Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

  • 0,952 16 apr 2024 15:07
  • -0,036 (-3,59%) Dagrange 0,953 - 0,979
  • 4.800.020 Gem. (3M) 6,4M

Pharming Group - April 2021

7.416 Posts
Pagina: «« 1 ... 101 102 103 104 105 ... 371 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 8 aextracker 11 april 2021 08:00
    quote:

    Janssen&Janssen schreef op 10 april 2021 22:10:

    Zoals gezegd zou ik komen met een overzicht van elk goedgekeurd HAE medicijn ik heb het overzicht van de professor als leidraad gebruikt.
    Professor je mag dit overzicht gebruiken om jou overzicht te update/ uit te breiden als je wilt, die van jou is namelijk goed compleet en bij tijden zeer intressant voor velen hier.

    Goedgekeurde middelen
    Naam: Takhzyro
    Middel: Lanadelumab
    Producent Takeda

    Naam: Haegarda
    Middel: C1-INH
    Producent CSL Behring

    Naam: Cinryze
    Middel:C1-INH
    Producent: Takeda

    Naam: Orladeyo
    Middel: Berotralstat
    Producent:Biocryst

    Naam: Firazyr
    Middel: Bradykinin receptor antagonist
    Producent: Takeda

    Naam: Berinert
    Middel: C1-INH
    Producent: CSL Behring

    Naam: Ruconest
    Middel:Humaan Recombinant C1-INH
    Producent: Pharming

    Naam: Kalbitor
    Middel: Kallikrein inhibitor
    Producent: Takeda

    Firazyr, Cinryze en Berinert worden niet meer actief gepusht door de leveranciers.
    Conclusie; Er zijn in de wereld blijkbaar 8 middelen die aktueel de wereldmarkt voor HAE medicijnen bepalen. Er zijn tevens een aantal medicijnen in ontwikkeling, in verschillende stadia en toepassingsvormen.

    Heb enkele vragen J & J waarvan de antwoorden iets gaan zeggen over de potentie van RUCONEST;
    1.) Hoe groot is de HAE medicijn behoevende wereldmarkt (verdeeld over de continenten) ?
    2.) Hoe groot is de omzet van de bovengenoemde goedgekeurde medicijnen en aktief op de HAE markt ?
    3.) Van de 8 merken zijn er 4 van TAKEDA (sinds overname SHIRE), wat zegt dat aan kansen en bedreigingen voor de overige (en nieuwe) aanbieders ?
    4.) Wat onderscheidt RUCONEST van 7 andere en kenmerkt de waarde \ USP van RUCONEST ?
    5.) Welke medicijnen zijn in ontwikkeling en verkeren in welke stadium van de pipeline ?

    Benieuwd of en wie de antwoorden op het interessante overzicht van J & J kan aanvullen. Komen we tot een behoorlijke stukje invulling van de werkelijke vraag- & aanbod potentie van RUCONEST.

    Kijkend naar de ontwikkeling van RUCONEST as such en Pharming topline revenue groei, dan is het middel een goed alternatief versus het grote machtsblok van SHIRE\TAKEDA en in staat zijn plaats uit te bouwen, waarbij Pharming in de USA & EU niet langer van andere partijen afhankelijk is. In Chima zal men het tzt moeten doen met een licentieringsfee van 2-4% over de omzet schat ik, waar tegen over staat, dat Pharming toegang krijgt tot een op Pharming kwaliteits standaard gecertificeerde , lokale en dus gepriviligeerde goedkopere produktie faciliteit (global contingency)..

    Ik kan niet anders concluderen dan door verzamelen van steeds meer puzzelstukjes in de Pharming\RUCONEST legpuzzel, dat het aandeel nog immer een waardevolle toekomst en forse re groei kan ontwikkelen, die de enterprise value van Pharming tzt ver voorbij de miljaard waarde gaat stuwen. vanaf dat moment is het een waarde die de grote investor funds kan aantrekken en structureel vraag aanjaagt onder het aandeel. Ondanks alles blijkt op die speeltafel momenteel Pharming te klein als wereldwijd dekkende HAE tafellaken en inmiddels tevens te groot als continentaal gespreid HAE servet. M.a.w. ; Pharming heeft iets in handen, wat veel waarde en potentie bevat ; RUCONEST.
  2. [verwijderd] 11 april 2021 08:36
    quote:

    aextracker schreef op 10 april 2021 14:12:

    [...]

    Tja Ruud,

    Ik zie je hier al jaren op het forum acteren en reken je tot de "vaste Pharming waarden" op iex draadjes Pharming, welke ik af en toe met interesse lees. dank voor je bijdragen. Dat geldt overigens ook voor alias "winstgevend".

    De belegger die Pharming een beetje volgt, ziet allang in, dat recent een bodemvorming tussen euro 1.04 -1.08 \ aandeel plaatsvond.
    Enkel een "catastrofale black swan", zal de Pharming koers nog onder dat niveau brengen. De fundamentele waarde die Ruconest inmiddels opbouwt, begint imposante en draagkrachtige vormen aan te nemen...... en dat met name in de laatste 3 jaar , waarin grootse stappen werden gezet voor de Pharming waardering in de toekomst. Het is best jammer, dat velen dat niet (meer willen) inzien. dat heeft vooral met historie te maken, dan met toekomst.

    Pharming heeft als "speculatieve , bekende belegging in dutch biotech een grote aantrekkingskracht gehad op private beleggers die snel geld wilden maken. Die groep stond voor stevige trades en hoge golven van op emotie gedreven uitslagen gevolgd door putdiepe dalen.

    Wanneer ik kijk naar de meer recente (2020-2021) bewegingen en trends onder het aantal forumposts\maanddraad en handelsvolumes en koersvorming afgelopen jaren, dan lijkt het vermoeden , dat een deel van deze beleggers inmiddels (teleurgesteld) is afgedropen naar andere beoogde snelle waarde groeiers als "veelbelovende bio-tech start-ups" , die alles nog moeten waarmaken , raketwaarden als bitcoins , Adyen en wellicht ook vooral naar meer duurzame laag euro noterende kans knallers.

    Ik deel je mening, dat de "jump" er bij Pharming zeker opnieuw komt en dat deze te maken zal hebben met de meer fundamentele stappen voorwaarts in de pipeline uitbouw in Amerika.
    De strategie is namelijk glashelder;

    1.) Het Ruconest omzet\groei fundament robuuster maken en uitbouwen qua (groei)capaciteit wereldwijd o.b.v. uitbouwende organisatie competenties & kennis in een slagvaardige structuur..
    2.) investeren op inhouse gecontroleerde gespreide uitbouw van produktie en borgen van consistentie van hoogwaardige kwaliteit verlaging van de kst\dosis produkt, wat de margebron onder Ruconest opvoert.
    3.) Portfolio & pipeline uitbouwen o.b.v. JV's, partnerships en allianties met biotech's pharma's, die "niche middelen in de pipeline hebben", welke weliswaar voortkwamen uit "their core", maar in de ranking van potentiele blockbusters, wsl. niet bovenaan de ranglijst staan om verder te brengen.
    In die hoek zal Pharming naar mijn mening gaan toeslaan vanuit gerichte acquisities\mergers en of allianties o.b.v. JV's. Ze hebben inmiddels voldoende cash om daar "pipeline projecten" in een cash squeeze"phase 2+ bij gebrek aan commerciele slagkracht" , de hulp & expertise\oplossingen te bieden, waar menig bio-tech naarstig naar op zoek is.

    CEO Sijmen de Vries van Pharming heeft i.m.o. succesvol bewezen laten zien een "keen eye" te hebben voor juiste timing en het focussen op schaalbare niches. Over 3-5 jaar staan er vast en waarachtig meerdere produkten in de pipeline op weg naar de markt, waartoe in de komende 6-9 maanden naar mijn verwachting echt keuzes zichtbaar worden bij Pharming.

    In die periode gaan we ook stappen zien van de fase ontwikkeling omtrent Leniolisib, wat een volgende bevestiging kan vormen voor we werkzaamheid van de strategie en dus de fantasie onder het aandeel Pharming.

    Volg zelf bij Pharming sinds meerdere jaren een "Buy the dips & sell on succes" strategie.
    Zit er dankzij die methodiek inmiddels stevig in met een meer dan draagbare middeling aan koers.
    Eerlijk is eerlijk, de aankopen welke ik deed, toen het "speculatieve gehalte en de onzekerheid maximaal maakten, maken het volgen van die strategie comfortabel. het was toen "een speculatieve gerichte gok", welke nu een prettige basis legt om comfortabel te blijven zitten.

    Meer fundamenteel vind ik overigens dat Sijmen de Vries waardevol en visionair blijkt te zijn voor Pharming en daarbij voldoende met beide benen op de grond blijft om "het publiek te geven wat het nodig heeft"; Een objektief \ beurs technisch toegestane inkijk in waar Pharming mee bezig is.

    Wat mij opvalt, dat sinds de listing aan de amerikaanse markt de transparantie zich op een ander level begeeft. Dat acht ik een signaal, dat er binnen afzienbare tijd een aantal grootse \ impactvolle stappen zichtbaar gaan worden.
    Ik schat binnen nu & 9 maanden een aantal venues te zien rondom Pharming, die niet geheel "onnatuurlijk" als periode nodig is om nieuw leven in de Pharming koers te verwekken :).

    Time will tell..............ik zie 't wel :) .
    Ik liet lang geleden de verwachting los , dat mensen op fora daadwerkelijk iets doen met de geboden inzichten. Soms komen ze hier voor (o.a. winstgevend) gericht uit interesse en op zoek naar informatie, inmiddels blijkt het overgrote deel van de posts meer een sociale functie, dan dat je er echt iets mee kunt.

    Mocht de koers komende week nogmaals onder de euro 1.10 duiken koop ik wederom bij.
    Goedemorgen aextracker,
    Een wat verlaten reactie maar dan toch.

    Mooi stukje en ben het met je eens.
    Pharming is een aandeel waar je zeker als Long belegger de nodig adem dient te bezitten.
    De genoemde handelswijze komt grotendeels overeen mat de door mij toegepaste .
    Het gaat er om zat er progressie in wel ik heb die altijd wel gezien en zie die nu echt tot volwassen uitgroeien.
    Kort gezegd het gaat gebeuren.

    Ruud..
  3. forum rang 8 Janssen&Janssen 11 april 2021 08:43
    quote:

    aextracker schreef op 11 april 2021 08:00:

    [...]

    Conclusie; Er zijn in de wereld blijkbaar 8 middelen die aktueel de wereldmarkt voor HAE medicijnen bepalen. Er zijn tevens een aantal medicijnen in ontwikkeling, in verschillende stadia en toepassingsvormen.

    Heb enkele vragen J & J waarvan de antwoorden iets gaan zeggen over de potentie van RUCONEST;
    1.) Hoe groot is de HAE medicijn behoevende wereldmarkt (verdeeld over de continenten) ?
    2.) Hoe groot is de omzet van de bovengenoemde goedgekeurde medicijnen en aktief op de HAE markt ?
    3.) Van de 8 merken zijn er 4 van TAKEDA (sinds overname SHIRE), wat zegt dat aan kansen en bedreigingen voor de overige (en nieuwe) aanbieders ?
    4.) Wat onderscheidt RUCONEST van 7 andere en kenmerkt de waarde \ USP van RUCONEST ?
    5.) Welke medicijnen zijn in ontwikkeling en verkeren in welke stadium van de pipeline ?

    Benieuwd of en wie de antwoorden op het interessante overzicht van J & J kan aanvullen. Komen we tot een behoorlijke stukje invulling van de werkelijke vraag- & aanbod potentie van RUCONEST.

    Kijkend naar de ontwikkeling van RUCONEST as such en Pharming topline revenue groei, dan is het middel een goed alternatief versus het grote machtsblok van SHIRE\TAKEDA en in staat zijn plaats uit te bouwen, waarbij Pharming in de USA & EU niet langer van andere partijen afhankelijk is. In Chima zal men het tzt moeten doen met een licentieringsfee van 2-4% over de omzet schat ik, waar tegen over staat, dat Pharming toegang krijgt tot een op Pharming kwaliteits standaard gecertificeerde , lokale en dus gepriviligeerde goedkopere produktie faciliteit (global contingency)..

    Ik kan niet anders concluderen dan door verzamelen van steeds meer puzzelstukjes in de Pharming\RUCONEST legpuzzel, dat het aandeel nog immer een waardevolle toekomst en forse re groei kan ontwikkelen, die de enterprise value van Pharming tzt ver voorbij de miljaard waarde gaat stuwen. vanaf dat moment is het een waarde die de grote investor funds kan aantrekken en structureel vraag aanjaagt onder het aandeel. Ondanks alles blijkt op die speeltafel momenteel Pharming te klein als wereldwijd dekkende HAE tafellaken en inmiddels tevens te groot als continentaal gespreid HAE servet. M.a.w. ; Pharming heeft iets in handen, wat veel waarde en potentie bevat ; RUCONEST.
    Dat antwoorden wil ik aankomende tijd gaan onderzoeken, ik zie ook dat mijn overzicht niet helemaal volledig is. bij sommige mis ik nog de landen.

    wat ik wel al weet is dat Takhzyro een kallikrein remmer is een profylaxe toepassing heeft. Kalbitor is ook een kallikrein remmer dus als er bij een kallikrein profylaxe een doorbraak plaats vind dan werkt kalbitor niet.
    maar dan moet je de acuut van een andere groep pakken.

    Maar als iemand op dexe druilerige dag niets te doen heeft dan mag die beginnen om de vrageb van jouw op mijn overzicht aan te vullen, krijgen we een mooi totaal beeld
  4. [verwijderd] 11 april 2021 08:56
    quote:

    Zwaantje schreef op 10 april 2021 22:24:

    [...]

    Goede avond, De Monitor PP,

    Bedankt voor je bericht en het plaatsen van de link naar het artikel.
    Ik weet niet precies wat je met het plaatsen van het artikel en de quotes hiervan wilt mededelen? Je hebt geen verdere verduidelijking toegevoegd. Misschien wil je hier op ingaan?

    Graag wil ik op dit artikel reageren en e.a. verduidelijken.

    Dit artikel heeft geen betrekking op Ruconest (conestat alfa) maar op de plasma/bloed variant.
    Dit artikel is geen nieuwe studie, maar een vergelijking van 2 bestaande studies wat e.a. uit verband trekt voor de ongeoefende lezer.
    Dit artikel is gesponsord door Takada, zie de declaration:
    Declarations
    Funding This ITC was sponsored by Shire Human Genetic Therapies, Inc., a Takeda company, Lexington, MA, USA.
    Conflict of interest Joan Mendivil, Gagan Jain, and Giovanna De- vercelli are full-time employees of Takeda. Mia Malmenäs, Katrin Haeussler, and Matthias Hunger are full-time employees of ICON


    Daarnaast gaat de vergelijking niet helemaal op, omdat beide studies verschillende patiëntengroepen hadden met verschilde type van patiënten.
    Waarbij in de studie van Lanadelumab de placebo groep (zonder behandeling) 1,9 aanvallen per maand werden geregistreerd, terwijl voor de C1-INH study de selectie criteria een minimale hoeveelheid aanvallen van 2 per maand nodig waren om deel te mogen nemen.

    Hiermee stel ik dat de patiënten die aan de originele Lana studie meededen een mildere patiënten group was dan voor de C1 studie.
    Dit is volgens mij al vaker aangehaald, en ook geen probleem. Ik denk dat we allemaal (en vooral de lichtere en milde patiënten) blij kunnen zijn met dit product. Ruconest pakt de doorbraak aanvallen op, en zal vooral goed doen bij de zware patiënten welke minder goede resultaten boeken met Lana.

    Hoop dat dit helpt. Voor het bovenstaande kun je jouw originele bron gebruiken. Voetnoot 12 en 16
    Zeer nette toelichting zeker voor onwetende een openbaring immers beide beogen het zelfde doel maar zijn verder totaal anders zoals je schrijft.
    Lana is al vaak afgeserveerd en staat bekend om toch wel aanzienlijke potentieel doorbraak gevoelig.
    Ook is het nog niet duidelijk wat de gevolgen zijn van die Mab's wat doet het op langere duur wil daar mee zeggen wat blokt het nog meer?

    Ander probleem voor de bloed gerelateerde !

    Wat ook intressant kan zijn ivm het bloed gerelateerde is het enorme tekort aan bloed en mogelijke besmetting.
    Zo is mij nog niet helemaal duidelijk of er al een onderzoek is naar de stoffen die Corona mogelijk achterlaat in het bloed.
    Wat doet Corona met donorbloed?
    Steeds meer wordt duidelijk dat patiënten die ernstig zijn gepakt door Corona, uit de eerste golf, zelfs nu nog hebben te lijden van de site effects.
    Hoofdpijn neurologische problemen, mobiliteit, geheugen verlies enz enz.
    Kun je bloed nog vertrouwen?

    Ruud..

  5. [verwijderd] 11 april 2021 09:01
    quote:

    Stinkschoen schreef op 11 april 2021 07:39:

    Mooi artikel in het het wetenschappelijk blad Nature (“ Nature is the world's leading multidisciplinary science journal”)

    Hierin wordt Ruconest kort maar nog steeds aangegeven als een van de onderzoeken (slechts enkele!) naar Covid.

    www.nature.com/articles/s41577-021-00...
    Binnenkort in een theater bij U in de buurt.
    Soon Very Soon.
    Het uitwerken van de data van het onderzoek is niet iets waar men over 1 nacht ijs gaat.
    Immers het is of een block buster in wording, en daar heeft het alle schijn van, of het is toch niet 100%.
    En Michael Osthoff komt heus naar buiten met voor ons mooi nieuws.

    Ruud..
  6. [verwijderd] 11 april 2021 09:58
    Het doel "wereldleider in zeldzame ziektes" wat pharming noemt in de prospectus ads'en is in ieder geval niet gering.
    -------------------------------------------------------------------------------------------------------------
    Ons vermogen om activa voor zeldzame ziekten aan onze portefeuille toe te voegen

    Het identificeren, verwerven en ontwikkelen van nieuwe producten en kandidaat-producten om aandeelhouderswaarde op te bouwen, is de sleutel tot ons doel om een WERELDLEIDER te worden in de behandeling van zeldzame ziekten. Onze toekomstige winstgevendheid en groei zullen afhangen van ons vermogen om kandidaat - producten tegen gunstige voorwaarden te verwerven en in licentie te nemen .
  7. [verwijderd] 11 april 2021 10:14
    quote:

    De Monitor - Pharming Professor schreef op 10 april 2021 22:17:

    [...]

    Leeftijden zijn niet zo interessant, er zijn nauwelijks kinderen die deze medicatie gebruiken.
    Orladeyo is al beschikbaar in de UK en Frankrijk via een early access program.
    EMA goedkeuring komt dit kwartaal.

    Toedieningstijd? Een vreemde bewoording. Gebruik past daar beter.
    Toedieningstijd is bijvoorbeeld 2 tot 4 weken voor Takhzyro, of om de 2 a 3 dagen voor Ruconest in geval van Profylaxe.
    Is het nu juist niet zo dat er steeds vaker ook bij kinderen de diagnose HAE wordt gesteld.
    Staat me niet meer helder voor de geest maar de vrouw die Ruconest kreeg tijdens de bevalling, aanval HAE, of dat kind nu ook HAE aanval had.
    Er is wel degelijk meer toename en feitelijk is de start dus in de kinderen jaren waarneembaar dus wel degelijk van belang daar boven op te zitten met veiligheid van je product.
    Want Ruconest als lichaam eigen stof is veilig, dat zal bij PE ook worden aangetoond, veilig zelfs nog voor geboren te zijn.
    Je mist hier dus de plank DMPP. juist heel belangrijk...

    www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_...

    Ruud..
  8. [verwijderd] 11 april 2021 10:17
    quote:

    aextracker schreef op 11 april 2021 08:00:

    [...]

    Conclusie; Er zijn in de wereld blijkbaar 8 middelen die aktueel de wereldmarkt voor HAE medicijnen bepalen. Er zijn tevens een aantal medicijnen in ontwikkeling, in verschillende stadia en toepassingsvormen.

    Heb enkele vragen J & J waarvan de antwoorden iets gaan zeggen over de potentie van RUCONEST;
    1.) Hoe groot is de HAE medicijn behoevende wereldmarkt (verdeeld over de continenten) ?
    2.) Hoe groot is de omzet van de bovengenoemde goedgekeurde medicijnen en aktief op de HAE markt ?
    3.) Van de 8 merken zijn er 4 van TAKEDA (sinds overname SHIRE), wat zegt dat aan kansen en bedreigingen voor de overige (en nieuwe) aanbieders ?
    4.) Wat onderscheidt RUCONEST van 7 andere en kenmerkt de waarde \ USP van RUCONEST ?
    5.) Welke medicijnen zijn in ontwikkeling en verkeren in welke stadium van de pipeline ?

    Benieuwd of en wie de antwoorden op het interessante overzicht van J & J kan aanvullen. Komen we tot een behoorlijke stukje invulling van de werkelijke vraag- & aanbod potentie van RUCONEST.

    Kijkend naar de ontwikkeling van RUCONEST as such en Pharming topline revenue groei, dan is het middel een goed alternatief versus het grote machtsblok van SHIRE\TAKEDA en in staat zijn plaats uit te bouwen, waarbij Pharming in de USA & EU niet langer van andere partijen afhankelijk is. In Chima zal men het tzt moeten doen met een licentieringsfee van 2-4% over de omzet schat ik, waar tegen over staat, dat Pharming toegang krijgt tot een op Pharming kwaliteits standaard gecertificeerde , lokale en dus gepriviligeerde goedkopere produktie faciliteit (global contingency)..

    Ik kan niet anders concluderen dan door verzamelen van steeds meer puzzelstukjes in de Pharming\RUCONEST legpuzzel, dat het aandeel nog immer een waardevolle toekomst en forse re groei kan ontwikkelen, die de enterprise value van Pharming tzt ver voorbij de miljaard waarde gaat stuwen. vanaf dat moment is het een waarde die de grote investor funds kan aantrekken en structureel vraag aanjaagt onder het aandeel. Ondanks alles blijkt op die speeltafel momenteel Pharming te klein als wereldwijd dekkende HAE tafellaken en inmiddels tevens te groot als continentaal gespreid HAE servet. M.a.w. ; Pharming heeft iets in handen, wat veel waarde en potentie bevat ; RUCONEST.
    4.) Wat onderscheidt RUCONEST van 7 andere en kenmerkt de waarde \ USP van RUCONEST ?
    Ruconest is een middel dat intraveneus wordt toegediend bij acute aanvallen, te complex voor profylaxe, dat de halfwaardetijd kort is en deze methode van toediening voorbij wordt gestreefd door concurrenten die innoveren op manier van toedienen, maar vooral dat de markt verschuift naar profylaxe. Wanneer je de verschillende onderzoeken leest neemt de beschermingsfactor en de quality of life steeds verder toe bij gebruik van deze middelen. Patiënten zijn zelfs lange tijd aanvalvrij (tot zelfs een vol jaar!).
    Ook de prijs ligt voor profylaxe middelen lager, de bescherming zorgt voor minder ziekenhuisopnamen, minder ziektedagen en een veel beter leven voor de patiënt dat aanvullende zorg ook nog eens verlaagt, buiten de kostprijs van het medicijn zelf.
    Er komen ook stééds meer concurrenten met goede resultaten in beeld, de taart zal in steeds meer stukken verdeeld moeten worden.

    Hieronder deel ik twee posts
    1. Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht, waarin al enkele van je bovenstaande vragen zijn beantwoord (nog niet volledig, lijst moet ik nog verder updaten)
    1. Prijsberekening van een profylaxe middel gebaseerd op cijfers uit een zeer recent onderzoek
  9. [verwijderd] 11 april 2021 10:21
    In dit overzicht zijn sommige van je vragen al beantwoord.

    Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht

    Acuut
    • Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)
    • Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)
    • Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)
    • Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)
    • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

    Profylaxe
    • Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)
    • Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA)
    • Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)
    • Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, VK, FR - EMA 03/2021)

    In ontwikkeling
    • Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
      Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening

      Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
      Deze zal ik per heden uit het overzicht schrappen

      www.pharming.com/pipeline
    • PHA121 (Pharvaris) – Acuut
      - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
      - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
      - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
      - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld
      pharvaris.com/science/#hae
    • PHA121 (Pharvaris) – Profylaxe
      - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
      - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
      pharvaris.com/science/#hae
    • KVD900 (Kalvista) - Acuut
      - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
      - Eerste Phase II data gepubliceerd
      - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
      www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

    • KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
      Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824 and expect to initiate that trial in the second quarter of 2021
      www.kalvista.com/products-pipeline
    • IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
      - Phase II
      - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
      - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
      ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...
    • ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?


    Gentherapieën
    • CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
      - Eenmalige toediening
      - IND H2 2021
      - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
      angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...
    • RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
      Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
      A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
      ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...


  10. [verwijderd] 11 april 2021 10:23
    En beloofde post twee: een kostenraming van een profylaxe medicijn tegenover Ruconest, gebaseerd op cijfers uit een recent onderzoek.

    Een oud rapport dat de prijzen van verschillende HAE medicijnen onderzocht toonde toen aan dat Takhzyro duur was, het oude rapport dat vaak gebruikt wordt om aan te geven dat Ruconest 'goedkoop' zou zijn.
    Dat blijkt nu anders te liggen.
    De prijs van Ruconest is fors gestegen, terwijl de prijs van Takhzyro gedaald is.

    In 2018:
    Takhzyro (lanadelumab) Shire $16,520 per unit.
    Bron: Icer raport, 11 October, 2018.

    Hedendaags:
    Takhzyro: $12,226.89 per unit.
    www.drugs.com/price-guide/takhzyro

    Waar Ruconest sinds 2018 juist fors gestegen is in prijs:
    2021: $6,837.26
    2020: $6,500
    2019: $6,200 ~

    In geval van 6,4 aanvallen per maand kost Ruconest:
    2 * dosis $6,837 = $13.674 per aanval / 6,4 * $13.674 = $ 87.513
    Totaalprijs Ruconest: $ 87.513

    Stap je van Ruconest over naar Takhzyro:
    Tweemaal per maand: unit $12.226 * 2 = $24.452 / * 2 per maand = $48.900
    Daar voor de 0,3 doorbraak aanvallen Ruconest erbij: $4.102
    Totaalprijs Takhzyro icm Ruconest voor doorbraakaanvallen: $53.000
    (Hierbij ga ik uit van de hoogste dosering Takhzyro)

    Extra kosten zoals ziekenhuisopnamen, ziektedagen en overige nadelige effecten van de ziekte die je hebt bij acuut gebruik zijn niet meegenomen.

    Meer daarover:
    docserver.ingentaconnect.com/deliver/...
  11. [verwijderd] 11 april 2021 10:27
    Takeda heeft van de HELP study een overzichtelijke pagina gemaakt met de resultaten.
    Ook daar valt te lezen dat veel patiënten enorm gebaat zijn bij een preventief middel als Takhzyro.
    www.takhzyro.com/hcp/efficacy
    Hoe je het ook wendt of keert, de toekomst ligt bij dit soort preventieve middelen.
    Pharming zal altijd een markt blijven houden, namelijk het opknappen van de restjes.
  12. [verwijderd] 11 april 2021 10:30
    quote:

    De Monitor - Pharming Professor schreef op 11 april 2021 10:23:

    En beloofde post twee: een kostenraming van een profylaxe medicijn tegenover Ruconest, gebaseerd op cijfers uit een recent onderzoek.

    Een oud rapport dat de prijzen van verschillende HAE medicijnen onderzocht toonde toen aan dat Takhzyro duur was, het oude rapport dat vaak gebruikt wordt om aan te geven dat Ruconest 'goedkoop' zou zijn.
    Dat blijkt nu anders te liggen.
    De prijs van Ruconest is fors gestegen, terwijl de prijs van Takhzyro gedaald is.

    In 2018:
    Takhzyro (lanadelumab) Shire $16,520 per unit.
    Bron: Icer raport, 11 October, 2018.

    Hedendaags:
    Takhzyro: $12,226.89 per unit.
    www.drugs.com/price-guide/takhzyro

    Waar Ruconest sinds 2018 juist fors gestegen is in prijs:
    2021: $6,837.26
    2020: $6,500
    2019: $6,200 ~

    In geval van 6,4 aanvallen per maand kost Ruconest:
    2 * dosis $6,837 = $13.674 per aanval / 6,4 * $13.674 = $ 87.513
    Totaalprijs Ruconest: $ 87.513

    Stap je van Ruconest over naar Takhzyro:
    Tweemaal per maand: unit $12.226 * 2 = $24.452 / * 2 per maand = $48.900
    Daar voor de 0,3 doorbraak aanvallen Ruconest erbij: $4.102
    Totaalprijs Takhzyro icm Ruconest voor doorbraakaanvallen: $53.000
    (Hierbij ga ik uit van de hoogste dosering Takhzyro)

    Dus trekken we de conclusie?
    Bij de opvoering van de productie en het in eigen hand nemen van alle handelingen is het gewoon zelfs mogelijk dat Pharming de prijs voor Ruconest drastisch naar beneden brengt.
    Even door bordurende aanvraag toch voor Profylactisch door al wat is bewezen en halvering prijs dan heeft Pharming vermoedelijk 80% zo niet de markt in handen.
    Leuk he die Sijmen toch ;-)

    Knap van Pharming en reken maar dat ze er het dun in de broek doen.

    Ruud..
  13. [verwijderd] 11 april 2021 10:36
    quote:

    Declan schreef op 11 april 2021 10:30:

    [...]

    Dus trekken we de conclusie?
    Bij de opvoering van de productie en het in eigen hand nemen van alle handelingen is het gewoon zelfs mogelijk dat Pharming de prijs voor Ruconest drastisch naar beneden brengt.
    Even door bordurende aanvraag toch voor Profylactisch door al wat is bewezen en halvering prijs dan heeft Pharming vermoedelijk 80% zo niet de markt in handen.
    Leuk he die Sijmen toch ;-)

    Ruud..
    Een halvering van de prijs? De fantasiemachine is alweer vroeg opgestart op zondag.
    Droom lekker verder ruud, een halvering van de prijs is een eufemisme.
    80% van de markt in handen? Hoe krijg je het verzonnen. Wel eens naar het marktaandeel van Takhzyro gekeken? Die is véle malen groter dan Ruconest.

    Er worden de laatste tijd veel onderzoeken gedaan naar quality of life, daarin valt te lezen dat patiënten een beschermend middel wensen dat makkelijker is toe te dienen. Dat is niet Ruconest, om de 2 a 3 dagen een intraveneuze injectie doen is veel te complex. Daarom combineerde Pharming dit onderzoek met de 'pleister', welke helaas onvoldoende werkzaam bleef en profylaxe dus ook ten ziele gegaan is.
  14. [verwijderd] 11 april 2021 10:40
    quote:

    Declan schreef op 11 april 2021 10:30:

    [...]

    Knap van Pharming en reken maar dat ze er het dun in de broek doen.

    Pharming? Dat klopt wel. Een pijplijn die maar niet vordert, een toekomst die onder druk komt. Ze doen het in de broek, want ze moeten al gaan kijken om succes dan maar in te kopen middels een overname via een emissie.
  15. [verwijderd] 11 april 2021 10:42
    quote:

    Declan schreef op 11 april 2021 09:01:

    [...]

    Binnenkort in een theater bij U in de buurt.
    Soon Very Soon.
    Het uitwerken van de data van het onderzoek is niet iets waar men over 1 nacht ijs gaat.
    Immers het is of een block buster in wording, en daar heeft het alle schijn van, of het is toch niet 100%.
    En Michael Osthoff komt heus naar buiten met voor ons mooi nieuws.

    Ruud..
    De grootste kans ligt bij de niet 100%. Mooi nieuws, maar niet voor de hoog gelegde verwachtingen en de koers.
  16. [verwijderd] 11 april 2021 10:59
    quote:

    Declan schreef op 11 april 2021 08:56:

    [...]

    Lana is al vaak afgeserveerd en staat bekend om toch wel aanzienlijke potentieel doorbraak gevoelig.

    Nee ruud, geen onzin ophangen op dit forum.
    Uit recente onderzoeken alsook de HELP studie over zeer lange tijd laat Takhzyro (Lanadelumab voor de 'onwetenden') juist hele goede beschermende resultaten zien!
    Waar patiënten eerst bijna wekelijks een aanval hadden, hebben de patiënten die mee deden in dit onderzoek (bijna 7 maanden!) nog slechts 0.26 doorbraakaanvallen per maand.

    Om het te vergelijken:
    • Zonder Takhzyro 14 aanvallen per 4 maanden
    • Met Takhzyro; één per 4 maanden

    Er waren zelfs patiënten die lange tijd volledig aanvalvrij waren! Dus je uitspraak hierboven is helaas gebaseerd op jouw onbegrensde fantasiewereld.

    De feiten:
    www.takeda.com/newsroom/newsreleases/...

    Voor de 'onwetenden' een makkelijk samenvattend overzicht:
    www.takhzyro.com/hcp/efficacy

  17. [verwijderd] 11 april 2021 11:03
    quote:

    De Monitor - Pharming Professor schreef op 11 april 2021 10:36:

    [...]

    Een halvering van de prijs? De fantasiemachine is alweer vroeg opgestart op zondag.
    Droom lekker verder ruud, een halvering van de prijs is een eufemisme.
    80% van de markt in handen? Hoe krijg je het verzonnen. Wel eens naar het marktaandeel van Takhzyro gekeken? Die is véle malen groter dan Ruconest.

    Er worden de laatste tijd veel onderzoeken gedaan naar quality of life, daarin valt te lezen dat patiënten een beschermend middel wensen dat makkelijker is toe te dienen. Dat is niet Ruconest, om de 2 a 3 dagen een intraveneuze injectie doen is veel te complex. Daarom combineerde Pharming dit onderzoek met de 'pleister', welke helaas onvoldoende werkzaam bleef en profylaxe dus ook ten ziele gegaan is.
    Je leest toch wel wat er staat DMPP ?
    En niet terug vallen in oude zaken.
    Pharming heeft straks met haar koeien een volume waar je U tegen kunt zeggen die markt dominantie zit er gewoon aan te komen.
    Zeker als je bedenkt dat al die chemische bagger, Mab's, het gaan verliezen.
    Ruconest kan heel simpel in prijs worden gehalveerd als Pharming van de FDA ook profylactisch krijgt.
    Daar maar weer pleisters bij halen is zwak.
    Ook de misrekening dat kinderen onbelangrijk zijn DMPP is een foutje het begint daar namelijk bij kinderen.
    Er zijn veranderingen opkomst dat niet zien is een misvatting.

    Ruud..
  18. [verwijderd] 11 april 2021 11:09
    quote:

    De Monitor - Pharming Professor schreef op 11 april 2021 10:59:

    [...]

    Nee ruud, geen onzin ophangen op dit forum.
    Uit recente onderzoeken alsook de HELP studie over zeer lange tijd laat Takhzyro (Lanadelumab voor de 'onwetenden') juist hele goede beschermende resultaten zien!
    Waar patiënten eerst bijna wekelijks een aanval hadden, hebben de patiënten die mee deden in dit onderzoek (bijna 7 maanden!) nog slechts 0.26 doorbraakaanvallen per maand.

    Om het te vergelijken:
    • Zonder Takhzyro 14 aanvallen per 4 maanden
    • Met Takhzyro; één per 4 maanden

    Er waren zelfs patiënten die lange tijd volledig aanvalvrij waren! Dus je uitspraak hierboven is helaas gebaseerd op jouw onbegrensde fantasiewereld.

    De feiten:
    www.takeda.com/newsroom/newsreleases/...

    Voor de 'onwetenden' een makkelijk samenvattend overzicht:
    www.takhzyro.com/hcp/efficacy

    Komen we weer, doorbraken? wat gaan onderzoeken straks zeggen of gewenen en immuun worden voor deze stoffen en dus het verlies van werkzaamheid?
    Wat gaat het doen op de langere duur?
    Ruconest heeft van al deze zaken geen last jij weet dat de arts weet dat.
    Het maar blijven door drukken van deze zaken maakt de patiënt wijzer.
    Het is slechts een kwestie van tijd en Pharming vind de makkelijkere toediening.

    En mag ik je iets vragen ?
    Antwoord is normaal en probeer mij niet weg te zetten.
    Je zit er namelijk naast.

    Ruud..
  19. [verwijderd] 11 april 2021 11:15
    quote:

    De Monitor - Pharming Professor schreef op 11 april 2021 10:59:

    [...]

    Nee ruud, geen onzin ophangen op dit forum.
    Uit recente onderzoeken alsook de HELP studie over zeer lange tijd laat Takhzyro (Lanadelumab voor de 'onwetenden') juist hele goede beschermende resultaten zien!
    Waar patiënten eerst bijna wekelijks een aanval hadden, hebben de patiënten die mee deden in dit onderzoek (bijna 7 maanden!) nog slechts 0.26 doorbraakaanvallen per maand.

    Om het te vergelijken:
    • Zonder Takhzyro 14 aanvallen per 4 maanden
    • Met Takhzyro; één per 4 maanden

    Er waren zelfs patiënten die lange tijd volledig aanvalvrij waren! Dus je uitspraak hierboven is helaas gebaseerd op jouw onbegrensde fantasiewereld.

    De feiten:
    www.takeda.com/newsroom/newsreleases/...

    Voor de 'onwetenden' een makkelijk samenvattend overzicht:
    www.takhzyro.com/hcp/efficacy

    En komt er straks toch, na al de onderzoeken Osterhoff, mogelijk profylactisch voor Pharming en is de productie ver10dubbeld 20 30x ?
    Alles in eigen handen! Mijn beste DMPP dan zegt Pharming we gaan voor de helft van de prijs leveren.
    Wedden dat de rest, peperdure med, weg is.
    Cinryse dat was het Pharming ging het afleggen voor ze waren begonnen gilde men.
    Waar is het gebleven?

    Ruud..
  20. [verwijderd] 11 april 2021 11:22
    quote:

    De Monitor - Pharming Professor schreef op 11 april 2021 10:40:

    [...]

    Pharming? Dat klopt wel. Een pijplijn die maar niet vordert, een toekomst die onder druk komt. Ze doen het in de broek, want ze moeten al gaan kijken om succes dan maar in te kopen middels een overname via een emissie.
    Dit horen we iedere dag zelfs in echo's van de aanhang.
    Maar maak dat is hard .
    Iets door omstandigheden even moeten stoppen betekend niet dat er geen progressie is.
    Want bleek niet dat PE wel degelijk ook in Corona tijd, wel niet zo specifiek gemeld, is door gezet in de onderzoeken.
    Onder de noemer PE in Corona -19 onderzoeken dat was een mega verrassing en zo zal er heel vel data boven komen.

    Dat ik deze zaken verdedig is niet omdat ik gelijk moet hebben maar dat het ongepast is maar te blijven hakken op het bedrijf Pharming dit bedrijf is gewoon geweldig bezig en verdient respect en geen getrap van feitelijk simpele zoals jij en ik zijn de simpele

    [Modbreak IEX: Aangepast, gelieve elkaar niet persoonlijk aan te vallen. Laatste waarschuwing.]

    Ruud..
7.416 Posts
Pagina: «« 1 ... 101 102 103 104 105 ... 371 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

Kostenstijging Pharming een tegenvaller

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links