Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Ontwikkelingen met AAV´s
Volgen
AAV9-gentherapievector verhoogt de levensduur in het muismodel van de ziekte van Krabbe dramatisch New Rochelle, NY, 12 augustus 2019 - Een geoptimaliseerde en nieuw ontworpen vorm van de adeno-geassocieerde vector 9 (AAV9) vector die wordt gebruikt om het galactosylceramidase-gen af ??te leveren aan een muismodel van de overgeërfde neurogeneratieve en snel fatale vorm van Krabbe dis- gemak verbeterde klinische symptomen en verlengde mediane overleving met 275%. Tweedaagse muizen die werden behandeld met een enkele injectie van de systemische gentherapie hadden een significante toename van de mediane levensduur tot 150 dagen, vergeleken met 41 dagen voor de onbehandelde muizen, zoals gemeld in de studie gepubliceerd in Human Gene Therapy , een peer- beoordeeld tijdschrift van Mary Ann Liebert, Inc., uitgevers. Klik hier om het volledige tekstartikel tot 12 september 2019 gratis te lezen op de website voor menselijke gentherapie . Het artikel getiteld " An Engineered Galactosylceramidase Construct verbetert AAV-gentherapie voor Krabbe-ziekte bij Twitcher-muizen " werd mede-auteur van Dongsheng Duan, Steven LeVine en collega's van de University of Missouri (Columbia), Uni-versity of Missouri School of Medicine en College of Diergeneeskunde en Universiteit van Kansas Medical Center (Kansas City). De onderzoekers beschrijven de constructie en karakterisering van de speciaal ontwikkelde AAV9-vector, gebouwd op de codon-geoptimaliseerde muis galactosylceramidase coderende sequentie, en ontworpen voor verbeterde eiwitafgifte aan het centrale zenuwstelsel en verbeterde secretie van het galactosylceramidase-enzym. Op de leeftijd van 5 weken hadden de behandelde muizen een beter lichaamsgewicht en motorische functie dan de onbehandelde muizen. De langstlevende behandelde muis overleefde tot 180 dagen. "Dit werk vertoont dramatische in vivo proof-of-principle, wat wijst op een robuust therapeutisch effect van deze geoptimaliseerde vector," zegt hoofdredacteur Terence R. Flotte, MD, Celia en Isaac Haidak hoogleraar medisch onderwijs en decaan, Provost en uitvoerend plaatsvervangend kanselier, Universiteit van Massachusetts Medical School, Worcester, MA.
Kanker Gentherapie Marktonderzoek, Rapport Analyse en voorspellingen tot 2026 door topspelers - Novartis AG, Gilead Sciences, UniQure NV, etc..www.healthgazette24.com 5 September 2019
UniQure Announces Pricing of its Public Offering: UniQure kondigt prijzen aan van zijn openbaar aanbod: LEXINGTON, Mass. En AMSTERDAM, Nederland, 5 september 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure NV (Nasdaq: QURE), een toonaangevend bedrijf voor gentherapie dat transformatieve therapieën voor patiënten met ernstige onvervulde medische behoeften promoot, heeft vandaag de prijs van zijn onderschreven openbare aanbieding van 4.891.305 van zijn gewone aandelen tegen een openbare aanbiedingsprijs van $ 46,00 per aandeel. De bruto-opbrengst van UniQure uit het aanbod, vóór aftrek van de acceptatiekortingen en commissies en geschatte aanbiedingskosten verschuldigd door UniQure, zal naar verwachting ongeveer $ 225 miljoen bedragen. Alle gewone aandelen die in het aanbod worden verkocht, worden door uniQure verkocht. Bovendien heeft uniQure de underwriters een optie van 30 dagen verleend om tot 733.695 extra gewone aandelen tegen de openbare aanbiedingsprijs te kopen, verminderd met underwritingkortingen en commissies. Goldman Sachs & Co. LLC en SVB Leerink treden op als gezamenlijke book-running managers voor het aanbod. Stifel treedt ook op als book-running manager voor het aanbod. Cantor Fitzgerald & Co. en SunTrust Robinson Humphrey treden op als co-lead managers en HC Wainwright & Co. treedt op als co-manager voor het aanbod. De hierboven beschreven effecten worden aangeboden door uniQure op basis van haar automatisch effectieve schapregistratieverklaring op formulier S-3 (File No. 333-225636), gedeponeerd bij de Securities Exchange Commission (de "SEC") op 14 juni 2018. Een voorlopige supplement van het prospectus en bijbehorend prospectus met betrekking tot het aanbod werd gedeponeerd bij de SEC en een definitief supplement van het prospectus en het bijbehorende prospectus met betrekking tot dit aanbod zullen worden ingediend bij de SEC. Het voorlopige prospectustoeslag en het bijbehorende prospectus is beschikbaar, en het definitieve prospectustoeslag en het bijbehorende prospectus zullen gratis beschikbaar zijn op de website van de SEC op www.sec.gov. Indien beschikbaar, kunnen kopieën van het definitieve prospectussupplement en het bijbehorende prospectus met betrekking tot het aanbod worden verkregen bij Goldman Sachs & Co. LLC, Prospectus Department, 200 West Street, New York, NY 10282, telefoon: 1-866-471-2526, fax: 212-902-9316 of door een e-mail te sturen naar Prospectus-ny@ny.email.gs.com, SVB Leerink LLC, Attention : Syndicate Department, One Federal Street, 37th Floor, Boston, MA 02110, telefonisch op (800) 808-7525 ext. 6132 of per e-mail op syndicate@svbleerink.com , en Stifel, Nicolaus & Company, Incorporated, Attention: Syndicate, One Montgomery Street, Suite 3700, San Francisco, CA 94104, telefonisch op (415) 364-2720 of per e-mail opsyndprospectus@stifel.com . Dit persbericht vormt geen aanbod tot verkoop of de uitnodiging tot een aanbod om deze effecten te kopen, noch zal er enige verkoop van deze effecten zijn in enige staat of ander rechtsgebied waarin een dergelijk aanbod, verzoek of verkoop onwettig zou zijn voorafgaand aan registratie of kwalificatie onder de effectenwetgeving van een dergelijke staat of een ander rechtsgebied. Elke aanbieding, of helemaal niet, zal alleen worden gedaan door middel van het prospectussupplement en het bijbehorende prospectus dat deel uitmaakt van de effectieve registratieverklaring. Over uniQure uniQure maakt de belofte van gentherapie waar - afzonderlijke behandelingen met mogelijk curatieve resultaten. We maken gebruik van ons modulaire en gevalideerde technologieplatform om snel een pijplijn van gepatenteerde gentherapieën te ontwikkelen voor de behandeling van patiënten met hemofilie B, hemofilie A, de ziekte van Huntington, de ziekte van Fabry, spinocerebellaire ataxie type 3 en andere ziekten. Toekomstgerichte verklaring Dit persbericht bevat bepaalde verklaringen die toekomstgericht zijn in de zin van artikel 27a van de Securities Act van 1933, zoals gewijzigd, en die risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Deze verklaringen omvatten, zonder beperking, verklaringen met betrekking tot onze verwachtingen van marktomstandigheden, de tevredenheid van gebruikelijke sluitingsvoorwaarden met betrekking tot het openbaar aanbod, en andere verklaringen met de woorden "kan", "zal", "voornemens" en soortgelijke uitdrukkingen (zoals evenals andere woorden of uitdrukkingen die verwijzen naar toekomstige gebeurtenissen, voorwaarden of omstandigheden), die toekomstgerichte verklaringen vormen en zijn bedoeld. De feitelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke toekomstgerichte verklaringen worden aangegeven als gevolg van verschillende belangrijke factoren, waaronder: uniQure Contacten Voor beleggers
January 10, 2020 Applied Genetic Stock Up on Favorable Eye Therapy Study Data Applied Genetic Technologies Corporation ( AGTC - Free Report ) kondigde positieve tussentijdse halfjaarlijkse gegevens aan van de fase I / II-studie ter evaluatie van zijn op adeno-geassocieerde virus ("AAV") gebaseerde kandidaat voor gentherapie bij patiënten met X-gebonden retinitis pigmentosa (" XLRP "). Op basis van deze veelbelovende gegevens is het bedrijf van plan tegen eind 2020 een kernonderzoek te starten. Gegevens uit het kernonderzoek ondersteunen regelgevende inzendingen die goedkeuring vragen aan de kandidaat voor gentherapie. De XLRP-aandoening is een zeldzame, erfelijke oogziekte die progressief verlies van het gezichtsvermogen veroorzaakt bij jongens en jonge mannen, inclusief nachtblindheid in de vroege kindertijd en progressieve vernauwing van het gezichtsveld. Aandelen van Applied Genetic schoten meer dan 120% omhoog op 9 januari na het uitlezen van gegevens. Het aandeel is het afgelopen jaar met 194,3% gestegen ten opzichte van de daling van de sector met 3,4%. De fase I / II-studie evalueert de perifere of centrale dosering van de op AAV gebaseerde kandidaat voor gentherapie bij XLRP-patiënten. Tussentijdse gegevens uit het onderzoek toonden aan dat centraal behandelde patiënten na zes maanden doseren een duurzame verbetering van de visuele functie vertoonden. Onder de centraal behandelde patiënten zag 78% een verbetering van vijf letters of meer. Het management verklaarde dat dergelijke vooruitgang nooit in enig ander XLRP-onderzoek wordt gerapporteerd. Gegevens toonden ook aan dat patiënten die verbetering bereikten in visuele gevoeligheid of Best Corrected Visual Acuity ("BCVA") ook meer duidelijkheid en verminderde nachtblindheid ervoeren. Uit eerdere tussentijdse gegevens van het in september gerapporteerde onderzoek bleek dat de kandidaat een gunstig veiligheidsprofiel heeft. Bovendien toonden de resultaten aan dat perifeer behandelde patiënten gedurende zes maanden een stabiele visuele functie hadden. Applied Genetic verklaarde dat aanhoudende verbetering van de visuele gevoeligheid bij centraal behandelde patiënten dwingend is. Het bedrijf zal in het eerste kwartaal van 2020 extra patiënten voor het XLRP-onderzoek inschrijven. Verwacht wordt dat gegevens van deze extra patiëntenpopulatie de meest robuuste set updates zullen genereren die het bedrijf kunnen helpen bij het opzetten van het centrale onderzoek. Naast XLRP evalueert het bedrijf de kandidaat bij patiënten met achromatopsie, een oogaandoening die leidt tot gedeeltelijke of volledige kleurenblindheid. Het bedrijf zal later deze maand tussentijdse gegevens van zes maanden rapporteren uit het escalatiecohort van dit onderzoek. Positieve gegevensuitlezing kan voorraden verder opdrijven. We merken op dat gentherapieën steeds meer de nieuwste behandelingsopties worden, waarbij verschillende grote en kleine farmaceutische / biotechbedrijven op gentherapie gebaseerde behandelingen voor verschillende ziekten ontwikkelen. Een populaire naam in de gentherapieruimte is Sarepta Therapeutics ( SRPT - Free Report ), dat verschillende kandidaten voor gentherapie ontwikkelt voor spierdystrofieën. Andere veelbelovende spelers voor gentherapie zijn REGENXBIO Inc. ( RGNX - Free Report ), Solid Biosciences ( SLDB - Free Report ), Editas Medicine en uniQure.www.zacks.com/stock/news/711529/appli...
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Indices
AEX
874,02
-0,09%
EUR/USD
1,0691
-0,10%
FTSE 100
8.040,38
-0,06%
Germany40^
18.091,30
-0,26%
Gold spot
2.322,31
+0,01%
NY-Nasdaq Composite
15.696,64
+1,59%
Stijgers
Dalers