Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,967   -0,048   (-4,73%) Dagrange 0,965 - 1,007 13.647.070   Gem. (3M) 10,2M

Pharming Mei

3.167 Posts
Pagina: «« 1 ... 68 69 70 71 72 ... 159 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 5 Kwiirk 13 mei 2025 10:20
    quote:

    aextracker schreef op 13 mei 2025 10:07:

    [...]

    M.b.t. Pharming Group NV en robuustheid, relateer ik dat aan ;
    1.) het # patiënten en specialisten wat Ruconest en JOENJA voorschrijft .
    2.) het # named patient programs wat JOENJA gebruikt.
    3.) de lange lijst met lopende goedkeurings aanvragen tot toelating in nieuwe markten, waar gedurende 2025 diverse grote landen opgelijnd staan om in 2026 aanvullende revenue stromen van JOENJA op gang te brengen.
    4.) obnderzoek naar nieuwe toepassingen van Leniolisib via pediatric use ( o.a. Japan, VK, USA) en VUS \ Pid \ CIVD
    5.) de acquisitie van ABLIVA KL 1333.

    Deze 5 punten maakt de langere termijn outlook perspectiefrijker en daarmee minder gevoelig voor de korte termijn grillen van de "oranje stuiterbal" in Mar al Lago.
    Die moet sowieso richting de mid-terms van 2026 zijn knopen gaan tellen i.r.t. de algehele impact die al zijn handelen op de Amerikaanse economie gaat hebben.
    Dat kan nog alle kanten uit, inclusief de verkeerde.
    Beste Tracker,
    ik spreek over de korte termijn. Door het decreet van Trump is op deze korte termijn de onzekerheid toegenomen. Dat geeft alle ruimte aan de partijen die er belang bij hebben de koers van Pharming omlaag te brengen. Zie verder mijn antwoord aan Natal.
  2. Strandhuisje 13 mei 2025 10:23
    Kan het zijn dat Trump en aanhang op de 'Trumpmanier' handelen om andere doelen te behalen die we niet zien? De grote verschillen op de beurzen, wie hebben daar voordeel bij? Ik vermoed dat Trump zijn financiële zaakjes en zaken inmiddels wel op orde heeft. Nu nog blijven zitten, tenslotte is macht uitoefenen ook een leuke bezigheid.
  3. Pimplepurple 13 mei 2025 10:43
    quote:

    Winst gevend schreef op 13 mei 2025 09:48:

    .
    .
    U.S. President Donald Trump has signed an executive order aimed at lowering drug prices in the U.S. to levels seen abroad, prompting heightened alertness from the global pharmaceutical and biopharmaceutical industries. Companies that export pharmaceuticals to the U.S. are likely to see a drop in revenue. Although Korea's pharmaceutical exports to the U.S. are not substantial, which suggests minimal impact on most corporations, some companies distributing drugs in the U.S. are weighing the pros and cons.

    HELAAS VOOR PHARMING !!!!
    Ouwe paniekzaaiert ;)

    Soep gaat allesbehalve heet gegeten worden. Pharming produceert medicijnen waarvoor geen equivalenten voorhanden zijn. Op ordinaire painkillers of slaapmiddelen zal worden doorgepakt, er zal logischerwijs een vrijstelling/milder regime komen op producten zoals in het portfolio van Pharming. Kortom, weinig loos. Hoezeer je ook dat ook tracht te suggereren met je caps en uitroeptekens.
  4. forum rang 4 Regeis 13 mei 2025 11:08
    Geneesmiddelen of weesmedicijnen daar zit verschil tussen , evenals massaproduktie of (op voorschrijven) een heel beperkte produktie. Als vastgoedmagnaat zal ook Trump beseffen dat bedrijven zoals Pharming veel geld steken in de ontwikkeling van medicijnen voor zeldzame ziekten, het risico is groot, elke ontwikkelaar moet wat vet op de botten hebben en wat dat betreft heeft Pharming een lange reeks van magere jaren gehad. Zelf ben ik als aandeelhouder niet bang, op bepaalde fronten zijn Amerikanen heel heilig, dit geldt ook voor "onze nieuwe Paus".
  5. forum rang 9 aextracker 13 mei 2025 11:13
    quote:

    Kwiirk schreef op 13 mei 2025 10:20:

    [...]
    Beste Tracker,
    ik spreek over de korte termijn. Door het decreet van Trump is op deze korte termijn de onzekerheid toegenomen. Dat geeft alle ruimte aan de partijen die er belang bij hebben de koers van Pharming omlaag te brengen. Zie verder mijn antwoord aan Natal.
    Dank voor je toelichting. Dat klopt zeker o.b.v. het "decreet gezweet" van TACO-Trump.
    Hij probeert zijn "allmighty power en drive" te bewijzen. Zie dat hij zojuist weer een beta-caroteen injectie heeft genomen voordat hij afreist naar het Midden Oosten :).

    Korte termijn paniek is er altijd genoeg (geweest) bij Pharming Group NV sinds 2016.
    Toch kan ik niet anders stellen dan dat Pharming Group NV (tergend) langzaam doch gestaag doorwerkt aan een LT duurzaam beter werkend business model met meerdere winstgevende zeldzame ziekte bestrijdende medicijnen in portfolio en eigen beheer. In Potentie ligt er een groei binnen bereik van $ 500 Mln. via de 2 bestaande medicijnen en i.c.m. een goedgekeurd KL 1333 zelfs $ 1 Mrd. in bereik..... hoewel we dan wsl. wel ergens 2034 spreken..... over LT horizonnen gesproken...... wie gaat er op wachten.............

    Gezien de hoge brutomarge zou Pharming Group NV er m.b.t. Ruconest zelfs voor kunnen kiezen vanaf H2 een "prijs aggressieve marktaandeel politiek" te gaan volgen, nu het einde van de patent periode in 2026 nadert en zodoende de volume * prijs motor aanzetten om versneld in USA markt marktaandeel te pakken.
    Zo kan Pharming Group NV nieuwkomers het leven bemoeilijken en bestaande grootverdieners in de HAE markt, zoals TAKEDA met meerdere medicijnen, tegelijk aanvallen op hun dominante marktaandeel.

    Als relatief kleine speler heeft Ruconest in de laatste fase van patentbescherming en hoogst effectieve werkzaamheid een prima positie opgebouwd om tegen lagere prijzen en marges, potentieel grotere volumes weg te zetten. P & Q is dan een eenvoudige rekensom om meerdere doelen te dienen.

    As always..... Time will tell.... heb eerder en wat langer uiteindelijk geduld beloond zien worden :).
    Vanaf 2027 is Pharming group NV incl. KL 1333 goedgekeurd volgens mij ook best een aantrekkelijk overname projekt voor grotere farma's op zoek naar winstgevende pipeline versterkingen.......
  6. forum rang 6 Vertrouwen 13 mei 2025 12:29
    quote:

    Wiel schreef op 13 mei 2025 12:22:

    Maar is ontwikkeling van een medicijn niet ook wetenschap en we weten hoe Trump c.s. tegenover "bepaalde" wetenschappen (wetenschappers) aan kijkt. En als die wetenschappers ook nog eens uit Europa komen? (Tenminste daar ga ik dan maar vanuit)
    Gossie, wel diep graven om iets negatiefs neer te pennen.

    Vindt je niet ?
  7. forum rang 8 BassieNL 13 mei 2025 12:37
    quote:

    affie4u schreef op 13 mei 2025 11:36:

    Ik zie een voordeel van de prijsstrategie van Trump, enkele nieuwkomers op HAE markt zullen hun product niet lanceren op de Amerikaanse markt. Met deze prijsonderhandelingen geen break even.
    Dat verwacht ik niet.

    Maar ik snap niet dat een potentiële nieuwkomer als Pharvaris een grotere market cap heeft dan Pharming.
  8. WMMH 13 mei 2025 13:30
    INDIEN NODIG, nooit zeker bij Trump:

    Aangezien voor Ruconest de VS markt de grootste is. Rest van de wereld zorgt voor aanzienlijk minder omzet. Prijzen andere markten aanpassen aan de VS prijs en dan is het bedrag voor iedereen gelijk. Beter iets minder omzet buiten de VS, kleinere markten, dan de VS markt aanpassen met 30-80%??, omdat de prijs in de rest van de wereld lager is. En de VS wordt aangepast aan die prijzen.
    Voor Joenja is een geen / nog geen concurrent(???), dus de VS prijs hanteren voor de rest van de wereld markt.
    KL 1333 , idem.

    Maar alleen als de Trump Tariffs voor pharma doorgaan, en effect hebben op Pharming omzet. Maar de meeste Tariffs zijn aangepast na gezeur en "onderhandelingen".
  9. Grumpy-XL 13 mei 2025 14:31
    CRISPR Gene Editing: A Potential Future Cure for Hereditary Angioedema, Possibly Impacting Ruconest Use

    Current Landscape: Ruconest (recombinant C1 esterase inhibitor) is an FDA-approved medication used to treat acute attacks of hereditary angioedema (HAE) in adults and adolescents. HAE is a rare genetic disorder characterized by recurrent episodes of severe swelling. Ruconest works by supplementing the deficient C1 esterase inhibitor protein, which helps to regulate inflammation.

    The Promise of CRISPR-Cas: Exciting developments are underway in the field of gene editing, with CRISPR-Cas based therapies showing significant promise for HAE. Notably, Intellia Therapeutics' NTLA-2002 is an investigational CRISPR/Cas9-based gene-editing therapy administered as a single systemic dose. This therapy aims to provide a potential cure for HAE by targeting the prekallikrein gene in the liver, thereby reducing the production of kallikrein, a key mediator of swelling in HAE.

    Potential for Replacement: Early clinical trial data for NTLA-2002 has been encouraging, with some patients experiencing an elimination of HAE attacks following treatment. If further trials confirm its long-term safety and efficacy, and it receives regulatory approval, such a one-time curative treatment could significantly alter the HAE treatment landscape.

    A successful CRISPR-based cure could potentially reduce or even eliminate the need for prophylactic treatments and acute therapies like Ruconest for many patients. Instead of managing acute attacks as they occur, the underlying cause of the disease would be addressed.

    Current Status and Considerations: It is important to note that NTLA-2002 is still in the clinical trial phase (currently Phase 1/2) and has not yet received regulatory approval. While the initial results are promising, more extensive research is needed to establish its long-term effectiveness, safety profile across a broader patient population, and accessibility.

    Therefore, while a CRISPR-Cas based cure holds considerable potential to replace existing HAE treatments, including Ruconest, in the future, it is not yet a current reality. The transition would depend on the successful completion of clinical trials, regulatory approvals, and subsequent adoption in clinical practice. For now, Ruconest remains an important option for managing acute HAE attacks.

    What could be the possible timeline for approval for NTLA-2002

    Based on recent announcements from Intellia Therapeutics, the developer of NTLA-2002, here is a possible timeline for its approval and launch in the United States:

    Current Stage (as of May 2025): NTLA-2002 is currently in a global pivotal Phase 3 clinical trial called the HAELO study. The first patient in this trial was dosed in the first quarter of 2025.
    Completion of Phase 3 Enrollment: Intellia Therapeutics anticipates completing patient enrollment for the HAELO study in the second half of 2025.
    Biologics License Application (BLA) Submission: The company plans to submit a BLA to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) in the second half of 2026. This submission is a formal request for approval to market the therapy.
    Anticipated U.S. Launch: If the clinical trial data is positive and the FDA review is successful, Intellia Therapeutics anticipates a U.S. launch for NTLA-2002 in 2027.
    Important Considerations:

    Regulatory Review Time: The typical FDA review process for a BLA can take 6 to 10 months, or longer, depending on factors such as whether the application receives Priority Review (typically 6 months) or Standard Review (typically 10 months). Gene therapies for rare diseases like Hereditary Angioedema (HAE) may sometimes qualify for expedited review pathways, but this is not guaranteed.
    Clinical Trial Outcomes: The most critical factor is the outcome of the Phase 3 HAELO study. The therapy must demonstrate sufficient safety and efficacy for regulatory approval.
    Unforeseen Delays: The drug development and approval process is complex and can be subject to unforeseen delays.
    Global Approvals: While the provided timeline focuses on the U.S. (FDA), the Phase 3 trial is described as "global." Timelines for approval in other regions, such as by the European Medicines Agency (EMA), may differ based on their respective review processes and submission dates. Currently, specific timelines for EMA submission or approval for NTLA-2002 have not been detailed in the provided information.
    In summary, based on the company's projections, NTLA-2002 could potentially be approved and launched in the U.S. in 2027, following a BLA submission in the latter half of 2026.
  10. Grumpy-XL 13 mei 2025 14:33
    What is the percentage breakdown of occurrence of HAE subtypes

    Hereditary Angioedema (HAE) is a rare genetic disorder characterized by recurrent episodes of swelling. The occurrence of its subtypes is generally broken down as follows:

    1. HAE due to C1 Inhibitor (C1-INH) Deficiency:
    This is the most common form of HAE and is further divided into:

    HAE Type I: This type is characterized by low quantitative levels of C1-INH protein. It is the most prevalent form, accounting for approximately 80% to 85% of all HAE cases.
    HAE Type II: In this type, the C1-INH protein is present in normal or even elevated levels but is dysfunctional. HAE Type II accounts for about 15% to 20% of HAE cases.
    Together, HAE Type I and Type II represent the vast majority of individuals diagnosed with Hereditary Angioedema.

    2. HAE with Normal C1 Inhibitor (HAE-nC1-INH):
    This group of HAE subtypes is characterized by normal levels and function of the C1-INH protein. It is considered much rarer than HAE Type I or II.

    Overall Prevalence: HAE-nC1-INH accounts for a small percentage of total HAE cases. Some sources indicate it may be less than 1% of all HAE, though precise figures can vary and data is still evolving as more is understood about these subtypes. Other studies looking at specific cohorts might show a higher proportion of HAE-nC1-INH among their studied patients, but generally, it's recognized as significantly less common than HAE with C1-INH deficiency. For instance, one study of a French cohort reported that HAE with normal C1-INH represented 22 out of 182 HAE patients (approximately 12%), but this may reflect referral patterns to a specialized center rather than overall population prevalence.

    Subtypes of HAE-nC1-INH: HAE with normal C1-INH is genetically diverse. Known causative mutations occur in several genes, leading to subtypes such as:

    HAE-FXII: Due to mutations in the F12 gene (encoding Factor XII).
    HAE-PLG: Due to mutations in the PLG gene (encoding plasminogen).
    HAE-ANGPT1: Due to mutations in the ANGPT1 gene (encoding angiopoietin-1).
    HAE-KNG1: Due to mutations in the KNG1 gene (encoding kininogen-1).
    HAE-MYOF: Due to mutations in the MYOF gene (encoding myoferlin).
    HAE-HS3ST6: Due to mutations in the HS3ST6 gene (encoding heparan sulfate-glucosamine 3-O-sulfotransferase 6).
    HAE-Unknown (HAE-UNK): In a significant portion of patients with HAE-nC1-INH, the underlying genetic mutation has not yet been identified.
    The exact percentage breakdown for each of these HAE-nC1-INH subtypes among those with HAE-nC1-INH is not firmly established and can vary in different populations studied. For example, one genetic analysis study reported that among their participants with HAE-nC1-INH, 7.6% had a specific F12 gene mutation, and 4.5% had a PLG gene mutation. However, these percentages are from a specific study cohort and may not represent the global distribution. Many cases of HAE-nC1-INH remain of unknown genetic cause.

    Summary:

    HAE Type I: ~80-85%
    HAE Type II: ~15-20%
    HAE with Normal C1-Inhibitor (all subtypes combined): Rare, generally cited as <1% up to a small single-digit percentage of all HAE cases, though specific cohort studies might show local variations. The precise breakdown of its further genetic subtypes is still an area of active research.
    It's important to note that HAE is a rare disease overall, with an estimated prevalence of around 1 in 50,000 people, though this can range from 1 in 10,000 to 1 in 150,000 depending on the population. The diagnosis and classification of HAE subtypes, particularly HAE-nC1-INH, are complex and evolving areas of medical research.
  11. Grumpy-XL 13 mei 2025 14:39
    quote:

    Natal schreef op 13 mei 2025 14:34:

    Is bekend Grumpy XL.
    Nee, ik gebruik google gemini deep research en gemini 2.5 pro voor dit soort onderzoek.

    NTLA-2002 is voor HAE type 1 en 2, dus ±99% van de gevallen. In de huidige trials waren geen serieuze bijverschijnselen en alle patiënten zijn - althans tot nu toe - klachten vrij. Dus alle profylaxe ontwikkelaars en ook Ruconest zouden hierdoor na 2027 mogelijk geen of sterk teruglopende inkomsten kunnen hebben uit hun producten.

    En ik plaats dit omdat ik denk dat dit potentieel meer invloed gaat hebben op de omzet en winst van die bedrijven dan die hele tarief discussie.
3.167 Posts
Pagina: «« 1 ... 68 69 70 71 72 ... 159 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.