Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

CIN - Basel studie

Volgen
 
Klik hier om dit forumtopic te volgen en automatisch op de hoogte gehouden te worden bij nieuwe berichten.
12 Posts
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
TommyTP
1
We lezen op dit forum veel over 'de Basel studie' en de uitkomsten worden ergens in de komende weken verwacht. 'Komende weken' is flexibel, want Pharming zal op de publicatie moeten wachten, het is geen studie die ze zelf uitgevoerd hebben maar het is een studie die ze gesponsord hebben. Natuurlijk zullen ze de resultaten gezien hebben, maar de resultaten zullen eerst in een vakblad verschijnen alvorens ze een volgende stap kunnen zetten.

Deze studie zo belangrijk voor Pharming's toekomst omdat het een eerste concrete stap is om Ruconest te verkopen buiten de HAE markt waarin ze nu mogen opereren. Dus als statistisch significant aangetoond wordt dat Ruconest in deze studie werkt, dan zal Pharming een officiele eigen fase 2 studie gaan uitvoeren.

De markt schat Pharming zelf op 100.000 tot 1.000.000 patienten. In de trial zijn er 2 vials Ruconest gebruikt (zelfde hoeveelheid als bij HAE patienten). In een minimum scenario waar we aannnemen dat bij het toename van de volumes de kostprijs omlaag gaat hebben we het minimaal over een US markt van 200.000 MLN USD per jaar. De potentie is nog veel groter.







TommyTP
2
Ik las een nuttige post op het andere forum wat ik hier ook even wil delen. Met dank aan Nachtzaluw!

Het gaat in dit draadje om te maar te beginnen o.a. over deze belangrijke studie:
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02869347
welke in Basel is uitgevoerd en waar we binnenkort de resultaten van gaan zien (vlgs Pharming in het 3e kwartaal 2018).
Michael Osthoff moet natuurlijk deze studie, welke in juli is afgerond, eerst 'publiceren' wat enige tijd kost. De data dienen verwerkt te worden en statistisch geanalyseerd. Pharming is waarschijnlijk al wel voor-ingelicht en heeft deze toepassing van Ruconest al ver in de pijplijn gezet (informele fase 2 is dan klaar als de studie positief blijkt). Formele fase 2 kan dan ingaan en aangezien er sprake zou kunnen zijn dat men het als een unmet medical need ziet zou er een versnelde fase 3 kunnen worden ingezet; mogen we hopen binnen nu (of binnen een jaar na afsluiting fase 2) en een jaar toelating? Of is dat te optimistisch? En hoe groot is de markt dan? Pharming gaf dat reeds aan in New York op 21 juni jl.

Dit zegt Pharming er over:

Key Parameters for ongoing study in University Hospital Basel:
(Investigator: Dr Michel Osthoff, outline data expected Q3 2018)
• Double-blind, placebo-controlled study
• S 80 patients
• Criteria include impaired kidney function
• Treatment: 50U/kg before, and 4 hours after, elective coronarography
• Primary objective: to assess the efficacy of rhC1INH in preventing contrast-induced
kidney damage
• Secondary objective: to assess the efficacy of rhC1INH in preventing induced
endovascular (and related) cardiac damage
• Primary variable: Neutrophil Gelatinase-Associated Lipocain (NGAL)
• Key secondary variable (marker of cardiac damage): Troponin T

Depending on the results of the Basel study, follow-up clinical development could be initiated
() If the primary marker gives a positive signal, there could be clear therapeutic utility to
offset risk of renal damage for at-risk patients
() A formal Phase II study in CIN could be developed and initiated
• If the secondary marker Troponin T is reduced in the RUCONEST® arm, this would be evidence
of reduction of the vascular/cardiac stress caused by the endovascular investigation or
operation* itself
() Depending on the strength of such signal, a formal Phase II study in Cardiac Protection
could be proposed and endpoints for such studies discussed with the regulatory authorities
() such as a CT scan or a stent, vasodilation/balloon angioplasty or coronarography

Het vetgedrukte zou duiden op nut bij CIN; een verlaagd Troponine T gehalte gerelateerd aan wel Ruconest ontvangede patienten itt geen verlaagd gehalte bij patienten zonder Ruconest maar een placebo.
TommyTP
1
Als de uitkomsten positief zijn dan zal Pharming ook een studie starten naar een werking van Ruconest bij hartfalen, een markt die waarschijnlijk nog veel groter is.

() Depending on the strength of such signal, a formal Phase II study in Cardiac Protection could be proposed and endpoints for such studies discussed with the regulatory authorities

Kortom: de HAE markt is nu een cash cow, maar ook klein bier als aangetoond wordt dat Ruconest buiten deze markt ook een goede werking heeft.

Ik vind het persoonlijk eigenlijk best vreemd dat de Capital Markets Day niet echt tot het inzicht heeft geleid wat de echte potentie van dit bedrijf is. Het zou kunnen zijn dat de markt eerst de bewijzen wil zien van deze potentie.

Kortom: daarom is de Basel studie zo van belang. Dat zou de hypothese van een universele werking van Ruconest al dan niet begrachtigen...
De amateur
0
quote:

TommyTP schreef op 24 sep 2018 om 16:10:


Als de uitkomsten positief zijn dan zal Pharming ook een studie starten naar een werking van Ruconest bij hartfalen, een markt die waarschijnlijk nog veel groter is.

() Depending on the strength of such signal, a formal Phase II study in Cardiac Protection could be proposed and endpoints for such studies discussed with the regulatory authorities

Kortom: de HAE markt is nu een cash cow, maar ook klein bier als aangetoond wordt dat Ruconest buiten deze markt ook een goede werking heeft.

Ik vind het persoonlijk eigenlijk best vreemd dat de Capital Markets Day niet echt tot het inzicht heeft geleid wat de echte potentie van dit bedrijf is. Het zou kunnen zijn dat de markt eerst de bewijzen wil zien van deze potentie.

Kortom: daarom is de Basel studie zo van belang. Dat zou de hypothese van een universele werking van Ruconest al dan niet begrachtigen...



Hoe verder de fases hoe meer waarde eraan toegekend wordt. Momenteel is het nog zeer onzeker dus houd men er naar mijn mening geen rekening mee.

Bedankt voor het opzetten van een apart draadje. Veel mensen weten er iets van maar niet genoeg.
Ik zal nog even zoeken naar een publicatie van Michael Osthoff die ik een tijde terug hier tegen kwam.
De amateur
0
Hier een andere publicatie waar Michael Osthoff aan heeft meegewerkt over C1-INH.
The Lectin Pathway of Complement in Myocardial Ischemia/Reperfusion Injury—Review of Its Significance and the Potential Impact of Therapeutic Interference by C1 Esterase Inhibitor
www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...
spanje
0
quote:

TommyTP schreef op 24 sep 2018 om 16:02:


...
Deze studie zo belangrijk voor Pharming's toekomst omdat het een eerste concrete stap is om Ruconest te verkopen buiten de HAE markt waarin ze nu mogen opereren. Dus als statistisch significant aangetoond wordt dat Ruconest in deze studie werkt, dan zal Pharming een officiele eigen fase 2 studie gaan uitvoeren.

De markt schat Pharming zelf op 100.000 tot 1.000.000 patienten. In de trial zijn er 2 vials Ruconest gebruikt (zelfde hoeveelheid als bij HAE patienten). In een minimum scenario waar we aannnemen dat bij het toename van de volumes de kostprijs omlaag gaat hebben we het minimaal over een US markt van 200.000 MLN USD per jaar. De potentie is nog veel groter.


Gemiddeld 93% minder nierschade lijkt me statistisch significant.

En volgens het persbericht schat Pharming de jaarlijkse markt op enkele miljoenen patienten in de USA en enkele miljoenen in de rest van de wereld.

Er is op dit moment niets anders om CIN te voorkomen dan veel water drinken en bidden.

Wat zal Dr Osthoff doen als hij volgende week een stentbehandeling moet uitvoeren. Zal hij Ruconest gebruiken? Hij heeft tenslotte zelf uitgevonden dat het 93% nierschade voorkomt en geen bijwerkingen heeft!


Qua cijfers:

Het marktaandeel zal snel (enkele jaren) naar 100% lopen daar het mij crimineel lijkt om zo een middel niet te geven aan de patient.

Laten we eens aannemen dat Pharming bijvoorbeeld 1000 euro winst zal maken per behandeling.

Dat geeft een jaarlijkse winst voor Pharming van pak hem beet 3 miljard euro per jaar.

De vraag is nu: hoe waardeer toekomstige winsten die pas over 3 tot 5 jaar mogelijk realiseerbaar zijn.
Weet iemand hoe ze dat bij andere biotech bedrijven doen?
GTLH2
0
Die andere bedrijven proberen realistisch te blijven zonder op hol te slaan in fantasieën! hahahaha
spanje
0
Het ging mij erom hoe de analisten/markt/beurs deze mogelijke winsten waarderen bij andere biotech bedrijven.

Niet hoe deze bedrijven daar zelf over denken. Bedrijven bepalen de beurskoers niet, dat doet de markt.
marcello106
0
quote:

spanje schreef op 20 okt 2018 om 09:49:


[...]

De vraag is nu: hoe waardeer toekomstige winsten die pas over 3 tot 5 jaar mogelijk realiseerbaar zijn.
Weet iemand hoe ze dat bij andere biotech bedrijven doen?


Hallo Spanje,

Allereerst welkom terug! Ik heb je inhoudelijke bijdragen gemist.

Toekomstige winsten zijn eenvoudig te waarderen door deze rekenkundig contant te maken.
Het probleem in deze is uiteraard de grote onzekerheid bij iedere aanname die wordt gedaan met betrekking tot:
Kans dat het medicijn wordt goedgekeurd
Marktomvang
Marktaandeel (wat doet de concurrentie)
Verwachte prijzen per behandeling
Marges
Eventueel benodigde verwatering om (ander) onderzoek te financieren etc.

Kijk maar eens naar de berekeningen van Wijma.

nebula.wsimg.com/086b0ea9aa1a625d3f11...

Zoals je ziet wijken bijvoorbeeld marktaandeel en marges enorm af van je eigen verwachting, maar ik kan met de beste wil van de wereld niet aangeven wie er dichter bij de waarheid zal zitten.

Dat Wijma (nog) geen waarde aan pre-eclampsia wenst te plakken zegt alles over hoe lastig het is om dat te doen.
(Of hij realiseert zich dat het koersdoel dan wel heel erg ver verwijderd raakt van de huidige koers....;-)
spanje
8
Heb de berekening van Wijma natuurlijk gezien.

En daar zitten enkele zeer voorzichtige aannames bij:

- Hij komt tot een maximale marktomvang van 1,5 miljard! Dat zou betekenen ongeveer de helft van de HAE-markt. Terwijl Pharming in het persbericht meldt dat het gaat om twee keer enkele miljoenen behandelingen per jaar waar Ruconest ingezet zou kunnen/moeten worden. En kijkend naar de grafiek uit de Capital Markets Briefing presentatie, was de cirkel met CIN toch wel minimaal 6 keer zo groot als die van HAE.

Wijma geeft aan dat hij uitgaat van 2,5% van alle 32.5miljoen ziekenhuisopnames, enkel in de USA, lijden tot CI-AKI. En 12% daarvan komt door CIN. En Pharming geeft aan dat het gaat om 38miljoen behandelingen, enkel in de USA, waarbij contrastvloeistof wordt gebruikt.
En 13%-21% daarvan hebben reeds een nierstoornis.
Dus Wijma komt tot ongeveer 100duizend mogelijke patienten voor Ruconest in de USA. En Pharming meld in het persbericht toch echt: een marktomvang van enkele miljoenen patienten in elk van de hoofdmarkten.
Of Wijma of Pharming, maar een van de twee zit fout.

- WACC 13%. Het contant maken van de toekomstige inkomsten. De rente op dit moment is heel wat lager.

- Marktaandeel: Volgens Wijma duurt het 5 jaar voor er een marktaandeel van meer dan 10% is verworven. Nu is deheer Wijma de specialist hier op dit gebied. Maar in mijn beleving kan dit echt niet. Als er een medicijn bestaat dat de kans op nierfalen drastisch vermindert en dat heeft geen bijwerkingen. Dan geef je dat toch aan je patienten of niet? Er is geen alternatief voorhanden. Geen concurentie! Naar mijn mening, eerder crimineel om het niet te geven.
Als ik nu een patient was in Bazel en had meegedaan aan de studie. En omdat ik toevallig in de placebo groep zat, mag ik nu de rest van mijn leven aan de nierdialise. Nou, ik zou op zijn zachts gezegt niet blij zijn.


Hij doet ook wat optimistische verwachtingen:

- De prijzen zet hij op 12000$ en 8000euro, met 60% winstmarge. En dat kan aangezien Pharming een monopolist zal zijn op dit terrein. Maar ik verwacht dat ze daar niet medogenloos gebruik van zullen maken en uiteindelijk genoegen zullen nemen met een winst van 1000euro per behandeling.

- En hij schat de kans dat het middel ook werkelijk op de markt komt op 50%. Dit is het percentage van medicijnen die de eindstreep halen na een succesvolle Phase II studie. Bazel was een Phase II studie met mensen. Dus is dat een realistische inschatting. Maar er moet nog een nieuwe grotere Phase II studie volgen schijnbaar, dus dat zou het percentage toch wat naar beneden moeten brengen.


Concluderend: Naar mijn mening beseft de beurs/markt niet wat het Bazel rapport werkelijk betekent. Het rapport was geen goed nieuws, nee, het was fenomenaal nieuws. Verwacht dat Pharming, bij de presentatie van de derde kwartaalcijfers, dit nog wat beter zal uitleggen aan de hoge heren analisten, dan ik het hier heb proberen te doen.

Ook werpt dit rapport een ander licht op een mededeling die Pharming deed tijdens de CMD op 21 juni. Ze gingen weer met koeien werken! Daar begreep ik toen niets van. Ze hadden jaren gemeld dat de productie makkelijker te hanteren/controleren was met konijnen. En daarmee zou heel gemakkelijk kunnen worden opgeschaald. En dan toch weer opnieuw met koeien beginnen? De enige conclusie die ik nu hieruit kan trekken is dat ze dus verwachten niet aan de toekomstige vraag te kunnen voldoen, als ze enkel met konijnen blijven werken, inclusief gemakkelijke opschaling.
marcello106
0
quote:

spanje schreef op 21 okt 2018 om 11:11:



Concluderend: Naar mijn mening beseft de beurs/markt niet wat het Bazel rapport werkelijk betekent. Het rapport was geen goed nieuws, nee, het was fenomenaal nieuws.


Daar ben ik het volledig mee eens!

Was het niet de CFO die beweerde dat de markt vanzelf de potentie van de pipeline zou waarderen? Daar is voorlopig helaas nog weinig van te zien.

Als de kans daadwerkelijk liefst 50% bedraagt dat er over enkele jaren miljoenen behandelingen met Ruconest worden uitgevoerd (en er dus alleen al met CIN vele miljarden winst zal worden gegenereerd) dan zou je toch verwachten dat de koers een enorme vreugdesprong zou maken.

Ik verwacht na de cijfers weer diverse updates van analisten.(Vreemde timing van Wijma overigens) Benieuwd hoe zij met de uitkomsten van het onderzoek omgaan.
GeldIsOokNietAlles
0
Was van de week mooi interview op BNR. Product verkoopt zichzelf niet. Dat dacht men bij de betreffende start-up. Men moet ook fantastische producten echt promoten.
12 Posts
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Pharming Group Meer »

Koers 1,174   Verschil +0,01 (+1,03%)
Laag 1,149   Volume 2.112.266
Hoog 1,180   Gem. Volume 17.581.865
23-okt-19 12:26
label premium

Medewerker Pharming aangeklaagd

Het laatste advies leest u als IEX Premium-lid

Inloggen Ontdek Premium