Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

Nieuws Investor tour 1/10/2018

Volgen
 
Klik hier om dit forumtopic te volgen en automatisch op de hoogte gehouden te worden bij nieuwe berichten.
33 Posts, Pagina: « 1 2 | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
sl280
4
Ben gisteren in Zwolle geweest en na afloop nog een tijdje met Leon gesproken. Heb aangegeven dat de publicatie van de Q4 cijfers (die samenvalt met jaarcijfers) eigenlijk veel te lang duurt. Jaarcijfers/Q4 worden namelijk in mrt van het jaar erop pas gepubliceerd. Tussen publicatie Q3 en jaarcijfers is er dus eigenlijk radiostilte van 6 mnd. Hij gaf aan dat daar voor gekozen wordt omdat einde jaar er veel onzekerheid is over prijzen (onderhandelingen), voorraadhoogte/waarde en dat dat een tijd duurt voordat men daariver kan rapoorteren. Lijkt mij niet handig, wat is er mis met een high level (niet 100% concreet met cijfers) statement waarin je aangeeft dat je ja/nee in lijn zit meer eerder aangegeven verwachtingen? Zeker als de business groeit, leek mij het een gemiste kans om dit niet te doen. Lees ergens januari een update. Leon was het met mij eens, Sijmen was hier geen voorstander van maar hij zou het nogmaals ter sprake brengen. leon is de man die persberichten en andere PR activiteiten voor zijn rekening neemt namens Pharming. Ben erg benieuwd of men hierin iets gaat doen. Lijkt mij reel want de meeste beursgenoteerde bedrijven doen dit, waarom Pharming niet, denk ook dat dit in een behoefte van de markt voorziet.
marlanki
14
Heel erg bedankt RobertD voor de juiste verslaglegging.

Ik heb nog slechts enkele aanvullingen.

Aan het slot van de bijeenkomst wees Leon Melens op het feit dat Sijmen de Vries deze maand 10 jaar CEO van Pharming is. Op de vraag of hij nog 5 jaar als CEO wilde aanblijven, meldde De Vries dat hij dat graag wilde, maar dat hij iedere keer voor een periode van 4 jaar wordt gekozen. Deze lopende periode eindigt in 2021. Dan is het aan de Raad v. Com. en de aandeelhouders om hem opnieuw aan te stellen.
Was toch wel een statement van Sijmen de Vries dat hij er nog 5 jaar aan de afgelopen zware 10 jaren wil vastknopen.

Over China: duurt nog wel enige tijd voordat in China de productiefabriek er staat en daar Ruconest geproduceerd gaat worden. Wel van belang dat de Chinese regering soepeler staat t.o.v. samenwerking en vestigen van buitenlandse bedrijven in China. Wat dat betreft heeft Pharming in 2013 al een stap gezet door de samenwerking met Sipi in Shanghai.
Maar …. de Chinese ambtelijke molens draaien nog langzamer dan die van de FDA en EMA. Daar heeft Pharming mee te leven.

Gelukkig in ieder geval de eerstkomende jaren GEEN REVERSE SPLIT.

Bij het antwoord over profylaxe, was ik zéér verbaasd te horen dat Firazyr zo sterk in omzet is gegroeid ten koste van Cinryze. Shire heeft het blijkbaar voor elkaar gekregen bij de behandelend artsen om patiënten via Firazyr over te laten stappen van Cinryze naar het nu nog niet verkrijgbare Lanadelumab (= mijn gevolgtrekking).

Firazyr is voor acuut gebruik en behoorlijk pijnlijk. Bovendien moet een patiënt normaal gesproken bij een HAE-aanval wachten totdat de aanval al bezig is, terwijl patiënten die Ruconest al kunnen gebruiken als ze een aanval voelen opkomen en daarmee de aanval zelf vrij snel kunnen stoppen en daarna 3 dagen aanvalsvrij blijven.
Volgens mij een handige zet van Shire. De patiënten zullen heel erg graag z.s.m. van Firazyr willen overstappen naar de twee wekelijkse subcutane toediening met Lanadelumab.
Echter, Pharming zal de lachende derde blijven omdat er acute doorbraak-aanvallen blijven bij Lanadelumab en daarvoor is vooral Ruconest dan het aangewezen middel. Bovendien zal in de toekomst waarschijnlijk vanwege de hoge kosten van profylaxe PLUS de daarbij toch nog benodigde acute behandelingen meer patiënten via de verzekeringen op acute behandeling worden overgezet, omdat patiënten met Ruconest zelf min of meer preventief kunnen handelen.

Inderdaad heeft De Vries zelf ICER verzocht Ruconest uit hun vergelijkend onderzoek te halen nu Ruconest geen toestemming van de FDA voor profylatische toediening heeft gekregen.
Als de FDA moeilijk gaat doen en om een volledig fase 3 onderzoek gaan vragen, wijzigt de strategie van Pharming en gaan ze fase 3 doen tegelijk met onderzoek nieuwe toepassingsmogelijkheid.
Lijkt mij ook een prima idee.

Wat betreft de langzame ambtelijke molens van de EMA: ook voor De Vries niet te volgen.

In de vier tourdagen zijn er in totaal ruim 350 aandeelhouders aanwezig geweest. Veel meer als vorig jaar.


Ik vond de bijeenkomst in Zwolle een mooie afsluiting van de Investor Tour.
Aandeelhouders hebben tijdens deze vier avonden de kans gekregen om veel vragen te stellen en kregen duidelijke antwoorden van de CEO De Vries.
Loisje
0
Bedankt, Marlanki voor de toevoeging, idd verbazingwekkend dat Firazyr zo gegroeid is, maar net wat je schrijft Ruconest is het aangewezen middel, zal een inhaalslag gemaakt moeten worden. Nogmaals bedankt en een fijn weekend!
voda
0
RobertD & Marlanki, hartelijk dank voor de uitgebreide verslagen. AB's zijn bijgeschreven!
marlanki
3
Volgens mij is nog niet in de verslagen op het tourdraadje vermeld dat
- Pharming de techniek voor de nieuwe toepassingen (naalden/pleisters e.d.) inkoopt bij gespecialiseerde bedrijven.
- Pharming daarvoor dus "alleen" moet zorgen dat Ruconest aangepast wordt aan deze middelen.
Dat is een hele klus.
- Allereerst naar een kleinere vial met veel geconcentreerder inhoud zal worden toegewerkt.
- Pharming geen deals met zorgverzekeraars openbaar maakt. Dus we hoeven geen persberichten daarover te verwachten. Begrijpelijk.
Messa
0
Beste RobertD en Marlanki,

Ik wil jullie bij deze bedanken voor de mooie verslagen, denk dat dit nu eindelijk is uitgeklaard.

Mvg Messa
[verwijderd]
2
[quote alias=RobertD id=11130899 date=201810050759]
.............
- Niet goedkeuren profylaxe beperkte tegenvaller. Reden: Profylaxe op basis van IV (in ader) had waarschijnlijk niet veel extra omzet opgeleverd. Nieuwe toediening heeft hoge prio.

Verder tijdens de borrel
...........
- Ook tijdens de borrel benadrukte de Vries dat Ruconest gewoon voor profylaxe kan worden voorgeschreven door arts. De publicatie in het vooraanstaande wetenschappelijke tijdschrift (naam even kwijt, lancelot?) heeft zeer veel waarde hierbij. Actief promoten mag niet, de publicatie mailen naar arts blijkbaar wel.

Robert D, hartelijk dank voor uw uitgebreide verslag, en uiteraard ook dank aan Marlanki en alle anderen die aangevuld hebben.

Ik zou graag nog een verslag zien van de zelfbenoemde 'kritiekgevers' die tot nu toe uitsluitend negatieve input hebben gegeven, in het bijzonder van de heer Jules B die ons een verslag had beloofd maar tot nu toe in gebreke blijft.
Het is nu echt HET moment om inhoudelijke kritiek te leveren op wat men op de Touravond gehoord heeft en nu blijft het ineens muisstil......

Nog even een aanvulling op Ruc Profylax : inderdaad wordt Ruc al toegepast en in het tijdschrift "The Lancet' werd de toepassing al vorig jaar uitgebreid besproken. En niet zo maar: het was een zeer positief artikel in een gerenommeerd medisch tijdschrift.

Het blijft dus koffiedik kijken waarom de FDA tot uitstel heeft besloten. Ik kan alleen maar denken aan bescherming van de eigen markt (America First) en politieke issues.Maar dat is speculeren, ik weet het gewoon niet.

Ik heb wel het artikel gevonden in The Lancet. Zal het hier als aanvulling op het verslag plaatsen:

www.thelancet.com/journals/lancet/art...
[verwijderd]
0
Summary
Background
Hereditary angio-oedema is a recurrent, oedematous disorder caused by deficiency of functional C1 inhibitor. Infusions of plasma-derived C1 esterase inhibitor deter attacks of hereditary angio-oedema, but the prophylactic effect of recombinant human C1 esterase inhibitor has not been rigorously studied. We aimed to assess the efficacy of recombinant human C1 esterase inhibitor for prophylaxis of hereditary angio-oedema.

Methods
We conducted this phase 2, multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled crossover trial at ten centres in Canada, the Czech Republic, Israel, Italy, Macedonia, Romania, Serbia, and the USA. We enrolled patients aged 13 years or older with functional C1-inhibitor concentrations of less than 50% of normal and a history of four or more attacks of hereditary angio-oedema per month for at least 3 months before study initiation. Patients were randomly assigned centrally (1:1:1:1:1:1), via an interactive response technology system with fixed allocation, to receive one of six treatment sequences. During each sequence, patients received intravenous recombinant human C1 esterase inhibitor (50 IU/kg; maximum 4200 IU) twice weekly, recombinant human C1 esterase inhibitor once weekly and placebo once weekly, and placebo twice weekly, each for 4 weeks with a 1 week washout period between crossover. All patients, investigators, and study personnel who participated in patient care were masked to group allocation during the study. The primary efficacy endpoint was the number of attacks of hereditary angio-oedema observed in each 4 week treatment period. Attack symptoms were recorded daily. The primary efficacy analysis was done in the intention-to-treat population. Safety was assessed in all patients who received at least one injection of study medication. This study is registered with ClinicalTrials.gov, numberNCT02247739.

Findings
Between Dec 29, 2014, and May 3, 2016, we enrolled 35 patients, of whom 32 (91%) underwent randomisation (intention-to-treat population) and 26 (81%) completed the study. The mean number of attacks of hereditary angio-oedema over 4 weeks was significantly reduced with recombinant human C1 esterase inhibitor twice weekly (2·7 attacks [SD 2·4]) and once weekly (4·4 attacks [3·2]) versus placebo (7·2 attacks [3·6]), with mean differences of -4·4 attacks (p<0·0001) and -2·8 attacks (p=0·0004), respectively. We recorded adverse events in ten (34%) of 29 patients given twice-weekly recombinant human C1 esterase inhibitor, 13 (45%) of 29 patients given the once-weekly regimen, and eight (29%) of 28 patients given placebo. Headache (twice-weekly treatment) and nasopharyngitis (once-weekly treatment) were the most common adverse events. Two (7%) adverse events (fatigue and headache) were deemed possibly related to treatment with recombinant human C1 esterase inhibitor, but both resolved without additional treatment. No thrombotic or thromboembolic events, systemic allergic reactions (including anaphylaxis), or neutralising antibodies were reported.

Interpretation
Prophylaxis with recombinant human C1 esterase inhibitor provided clinically relevant reductions in frequency of hereditary angio-oedema attacks and was well tolerated. In view of the pharmacokinetic profile of recombinant human C1 esterase inhibitor, our results suggest that efficacy of C1-inhibitor replacement therapy might not be a direct function of plasma trough concentrations of C1 inhibitor.
Funding
Pharming Technologies.

bron : www.thelancet.com/journals/lancet/art...
[verwijderd]
0
quote:

Forecast2006 schreef op 5 okt 2018 om 10:13:


Bedankt! AB

Medisch Tijdschrift is The Lancet.
Kind regards,

Forcecast



www.thelancet.com/journals/lancet/art...

Voor volledige tekst : zie mijn eerdere post.
lucas D
0
quote:

RobertD schreef op 5 okt 2018 om 07:59:


Gisteren van utrecht naar zwolle geweest. Ik dacht, ik doe de laatste want dan is Basel en profylaxe binnen..

Voor mij hierbij de hoogtepunten. Ik probeer vooral zaken op te schrijven die nog niet vaak voorbij zijn gekomen. Als iemand het anders begrepen heeft, verbeter me gerust.

Presentatie:
- Basel binnen nu en enkele weken. Zeer spoedig.
- Deze was voor mij nieuw: Zoals we weten verschuift de HAE markt richting profylaxe. Iets van 3,5 miljard in 2025. Ik was in de veronderstelling dat dat te danken was aan nieuwe HAE patiënten. Dit is maar heel beperkt waar. Reden is dat de overstap van acuut naar profylaxe heel duur is. Eerst prik/spuit je alleen bij een aanval, maar bij profylaxe op frequente basis, dus duur. Daarbij heb je evengoed MINIMAAL 25% doorbraak, dus ook dat moet betaald worden. Vandaar de explosieve groei in omzet.
- Door op punt hierboven. De Vries geeft aan dat dit bij de verzekeraars ook steeds duidelijker wordt. Dit wordt een grote kostenpost. Pharming is in stilte ("vooral weinig ruchtbaar maken") bezig om dit bij de verzekeraars duidelijk te maken. Er begint al een hele lichte trend af te tekenen dat verzekeraars bij lichtere patiënten eerst eisen om acuut te proberen. Zeker als je max 1 of 2 aanvallen per maand hebt (is een behoorlijke groep). Dat scheelt enorm in kosten.
- Nogmaals, Firazyr werkt als Lana. Logisch om bij Lana doorbraak geen Firazyr te gebruiken. Dus Ruc of Berinert. Echter tijdens de borrel zei de Vries tegen mij dat Berinert waarschijnlijk ook gaat afvallen. Reden: HAEGARDA (ook van CLS behring) vergt enorm veel bloed, zeer sterke uitvoering van Berinert. Omdat HAEGARDA als profylaxe veel lucratiever is, zou Berinert minder prio krijgen. De enorme groei van HAEGARDA (die we nu al zien) zou al het bloed vergen.
- ICER rapport. Was vraag van iemand. Pharming heeft verzocht om Ruconest te verwijderen uit rapport en gaat ook gebeuren. Ruconest kwam als heel duur uit de bus. De vries gaf een aantal redenen waarom dat niet zo was. O.a. Ruc is ook getest op hele zware gevallen, lana bijvoorbeeld niet. Voor lichte gevallen is 1x per week Ruc spuiten voldoende i.p.v. 2x. Wilden ze allebei niet meenemen in rapport. Dan maar beter uit het rapport volgens de Vries. Overigens ICER is een "zelfbenoemd instituut" en geen officiële instantie.
- Verkoop team VS is gelijkwaardig aan Shire en CSL. Team bestaat uit hele ervaren verkopers. Via deze ervaren verkopers zijn weer andere ervaren verkopers aangetrokken. Zit wel goed is mijn gevoel. Ze kunnen er zo een tweede product bij hebben. Uiteraard in de categorie zeldzame ziekte. Dat is de specialiteit van Pharming aldus de vries.
- Lening Orbimed. Afbetaling vanaf Q3. Deze kan volgend jaar worden geherfinancierd tegen veel gunstigere voorwaarden. Er bestaat een goede kans dat meteen extra geld word geleend.
- Verbeter me als ik dit niet goed heb. Ik was in de veronderstelling dat maximaal 800 miljoen aandelen uitgegeven zouden kunnen worden. Echter volgens de Vries zijn het afgelopen jaar iets van 150 miljoen teruggekocht voor 0,40 cent. Dus maximaal iets van 650 miljoen uit te geven aandelen. Toelichting welkom hier!
- Niet goedkeuren profylaxe beperkte tegenvaller. Reden: Profylaxe op basis van IV (in ader) had waarschijnlijk niet veel extra omzet opgeleverd. Nieuwe toediening heeft hoge prio.

Verder tijdens de borrel
Was mijn eerste bezoek aan een Pharming presentatie en meteen de CEO zelf gesproken. Mooi dat zoiets kan!
- Vraag: Is het de bedoeling dat de 3 nieuwe toedienings methoden alle de markt gaan halen?
Antwoord: Ja alle drie. In de spier (heel pijnlijk) is voor acuut. Onder de huid en de pleister (douchekop zoals de vries het noemt) zijn voor profylaxe. Vergt tijd..
- Vraag: Aantal patiënten in Q2 nam toe, omzet bleef wat achter. Wat is de reden?
Antwoord: In het begin kreeg Pharming patiënten die nergens terecht konden. Zware patiënten waarbij de huidige medicatie niet optimaal werkt gingen met succes Ruconest proberen. Deze patiënten hebben veel aanvallen dus leveren naar verhouding veel op. Nu krijgt Pharming de meer "reguliere" patienten, dus dat haalt het gemiddelde aantal aanvallen wat naar benden. Zoals ik het begrijp is het niet zo dat er toevallig minder aanvallen waren in Q2. Dat argument heeft de Vries in iedergeval niet gebruikt naar mij toe.
- Vraag: Ik zit zelf in de IT. Tijdlijnen van een jaar of langer zijn een 99% garantie op uitloop. Hoe zit dat met uw pijplijn?
Antwoord: Lachje. Onderzoek kost veel tijd. Heel veel tijd, etc. Strekking van antwoord was dat we gerust wel wat uitloop krijgen. Echter, als tussenresultaten van de onderzoeken goed zijn, is uitloop eigenlijk van ondergeschikt belang.
- Was tijdens de presentatie ook al naar voren gekomen: Als het Pompe onderzoek succesvol verloopt, bijvoorbeeld een sterke fase 2, dan kan (let wel KAN) het een keuze zijn om het product aan Sanofi te verkopen. Sanofi heeft als enige een matig product op de markt, dus die volgen de ontwikkelingen op de voet. Het zou een keuze kunnen zijn (niks moet nu Pharming de zaken op orde heeft) om voor een mooi bedrag een regeling (of verkoop) te treffen. De vries gaf aan dat dit geld vervolgens gebruikt kan worden voor de Ruconest franchise.
- Ook tijdens de borrel benadrukte de Vries dat Ruconest gewoon voor profylaxe kan worden voorgeschreven door arts. De publicatie in het vooraanstaande wetenschappelijke tijdschrift (naam even kwijt, lancelot?) heeft zeer veel waarde hierbij. Actief promoten mag niet, de publicatie mailen naar arts blijkbaar wel.

Persoonlijke note:
- Inmiddels heb ik voor mezelf zeer veel aanwijzingen dat Ruconest voor acuut zeer goed gepositioneerd is. Deze omzet blijft wel even groeien. Ondanks de verschuiving naar profylaxe heeft dit nog steeds grote toekomst.


Dank RobertD mooi samenvatting, ook Marlanki bedankt voor de aanvulling, Iop!
33 Posts, Pagina: « 1 2 | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Pharming Group Meer »

Koers 1,162   Verschil 0,00 (0,00%)
Laag 1,149   Volume 2.512.126
Hoog 1,180   Gem. Volume 17.581.865
23-okt-19 14:26
label premium

Medewerker Pharming aangeklaagd

Het laatste advies leest u als IEX Premium-lid

Inloggen Ontdek Premium