Techspec schreef op 28 december 2018 08:56:
7-12-2018 09:25:48
Update: gunstige uitkomsten voor Pharming met Ruconest
(ABM FN-Dow Jones)Pharming heeft gunstige conclusie bekend gemaakt met een vergelijkende studie met Ruconest en andere therapieën tegen acute erfelijk angio-oedeem-aanvallen. Dit maakte het biotechbedrijf vrijdag voorbeurs bekend.
Het belangrijkste resultaat van de studie, die in Berlijn door het Charité Universitätsmedizin werd uitgevoerd, was dat de behandeling met recombinante therapie Ruconest en met plasma-afgeleide C1-middelen significant minder herdosering vereist dan icatibant, om acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem te stoppen, aldus Pharming.
In de studie toonde Ruconest 100 procent werkzaamheid met de eerste -juiste- dosering. In twee gevallen werd aanvullende therapie toegepast vanwege initiële onderdosering van de eerste behandeling. Cinryze en Berinert lieten ook goede resultaten zien.
Het belangrijkste verschil werd volgens Pharming echter aangetoond bij patiënten die Firazyr als hun initiële therapie hadden gekozen. Deze patiënten registreerden meer herdoseringen dan uit gecontroleerde klinische studies naar voren is gekomen.
In een toelichting wees CEO Sijmen de Vries van Pharming vooral op het veel gunstigere kostenplaatje van Ruconest ten opzichte van Firazyr. Doordat hier veel meer behandelingen nodig zijn, en die per stuk 11.000 tot 12.000 dollar kosten, is Ruconest "significant goedkoper", aldus De Vries.
Het onderzoek in Berlijn is niet door Pharming gefinancierd, zei de CEO nog.
Het aandeel Pharming steeg vrijdag meer dan vier procent naar 0,79 euro.
Update: om toelichting CEO en koersreactie toe te voege
17-10-2018 10:45:48
Update: Pharming meldt positieve testresultaten Ruconest
(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft positieve studieresultaten gemeld met een studie met Ruconest in nierschade door gebruik van contrastvloeistof. Dit liet de onderneming woensdag voorbeurs weten.
Aan in totaal 75 patiënten met een matige tot ernstige nierfunctiestoornis werden ofwel Ruconest, dan wel een placebo toegediend onmiddellijk voorafgaand aan de behandeling met standaard contrastmiddel, gevolgd door een tweede identieke behandeling vier uur na de interventie.
In de algehele studie toonde Ruconest een "statistisch significant effect" bij het beperken van de stijging van neutrofiel Gelatinase-geassocieerd lipocaline (NGAL), het primaire eindpunt voor de studie, aldus Pharming. NGAL is algemeen erkende vroege marker voor acuut nierletsel bij patiënten met gediagnosticeerde nierfunctiestoornissen die interventies zoals PCI's ondergaan met standaard contrastmiddelen.
De algehele beoordeling van het onderzoek toonde ook een trend dat patiënten die meer invasieve ingrepen en procedures ondergingen en een hoger volume aan contrastmiddel nodig hadden, ook een groter voordeel van de Ruconest-behandeling vertoonden.
"De behandeling vertoonde een uitstekend veiligheidsprofiel vergelijkbaar met de placebogroep, een bijzonder opmerkelijke observatie met betrekking tot de hoog-risico patiëntengroep die in het onderzoek was opgenomen", aldus Pharming. "Deze resultaten ondersteunen daarom aanvullend klinisch onderzoek voor het gebruik van Ruconest in een nieuwe indicatie waarvoor een aanzienlijke onvervulde medische behoefte bestaat."
In een reactie tegen ABM Financial News zei CEO Sijmen de Vries "heel gelukkig" te zijn met de onderzoeksuitkomsten. "Het is het eerste positieve klinische resultaat in een nieuwe toepassing met Ruconest, een belangrijk moment", aldus de topman.
Het aandeel Pharming steeg woensdag 7,5 procent.