Grumpy-XL

Een nieuwe studie, meteen recruiting, clinicaltrials.gov/study/NCT06990529An Open-label, Single-arm Extension Study to Evaluate the Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy of Leni...

quote:Vertrouwen schreef op 13 mei 2025 15:58:GrumpyXLZoek het nu eens op voor Leniolisib Ruconest en KL 1333.zie bijlage.Onderzoek naar Pharming Group N.V.Doel: Ee...

Did anyone of the patients in the trials experience adverse effectsYes, patients in the clinical trials for NTLA-2002 have experienced adverse effects. However, according to the data report...

Did NTLA 2002 cure all patients in the trials so farBased on the clinical trial data reported for NTLA-2002 up to early 2025, the therapy has shown high efficacy in reducing and eliminating...

What kind of risks are there for CRISPR cas treatmentsCRISPR-Cas gene editing technologies hold immense promise for treating a wide range of genetic and complex diseases. However, like any ...

Will NTLA-2002 cure all HAE variantsWhile NTLA-2002, an investigational CRISPR-based gene editing therapy, holds significant promise for treating Hereditary Angioedema (HAE), it is not curr...

quote:Natal schreef op 13 mei 2025 14:34:Is bekend Grumpy XL.Nee, ik gebruik google gemini deep research en gemini 2.5 pro voor dit soort onderzoek.NTLA-2002 is voor HAE ty...

What is the percentage breakdown of occurrence of HAE subtypesHereditary Angioedema (HAE) is a rare genetic disorder characterized by recurrent episodes of swelling. The occurrence of its s...

CRISPR Gene Editing: A Potential Future Cure for Hereditary Angioedema, Possibly Impacting Ruconest UseCurrent Landscape: Ruconest (recombinant C1 esterase inhibitor) is an FDA-approved med...

USA nu ook op de hoogte www.tipranks.com/news/company-announc...

Wat zullen de gevolgen zijn voor pharming en andere verkopers van weesgeneesmiddelen?...

Waarschijnlijk verhoogde inkoop, hamsteren ivm trump tarieven...

pharmafile.com/news/pharming-group-do...Pharming Group doses first patient in phase 2 trial of leniolisib in CVIDElla Day |...

Clinical trial updates pharming clinicaltrials.gov/study/NCT05145283 updatedRecombinant Human C1 Esterase Inhibitor (Conestat Alfa) in the Prevention of Acute Ischemic Cerebral and Renal...

pmlive.com/pharma_news/nice-recommend...The National Institute for Health and Care Excellence (NICE) has recommended P...

Smashingwww.stocktitan.net/news/PHARM/pharmin...Pharming Group reported strong financial results for Q4 and full...

clinicaltrials.gov/study/NCT05145283Ook hier een update, nu einde jaar de verwachtte einddatum....

clinicaltrials.gov/study/NCT02859727Study terminated...

quote:TonR schreef op 16 december 2024 07:40:[...]Niet iedereen is zwartgallig LA ;-)De uitdrukking zwartgallig komt voort uit de **humorenleer**, een medische theorie d...

[Modbreak IEX: Gelieve hier geen door copyright beschermde artikelen van media te plaatsen, bericht is verwijderd. Laatste waarschuwing. ]www.iex.nl/Forum/Topic/1400029/Koffie...

Ook Google Deep Research gebruikt voor MELAS-MIDD. Zie bijlage.MELAS-MIDD: A Comprehensive OverviewMELAS-MIDD, which stands for Mitochondrial Encephalomyopathy, Lactic Acidosis, and Stroke-like ...

Ik heb een Google Deep Research run gedaan op KL1333. Zie bijlage.KL1333: A Potential First-in-Class Oral Treatment for Primary Mitochondrial DiseaseMitochondrial diseases are a group of rare ge...

Update nieuwe trial met leniolisibOa begonnen met recruitment.clinicaltrials.gov/study/NCT06549114...

Een nieuwe trial : “Leniolisib for Immune Dysregulation in PIDs”clinicaltrials.gov/study/NCT06549114This study is an exploratory, non-randomized, open-label, within-patient dose escalati...

Weer een trial compleet clinicaltrials.gov/study/NCT03697187Patient Registry to Evaluate the Real-world Safety of Rucones...

Prevention of Acute Kidney Injury in Patients With NSTEMI (AKI)Trial terminatedclinicaltrials.gov/study/NCT04912141Terminated [Lower than expected study enrolment rate. New strategic c...

Study Completed with resultsSafety of Ruconest in 2-13 Year Old Hereditary Angioedema (HAE) Patientsclinicaltrials.gov/study/NCT01359969...

Study completed with resultsSafety of Ruconest in 2-13 Year Old Hereditary Angioedema (HAE) Patientsclinicaltrials.gov/study/NCT01359969...

[quote alias=DE MONITOR id=15234427 date=202403230810]In Nederland wordt er veel geklaagd over de hoogte van zorgverzekeringen. Pharming is daar een grote oorzaak van. Zelf niets ontwikkelen aan l...

Gister 3 updates op clinicaltrials.govNCT02859727Extension to the Study of Efficacy of CDZ173 in Patients With APDS/PASLIAlleen de contacts veranderd van novartis naar pharmingNCT05693129 ...

Orchard follows buyout with FDA approval of rare disease gene therapyfinance.yahoo.com/news/orchard-follow...Dive Brief:Orchard Therapeutic...

Een verlenging van de clockstop leidt niet automatisch tot een vertraging van de goedkeuring van het geneesmiddel. De CHMP zal de aanvraag beoordelen op basis van de ingeleverde informatie en de gelde...

Gangbare redenen om uitstel aan te vragen:1. Onvoorziene omstandigheden:Vertraging bij het verzamelen van gegevens of studies.Problemen met de productie of levering van het geneesmiddel.Wi...

Een aanvrager van een weesgeneesmiddel kan absoluut een verlenging van de klokstop aanvragen bij het CHMP om te reageren op een lijst met openstaande kwesties. Dit is een gangbare praktijk ([https://w...

www.globenewswire.com/news-release/20...

[quote alias=Voorheen_bekend_als_Test id=15221828 date=202403131318][...]AI zal in de pharma pas interessant worden, denk ik, als de rekenkracht van computers significant verbetert. Dat duurt ...

zie ookwww.forbes.com/sites/forbesbusinessco...The biopharmaceutical industry stands on the cusp of a revo...

Zou interessant zijn om te vragen in hoeverre Pharming mee gaat in de vaart der volkeren mbt toepassen AI voor drug discovery. aws.amazon.com/blogs/industries/find-...

Onderzoek naar orphan drug markt in Chinawww.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...Blijkbaar denkt men wel na over dekking door verzekering van orphan drugs“ In recent years, Chi...

Studie in zuid Chinawww.researchgate.net/publication/3787... ...

Update EMAwww.ema.europa.eu/en/documents/minute...Leniolisib - Orphan - EMEA/H/C/005927Pharming Technologies B.V.; Treatment of activated...

Ik heb mbt COVID ook the great Oracle in the sky om raad gevraagd De toekomst van COVID-19 is complex en onzeker, met verschillende mogelijke scenarios:**1. Endemisch worden:**Dit is ...

[quote alias=Sharen id=15191357 date=202402161836][...]Ik denk op dezelfde planeet als jij.Alleen ik lees dan wél de cijfers:www.infectieradar.nl/resultsKijk naar de grijsgroen...

[quote alias=Sharen id=15191115 date=202402161652][...]Blijft inderdaad een opmerkelijk verhaal die Covid studies van Pharming:- de zwitserse studie faalde, maar niét vanwege de resultaten met R...

[quote alias=Anna91 id=15191038 date=202402161629][...]Wow wow wow doen ze hier nog steeds hun best voor?De hoop was een paar jaar geleden dat ruconest zou helpen om cytokine storm te doen min...

Study completed, with resultsPrevention of Severe SARS-CoV-2 Infection in Hospitalized Patients With COVID-19clinicaltrials.gov/study/NCT04530136Mijn eerste indruk is dat patiënten...

Een update van een Ruconest trial:clinicaltrials.gov/study/NCT01397864Status veranderd in “completed” op 4 locaties...

Mbt crispr-cas pricing - de populatie grootte zal hier een rol spelen. Voor HAE is er een redelijk grote populatie. Verzekeraars zullen prijskaartje afzetten tegen kosten van de andere middelen zoals ...

Status updateclinicaltrials.gov/study/NCT05693129Nu ook recruiting in de UK....

[quote alias=Natal id=15158332 date=202401230213][...]Dit is klinkklare onzin. De EMA heeft de plicht om op wetenschappelijke wijze de veiligheid en werkzaamheid van een medicatie vast te stelle...