
Dankzij joenja heeft voda straks een paar miljoen ja.
. Amerikaanse "Food and Drug Administration" geeft goekeuring voor ontwikkelingsplannen met leniolisib voor PID's met immuun-dysregulatie aan Pharming groep.Deze FDA aanvraag nam 3 maanden in beslag, maar is nog steeds veruit superieur aan de EMA procedure.
Winst gevend schreef op 13 december 2023 07:22 :
.
Ziektebeeld lenioliPID is 5 op een miljoen (bij 7500 patiënten)
Ziektebeeld lenioliSIB is 1 op een miljoen (bij 1500 patiënten) - mijlpaalbetaling van € 5 miljoen bij 110 contracten na 1 jaar.
Dus potentieel 5 keer zoveel patienten. Bij een zelfde prijsstelling zou dit in de eerdere berekeningen met Leniolisib (Kempen/Inberg) dan nu zo’n 1, 5 miljard extra onzet betekenen (5x 300 milj)
Uit wanhoop gooit pharming bericht naar buiten… niks meer niks minder. De koerst zal hier zeker niet positief op reageren.
Sharen schreef op 13 december 2023 07:45 :
[...]
Dus potentieel 5 keer zoveel patienten.
Bij een zelfde prijsstelling zou dit in de eerdere berekeningen met Leniolisib (Kempen/Inberg) dan nu zo’n 1, 5 miljard extra onzet betekenen (5x 300 milj)
Alles moet nog even indalen.Het ziet er goed uit.
MrFoxx schreef op 13 december 2023 07:49 :
Uit wanhoop gooit pharming bericht naar buiten… niks meer niks minder. De koerst zal hier zeker niet positief op reageren.
Ik zou ook balen als ik nu geen aandelen had, volgende keer beter vosje.
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
CVC Capital Partners
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)