Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

'Taaislijmziekte geen prioriteit bij ProQR'

Bericht delen via:

Door AFN

op zondag 19 augustus 2018

Lees over dit aandeel ook

Meld u aan voor de dagelijkse Beursupdate

Dagelijks een update van het laatste beursnieuws en beleggingskansen in uw mailbox!

Uw emailadres

Reacties

Volgen

10 Posts

| Omlaag ↓

Beursgeslagen 19 augustus 2018 16:13
   Beursgeslagen

Lid sinds: 08 jun 2017

Laatste bezoek: 03 aug 2023

   Aanbevelingen

Ontvangen: 495

Gegeven: 8

   Aantal posts: 975
Daniel de Boot gemist en vlucht in andere markten waar anderen niet willen zijn. Vaak omdat die markten niet interessant zijn voor de groten der aarde. Kruimelwerk dus.

0
”
Quote Reageren

Niet oké
Beursgeslagen 19 augustus 2018 16:19
   Beursgeslagen

Lid sinds: 08 jun 2017

Laatste bezoek: 03 aug 2023

   Aanbevelingen

Ontvangen: 495

Gegeven: 8

   Aantal posts: 975
Gezopen opmerking voor een CEO van beurs genoteerd bedrijf "Ongeveer een jaar geleden hebben we ons afgevraagd waar we ons geld aan moesten besteden''. Tip: aan slaapziekte en doe zelf a aan de clinical trial mee.

0
”
Quote Reageren

Niet oké
rationeel 19 augustus 2018 17:03
   rationeel

Lid sinds: 07 okt 2004

Laatste bezoek: 23 apr 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 22854

Gegeven: 1806

   Aantal posts: 65.808
Oogziekten is wel een groeimarkt, ouderen lijden daar aan. En daar zijn er dus steeds meer van.
Er worden mooie resultaten geboekt, bij bijvoorbeeld macula degeneratie. Zal eens gaan bekijken waar ze voor kiezen.

0
”
Quote Reageren

Niet oké
DeZwarteRidder 19 augustus 2018 17:27
   DeZwarteRidder

Lid sinds: 29 jun 2012

Laatste bezoek: 23 apr 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 20810

Gegeven: 9445

   Aantal posts: 96.712
quote:
rationeel schreef op 19 augustus 2018 17:03:
Oogziekten is wel een groeimarkt, ouderen lijden daar aan. En daar zijn er dus steeds meer van.
Er worden mooie resultaten geboekt, bij bijvoorbeeld macula degeneratie. Zal eens gaan bekijken waar ze voor kiezen.
Dat is heel slim: geneesmiddelen maken voor zeldzame ziektes waar slechts een paar patiënten van te vinden zijn, die waarschijnlijk geen geld hebben/krijgen om dit peperdure middel te betalen.

0
”
Quote Reageren

Niet oké
rationeel 19 augustus 2018 18:26
   rationeel

Lid sinds: 07 okt 2004

Laatste bezoek: 23 apr 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 22854

Gegeven: 1806

   Aantal posts: 65.808
quote:
DeZwarteRidder schreef op 19 augustus 2018 17:27:
[...]
Dat is heel slim: geneesmiddelen maken voor zeldzame ziektes waar slechts een paar patiënten van te vinden zijn, die waarschijnlijk geen geld hebben/krijgen om dit peperdure middel te betalen.

Dat zijn helemaal niet een paar patienten. Ernstige ziekten zoals macula degeneratie, waar je blind van wordt:(

0
”
Quote Reageren

Niet oké
DeZwarteRidder 19 augustus 2018 19:40
   DeZwarteRidder

Lid sinds: 29 jun 2012

Laatste bezoek: 23 apr 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 20810

Gegeven: 9445

   Aantal posts: 96.712
quote:
rationeel schreef op 19 augustus 2018 18:26:
[...]Dat zijn helemaal niet een paar patienten. Ernstige ziekten zoals macula degeneratie, waar je blind van wordt:(
Die ziekte is niet zeldzaam, dus daar doen ze niks mee.

Het Nederlandse biotechbedrijf ProQR Therapeutics geeft geen prioriteit meer aan het werken aan een middel voor taaislijmziekte en investeert nu in medicijnen tegen zeldzame oog- en huidziektes

0
”
Quote Reageren

Niet oké
DeZwarteRidder 19 augustus 2018 20:38
   DeZwarteRidder

Lid sinds: 29 jun 2012

Laatste bezoek: 23 apr 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 20810

Gegeven: 9445

   Aantal posts: 96.712
Oog voor oogaandoeningen

ProQR wil zich nu vooral gaan richten op zeldzame erfelijke oogaandoeningen zoals Leber Congenitale Amaurosis (LCA), ook wel de zieke van Leber genoemd. Vorig jaar is ProQR begonnen met een Fase I/II onderzoek waar twaalf patienten aan zullen meedoen.

In april waren acht van de twaalf patienten begonnen met het programma en de eerste resultaten zijn in de tweede helft van dit jaar te verwachten. LCA is een erg zeldzame erfelijke oogaandoening die voorkomt bij één op de 80.000 mensen.
-------------------------------------------------

Dit middel moet veel meer dan een ton per patiënt gaan kosten dus de overheid en de verzekeringen staan in de rij om te gaan dokken.

0
”
Quote Reageren

Niet oké
[verwijderd] 19 augustus 2018 21:08
   [verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001

   Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0

   Aantal posts: 0
fd.nl/ondernemen/1266024/taaislijmzie...

Taaislijmziekte bijna verholpen, biotechbedrijf moet focus verleggen

Noodgedwongen heeft het beursgenoteerde biotechbedrijf Proqr zich op een nieuwe missie gestort: de ontwikkeling van medicijnen tegen zeldzame oogziektes en huidaandoeningen. Het bedrijf uit Leiden richtte zich tot voor kort vooral op taaislijmziekte en ontwikkelde er een kandidaatsmedicijn voor, maar aan vervolgonderzoek valt weinig eer meer te behalen. Afgelopen jaren hebben concurrenten diverse succesvolle medicijnen tegen de ziekte geïntroduceerd; jonge patiënten hebben min of meer een normale levensverwachting gekregen.

'Ongeveer een jaar geleden hebben we ons afgevraagd waar we ons geld aan moesten besteden', zegt Daniel de Boer, de ceo van Proqr. 'Dat was niet langer taaislijmziekte. Op dat gebied hebben andere bedrijven grote vooruitgang geboekt.' Na ampel beraad viel de keuze op een aantal zeldzame aandoeningen waarnaar het bedrijf al op kleinere schaal onderzoek deed. Een belangrijk criterium was dat er nog geen geschikt medicijn voor de ziekte mocht bestaan.

Topman heeft zelf kind met taaislijmziekte
De Boer praat over de koerswending van Proqr alsof het gaat om een vanzelfsprekend besluit, maar in werkelijkheid moet het een lastige keuze zijn geweest. Dat komt doordat de ondernemer het biotechbedrijf zes jaar geleden oprichtte met een heel persoonlijke drijfveer: zijn pasgeboren zoontje bleek taaislijmziekte te hebben en op dat moment waren er nog geen geschikte medicijnen voor handen.

'Dat er nu wel medicijnen zijn en er nog meer middelen staan aan te komen, is goed nieuws voor de patiënten', zegt De Boer terugblikkend. 'We hebben altijd gezegd dat het goed is dat verschillende bedrijven aan medicijnen tegen taaislijmziekte werken. Want dat vergroot de kans op succes.'

Beurskoers zakte weg door succes van concurrent
Proqr kreeg in 2014 een notering aan de Amerikaanse Nasdaq-beurs. Het bedrijf boekte vervolgens vooruitgang met zijn onderzoek naar taaislijmziekte en zag zijn beurskoers stijgen tot boven de $20 per aandeel, maar de weg naar goedkeuring van het middel is lang. En Proqr bleek niet opgewassen tegen de veel grotere Amerikaanse concurrent Vertex, die de ene doorbraak na de andere beleefde. Dat leidde er toe dat de beurskoers van Proqr wegzakte en eind vorig jaar zelfs even onder de $3 dook.

Met de nieuwe strategie heeft het biotechbedrijf de weg naar boven weer gevonden. De beurskoers is weer gestegen tot boven de $7 per aandeel. Van groot belang was dat Proqr een vliegende start maakte met zijn nieuwe aandachtsvelden. In korte tijd slaagde het bedrijf erin drie experimentele medicijnen zo ver te ontwikkelen dat ze op patiënten kunnen worden getest. De Boer stuurt aan op lancering van zijn eerste goedgekeurde medicijn in 2021, wat relatief snel zou zijn.

Blind voor hun tiende levensjaar
Het verst is het bedrijf gevorderd met een kandidaatsmedicijn tegen type-10 van Leber Congenitale Amaurosis (LCA10), een zeer zeldzame erfelijke oogziekte. Kinderen met de aandoening zien aanvankelijk normaal, maar verliezen voor hun tiende levensjaar het zicht vrijwel volledig. Een belangrijk ijkpunt voor het bedrijf is de presentatie van de eerste onderzoeksresultaten begin september. Dan moet blijken of toediening van het experimentele medicijn bij twaalf patiënten heeft geleid tot enige verbetering.

Het bedrijf wil zich niet afhankelijk maken van dit ene kandidaatsmedicijn. 'We lossen meerdere schoten op doel', zegt De Boer. Zo heeft de onderneming ook een patiëntentest lopen met een nieuw medicijn tegen een zeldzame huidziekte die bekend staat als de vlinderziekte. In weerwil van de lieftallige naam gaat het om een invaliderende en tot nu toe ongeneeslijke aandoening, waarbij de huid van de patiënten net zo teer is als de vleugels van een vlinder. Kinderen met de ziekte, ook wel ‘vlinderkinderen’ genoemd, hebben daardoor vrijwel permanent open wonden of een loslatende huid, die slecht heelt. Ze hebben een lage levensverwachting.

Medicijn in juiste cellen
De keuze viel op deze huid- en oogziektes, omdat Proqr goede hoop heeft dat die te behandelen zijn met de zogenoemde RNA-techniek waarin het bedrijf zich heeft gespecialiseerd. Van belang is dat het RNA-medicijn snel in de juiste cellen terechtkomt en dus rechtstreeks wordt toegediend aan de getroffen organen. Dat is relatief makkelijk bij ogen (injecties) en huid (crèmes). Ook de longen van patiënten met taaislijmziekte zijn goed bereikbaar doordat de gebruikers het RNA-medicijn kunnen inhaleren.
Commercieel gezien zit er ook een logica in de keuze voor de zeldzame ziektes. De ontwikkeling van medicijnen tegen deze aandoeningen is vaak minder kostbaar en ook minder tijdrovend. Toezichthouders nemen namelijk genoegen met resultaten uit minder grote patiëntentesten dan het geval is bij grote, veel voorkomende ziektes. Tegelijkertijd kunnen bedrijven wel hoge prijzen vragen voor dit soort 'weesmedicijnen', iets waar de afgelopen jaren een flinke maatschappelijke discussie over woedt, juist omdat ze hun investeringen moeten terugverdienen met kleine aantallen patiënten.

Nieuwe middelen volledig in eigen handen
Proqr is overigens niet het enige Nederlandse biotechbedrijf dat moeite heeft gehad om zich staande te houden naast Vertex. Ook Galapagos, dat eveneens werkt aan een medicijn tegen taaislijmziekte, heeft moeten toezien hoe Vertex zijn voorsprong gestaag heeft uitgebreid. Niettemin heeft Galapagos de concurrentiestrijd nog niet opgegeven.

Ook Proqr hoopt dat er nog een toekomst is voor zijn kandidaatsmedicijn tegen taaislijmziekte, met name voor specifieke subgroepen patiënten. Maar het biotechbedrijf gaat niet meer zelf investeren in aanvullend patiëntenonderzoek. De Boer is op zoek naar farmabedrijven die het vervolgonderzoek naar taaislijmziekte willen financieren, in ruil voor een deel van het eigendomsrecht op het nieuwe medicijn. De studies naar oog- en huidziektes wil Proqr wel uit eigen middelen financieren, juist om het eigendomsrecht volledig in eigen handen te houden.

0
”
Quote Reageren

Niet oké
[verwijderd] 19 augustus 2018 21:13
   [verwijderd]

Lid sinds: 01 jan 0001

Laatste bezoek: 01 jan 0001

   Aanbevelingen

Ontvangen: 0

Gegeven: 0

   Aantal posts: 0
quote:
DeZwarteRidder schreef op 19 augustus 2018 19:40:
[...]
Die ziekte is niet zeldzaam, dus daar doen ze niks mee.

Het Nederlandse biotechbedrijf ProQR Therapeutics geeft geen prioriteit meer aan het werken aan een middel voor taaislijmziekte en investeert nu in medicijnen tegen zeldzame oog- en huidziektes
Motivatie uit interview:

"Commercieel gezien zit er ook een logica in de keuze voor de zeldzame ziektes. De ontwikkeling van medicijnen tegen deze aandoeningen is vaak minder kostbaar en ook minder tijdrovend. Toezichthouders nemen namelijk genoegen met resultaten uit minder grote patiëntentesten dan het geval is bij grote, veel voorkomende ziektes. Tegelijkertijd kunnen bedrijven wel hoge prijzen vragen voor dit soort 'weesmedicijnen', iets waar de afgelopen jaren een flinke maatschappelijke discussie over woedt, juist omdat ze hun investeringen moeten terugverdienen met kleine aantallen patiënten."

0
”
Quote Reageren

Niet oké
harvester 19 augustus 2018 22:57
   harvester

Lid sinds: 01 apr 2004

Laatste bezoek: 23 apr 2024

   Aanbevelingen

Ontvangen: 1962

Gegeven: 1843

   Aantal posts: 4.028
quote:
RickR schreef op 19 augustus 2018 21:13:
[...]
Motivatie uit interview:

"Commercieel gezien zit er ook een logica in de keuze voor de zeldzame ziektes. De ontwikkeling van medicijnen tegen deze aandoeningen is vaak minder kostbaar en ook minder tijdrovend. Toezichthouders nemen namelijk genoegen met resultaten uit minder grote patiëntentesten dan het geval is bij grote, veel voorkomende ziektes. Tegelijkertijd kunnen bedrijven wel hoge prijzen vragen voor dit soort 'weesmedicijnen', iets waar de afgelopen jaren een flinke maatschappelijke discussie over woedt, juist omdat ze hun investeringen moeten terugverdienen met kleine aantallen patiënten."
Bijzonder is de titel van het stuk.
cf geen prioriteit meer.

Dat is al een hele lange tijd zo.
Met zo een titel lijkt het net alsof Proqr zich net hierop gestort heeft.

Begin dit jaar werd al benadrukt bij de door Proqr op hun kantoor georganiseerde bijeenkomst dat zij zelf geen geld mer steken in CF, maar alleen in bestrijding van andere ziektes.

De koers wordt al sinds die tijd bepaald door de onderzoeken in de erfelijke oogziekten en huidziekten.

In tegenstelling tot sommige zwartkijkers is daar wel degelijk een goede opportunity voor proqr. Ouders van patiënten zijn meestal sterk verbonden met elkaar en met het beperkte aantal specialisten. Ouders van patiënten steunen ook het onderzoek en net als de specialisten weten die Proqr te vinden en komen daarvoor over naar Leiden. Dat geldt ook voor research toppers, die zich aan Proqr verbonden hebben.

Het opleidingsniveau en kennis niveau van het team is bijzonder hoog.
Tevens heeft Proqr een platform om medicijnen te valideren, dat ook Galapagos graag via haar licentie gebruikt om sneller te detecteren wat het beste werkt tegen een target.

1
”
Quote Reageren

Niet oké