Aandeel Pharming Group NL0010391025

quote:

Natal schreef op 28 april 2025 09:53:

Idd de koeienlijn is afgestoten. Nee, niet schamen maar een business beslissing nav dat de FDA een volledig nieuw beoordelingsproces eiste tav koeienruconest. Dat was niet haalbaar.

quote:

Sharen schreef op 28 april 2025 10:03:

[...]
De ‘business beslissingen’ werden nogal terloops gemeld, dus toch enige schaamte denk ik dan.

Want dat het ‘niet haalbaar’ was had men natuurlijk al veel eerder moeten checken bij de FDA, vóórdat al die pijplijn kosten gemaakt werden.

En op zich nu ook gewoon ‘zand erover’ betreffende die oude pijplijn, iedereen maakt fouten.

Maar mijn punt is dat er nú dus geen pijplijn meer zal komen met Ruconest indicaties.

De huidige nieuwe pijplijn ziet er veelbelovender uit.

quote:

fanaat schreef op 28 april 2025 09:58:

Die koeien lijn was niet goed voorbereid. Tweemaal daaraan begonnen met veel bombari door opschalingsmogelijkheden. Niet de enige blunder van de vorige baas. Oss en vele mogelijkheden richness zijn ook op zijn conto te schrijven. De laatste kl1333 kan iets worden maar

quote:

Natal schreef op 28 april 2025 10:16:

Met de beleidswijziging van de FDA helemaal interessant. Ben benieuwd wat dit kan opleveren voor Pharming.

quote:

Beur schreef op 28 april 2025 09:54:

[...]Een andere reden en misschien wel de meest belangrijke is dat het maar de vraag is of Ruc bij al die aandoeningen wel het gewenste effect zou hebben gehad. Ik denk namelijk van niet. Als het echt potentieel had gehad had Ph. wel doorgezet. En bij echt interessante vooruitzichten zijn er altijd wel grote geldschieters te vinden.

• Pre-eclampsie is een acute complicatie en geen duidelijk gedefinieerde ziekte;

• De oorzaak van pre-eclampsie is onduidelijk;

• De werving van patiënten (zwangere vrouwen) was uitermate lastig omdat het geen chronische aandoening is maar een acute complicatie en omdat het gevolgen heeft voor twee “personen” (de zwangere en de ongeboren vrucht.

quote:

Beur schreef op 28 april 2025 10:20:

[...]Is die al geëffectueerd dan?
Ik sta er ambivalent tegenover: enerzijds worden patiënten sneller geholpen met een mogelijk effectief preparaat. Anderzijds worden de potentiële negatieve lange termijn-effecten nu meer naar het bordje van de patiënt verschoven.

quote:

Beur schreef op 28 april 2025 10:14:

[...]Mwahh. Het was denk ik niet alleen maar niet naïviteit hoor. Ze zijn niet helemaal achterlijk in Leiden en wisten dondersgoed wat FDA zou kunnen eisen betreffende deze nieuwe projecten.
Er komt voor mij ook een aardig stukje noodzakelijk "warmhouden van de interesse voor het bedrijf" bij.

quote:

Triple A schreef op 28 april 2025 10:26:

[...]

Ruconest voor pre-eclampsie was bij voorbaat kansloos:

• Pre-eclampsie is een acute complicatie en geen duidelijk gedefinieerde ziekte;

• De oorzaak van pre-eclampsie is onduidelijk;

• De werving van patiënten uitermate lastig omdat het geen chronische aandoening is maar een acute complicatie en omdat het gevolgen heeft voor twee “personen” (de zwangere en de ongeboren vrucht.

Het is met name de vorige CEO kwalijk te nemen dat hij kasmiddelen heeft gealloceerd naar projecten met een zeer lage kans van slagen (pre-eclampsie) of een volstrekt ontbrekende toegevoegde waarde (Nasdaq notering)

In de laatste jaren heeft de CEO zich echter wel verbeterd met de lage startinvestering voor de Leniolisib licentie en de overname van Abliva.

_

quote:

Natal schreef op 28 april 2025 10:26:

[...]

Nee nog niet geëffectueerd. Maar dat komt er echt wel aan. Het is al een tijd in voorbereiding en de voornemens lijken mij rock solid. Vooral ook omdat de commissioner een warm voorstander is. Trouwens de patiëntenbelangen input krijgt een grotere rol.

Ook positief, de aan Pharma bedrijven gelieerde FDA ambtenaren worden losgeweekt van die bedrijven.

Er is een veiligheidsmechanisme bedacht: continue monitoring om zoveel mogelijk veiligheidsdata te verzamelen. Uiteraard is deelname op vrijwillige basis.

quote:

Sharen schreef op 28 april 2025 10:29:

[...]
Oops, als dat waar is zou dat wel zéér opmerkelijk zijn.

Miljoenen aan pijplijnkosten uitgeven, alleen maar om ‘de interesse voor het bedrijf warm te houden’ ?

Ik ben het met je eens dat De Vries vaak een ‘veelbelover’ was, maar die koeienlijn was, denk ik, gewoon ordinair mismanagement.

quote:

Beur schreef op 28 april 2025 10:38:

[...]Het is typisch meer de stijl van Trump: in plaats van voorafgaand grondig onderzoek gewoon wat doen en dan zien wat er van komt.

quote:

Natal schreef op 28 april 2025 10:56:

[...]

Nee zo zit het niet. Maar lees anders die links die ik in het weekend heb gepost.

quote:

BassieNL schreef op 28 april 2025 11:04:

In een heel kort tijdsbestek:

* zijn allerlei onderzoeken naar Ruconest indicaties gestopt
* is onderzoek naar andere toediening Ruconest gestopt
* is de koeienlijn gestopt
* is de stekker getrokken uit het plan een eigen fabriek neer te zetten
* is Pompe/Fabry (met een andere konijnengroep) gestopt

En de plannen die er ooit waren om de Ruconest productielijn in China te dupliceren lijkt ook verder weg dan ooit.

Pharming heeft de noodzaak ingezien om het over een andere boeg te gooien en hoopt succes te behalen met andere soorten weesgeneesmiddelen. Het succes van het eigen transgene productieplatform is eindig. Het is ook niet meer iets van deze tijd om dieren te modificeren om medicijnen te ontwikkelen.

quote:

Beur schreef op 28 april 2025 11:04:

[...]Het is kort gezegd toch: geen fase III meer, met andere woorden de patiënt een paar jaar sneller aan het preparaat en vervolgens aan de hand van de ervaringen van de patiënten in de loop der tijd de kwaliteiten van het medicijn vaststellen?