zjeeraar schreef op 16 maart 2021 12:23:
[...]
Aanvulling
Over Pharming Group NV
Pharming Group NV is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf in de commerciële fase dat innovatieve eiwitvervangende therapieën en precisiegeneesmiddelen ontwikkelt voor de behandeling van zeldzame ziekten en onvervulde medische behoeften.
Het vlaggenschip van onze portefeuille is onze recombinante humane C1-esteraseremmer, of rhC1INH, franchise. C1INH is een natuurlijk voorkomend eiwit dat de complementcascade neerwaarts reguleert om zwelling in aangetaste weefsels te beheersen.
Ons belangrijkste product, RUCONEST®, is de eerste en enige plasmavrije rhC1INH-eiwitvervangingstherapie. Het is goedgekeurd voor de behandeling van acuut erfelijk angio-oedeem of HAE-aanvallen. We commercialiseren RUCONEST® in de Verenigde Staten, de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk via onze eigen verkoop- en marketingorganisatie, en de rest van de wereld via ons distributienetwerk.
Daarnaast onderzoeken we de klinische werkzaamheid van rhC1INH bij de behandeling van verdere indicaties, waaronder pre-eclampsie, acuut nierletsel en ernstige longontsteking als gevolg van COVID-19-infecties.
We bestuderen ook ons ??orale precisiegeneesmiddel leniolisib (een fosfoinositide 3-kinase-delta of PI3K-delta-remmer) voor de behandeling van geactiveerd PI3K-deltasyndroom, of APDS, in een registratie die fase 2/3-onderzoek in de Verenigde Staten mogelijk maakt. en Europa.
Bovendien maken we gebruik van onze transgene productietechnologie om de volgende generatie eiwitvervangende therapieën te ontwikkelen, met name voor de ziekte van Pompe, die momenteel in preklinische ontwikkeling verkeert.