Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel ProQR Therapeutics NV OTC:PRQR.Q, NL0010872495

  • 2,890 27 jan 2023 22:00
  • 0,000 (0,00%) Dagrange 0,000 - 0,000
  • 11 Gem. (3M) 3M

ProQR Therapeutics 2021

291 Posts
Pagina: 1 2 3 4 5 6 ... 15 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 6 Ron Kerstens 7 januari 2021 13:16
    ProQR Completes Enrollment of its Pivotal Trial of Sepofarsen for the Treatment of LCA10

    LEIDEN, Netherlands & CAMBRIDGE, Mass., Jan. 07, 2021 (GLOBE NEWSWIRE) -- ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq: PRQR) (the “Company”), a company dedicated to changing lives through the creation of transformative RNA therapies for inherited retinal diseases (IRDs), today announced it has completed patient enrollment in its Phase 2/3 Illuminate study of sepofarsen for the treatment of Leber Congenital Amaurosis 10 (LCA10) due to the p.Cys998X mutation in the CEP290 gene. With enrollment completed, top-line results are expected in the first half (H1) of 2022.
  2. forum rang 6 Ron Kerstens 10 januari 2021 11:13
    Juist vanwege de desinteresse en wegzakkende koers ben ik er opnieuw ingestapt, bij biotech's is het zelden lucratief om bij flink oplopende koersen en juichverhalen te kopen. Maar ik kan mij goed voorstellen dat als je op 10 euro of hoger twee jaar geleden bent ingestapt je het aandeel helemaal zat bent. Komt het nog goed ? Ik heb toch goede hoop dat, bijv. na afronding fase 3 en hopelijk goedkeuring in 2022 het lukt om de tent te verkopen tegen een redelijke prijs. Dinko Valerio zal er op een gegeven moment toch ook vanaf willen, het moment van cashen zou best eens dichterbij kunnen liggen dan we nu inschatten. Het verbaast me wel dat ze niet meer aan de weg timmeren qua publiciteit en beleggers, met het rna verhaal moet ju nu toch goede sier kunnen maken.
  3. Wolfgang 11 januari 2021 18:28
    Ja zeg wel, dacht eerst wie is die vrouw :) .
    Klinkt wel veelbelovend .
    Wat ik me wel afvraag wat is de waarde van bv Sepofarsen. 15000 mensen in de westerse wereld is niet echt veel natuurlijk.
    Blijf het wel wonderbaarlijk vinden, mensen die zo goed als blind zijn weer deftig laten zien.
    Ik ga er nog wat bijkopen voordat de trein weer vertrekt.
  4. forum rang 6 Ron Kerstens 18 januari 2021 10:26
    Onderstaand een oud stuk wat Piddybull op 27 juli 2019 op beursig plaatste, wellicht voor nieuwe beleggers in Proqr interessant. Bijzonder overigens dat Moderna toen nog "weinig voorstelde", Covid-19 was voor hun een blessing in disguise.

    Platenburg is chief innovation officer en mede-oprichter van Proqr, een Nederlands biotechbedrijf dat zicht richt op de ontwikkeling van nieuwe RNA-medicijnen. Het belangrijkste doel was aanvankelijk een nieuw medicijn tegen taaislijmziekte; inmiddels werkt Proqr vooral aan RNA-medicijnen tegen zeldzame oog- en huidziektes.

    Ziekte van Duchenne

    Platenburg is een veteraan. De Leidse wetenschapper was ook nauw betrokken bij Prosensa, een ander Nederlands biotechbedrijf, dat een RNA-medicijn ontwikkelde tegen de ziekte van Duchenne, een zeldzame spierziekte.
    Dat Nederland een prominente rol speelt bij de ontwikkeling van RNA-medicijnen, is voor een belangrijk deel te danken aan Jacques van Boom.

    Dat Nederland een prominente rol speelt bij de ontwikkeling van RNA-medicijnen, is voor een belangrijk deel te danken aan Jacques van Boom (1937-2004), een chemicus die als hoogleraar in Leiden furore maakte. Ook hoogleraar Gert-Jan Ommen timmerde aan de weg in het huidige Leids Universitair Medisch Centrum.

    Proqr bouwde voort op die kennis. Na tientallen jaren onderzoek wist het bedrijf in 2016 bijna als tweede onderneming ter wereld een RNA-medicijn goedgekeurd te krijgen. Maar het lange traject strandde in het zicht van de haven. Uiteindelijk bleken toezichthouders toch onvoldoende overtuigd van de effectiviteit van het middel. Aldus ging Prosensa ten onder, kort nadat het bedrijf voor een hoge prijs ($680 mln) was overgenomen door het Amerikaanse farmaconcern BioMarin.

    Het was een grote teleurstelling voor veel patiënten, die meenden dat het Prosensa-medicijn wel degelijk effectief was. Toch is alle inspanning niet voor niets geweest, stelt Platenburg. Mede dankzij het voorbereidende werk van Prosensa kwam er recentelijk wel een goedgekeurd RNA-medicijn tegen de ziekte van Duchenne op de markt. Voor dat middel maakt het Amerikaanse biotechbedrijf Sarepta gebruik van patenten van Prosensa.

    Eerst is er de euforie

    Terugblikkend stelt Hans Schikan, de voormalig ceo van Prosensa, dat de moeizame doorbraak van RNA-medicijnen past in een patroon. 'Het is een terugkerend fenomeen bij bijna iedere wetenschappelijk doorbraak in de medische biologie', zegt Schikan. 'Eerst is er de euforie en daarna blijkt de praktijk weerbarstig. Toezichthouders moeten soms ook wennen aan de beoordeling van een nieuwe technologie.'

    BioMarin heeft de hoop op een eigen RNA-middel ook niet helemaal opgegeven. Op kleinere schaal werkt het Amerikaanse bedrijf in Leiden met een Prosensa-restant nog altijd aan de ontwikkeling van eigen medicijnen.

    Intussen hebben andere bedrijven de koppositie overgenomen. Een daarvan is Ionis, een Amerikaans biotechbedrijf dat aanvankelijk Isis heette, maar zijn naam veranderde toen de gelijknamige terreurbeweging in het Midden-Oosten dood en verderf zaaide. Ionis kreeg vorig jaar in Europa groen licht voor de verkoop van een RNA-medicijn met de merknaam Tegsedi, een middel tegen een zeldzame zenuwaandoening.

    Bedrijven die werken aan RNA-medicijnen:

    Ionis

    uit Californië. Kreeg begin jaren negentig als eerste goedkeuring voor een RNA-medicijn en hield vol toen andere bedrijven opgaven. Ionis stond aan de basis van Spinraza.

    Alnylam

    opgericht in 2002, mede door Nobelprijswinnaar Philip A. Sharp. Heeft één goedgekeurd RNA-medicijn en is ver gevorderd met diverse andere middelen.

    Prosensa

    Dit Leids biotechbedrijf werd in 2014 overgenomen door BioMarin. Prosensa's RNA-medicijn tegen de ziekte van Duchenne kreeg geen goedkeuring.

    Proqr

    biotechbedrijf uit Leiden met beursnotering in New York. Boekte vorig jaar succes met test van experimenteel RNA-medicijn tegen een zeldzame vorm van blindheid.

    Interna

    Klein biotechbedrijf uit Utrecht, werkt aan nieuwe RNA-middelen tegen kanker. Hoopt eind dit jaar zijn eerste kandidaatsmedicijn te testen op patiënten.
    Een andere koploper is het biotechbedrijf Alnylam, dat vorig jaar een Europese vestiging in Amsterdam opende. De Amerikaanse onderneming heeft in Europa en de Verenigde Staten goedkeuring gekregen voor het RNA-middel Onpattro, bestemd voor patiënten met polyneuropathie, een zeer zeldzame zenuwaandoening. De officiële Amerikaanse prijs van het middel is $450.000 per jaar. In Nederland is een geheim prijsarrangement afgesproken ten behoeve van een handjevol patiënten.

    Alnylam en Ionis zijn ver gevorderd met de ontwikkeling van diverse andere medicijnen. Maar de doorbraak van de RNA-technologie wordt misschien nog het best geïllustreerd door de beursgang eind vorig jaar van het jonge biotechbedrijf Moderna. Deze Amerikaanse onderneming haalde met zijn beursdebuut $600 mln aan nieuw kapitaal op, een record voor een biotechbedrijf.

    Dankzij de succesvolle beursgang had Moderna eind vorig jaar een beurswaarde van $8 mrd, zonder overigens ooit één medicijn te hebben verkocht. Die hoge waardering is te danken aan de grote hoeveelheid kandidaatsmedicijnen op RNA-basis, die het bedrijf in zijn pijplijn heeft. Moderna richt zich niet alleen op zeldzame aandoeningen, maar ook op 'grote ziektes' als kanker, infectieziektes en hartfalen. Daarmee eist de technologie een plaats op in het centrum van de medische wetenschap.

    Onbetwiste koploper in Nederland is het eerder genoemde Proqr van Gerard Platenburg en ceo Daniel de Boer. De onderneming kende een aantal moeilijke jaren, toen bleek dat grote concurrenten veel sneller succes boekten met de ontwikkeling van medicijnen tegen taaislijmziekte, zonder dat die concurrenten daarbij gebruik maakten van RNA-technologie.

    Oog- en huidziektes

    Proqr gooide zijn prioriteiten om en ging vol inzetten op RNA-medicijnen tegen oog- en huidziektes. Het bleek een succesvolle strategie. In september vorig jaar presenteerde de Leidse onderneming de resultaten van een experimentele behandeling van tien patiënten met LCA-10, een zeldzame ziekte die leidt tot blindheid.

    Een eerste dosering leidde al tot duidelijk verbetering van het zicht van zes patiënten, met name de jongere patiënten. Onder hen was een vrijwel blinde man die na zes weken tot zijn eigen verrassing plotseling weer de borden op een vliegveld kon lezen.

    Na de bekendmaking schoot de koers van Proqr op de Amerikaanse Nasdaq-beurs omhoog. Het bedrijf heeft momenteel een beurswaarde van ruim $550 mln. Als een tweede onderzoek naar het medicijn tegen LCA-10 succesvol verloopt, hoopt Proqr in 2021 toestemming te krijgen voor verkoop van het medicijn.
    Lokaal toedienen

    Een belangrijk inzicht, zo vertellen Platenburg en De Boer, is dat RNA-medicijnen het beste tot hun recht komen als ze rechtstreeks worden toegediend op die plaatsen waar ze hun werk moeten doen. Want bij toediening via de bloedbaan blijkt een groot deel van de medicijnen te worden afgevangen door de nieren en de lever. De werkzame stof bereikt dan maar mondjesmaat de cellen waarvoor ze bestemd zijn.

    'Lokaal toedienen verhoogt de kans op succes enorm', zegt ceo De Boer. Vandaar dat Proqr heeft gekozen voor oog- en huidziektes en eerder voor taaislijmziekte, een longaandoening. Het zijn allemaal ziektes die rechtstreeks toediening van het medicijn mogelijk maken, via injecties bij oogaandoeningen, via zalf met huidziektes en via inhalatie bij taaislijmziekte.
  5. Pannekoekenbakker 21 januari 2021 17:05
    Misschien dat het met dit te maken heeft?

    2 “Strong Buy” Penny Stocks That Could See Outsized Gains
    TipRanks
    Thu, January 21, 2021, 4:34 PM

    ProQR (PRQR)

    ProQR is a biotechnology company focused on treatments for congenital progressive blindness. Specifically, the firm is working on medications to reverse a group of genetic sight disorders called inherited retinal diseases. These diseases currently have no effective treatments.

    The company has a research pipeline of five drug candidates, in varying stages of the research process. The two that are farthest along are QR-110 (Sepofarsen), and QR-421. Of those two, QR-110 is currently in Phase 2/3 studies. This candidate is an RNA therapy designed to correct the most common CEP290 gene mutation causing Leber congenital amaurosis 10 (LCA10). This is a severe genetic retinal disease that affects as many as 3 in 100,000 children.

    QR-421 is another RNA therapy, this one focused on exon 13 mutations in the USH2A gene. These mutations cause blindness due to retinitis pigmentosa and/or Usher syndrome. QR-421 is in Phase 1/2 studies, with an aim of restoring lost vision or preventing the loss in the first place.

    Covering the stock for JMP, analyst Jonathan Wolleben points to Sepofarsen as a key component of his bullish thesis.

    “We continue to feel good about sepofarsen’s chance of success in Illuminate for multiple reasons: 1) Phase 1/2 confirmed the target registrational dose and dosing interval (6 months); 2) patients had clinically significant and durable BCVA improvements after 12 months – pivotal primary endpoint; 3) supportive secondary efficacy measures (FST, mobility); 4) similar responses seen in second treated eyes; 5) long-term safety confirms positive risk/benefit; and 6) Illuminate patient population was enriched based on Phase 1/2 results (baselinevision of >/=hand motion). We assign sepofarsen a 60% POS and model LCA10 as an ~$300M opportunity to PRQR at peak penetration," Wolleben opined.

    In line with his upbeat outlook, Wolleben puts a $20 price target on the stock, implying a 384% one-year upside, along with an Outperform (i.e. Buy) rating. (To watch Wolleben’s track record, click here)

    All in all, PRQR gets a unanimous Strong Buy rating from the analyst consensus, based on 3 positive stock reviews. Shares are currently trading for $4.13, and their $20.67 average price target is slightly more bullish than Wolleben’s, suggesting an upside of 400% for the coming 12 months.
291 Posts
Pagina: 1 2 3 4 5 6 ... 15 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

ProQR Therapeutics NV Meer »

Koers 2,890   Verschil 0,00 (0,00%)
Laag 0,000   Volume 11
Hoog 0,000   Gem. Volume 3.029.102
27 jan 2023 22:00
Premium drie voorbeelden van IEX Premium: de exclusieve content op de site, de app op een smartphone en IEX Magazine.

KOPEN OF VERKOPEN?

Het laatste advies leest u als IEX Premium-lid

Ontdek Premium

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links