Exclusief: FDA vertraagt 2 beoordelingen in voucherprogramma na veiligheidszorgen

Door Patrick Wingrove

15 jan (Reuters) - De Amerikaanse Food and Drug Administration heeft de beoordelingen van twee geneesmiddelen die waren geselecteerd voor het nieuwe versnelde programma van de regering-Trump uitgesteld, nadat wetenschappers van de dienst zorgen over veiligheid en werkzaamheid hadden geuit, waaronder het overlijden van een patiënt tijdens het gebruik van een van de middelen, zo blijkt uit interne documenten die door Reuters zijn ingezien.

FDA-beoordelaars stelden de beoordeling van Disc Medicines experimentele middel voor een zeldzame bloedziekte met twee weken uit na zorgen over proefgegevens en het risico op misbruik.

Ook de beoordeling van Tzield van de Franse farmaceut Sanofi voor vergevorderde type 1-diabetes liep meer dan een maand vertraging op vanwege meldingen van bijwerkingen, waaronder twee met betrekking tot een epileptische aanval en bloedstolling en één overlijden.

Het in juni onthulde National Priority Voucher Program van de FDA-commissaris beloofde besluiten binnen één à twee maanden voor een beperkt aantal geneesmiddelen die als cruciaal voor de volksgezondheid of nationale veiligheid worden beschouwd, of als ze in de VS worden geproduceerd of tegen lage prijzen worden aangeboden. Dat zou vier tot zes maanden schelen ten opzichte van het snelste prioritaire goedkeuringsproces.

De vertragingen zijn niet eerder gemeld.

Disc Medicine weigerde commentaar op de details van de FDA-beoordeling. Een woordvoerder van Sanofi zei dat de beoordeling van het overlijden van de patiënt nog gaande is en dat er nog geen causaal verband met Tzield is vastgesteld. Hij voegde eraan toe dat het bedrijf met de FDA samenwerkt om een grondige en transparante beoordeling te ondersteunen.

Andrew Nixon, woordvoerder van het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid (HHS), zei dat de FDA geen commentaar geeft op aanvragen die in behandeling zijn, maar haar afdelingen wel de flexibiliteit biedt om tijdlijnen aan te passen.

BESLUITVERTRAGINGEN VOOR TWEE ANDERE MIDDELEN

Twee andere geneesmiddelen die voor het versnelde beoordelingsprogramma waren geselecteerd, zijn eveneens met weken of langer voorbij de oorspronkelijke streefdatum geschoven. Een besluit over zongertinib van Boehringer Ingelheim voor longkanker wordt momenteel medio februari verwacht, en de afslankpil van Eli Lilly staat nu voor 10 april op de rol, aldus de documenten.

Een woordvoerder van Lilly bevestigde dat goedkeuring in het tweede kwartaal zou kunnen vallen, op basis van de huidige richtlijnen van de FDA. Een woordvoerder van Boehringer zei dat een besluit op korte termijn wordt verwacht, zonder commentaar te geven op de vertraging.

De vier geneesmiddelen behoren tot ten minste zeven in het programma die hun goedkeuringsproces zijn gestart, volgens documenten.

Sinds de aankondiging van de eerste geselecteerde middelen in oktober heeft de dienst gezegd dat 18 geneesmiddelen de versnelde behandeling zullen krijgen, waaronder twee van Merck. De meeste beoordelingen beginnen in 2026, met nog twee gepland voor 2027 en 2028. Tot nu toe is slechts één middel, een generiek antibioticum, onder het programma goedgekeurd.

Twee reguleringsdeskundigen zeiden dat de vertragingen van meerdere middelen, zoals aan hen beschreven door Reuters, geruststellend waren, omdat de doelstelling van één tot twee maanden in het nieuwe programma vragen opriep over de grondigheid van de beoordelingen.

"Het is een heel goed teken dat de FDA in dit programma bereid is te zeggen: 'Wacht even, we zijn er niet zeker van dat dit product op de markt moet worden toegelaten'," zei Holly Fernandez Lynch, hoogleraar gezondheidsbeleid aan de University of Pennsylvania.

Lynch en anderen zeiden dat ze nog steeds zorgen hebben dat het programma de geneesmiddelenbeoordelingen politiseert, aangezien de regering van president Donald Trump de middelen selecteert en de goedkeuring berust bij een panel van hooggeplaatste FDA-functionarissen in plaats van de traditionele beoordelaars.

Aaron Kesselheim, hoogleraar geneeskunde aan de Harvard Medical School, zei dat de dienst het risico liep middelen te verspillen door vouchers toe te kennen aan geneesmiddelen die zich nog in een vroeg ontwikkelingsstadium bevinden, omdat hun werkelijke potentieel en effectiviteit nog niet zijn vastgesteld.

Bedrijven hebben tot twee jaar de tijd om hun aanvragen in te dienen nadat zij vouchers hebben ontvangen, aldus Nixon.

ZORGEN OVER VEILIGHEID EN WERKZAAMHEID

Interne documenten tonen dat FDA-beoordelaars 21 november 2025 hadden gepland als beslisdatum voor Sanofi’s poging om het gebruik van Tzield uit te breiden naar nieuwe patiënten.

In een document dat door Reuters is ingezien, zei de FDA dat haar actie met betrekking tot Tzield werd uitgesteld vanwege wat zij aanmerkte als een met de behandeling samenhangend overlijden. De openbare databank van de FDA over bijwerkingen vermeldt alleen een melding uit september 2025 van een 30-jarige man die een epileptische aanval en andere bijwerkingen kreeg.

De FDA weigerde meer informatie te geven over het overlijden.

Toezichthouders vroegen Sanofi ook om meer details over verschillende ernstige bijwerkingen na lancering die mogelijk aan het middel waren toe te schrijven, waaronder een epileptische aanval in december 2024 en een episode van bloedstolling afgelopen mei, zo blijkt uit documenten.

Een woordvoerder van Sanofi zei dat bloedstolling en epileptische aanvallen geen bekende causale associatie met Tzield hebben op basis van de beoordeling van de veiligheidsdatabase van het bedrijf. Sanofi beoordeelt rigoureus elk rapport van een ernstige bijwerking en blijft nauw samenwerken met de FDA aan de aanvraag voor de uitgebreide goedkeuring van Tzield, voegde hij eraan toe.

De dienst verlengde ook tot 10 februari haar versnelde goedkeuringsbeoordeling van bitopertin van Disc Medicine, ontwikkeld voor patiënten van wie de bloedstoornis hen extreem gevoelig maakt voor zonlicht.

De vertraging volgde op zorgen van de dienst over de vraag of pijnvrije tijd in de zon — een secundair doel in klinische proeven — een statistisch robuuste maat voor werkzaamheid is, of dat andere gegevens een goedkeuring nog zouden kunnen rechtvaardigen door aan te tonen dat het middel waarschijnlijk werkt op basis van biomarkers, zo tonen documenten.

Medewerkers die verantwoordelijk zijn voor de indeling van middelen met een potentieel voor misbruik of verslaving onderzochten ook of bitopertin misbruikrisico’s met zich meebrengt, aldus documenten.

Reuters kon de details van het mogelijke misbruikpotentieel van bitopertin, wat tot beperkingen voor het middel zou kunnen leiden, niet bevestigen.

Disc-CEO John Quisel zei in een interview dat de gegevens over bitopertin wezen op een solide veiligheidsprofiel en meerdere medische voordelen. Hij wees op een sterke daling van het toxische metaboliet dat de ziekte veroorzaakt — het primaire doel van twee studies in het middensegment — en op fototoxische reacties.

"We voelen ons erg goed over ons datapakket en het potentieel ervan," zei Quisel, "maar de uiteindelijke goedkeuring is natuurlijk ter beoordeling van de FDA."

(Verslaggeving door Patrick Wingrove in New York; redactie door Caroline Humer en Bill Berkrot)

Bron: Reuters. Dit artikel is automatisch vertaald. Bekijk het originele artikel.