Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

Pharming november 2019

Volgen
 
Klik hier om dit forumtopic te volgen en automatisch op de hoogte gehouden te worden bij nieuwe berichten.
1.180 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 38 39 40 41 42 43 44 45 46 47 48 ... 55 56 57 58 59 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
NickieToTheT
0
quote:

De Monitor schreef op 8 nov 2019 om 23:52:


[...]

Ik heb uit de sheets geleerd dat pre-eclampsie nog niet gestart is, in tegenstelling tot wat door marlanki op het andere forumpje wel beweerd werd. Uiterst onbetrouwbaar blijkt maar weer.

Mensen die zich echt in Pharming verdiepen weten dat de eerste klinische studie bij pre-eclampsie is gestart.

Bijlage:
Woefdram
0
quote:

NickieToTheT schreef op 9 nov 2019 om 02:07:


[...]
Mensen die zich echt in Pharming verdiepen weten dat de eerste klinische studie bij pre-eclampsie is gestart.



Haha, die is goed. DM had zeker sheets uit de Fabeltjeskrant voor zich..
G. Hendriks
1
Indien de klinische studie PE net is gestart (en uit het kwartaalbericht van Pharming mag dat m.i. worden afgeleid), bevindt die zich dus in fase 1. Het kost dus nog enige jaren voordat er duidelijkheid is of Ruconest ook voor PE toegelaten wordt. De site van Flevoresearch.com geeft een mooi overzicht van de fasen van een klinische studie:

”Fasen van onderzoek
Voordat een geneesmiddel kan worden goedgekeurd door de overheidsinstanties zodat het middel veilig kan worden gebruikt, worden er een aantal fasen doorlopen. Elke fase moet met succes worden afgerond en de resultaten moeten positief worden bevonden. De ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel bestaat uit een preklinische fase en 4 klinische fasen.

Preklinische fase
Nadat er een potentiële stof is ontwikkeld wordt deze in de preklinische fase onderzocht op gezonde dieren. Hierbij wordt vooral gelet op de toxiciteit (giftigheid), worden de organen gecontroleerd op afwijkingen en eventueel kankerverwekkende eigenschappen opgespoord. Bij deze onderzoeken worden ook zwangere dieren betrokken om na te gaan of er zich misvormingen bij het nageslacht kunnen voordoen. Op basis van verschillende testen wordt getracht een voorspelling te maken over wat het geneesmiddel bij de mens zal gaan doen.

Klinische fase
Nadat een nieuwe werkzame stof in de pre-klinische fase is onderzocht en veilig bevonden, kan besloten worden om het onderzoek bij mensen te starten. Net zoals bij proefdieren wordt er voorzichtig begonnen met het toedienen van kleine hoeveelheden van het nieuwe geneesmiddel bij (indien mogelijk) gezonde mensen.

Fase 1
Tijdens deze fase wordt met name gekeken naar de veiligheid van het nieuwe geneesmiddel. Hiervoor wordt een kleine groep, meestal jonge gezonde mensen als vrijwilliger blootgesteld aan het nieuwe geneesmiddel. Zij krijgen eenmalig in oplopende doseringen de stof toegediend. Zo wordt bekeken bij welke dosis de bijwerkingen nog acceptabel zijn. Aan een fase 1 onderzoek neemt een beperkt aantal vrijwilligers deel (20 tot 100).

Fase 2
Nadat de veilige dosis bij mensen bekend is, wordt er begonnen met het onderzoeken van de werkzaamheid van het medicijn. In fase 2 wordt het effect gemeten van het nieuwe geneesmiddel bij patiënten die een bepaalde ziekte of aandoening hebben waarvoor het geneesmiddel bedoeld is. In deze fase is het belangrijkste doel de optimale dosis, veiligheid en de effectiviteit van het geneesmiddel vast te stellen. Hierbij wordt het effect van het actieve geneesmiddel vergeleken met het effect van een ‘placebo’, een pil die geen enkele werkzame stof bevat. De onderzoeken zijn gewoonlijk ‘dubbelblind’, dat wil zeggen dat de onderzoekers en de vrijwilligers niet weten wie het werkzame geneesmiddel krijgt en wie de placebo. Soms wordt de nieuwe medicatie onderzocht in combinatie met al bestaande middelen.

Fase 3
Als uit al het voorgaande onderzoek de optimale dosis is verkregen, wordt deze dosis in een grote groep patiënten onderzocht. Dit onderzoek vindt plaats in diverse ziekenhuizen/onderzoekscentra in verschillende landen. Deze onderzoeken worden uitgevoerd om verder inzicht te krijgen in de effectiviteit, voordelen en bijwerkingen van het te onderzoeken middel. Hierbij wordt het nieuwe middel naast een vergelijking met placebo vaak ook vergeleken met het tot dan toe meest gebruikte geneesmiddel voor deze patiënten. Hiermee moet worden aangetoond dat het nieuwe geneesmiddel een verbetering is ten opzichte van de bestaande middelen.
Ook in deze fase nemen patiënten deel die de klachten hebben waarvoor het nieuwe geneesmiddel is bedoeld. Aan deze fase werken honderden tot vele duizenden proefpersonen mee.

Registratie van een geneesmiddel
De laatste stap bij het ontwikkelen van een nieuw geneesmiddel is de goedkeuring voor toelating op de markt. Om de patiënt te beschermen mogen geneesmiddelen alleen worden verkocht, nadat de bevoegde autoriteiten hiervoor toestemming hebben gegeven. Daarvoor dient de farmaceut alle informatie die verkregen is uit alle voorgaande onderzoeken voor te leggen aan deze autoriteiten. In Nederland is dit het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, in Europa de CPMP (Committee for Proprietary Medicinal Products) en in de Verenigde Staten de FDA ( Food and Drug Administration). Deze instanties gaan na of alle onderzoeken volgens de regels zijn uitgevoerd en of het middel inderdaad de vereiste veiligheid, werking en kwaliteit heeft. Pas na de registratie mag een middel via de apotheek verkocht worden.
Er worden wereldwijd per jaar ongeveer 200.000 nieuwe stoffen onderzocht. Hiervan komen uiteindelijk maar ongeveer 20 nieuwe medicijnen op de markt. Maar 1 op de 10.000 nieuwe stoffen komt dus uiteindelijk in de apotheek.


Fase 4
Fase 4 wordt ook wel de post-marketing fase genoemd. Hierbij mag het middel worden voorgeschreven door artsen aan de patiënten met de indicatie waarvoor het geneesmiddel geregistreerd is. Fase 4 onderzoek wordt op diverse redenen uitgevoerd, bijvoorbeeld:
een effectief gebleken behandeling wordt in een onderzoek voor een andere ziekte of bij een andere groep patiënten toegepast
het wordt vergeleken met een ander effectief gebleken behandeling.
Er worden vaak vele duizenden patiënten behandeld voor langere tijd zonder dat deze aan strenge in- en exclusiecriteria moeten voldoen, zoals in de eerdere fasen wel het geval was.”
G. Hendriks
0
En om het beeld rond PE volledig te maken nogmaals de tekst uit de slides van Pharming van oktober:

• Phase II clinical trial protocol to explore safety and efficacy of Ruconest® in the treatment of PE has been filed and accepted in the Netherlands and filed in Australia
Trial has been initiated in The Netherlands. Awaiting final signature by EC in Australia
G. Hendriks
1
quote:

G. Hendriks schreef op 9 nov 2019 om 07:55:


Indien de klinische studie PE net is gestart (en uit het kwartaalbericht van Pharming mag dat m.i. worden afgeleid), bevindt die zich dus in fase 1.


Te snel geplaatst. De tekst uit de slide van Pharming heeft het over fase 2. Dat scheelt weer.
De Monitor
0
quote:

G. Hendriks schreef op 9 nov 2019 om 07:55:


Indien de klinische studie PE net is gestart (en uit het kwartaalbericht van Pharming mag dat m.i. worden afgeleid), bevindt die zich dus in fase 1. Het kost dus nog enige jaren voordat er duidelijkheid is of Ruconest ook voor PE toegelaten wordt. De site van Flevoresearch.com geeft een mooi overzicht van de fasen van een klinische studie:

”Fasen van onderzoek
Voordat een geneesmiddel kan worden goedgekeurd door de overheidsinstanties zodat het middel veilig kan worden gebruikt, worden er een aantal fasen doorlopen. Elke fase moet met succes worden afgerond en de resultaten moeten positief worden bevonden. De ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel bestaat uit een preklinische fase en 4 klinische fasen.

Preklinische fase
Nadat er een potentiële stof is ontwikkeld wordt deze in de preklinische fase onderzocht op gezonde dieren. Hierbij wordt vooral gelet op de toxiciteit (giftigheid), worden de organen gecontroleerd op afwijkingen en eventueel kankerverwekkende eigenschappen opgespoord. Bij deze onderzoeken worden ook zwangere dieren betrokken om na te gaan of er zich misvormingen bij het nageslacht kunnen voordoen. Op basis van verschillende testen wordt getracht een voorspelling te maken over wat het geneesmiddel bij de mens zal gaan doen.

Klinische fase
Nadat een nieuwe werkzame stof in de pre-klinische fase is onderzocht en veilig bevonden, kan besloten worden om het onderzoek bij mensen te starten. Net zoals bij proefdieren wordt er voorzichtig begonnen met het toedienen van kleine hoeveelheden van het nieuwe geneesmiddel bij (indien mogelijk) gezonde mensen.

Fase 1
Tijdens deze fase wordt met name gekeken naar de veiligheid van het nieuwe geneesmiddel. Hiervoor wordt een kleine groep, meestal jonge gezonde mensen als vrijwilliger blootgesteld aan het nieuwe geneesmiddel. Zij krijgen eenmalig in oplopende doseringen de stof toegediend. Zo wordt bekeken bij welke dosis de bijwerkingen nog acceptabel zijn. Aan een fase 1 onderzoek neemt een beperkt aantal vrijwilligers deel (20 tot 100).

Fase 2
Nadat de veilige dosis bij mensen bekend is, wordt er begonnen met het onderzoeken van de werkzaamheid van het medicijn. In fase 2 wordt het effect gemeten van het nieuwe geneesmiddel bij patiënten die een bepaalde ziekte of aandoening hebben waarvoor het geneesmiddel bedoeld is. In deze fase is het belangrijkste doel de optimale dosis, veiligheid en de effectiviteit van het geneesmiddel vast te stellen. Hierbij wordt het effect van het actieve geneesmiddel vergeleken met het effect van een ‘placebo’, een pil die geen enkele werkzame stof bevat. De onderzoeken zijn gewoonlijk ‘dubbelblind’, dat wil zeggen dat de onderzoekers en de vrijwilligers niet weten wie het werkzame geneesmiddel krijgt en wie de placebo. Soms wordt de nieuwe medicatie onderzocht in combinatie met al bestaande middelen.

Fase 3
Als uit al het voorgaande onderzoek de optimale dosis is verkregen, wordt deze dosis in een grote groep patiënten onderzocht. Dit onderzoek vindt plaats in diverse ziekenhuizen/onderzoekscentra in verschillende landen. Deze onderzoeken worden uitgevoerd om verder inzicht te krijgen in de effectiviteit, voordelen en bijwerkingen van het te onderzoeken middel. Hierbij wordt het nieuwe middel naast een vergelijking met placebo vaak ook vergeleken met het tot dan toe meest gebruikte geneesmiddel voor deze patiënten. Hiermee moet worden aangetoond dat het nieuwe geneesmiddel een verbetering is ten opzichte van de bestaande middelen.
Ook in deze fase nemen patiënten deel die de klachten hebben waarvoor het nieuwe geneesmiddel is bedoeld. Aan deze fase werken honderden tot vele duizenden proefpersonen mee.

Registratie van een geneesmiddel
De laatste stap bij het ontwikkelen van een nieuw geneesmiddel is de goedkeuring voor toelating op de markt. Om de patiënt te beschermen mogen geneesmiddelen alleen worden verkocht, nadat de bevoegde autoriteiten hiervoor toestemming hebben gegeven. Daarvoor dient de farmaceut alle informatie die verkregen is uit alle voorgaande onderzoeken voor te leggen aan deze autoriteiten. In Nederland is dit het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, in Europa de CPMP (Committee for Proprietary Medicinal Products) en in de Verenigde Staten de FDA ( Food and Drug Administration). Deze instanties gaan na of alle onderzoeken volgens de regels zijn uitgevoerd en of het middel inderdaad de vereiste veiligheid, werking en kwaliteit heeft. Pas na de registratie mag een middel via de apotheek verkocht worden.
Er worden wereldwijd per jaar ongeveer 200.000 nieuwe stoffen onderzocht. Hiervan komen uiteindelijk maar ongeveer 20 nieuwe medicijnen op de markt. Maar 1 op de 10.000 nieuwe stoffen komt dus uiteindelijk in de apotheek.


Fase 4
Fase 4 wordt ook wel de post-marketing fase genoemd. Hierbij mag het middel worden voorgeschreven door artsen aan de patiënten met de indicatie waarvoor het geneesmiddel geregistreerd is. Fase 4 onderzoek wordt op diverse redenen uitgevoerd, bijvoorbeeld:
een effectief gebleken behandeling wordt in een onderzoek voor een andere ziekte of bij een andere groep patiënten toegepast
het wordt vergeleken met een ander effectief gebleken behandeling.
Er worden vaak vele duizenden patiënten behandeld voor langere tijd zonder dat deze aan strenge in- en exclusiecriteria moeten voldoen, zoals in de eerdere fasen wel het geval was.”


Het gaat om een Fase I/II onderzoek. De tussentijdse veiligheidsresultaten worden half volgend jaar al verwacht. De resultaten van het hele onderzoek eind 2020. Pharming kennende zal dat medio tot eind 2021 worden. Gezien ALTIJD ALLES uitloopt reken ik dat in dit geval ook mee.
De Monitor
0
quote:

NickieToTheT schreef op 9 nov 2019 om 02:07:


[...]
Mensen die zich echt in Pharming verdiepen weten dat de eerste klinische studie bij pre-eclampsie is gestart.




Sorry, ik bedoelde natuurlijk niet gestart in Australië.
In Nederland wel.

Dus even rectificeren: Ik heb uit de sheets geleerd dat pre-eclampsie in Australië nog niet gestart is, in tegenstelling tot wat door marlanki op het andere forumpje wel beweerd werd. Uiterst onbetrouwbaar blijkt maar weer.
BassieNL
0
Zeg dan ook even dat Pharming voor het PE onderzoek een Fase I/II onderzoek uitvoert:

- deel 1 betreft onderzoek naar tolerantie en veiligheid bij een beperkt aantal patienten (volgens mij alleen in Groningen, maar weet dat niet zeker)
- deel 2 betreft onderzoek in NL en AUS bij 30 patienten die een veilige dosis krijgen. Uitkomsten worden afgezet tegen historische resultaten van de huidige standaardzorg.

Het volledige onderzoek zal, afhankelijk van de werving van patiënten en het gebleken veiligheidsprofiel
in het eerste deel van het onderzoek, naar verwachting ongeveer een jaar duren.


Werving van patienten neemt doorgaans veel tijd in beslag. Ik geloof niet in deze best-case scenario planning.
Beur
0
quote:

Eric de Rus schreef op 8 nov 2019 om 23:04:


Ik ben bekend met roadshows. Die geven bedrijven meestal voor institutionele beleggers.

Roadshows geven voor particulieren zie ik meer als onmacht dan als sterkte voor Pharming.
Dat is mijn gedachte ook. Vooral de frequentie waarmee het gebeurt. Vorig jaar een serie, 2 weken terug eentje voor de die hards en nu alweer een serie van 4.
Op zich is het je aandeelhouders informeren uiteraard een goede zaak maar met deze frequentie komt het op mij nogal overdadig,ja zelfs een beetje krampachtig over. Het gebrek aan grote,substantiële aandeelhouders lijkt er debet aan te zijn, de particulier wil men kost wat kost vasthouden.
Messa
0
quote:

Winst gevend schreef op 8 nov 2019 om 17:48:




4 bijeenkomsten om oude meuk te bespreken.




Dus keer de kans om al uw vragen en frustraties aan Pharming over te brengen.
Gewoon doen Winst gevend!
G. Hendriks
0
quote:

BassieNL schreef op 9 nov 2019 om 08:55:


Zeg dan ook even dat Pharming voor het PE onderzoek een Fase I/II onderzoek uitvoert:

- deel 1 betreft onderzoek naar tolerantie en veiligheid bij een beperkt aantal patienten (volgens mij alleen in Groningen, maar weet dat niet zeker)
- deel 2 betreft onderzoek in NL en AUS bij 30 patienten die een veilige dosis krijgen. Uitkomsten worden afgezet tegen historische resultaten van de huidige standaardzorg.

Het volledige onderzoek zal, afhankelijk van de werving van patiënten en het gebleken veiligheidsprofiel
in het eerste deel van het onderzoek, naar verwachting ongeveer een jaar duren.


Werving van patienten neemt doorgaans veel tijd in beslag. Ik geloof niet in deze best-case scenario planning.


Om het voor mij duidelijk te maken een paar vragen BassieNL:
- hoe verhoudt jouw opmerking over deel 1 zich met fase 1 waarin doorgaans gezonde mensen worden gebruikt?
- hoe kan een fase 2 al zijn gestart als fase 1 nog niet is afgerond?
Beur
0
quote:

De Monitor schreef op 9 nov 2019 om 08:53:


[...]

Sorry, ik bedoelde natuurlijk niet gestart in Australië.
In Nederland wel.

Dus even rectificeren: Ik heb uit de sheets geleerd dat pre-eclampsie in Australië nog niet gestart is, in tegenstelling tot wat door marlanki op het andere forumpje wel beweerd werd
Jaja..... :)
Die Jules.
Messa
4
[Modbreak IEX: Gelieve op de inhoud van uw berichten te letten, bericht is bij dezen verwijderd.]
Lamacun
0
@Messa: met Pharming gaat de koers naar beneden zonder nieuws. Pas in maart 2020 komt er weer nieuws. Voor die tijd zijn er mogelijk instapmomenten/bijkoopmomenten. In de tussentijd is er vooral ook veel verwarring onder belanghebbenden. Succes! :)
Beur
2
quote:

G. Hendriks schreef op 9 nov 2019 om 09:12:


[...]

Om het voor mij duidelijk te maken een paar vragen BassieNL:
- hoe verhoudt jouw opmerking over deel 1 zich met fase 1 waarin doorgaans gezonde mensen worden gebruikt?
- hoe kan een fase 2 al zijn gestart als fase 1 nog niet is afgerond?
Als ik dan maar even mag antwoorden. Ik denk dat je het als volgt moet zien.
Bij HAE is in een Fase I al een maximaal veilige dosis vastgesteld (voor volwassenen). In het geval van PE moet ook gekeken worden naar mogelijke effecten van Ruc op niet alleen de volwassenen maar ook op die van het ongeboren kind.
Nu komt het erop aan om bij toepassing van Ruc bij PE eerst opnieuw een maximaal veilige dosis vast te stellen. Aan de hand van de uitkomst kan vervolgens in een Fase II met behulp van experimenteren dan de meest optimale dosis worden vastgesteld. Dus die met de beste werking en de minste bijwerkingen.
Bij weinig beschikbare patiënten zoals bij PE, gaat dit het snelste nu voor Pharming in een gecombineerde Fase I/II.
BassieNL
1
quote:

G. Hendriks schreef op 9 nov 2019 om 09:12:


[...]

Om het voor mij duidelijk te maken een paar vragen BassieNL:
- hoe verhoudt jouw opmerking over deel 1 zich met fase 1 waarin doorgaans gezonde mensen worden gebruikt?
- hoe kan een fase 2 al zijn gestart als fase 1 nog niet is afgerond?

Ik lees gewoon het persbericht zorgvuldig:
www.pharming.com/sites/default/files/...

- Pharming zoekt voor het eerste gedeelte: een klein aantal patiënten in mid- tot laat-symptomatische stadia van eclampsie.. (Probeer maar eens gezonde zwangere vrouwen te vinden die willen meewerken aan een medicijn onderzoek late fase zwangerschap, dat lukt niet)
- Fase 2 (deel 2) kan natuurlijk pas starten als fase 1 (deel 1) is succesvol afgerond.
Lamacun
0
@BassieNL: ik denk dat bijna niemand mee wil werken aan überhaubt een test met wat voor medicijn dan ook. De vergoedingen zijn ook heel laag in verhouding met het risico.
G. Hendriks
0
quote:

Lamacun schreef op 9 nov 2019 om 09:41:


@BassieNL: ik denk dat bijna niemand mee wil werken aan überhaubt een test met wat voor medicijn dan ook. De vergoedingen zijn ook heel laag in verhouding met het risico.


Behalve dan mensen bij wie bestaande behandelingen geen baat hadden, zo las ik in een artikel dat het Academisch Ziekenhuis Rotterdam en de Erasmus Universiteit in hun blad Monitor publiceerden. Die moeten dan wel aan een aantal gezondheidsvereisten voldoen.
Vanja
0
Waarom houdt pharmin g eigenlijk bijeenkomst voor aandeelhouders dit gebeurd bij geen een andere beurs genoteerd bedrijf wat zit hier achter
1.180 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 38 39 40 41 42 43 44 45 46 47 48 ... 55 56 57 58 59 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Pharming Group Meer »

Koers 1,218   Verschil -0,03 (-2,64%)
Laag 1,214   Volume 7.942.217
Hoog 1,253   Gem. Volume 7.080.763
12-nov-19 15:06
label premium

Mooie winst op Pharming

Het laatste advies leest u als IEX Premium-lid

Inloggen Ontdek Premium