Grumpy-XL

www.prnewswire.com/news-releases/inve...NEW YORK, Feb. 5, 2026 /PRNewswire/ ...

AnalistenreactiesDirecte, gedetailleerde reacties van analisten op deze CRL (eind januari 2026) zijn beperkt in recente bronnen, maar algemene sentiment blijft positief met koopadviezen. Anal...

Ze hebben in 2018 ook al eens een CRL ontvangen voor Ruconest. Dat is daarna toch best goedgekomen....

Na een Complete Response Letter (CRL) start de formele FDA-review pas weer zodra de aanvrager een **resubmission** indient; vanaf dat moment gelden vaste doelen:Officiële FDA-tijdslijnen ...

BierviltjePrijsstelling in de VS[ul][li]Bruto jaarlijkse kosten (WAC): Bij de lancering in 2023 was de prijs vastgesteld op $547.500. Eind 2024 is dit gestegen naar circa $566.640 ...

Update Leniolisib for Immune Dysregulation in CVID Nu ook recruiting in Leeds en Bethesda.Studie zou in October moeten zijn afgerond.clinicaltrials.gov/study/NCT06897358...

[quote alias=Prijzengala id=15998363 date=202601292225]Voor degenen die het nog niet hebben gelezen.En laten we hopen dat het bericht va de FDA morgen komt.www.tipranks.com/news/fda-ca...

www.nature.com/articles/s41590-025-02...The article titled Somatic deficiency of the human E3 ubiquitin ligase CBL in leukocytes impairs B cell but not T cell development and funct...

Forecast op basis van DCF model:De berekening van de fair value door Simply Wall St (ca. €8,56, wat een enorm opwaarts potentieel van >400% suggereert) is in dit specifieke geval zeer optimistisch e...

Ik heb het artikel door Gemini laten analyseren in 2 delen: algemene analyse en specifiek hun fair value forecast....

AlgemeenHet artikel van Simply Wall St over Pharming Group (ENXTAM:PHARM) is zeer accuraat en gebaseerd op feitelijke, recente ontwikkelingen rondom het bedrijf (specifiek de persberichten van jan...

simplywall.st/stocks/nl/pharmaceutica...“ The P/S of 3.5x looks reasonable, but...

AI is transforming the pharma industry for the betterGaat Pharming mee kunnen doen in deze race?www.economist.com/leaders/2026/01/08/...

Khondrion heeft maar 1 middel dat nog niet goedgekeurd is. Het is een research-only spin-off, dus ook nog geen verkoop apparaat. Lijkt onwaarschijnlijk dat Pharming dit middel erbij gaat in-licenseren...

Als we kijken naar de race richting de apotheek, dan is Abliva (nu onderdeel van Pharming) op dit moment het verst gevorderd.Hoewel het om een nek-aan-nekrace gaat, loopt Abliva naar schat...

Khondrion is een toonaangevend Nederlands biofarmaceutisch bedrijf dat internationaal in de schijnwerpers staat. Het is een spin-off van het Radboudumc in Nijmegen en richt zich volledig op het ontwik...

www.rttnews.com/amp/3597055/will-pedi...Bottom LinePharming Groups combination of commercial strength, advancing p...

simplywall.st/stocks/nl/pharmaceutica...Blijkbaar is aandeel pharming “undervalued”...

Intellia heeft nu echt problemen- dood van patiënt www.clinicaltrialsarena.com/news/inte...

clinicaltrials.gov/study/NCT06897358Leniolisib for Immune Dysregulation in CVIDUpdate : nu ook recruiting in Texasaanpassingen in inclusion, exclusion en secondaire outcomes...

Artikel in science waarin o.a. kl1333 wordt besproken www.science.org/content/article/first...[b]First approved drug for...

De productie van Leniolisib vindt plaats bij een gespecialiseerde GMP-productiefaciliteit in Nederland, namelijk bij het biotechbedrijf Medace in Maastricht[3]. Pharming werkt samen met Medace voor de...

Leniolisib wordt ontwikkeld en op de markt gebracht door het Nederlandse biotechbedrijf Pharming Group N.V., dat gevestigd is in Leiden[2][4][8]. De werkzame stof, oorspronkelijk ontwikkeld door Novar...

www.nytimes.com/2025/09/26/health/tru...

De aangekondigde invoering van het 100% tarief op bepaalde geneesmiddelen in de VS per 1 oktober 2025 leidt waarschijnlijk tot meer last-minute inkopen en hamsteren van medicijnen door Amerikaanse imp...

Het 100% importtarief op merkgebonden en gepatenteerde farmaceutische producten dat de VS per 1 oktober 2025 invoert, geldt niet voor geneesmiddelen die uit de Europese Unie komen. Op basis van het ha...

Ook met AI gegenereerd ;-)Bijlage: De Revolutie van Weesgeneesmiddelen: Een Mondiale Analyse van Marktdynamiek, Therapeutische Innovatie en de Weg naar een Duurzame ToekomstP....

De klinische ontwikkeling van NV354 bevindt zich in het stadium van vroege klinische studies, met als doel de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen bij patiënten met mitochondriale ziekten met neur...

NV354 is een experimenteel first-in-class medicijn van Abliva dat bedoeld is voor de behandeling van mitochondriale ziekten met neurologische complicaties, specifiek gericht op aandoeninge...

KL1333, ontwikkeld door Abliva en overgenomen door Pharming, bevindt zich in de late klinische fase voor de behandeling van primaire mitochondriale ziekten met symptomen als chronische vermoeidheid en...

Volgens recente prognoses wordt KL1333 beschouwd als een kandidaat met blockbusterpotentieel, waarbij alleen al in de VS een piekomzet van meer dan $1,4 miljard per jaar mogelijk wordt geach...

De volgende fase in de ontwikkeling van KL1333 is het voltooien van de momenteel lopende FALCON Fase 2/3-studie, die als een mogelijke registratiestudie geldt voor zowel FDA als EMA[1][3]. Er zijn gee...

Proteïne folding ziektes en mitochondriën hebben een nauwe en complexe relatie: verkeerd gevouwen eiwitten kunnen de functie van mitochondriën aantasten, terwijl mitochondriale stress ook eiwitvouwing...

KL1333 speelt een potentiële rol bij het verbeteren van mitochondriale functie en het verminderen van oxidatieve stress, vooral bij ziektes die gepaard gaan met proteïne misfolding en mitochondriale d...

In bijlage een iets uitgebreidere analyse van leniolisib...

In bijlage iets uitgebreidere analyse van KL1333...

De meest recente status van studies met **leniolisib** (Joenja®) bevestigt positieve data uit diverse klinische trials, met uitbreiding naar jongere patiëntgroepen en nieuwe ziekte-indicaties[1][3][7]...

De FALCON 2-studie met KL1333 is momenteel een cruciale Fase 2/3 klinische studie voor de behandeling van primaire mitochondriale ziekten (PMZ) bij volwassen patiënten, waarbij de focus ligt op vermoe...

Trial updateclinicaltrials.gov/study/NCT06897358Leniolisib for Immune Dysregulation in CVIDAantal locaties toegevoegdAurora, Colorado, United States, 80045Status:Recruiting...

fd.nl/financiele-markten/1563651/oude...“ Voor biotech- en farmabedrijf Pharm...

www.ukri.org/who-we-are/how-we-are-do...Rare immune disorder treatment reaches NHS patients...

Bijzonder artikel over ontwikkeling Joenja www.bbc.com/news/articles/c07dzrx02e0...

Een nieuwe studie, meteen recruiting, clinicaltrials.gov/study/NCT06990529An Open-label, Single-arm Extension Study to Evaluate the Long-term Safety, Tolerability, and Efficacy of Leni...

quote:Vertrouwen schreef op 13 mei 2025 15:58:GrumpyXLZoek het nu eens op voor Leniolisib Ruconest en KL 1333.zie bijlage.Onderzoek naar Pharming Group N.V.Doel: Ee...

Did anyone of the patients in the trials experience adverse effectsYes, patients in the clinical trials for NTLA-2002 have experienced adverse effects. However, according to the data report...

Did NTLA 2002 cure all patients in the trials so farBased on the clinical trial data reported for NTLA-2002 up to early 2025, the therapy has shown high efficacy in reducing and eliminating...

What kind of risks are there for CRISPR cas treatmentsCRISPR-Cas gene editing technologies hold immense promise for treating a wide range of genetic and complex diseases. However, like any ...

Will NTLA-2002 cure all HAE variantsWhile NTLA-2002, an investigational CRISPR-based gene editing therapy, holds significant promise for treating Hereditary Angioedema (HAE), it is not curr...

quote:Natal schreef op 13 mei 2025 14:34:Is bekend Grumpy XL.Nee, ik gebruik google gemini deep research en gemini 2.5 pro voor dit soort onderzoek.NTLA-2002 is voor HAE ty...

What is the percentage breakdown of occurrence of HAE subtypesHereditary Angioedema (HAE) is a rare genetic disorder characterized by recurrent episodes of swelling. The occurrence of its s...