FDA start versnelde beoordeling aanvraag Pharming voor leniolisib

(ABM FN-Dow Jones) De Amerikaanse toezichthouder FDA is gestart met een versnelde beoordeling van Pharming-aanvraag voor markttoelating van leniolisib bij jonge APDS-patiënten van 4 tot 11 jaar. Dit maakte het Nederlandse biotechbedrijf woensdag voorbeurs bekend.

Als het middel wordt goedgekeurd door de FDA, zal leniolisib de eerste en enige behandeling zijn die beschikbaar is voor kinderen met APDS.

De beslissing is gebaseerd op positieve resultaten van een fase III-studie bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS.

De streefdatum voor een besluit is 31 januari 2026. Dat is flink eerder dan de eerdere verwachting van de eerste helft van 2026, aldus Pharming.

Pharming heeft in de VS meer dan 50 APDS-patiënten in de leeftijd van 4 tot 11 jaar geïdentificeerd, van wie velen al een niet-commerciële behandeling krijgen en die in aanmerking zouden komen voor Joenja, de merknaam voor leniolisib, zodra de goedkeuring is verkregen.

Op 30 juni stonden daarnaast 114 patiënten van 12 jaar en ouder op een betaalde behandeling in de VS.