Boergeert schreef op 1 juli 2021 09:34:
Update: Pharming kondigt samenwerking met Orchard Therapeutics aan
Beeld: ABM Financial News
(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group gaat samenwerken met Orchard Therapeutics voor de ontwikkeling en commercialisering van autologe HSC ex-vivo gentherapie tegen erfelijk angio-oedeem. Dit maakte Pharming donderdagochtend bekend.
"Pharming zet zich al meer dan twee decennia in voor de HAE-gemeenschap en nu gaan we samenwerken met Orchard Therapeutics, een vooraanstaande speler in de ontwikkeling van autologe HSC-gentherapie, aan de ontwikkeling van een potentieel curatieve (genezende) behandeling voor HAE", zei CEO Sijmen de Vries van Pharming in een toelichting.
De CEO sprak tegenover ABM Financial News van een "sensationele ontwikkeling". Als de opzet met Orchard slaagt, "is de ziekte eigenlijk weg", waar met Ruconest nu een oplossing wordt geboden bij aanvallen.
"Ruconest geeft mensen C1-remmer bij een aanval. Maar in de toekomst zullen mensen zelf C1-INH kunnen aanmaken", lichtte De Vries toe.
Pharming heeft de wereldwijde rechten op OTL-105 verkregen en zal verantwoordelijk zijn voor klinische ontwikkeling, registraties bij de autoriteiten en commercialisering van de gentherapie voor onderzoek, inclusief de bijbehorende kosten. Orchard zal de voltooiing van de IND-activiteiten leiden en toezicht houden op de productie van OTL-105 tijdens de preklinische en klinische ontwikkeling, die zal worden gefinancierd door Pharming.
Orchard Therapeutics zal een vooruitbetaling van 17,5 miljoen dollar ontvangen, bestaande uit 10 miljoen in contanten en de verwerving door Pharming van een aandelenbelang van 7,5 miljoen dollar in Orchard. Voor dit bedrag krijgt Pharming volgens De Vries een belang van minder dan een procent. Het is vooral "een teken van vertrouwen", aldus de CEO.
Orchard Therapeutics komt ook in aanmerking voor mijlpaalbetalingen tot 189,5 miljoen dollar aan ontwikkelings-, regulatoire en verkoopmijlpalen, evenals middelhoge tot lage tweecijferige royaltybetalingen op toekomstige wereldwijde verkopen.
Volgens De Vries zal het nog een paar jaar duren alvorens de klinische fase wordt bereikt. Die laatste fase zal er wel anders uitzien dan normaal, omdat "veel buiten het lichaam van de patiënt kan gebeuren. Een Fase 1 is dan ook niet nodig", aldus de CEO van Pharming, die geen deadline wilde noemen voor de marktintroductie.
In gesprek met ABM Financial News benadrukte De Vries de bewezen technologie van Orchard. Het bedrijf verkreeg al verschillende goedkeuringen met OTL-105 voor andere zeldzame ziektes.
De nieuwe samenwerking is er volgens De Vries een van "de bewezen technologie van Orchard en de expertise van Pharming".
Update: om toelichting CEO De Vries toe te voegen.