Exclusief: Top FDA drong intern aan op snellere uitspraak over Lilly’s afslankpil

12 dec (Reuters) - Leidinggevenden bij de U.S. Food and Drug Administration hebben intern aangedrongen op een versnelling van de beoordeling van Eli Lilly’s experimentele afslankpil, nadat het bedrijf op een snellere tijdlijn had aangedrongen, zo blijkt uit documenten die door Reuters zijn ingezien.

Het kantoor van de FDA-commissioner heeft aangegeven de tijd die beoordelaars besteden aan het controleren of geneesmiddelendossiers voldoende materiaal bevatten, te willen verkorten van 60 dagen naar een week voor Lilly’s pil en andere medicijnen onder een nieuw, versneld beoordelingspad, aldus de interne documenten.

Na intern verzet zei het kantoor van de commissioner dat die indieningscontroles mogelijk worden teruggebracht tot twee of drie weken, afhankelijk van de complexiteit van de aanvraag, hoewel Reuters niet kon bevestigen of een wijziging waarschijnlijk wordt doorgevoerd en de situatie snel verandert.

Als dit wordt ingevoerd, zou een nieuwe tijdlijn Lilly al op 28 maart een oordeel over zijn pil kunnen opleveren, eerder dan de deadline van 20 mei die beoordelaars hadden vastgesteld, zo blijkt uit documenten. Novo Nordisk wordt verwacht zijn afslankpil in december of januari te lanceren.

Novo en Lilly domineren momenteel de lucratieve markt voor obesitasbehandelingen, die volgens analisten tegen begin jaren 2030 jaarlijks 150 miljard dollar waard kan zijn, met hun zeer effectieve middelen die het eetlustremmende GLP-1-hormoon nabootsen.

De pil van Lilly hielp patiënten in een laat-fase-studie 12,4% van hun lichaamsgewicht te verliezen. In een afzonderlijke studie leidde die van Novo tot 16,6% gewichtsverlies.

Gelanceerd in juni, heeft het National Priority Voucher-programma van de commissioner tot doel FDA-beslissingen te versnellen voor geneesmiddelen met een kritieke impact op de volksgezondheid of de nationale veiligheid. De instantie heeft tot nu toe 15 vouchers uitgegeven en belooft beoordelingen van één tot twee maanden in plaats van de gebruikelijke 10 tot 12 maanden.

Tenzij de totale beoordelingstijd wordt verkort, zal het voucherprogramma van de commissioner orforglipron echter dezelfde termijn van zes maanden geven als onder het bestaande priority review-proces. FDA-commissioner Marty Makary heeft toegezegd geneesmiddelen en andere producten sneller op de markt te brengen.

LILLY DRONG AAN OP VERSNELDE BEOORDELING

Lilly kreeg in november een voucher voor zijn obesitaspil, orforglipron, als onderdeel van een deal met de regering-Trump om de prijzen van zijn afslankmedicijnen voor overheidsprogramma’s en contant betalende patiënten te verlagen. Lilly-CEO David Ricks zei die dag dat hij een besluit in maart verwachtte.

Sindsdien heeft Lilly aangedrongen op een snelle beoordeling, met eerst het verzoek om een periode van 60 dagen met als doel goedkeuring in januari, zo tonen documenten. Hoewel de in Indianapolis gevestigde farmaceut de onafhankelijke beslissingsbevoegdheid van de FDA erkende, wees het bedrijf in communicatie met FDA-medewerkers ook op zijn deal met het Witte Huis, zo blijkt uit de documenten.

FDA-beoordelaars stelden echter een periode van 180 dagen vast, met als streefdatum 20 mei. Daarna pleitte Lilly voor een uitspraak op 30 maart omdat het een volledige aanvraag gereed had, waardoor technische en etiketteringsbeoordelingen parallel aan de indieningscontrole konden lopen.

Lilly zei dat de FDA nooit aangaf dat onder het nieuwe programma een indieningsperiode nodig was om te controleren op voldoende materiaal. Maar de FDA-beoordelaars hielden vast aan het langere schema van 180 dagen, zo tonen de documenten.

Volgens de website van de FDA moeten bedrijven chemie- en fabricagegegevens en een concept-etikettering ten minste 60 dagen vóór een definitieve aanvraag indienen onder het voucherprogramma van de commissioner. Wettelijk moeten beoordelaars elke definitieve geneesmiddelenaanvraag binnen 60 dagen beoordelen, en de FDA heeft gezegd dat haar eindbeoordeling onder de nieuwe voucherregeling ongeveer twee maanden duurt, wat leidt tot een totale doorlooptijd van zes maanden.

Maar maandag vertelde FDA Deputy Chief Medical Officer Mallika Mundkur aan medewerkers dat het kantoor van de commissioner de tijd voor de indieningscontrole graag zou verkorten van 60 dagen naar één week, zo blijkt uit documenten.

Het is onduidelijk wat het kantoor van de commissioner ertoe aanzette de tijden voor de indieningscontrole te verkorten, en of Lilly’s middel in maart zou worden goedgekeurd.

Een woordvoerder van Lilly zei dat het middel was gekozen voor de voucher omdat het innovatief is, inspeelt op een onvervulde behoefte in de volksgezondheid en aansluit bij de focus op meer betaalbaarheid. De woordvoerder zei te verwachten dat de FDA een grondige beoordeling van de baten- en risicogegevens over orforglipron zal uitvoeren en een op wetenschap gebaseerde beslissing zal nemen.

Andrew Nixon, woordvoerder van het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services, zei dat het voucherprogramma kritieke nationale gezondheidsprioriteiten wil aanpakken zonder concessies te doen aan de veiligheid.

'De beoordelaars van de FDA passen dezelfde normen en processen toe op alle aanvragen, en inspanningen om de efficiëntie te verbeteren via het CNPV-programma veranderen niets aan de onafhankelijkheid van de instantie of haar inzet voor rigoureuze beoordeling,' zei Nixon.

DE COMMISSIONER STELT RAAD AAN VOOR VOUCHERPROGRAMMA

In tegenstelling tot andere goedkeuringstrajecten van de FDA, die door het Congres zijn ontworpen met duidelijke regels, is de voucher van de commissioner ongetest en nog zonder volledig uitgewerkte waarborgen.

Andere middelen die voor het programma zijn geselecteerd, zijn onder meer een hoge-dosisversie van Novo Nordisk’s Wegovy, bitopertin van Disc Medicine tegen porfyrie en DB-OTO van Regeneron voor doofheid. Sommige kandidaten werden uitgenodigd om deel te nemen, anderen solliciteerden.

Vorige week creëerde Makary een interne beoordelingsraad binnen de FDA om middelen onder het programma te evalueren en een aanbeveling te doen aan de principal deputy commissioner. Leden van de raad zijn onder anderen medewerkers van Makary’s kantoor, samen met de hoofden van de geneesmiddelendivisie van de FDA, Tracy Beth Hoeg en Vinay Prasad. Makary zit de groep voor maar stemt niet, zo blijkt uit documenten.

Een bron binnen de FDA, die niet bevoegd was om publiekelijk te spreken, zei dat de versnelde tijdlijnen en het politieke goedkeuringsproces verontrustend zijn.

'Amerikanen lopen met deze aanpak risico,' zei de bron. 'De opdracht om snelheid boven kwaliteit te stellen, creëert een reële kans dat een veiligheids- of werkzaamheidskwestie niet de aandacht krijgt die zij verdient, of zelfs volledig over het hoofd wordt gezien.'

(Reporting by Patrick Wingrove in New York and Dan Levine in San Francisco; Editing by Michele Gershberg, Caroline Humer and Bill Berkrot)

Bron: Reuters. Dit artikel is automatisch vertaald. Bekijk het originele artikel.