Zorgen bij farmaceuten over juridisch risico van snel FDA-beoordelingsprogramma

Door Maggie Fick en Patrick Wingrove

SAN FRANCISCO, 16 jan (Reuters) - Meer dan een half dozijn grote medicijnmakers doen mee aan het versnelde beoordelingsprogramma van de regering-Trump voor nieuwe geneesmiddelen, maar andere toonaangevende farmaceutische bedrijven aarzelen over wat zij zien als mogelijke juridische risico’s, vertelden zes bronnen uit de sector aan Reuters.

Onder het in juni onthulde National Priority Voucher Program van de FDA-commissaris kan het hoofd van de Amerikaanse Food and Drug Administration, Marty Makary, binnen één tot twee maanden goedkeuringsbeslissingen nemen over een beperkt aantal geneesmiddelen die als cruciaal voor de volksgezondheid of nationale veiligheid worden beschouwd, of als ze in de VS zijn geproduceerd of tegen lage prijzen worden aangeboden.

De FDA biedt al langer een versnelde beoordelingsprocedure van zes tot acht maanden voor medicijnen die in kritieke Amerikaanse gezondheidsbehoeften voorzien, terwijl standaardbeoordelingen tot een jaar kunnen duren.

In interviews deze week op de J.P. Morgan Healthcare Conference in San Francisco zeiden farmabestuurders en adviseurs dat een van hun grootste zorgen is dat een beoordeling van twee maanden mogelijk niet voldoet aan de wetenschappelijke strengheid die nodig is om de veiligheid en werkzaamheid van een medicijn te beoordelen.

Dat zou de geloofwaardigheid van de FDA-beslissing kunnen ondermijnen en meer juridisch risico creëren voor een fabrikant als patiënten na goedkeuring ernstige bijwerkingen ervaren, zeiden ze.

Een topbestuurder van een farmaceutisch bedrijf zei dat hun onderneming geen prioriteitsvoucher zou aanvragen omdat men er niet van overtuigd is dat het programma deze regering zal overleven en men vreest dat FDA-goedkeuringen later in de rechtbank kunnen worden aangevochten. Zij spraken op voorwaarde van anonimiteit om zorgen over een initiatief van de regering-Trump te kunnen beschrijven.

Een in Washington gevestigde advocaat die gespecialiseerd is in FDA-regelgeving zei dat een belangrijk aandachtspunt is of het voucherprogramma invloed zal hebben op de beslissingen van de instantie over welke ongewenste voorvallen of bijwerkingen moeten worden opgenomen in de voorschrijfinformatie van een medicijn.

Als eisers rechtbanken kunnen overtuigen dat de labelvereisten van de FDA niet betrouwbaar zijn omdat ze te haastig zijn uitgevaardigd, zal dat meer verantwoordelijkheid bij fabrikanten leggen om te waarschuwen voor potentiële risico’s van het gebruik van hun producten.

"Dit vergroot de risico’s voor geneesmiddelenfabrikanten die FDA-goedkeuring voor hun producten zoeken," zei de advocaat.

DIEPER LIGGENDE KWESTIES BINNEN DE INSTANTIE

Richard Pazdur, een doorgewinterde FDA-veteraan, zei in een interview dat vragen over het voucherprogramma symptomatisch zijn voor dieper liggende problemen bij de instantie onder Makary.

Die omvatten de toenemende politisering van het werk van de instantie, een gebrek aan transparantie over hoe sommige beslissingen tot stand komen en het naast zich neerleggen van zorgen van beoordelaars van medicijnen, wat volgens hem er uiteindelijk toe leidde dat hij in december de FDA verliet.

"Er zijn bedrijven die op conferenties naar me toe kwamen en zeiden: ‘weet je, ze gaan er niet mee door’," zei Pazdur, over deelname aan het voucherprogramma. Sommige bedrijven vroegen of het negatief zou worden opgevat als ze niet zouden aanvragen. Hij zei dat hij hun vertelde dat de FDA elk verdienstelijk medicijn zou bespoedigen.

Een woordvoerder van het Department of Health and Human Services zei dat "alle beslissingen zijn gebaseerd op evidence-based science en de instantie blijft opereren als een stabiele, wetenschappelijk onderbouwde toezichthouder".

AFSLANKPIL OP PRIORITEITSLIJST

De FDA heeft tot nu toe vouchers uitgegeven voor 18 geneesmiddelen, waaronder de veelbesproken afslankpil van Eli Lilly en producten van Merck, GSK, Johnson & Johnson en Regeneron. Sommige kandidaten werden genomineerd door de instantie in plaats van dat hun fabrikanten zelf deelneming zochten.

Regeneron weigerde te zeggen of het juridische risico’s ziet die samenhangen met het programma. Een woordvoerder van Lilly zei dat het bedrijf de FDA steunt in het nemen van de tijd die nodig is voor een grondige beoordeling van alle geneesmiddeldossiers, en dat klinische data de sterke veiligheid en werkzaamheid van zijn obesitaspil onderbouwen.

De overige partijen reageerden niet onmiddellijk op verzoeken om commentaar.

Slechts één geneesmiddel — een generiek antibioticum dat jarenlang in de VS is verkocht maar later werd stopgezet — is tot nu toe onder het programma goedgekeurd.

Beoordelaars doen ongeveer vier maanden over de beoordeling van sommige medicijnen in het programma, waaronder de pil van Lilly, blijkt uit berichtgeving van Reuters. Lilly zei dat de prioriteitsbeoordeling begin november begon. Berichtgeving van Reuters liet zien dat nu in april een beslissing wordt verwacht.

Beoordelingen voor twee andere geneesmiddelen zijn vertraagd nadat wetenschappers van de instantie veiligheids- en werkzaamheidszorgen aanstipten, waaronder het overlijden van een patiënt die een van de medicijnen gebruikte, zo blijkt uit interne documenten die door Reuters zijn ingezien.

Onder de voorstanders van het programma is Dan Skovronsky, onderzoeksdirecteur bij Eli Lilly.

“We zijn er net mee begonnen, dus laten we zien hoe het gaat. Maar ik ben er enthousiast over,” zei Skovronsky in een interview. Het programma schuift producten met topprioriteit naar voren in de rij in plaats van bochten af te snijden, zei hij. “We verwelkomen alles wat medicijnen sneller bij patiënten brengt.”

Toch, zei hij, willen bedrijven er zeker van zijn dat de FDA "wetenschappelijk gedreven" blijft.

Pfizer bespreekt mogelijke deelname aan het programma met de regering-Trump, meldde Bloomberg maandag. Pfizer zei niet welk product het via het traject wil indienen.

Branche-experts zeggen dat de aarzeling van sommige medicijnmakers van korte duur kan zijn naarmate meer producten door het programma heen bewegen.

"Als dit een zeer impactvol medicijn is dat veilig en effectief is... en er geen concessies zijn op het gebied van veiligheid, beoordeling of kwaliteit, alleen relatief sneller, dan zal het moeilijk zijn om de geschiedenis terug te draaien," zei Greg Graves, senior partner in McKinsey’s Amerikaanse life-sciencespraktijk.

Een senior bestuurder bij een andere medicijnfabrikant, die ook anoniem sprak om publieke kritiek op de regering-Trump of de FDA te vermijden, zei dat het voucherprogramma sommigen zorgen baart omdat het de rol van de instantie bij het reguleren van geneesmiddelveiligheid verbindt met prijsstelling of andere economische overwegingen. Dat is "nooit binnen het mandaat van de FDA" geweest, zei de bestuurder.

"Een product moet niet worden goedgekeurd vanwege deze of gene prijs," zei de bestuurder. "Een product moet worden goedgekeurd omdat er rigoureus is getest en het veilig en effectief is voor patiënten."

(Verslaggeving door Maggie Fick in San Francisco en Patrick Wingrove in New York, aanvullende berichtgeving door Michael Erman en Sabrina Valle; redactie door Michele Gershberg en Bill Berkrot)

Bron: Reuters. Dit artikel is automatisch vertaald. Bekijk het originele artikel.