Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Aandeel Pharming Group NL0010391025

Laatste koers (eur) Verschil Volume
0,875   0,000   (0,00%) Dagrange 0,868 - 0,881 3.197.898   Gem. (3M) 9,7M

Pharming Mei

3.169 Posts
Pagina: «« 1 ... 22 23 24 25 26 ... 159 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. bestens 8 mei 2025 08:40
    **De VUS-studie van Pharming uitgelegd**

    Pharming onderzoekt genetische varianten van onzekere betekenis (VUS, "Variants of Uncertain Significance") in de genen PIK3CD en PIK3R1. Deze genen zijn betrokken bij de zeldzame immuunziekte APDS (Activated PI3K Delta Syndrome).

    **Wat is een VUS?**
    Een VUS is een genetische variant waarvan nog niet duidelijk is of deze ziekteveroorzakend is. Bij genetische tests kunnen dergelijke varianten worden gevonden, maar zonder aanvullende informatie is het moeilijk te bepalen of ze daadwerkelijk leiden tot aandoeningen zoals APDS.

    **Doel van de VUS-studie**
    Pharming heeft in de Verenigde Staten ongeveer 1.200 patiënten geïdentificeerd met een VUS in de PIK3CD- of PIK3R1-genen. Het doel van de studie is om te bepalen welke van deze varianten daadwerkelijk leiden tot APDS. Patiënten bij wie de VUS als ziekteveroorzakend wordt geclassificeerd, kunnen in aanmerking komen voor behandeling met Joenja® (leniolisib), het medicijn van Pharming voor APDS.

    **Aanpak en resultaten**

    * *Pilotstudie*: In een eerste studie met 25 patiënten met een VUS werden bij 5 van hen (20%) aanwijzingen gevonden die consistent zijn met APDS.
    * *High-throughput screening*: Pharming ondersteunt laboratoria bij het gebruik van geautomatiseerde tests om snel te bepalen of een VUS leidt tot overactiviteit van het PI3Kd-signaalpad, wat kenmerkend is voor APDS.
    * *Samenwerking met genetische databases*: De resultaten van deze studies worden gedeeld met centrale databases zoals ClinVar, zodat toekomstige patiënten met dezelfde variant sneller en nauwkeuriger kunnen worden gediagnosticeerd.

    **Waarom is dit belangrijk?**
    Veel patiënten met een VUS blijven zonder duidelijke diagnose, wat behandeling bemoeilijkt. Door deze varianten te herclassificeren, kunnen meer patiënten een definitieve diagnose van APDS krijgen en toegang krijgen tot gerichte therapieën zoals Joenja®. Dit is niet alleen van klinisch belang, maar ook strategisch voor Pharming, aangezien het de potentiële markt voor hun medicijn vergroot.

    De VUS-studie van Pharming is dus een belangrijke stap in het verbeteren van de diagnose en behandeling van APDS door genetische varianten beter te begrijpen en te classificeren.
  2. forum rang 10 voda 8 mei 2025 08:44
    Correctie: Beursblik: Ruconest blijft verrassen bij Pharming
    08-mei-2025 08:40

    Wachten op studie voor groeiversnelling Joenja.

    (ABM FN-Dow Jones) De omzet van Pharming is in het eerste kwartaal ruim boven verwachting uitgekomen, dankzij Ruconest, terwijl Joenja aan de lichte kant uitviel. Dit stelde Jefferies donderdag in een analistenrapport.

    De omzet van 79 miljoen dollar was 20 procent hoger dan de consensusverwachting bij Visible Alpha van 66 miljoen dollar, waar wel maar drie analisten aan bijdroegen. Dit was te danken aan Ruconest, dat de omzet zag groeien tot 68,8 miljoen dollar, door meer vraag en meer dan 90 nieuwe patiënten in de Verenigde Staten.

    De omzet van Joenja van 10,5 miljoen dollar was juist 2,6 miljoen dollar lager dan verwacht. De groei van het aantal patiënten stelde echter gerust, met 102 patiënten voor betaalde therapie, tegen 96 een kwartaal eerder.

    Er was een operationeel verlies van 7,0 miljoen euro, door een eenmalige verliespost van 7,8 miljoen op de overname van Ablva.

    De ondergrens van hogere omzetoutlook is nu gelijk aan de consensus van 324 miljoen dollar. Jefferies denkt dat de operationele kosten zullen uitkomen rond 300 miljoen dollar, wat 10 miljoen lager is dan de consensus. Belangrijk is dat Pharming jaarlijkse de kosten met 15 procent of 10 miljoen dollar wil verlagen, wat waarschijnlijk vanaf 2026 zal worden gerealiseerd.

    De focus ligt op de aanstaande publicatie van de VUS-studie, die kan leiden tot een snellere toename van het aantal patiënten voor Joenja. Alleen al in de VS kan het aantal potentiële patiënten voor het middel stijgen van de circa 500 waar Jefferies nu rekening mee houdt tot meer dan 740, denkt Jefferies. In dat geval kan ook de verwachte piekomzet van het middel omhoog.

    Jefferies heeft een koopadvies en koersdoel van 1,40 euro voor het aandeel.

    Correctie: om juiste koersdoel te vermelden.

    Door: ABM Financial News.
  3. forum rang 4 torro 8 mei 2025 08:45
    Correctie: Beursblik: Ruconest blijft verrassen bij Pharming
    3 minuten geleden (vandaag 08:40:52)
    Dow Jones Newswires
    Wachten op studie voor groeiversnelling Joenja.

    (ABM FN-Dow Jones) De omzet van Pharming is in het eerste kwartaal ruim boven verwachting uitgekomen, dankzij Ruconest, terwijl Joenja aan de lichte kant uitviel. Dit stelde Jefferies donderdag in een analistenrapport.

    De omzet van 79 miljoen dollar was 20 procent hoger dan de consensusverwachting bij Visible Alpha van 66 miljoen dollar, waar wel maar drie analisten aan bijdroegen. Dit was te danken aan Ruconest, dat de omzet zag groeien tot 68,8 miljoen dollar, door meer vraag en meer dan 90 nieuwe patiënten in de Verenigde Staten.

    De omzet van Joenja van 10,5 miljoen dollar was juist 2,6 miljoen dollar lager dan verwacht. De groei van het aantal patiënten stelde echter gerust, met 102 patiënten voor betaalde therapie, tegen 96 een kwartaal eerder.

    Er was een operationeel verlies van 7,0 miljoen euro, door een eenmalige verliespost van 7,8 miljoen op de overname van Ablva.

    De ondergrens van hogere omzetoutlook is nu gelijk aan de consensus van 324 miljoen dollar. Jefferies denkt dat de operationele kosten zullen uitkomen rond 300 miljoen dollar, wat 10 miljoen lager is dan de consensus. Belangrijk is dat Pharming jaarlijkse de kosten met 15 procent of 10 miljoen dollar wil verlagen, wat waarschijnlijk vanaf 2026 zal worden gerealiseerd.

    De focus ligt op de aanstaande publicatie van de VUS-studie, die kan leiden tot een snellere toename van het aantal patiënten voor Joenja. Alleen al in de VS kan het aantal potentiële patiënten voor het middel stijgen van de circa 500 waar Jefferies nu rekening mee houdt tot meer dan 740, denkt Jefferies. In dat geval kan ook de verwachte piekomzet van het middel omhoog.

    Jefferies heeft een koopadvies en koersdoel van 1,40 euro voor het aandeel.

    Correctie: om juiste koersdoel te vermelden.

    Door: ABM Financial News.
  4. forum rang 8 Natal 8 mei 2025 08:55
    Pharming schiet omhoog, AMG schuift de lat weer hoger
    Redactie IEX
    08:50
    De beurs kreeg vanochtend flink wat cijfers te verwerken, en sommige bedrijven hebben de verwachtingen ver overtroffen. Pharming bijvoorbeeld, dat een enorme omzetgroei van 42% rapporteert. De omzet uit Ruconest schoot zelfs met 49% omhoog, terwijl het nieuwe middel Joenja ook een nette stijging van 9% liet zien.
  5. Ben Belegger 8 mei 2025 08:58
    quote:

    bestens schreef op 8 mei 2025 08:40:

    **De VUS-studie van Pharming uitgelegd**

    Pharming onderzoekt genetische varianten van onzekere betekenis (VUS, "Variants of Uncertain Significance") in de genen PIK3CD en PIK3R1. Deze genen zijn betrokken bij de zeldzame immuunziekte APDS (Activated PI3K Delta Syndrome).

    **Wat is een VUS?**
    Een VUS is een genetische variant waarvan nog niet duidelijk is of deze ziekteveroorzakend is. Bij genetische tests kunnen dergelijke varianten worden gevonden, maar zonder aanvullende informatie is het moeilijk te bepalen of ze daadwerkelijk leiden tot aandoeningen zoals APDS.

    **Doel van de VUS-studie**
    Pharming heeft in de Verenigde Staten ongeveer 1.200 patiënten geïdentificeerd met een VUS in de PIK3CD- of PIK3R1-genen. Het doel van de studie is om te bepalen welke van deze varianten daadwerkelijk leiden tot APDS. Patiënten bij wie de VUS als ziekteveroorzakend wordt geclassificeerd, kunnen in aanmerking komen voor behandeling met Joenja® (leniolisib), het medicijn van Pharming voor APDS.

    **Aanpak en resultaten**

    * *Pilotstudie*: In een eerste studie met 25 patiënten met een VUS werden bij 5 van hen (20%) aanwijzingen gevonden die consistent zijn met APDS.
    * *High-throughput screening*: Pharming ondersteunt laboratoria bij het gebruik van geautomatiseerde tests om snel te bepalen of een VUS leidt tot overactiviteit van het PI3Kd-signaalpad, wat kenmerkend is voor APDS.
    * *Samenwerking met genetische databases*: De resultaten van deze studies worden gedeeld met centrale databases zoals ClinVar, zodat toekomstige patiënten met dezelfde variant sneller en nauwkeuriger kunnen worden gediagnosticeerd.

    **Waarom is dit belangrijk?**
    Veel patiënten met een VUS blijven zonder duidelijke diagnose, wat behandeling bemoeilijkt. Door deze varianten te herclassificeren, kunnen meer patiënten een definitieve diagnose van APDS krijgen en toegang krijgen tot gerichte therapieën zoals Joenja®. Dit is niet alleen van klinisch belang, maar ook strategisch voor Pharming, aangezien het de potentiële markt voor hun medicijn vergroot.

    De VUS-studie van Pharming is dus een belangrijke stap in het verbeteren van de diagnose en behandeling van APDS door genetische varianten beter te begrijpen en te classificeren.
    Bedankt voor de uitleg-:)
3.169 Posts
Pagina: «« 1 ... 22 23 24 25 26 ... 159 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.