Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

Forum Pharnext geopend

Volgen
 
Klik hier om dit forumtopic te volgen en automatisch op de hoogte gehouden te worden bij nieuwe berichten.
87 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
Step By Step
0
www.prnewswire.com/news-releases/hnf-...

Dit vond ik terug, nog niet volledig gelezen en mijn Engels is niet zo goed maar misschien heeft dit iets met de stijging te maken.
Ik haal mijn woordenboek er maar bij...

GeldIsOokNietAlles
0
quote:

Step By Step schreef op 6 sep 2018 om 17:18:


www.prnewswire.com/news-releases/hnf-...

Dit vond ik terug, nog niet volledig gelezen en mijn Engels is niet zo goed maar misschien heeft dit iets met de stijging te maken.
Ik haal mijn woordenboek er maar bij...




Inderdaad, ook te vinden via website van pharnext

www.pharnext.com/fr/
www.hnf-cure.org/cmt-patient-focused-...

Biobelegger07
0
Het is hier vrij stil. We zijn maandag al oktober en resultaten komen eraan in oktober.
Pl4
0
quote:

Biobelegger07 schreef op 28 sep 2018 om 12:30:


Het is hier vrij stil. We zijn maandag al oktober en resultaten komen eraan in oktober.


Hopelijk stilte voor een mooie storm.

Benieuwd naar de resultaten die eraan komen en het eventuele effect / interesse van investeerders.
ReBa
0
Pharnext Announces Positive Topline Results
from Pivotal Phase 3 Trial of PXT3003
for Treatment of Charcot-Marie-Tooth Type 1A Disease
• Higher dose met primary endpoint, the Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS), with statistical
significance (p = 0.008)
• Higher dose met secondary endpoint, the 10-meter walk test, with statistical significance (p=0.016)
• Safe and well tolerated, no treatment related serious adverse event reported in the higher dose group
• Based on these positive results, Pharnext intends to file for market approval in the US and Europe
• Conference callstoday at 11:30 am EDT / 5:30 pm CET in French and 1:00 pm EDT / 7:00 pm CET in English
PARIS, France, 7:30 am (CET), October 16, 2018 – Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA), a biopharmaceutical
company pioneering a new approach to the development of innovative drug combinations based on big data
genomics and artificial intelligence, today announced positive topline results from its pivotal Phase 3 clinical
trial (PLEO-CMT) evaluating two doses of PXT3003 compared to placebo during 15 months for the treatment
of Charcot-Marie-Tooth type 1A disease (CMT1A).
PLEO-CMT was a pivotal, 15-month, double-blind Phase 3 study that assessed the efficacy and safety of
PXT3003 compared to placebo for the treatment of patients with mild to moderate CMT1A. The study
evaluated two doses of PXT3003, and patients were randomized 1:1:1. The study enrolled 323 patients aged
16 to 65 years in 30 sites across EU, USA and Canada. The primary endpoint was the Overall Neuropathy
Limitation Scale (ONLS) measuring patient disability, in agreement with FDA and EMA for this pathology. A
reduction of 0.3 point on this scale was determined to be meaningful according to previously described
methodology.
1
Characteristics of the three groups were comparable at baseline. For endpoint analysis, there were 87 patients
in placebo, 93 patients in lower dose and 55 patients in higher dose arms at baseline. The lower number of
patients in the higher dose is due to unexpected formulation/ stability issues. Nevertheless, compelling results
were obtained: compared with placebo, a mean reduction of 0.4-point ONLS (95% CI [0.1,0.6], p=0.008) was
observed in the higher dose group. A sensitivity analysis demonstrated the consistency of this result across
various statistical models. The secondary endpoints confirmed the superiority of the higher dose, in particular
the improvement on the 10-meter walk test with a reduction of 0.5 sec (95%CI [0.1,0.9], p=0.016).
A linear dose effect was observed. PXT3003 was safe, well tolerated and showed a similar safety profile as seen
in the Phase 2 study.
In this study, PXT3003 provided first evidence of a meaningful improvement of CMT1A patients in showing a
statistically significant amelioration on the ONLS disability scale (primary endpoint) confirmed by sensitivity
analysis and secondary endpoints together with a good safety profile. Based on these results, Pharnext intends
PHARNEXT | CREATING NEW SOLUTIONS
Page 2
to file for market approval in the US and EU. The statistical plan and the results have not yet been reviewed by
the regulatory authorities.
Pharnext initiated a 9-month, open-label, follow-up extension study, PLEO-CMT-FU, in March 2016 that is
currently ongoing with patients who completed the PLEO-CMT study. It is designed to confirm the long-term
safety and tolerability of PXT3003 with results expected in H2 2019.
Pharnext also expects to initiate a Phase 3 trial of PXT3003 in pediatric CMT1A patients in the first half of 2019,
based on a Pediatric Investigation Plan (PIP) agreed upon with the EMA. The results of this trial are not needed
for market approval for the adult indication.
“We are thrilled with the outcome of the trial and with the clearly demonstrated efficacy of PXT3003 in
addressing the debilitating disease progression of CMT1A. We look forward to working closely with regulatory
agencies to bring this therapy to patients,” said Professor Daniel Cohen, MD, PhD, Pharnext’s Co-Founder and
Chief Executive Officer. “These results validate the broad potential of our PLEOTHERAPYTM drug discovery
platform in other neurodegenerative and other disorders and, of course, represent a tremendous milestone
for Pharnext.”
“CMT1A is a chronic, severe and debilitating inherited condition affecting about 125,000 people in the USA
and EU and, until now, there has been no prospect of effective pharmacological treatment,” said David
Cornblath, MD, Professor of Neurology, Johns Hopkins University, Baltimore, Maryland. “In this trial, PXT3003
demonstrated a significant improvement in patients with mild-to-moderate CMT1A and provided encouraging
results that indicate PXT3003 may change the treatment paradigm for the disease. As a clinician, I am excited
about the therapeutic potential of PXT3003 and what it means for CMT1A patients and their families.”
“This is the first large multi-center trial that has demonstrated a positive effect in CMT,” said Richard Lewis,
MD, Professor of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center, Los Angeles, California. “I am delighted that this safe
and novel approach may be available to patients with CMT1A.”
“These results are the first direct translation of a preclinical treatment developed in animal models to CMT1A
patients,” said Michael Sereda, MD, Professor of Neurology at the Max-Planck Institute of Experimental
Medicine, Göttingen, Germany. “I am impressed by the consistency of the therapeutic effect in both preclinical
and clinical trials. Data derived from CMT rat models give us important insight regarding the effect of PXT3003
on the diseased peripheral nervous system in CMT1A.”
Pharnext would like to express its gratitude to the investigators and their teams and to the patients and their
families for their commitment to this trial.
J@@p11
0
Pharnext maakt positieve resultaten bekend van PXT3003 Fase 3 cruciale studie voor de behandeling van ziekten
van Charcot-Marie-Tooth type 1A
ReBa
0
Pharnext is een R&D partner van Galapagos. Zij hebben nu positieve fase 3 resultaten. Pharnext heeft ook een innovatief onderzoeksplatform. De beurswaarde is nu circa 130 miljoen.
Pl4
0
Goede ontwikkelingen. Lijkt mij dat dit de uiteindelijke waarde van het fonds een boost moet geven. Met slechts 100-130 miljoen een peulenschil in biotech wereld.
ReBa
0
Pharnext geneesmiddelenscores voor zeldzame ziekten in een laat stadium van de studie, waarbij gebruik wordt gemaakt van toepassingen bij de FDA en de EMA

De Franse drugontwikkelaar Pharnext SAS zegt dat hun cruciale late-fase-onderzoek tot stand is gekomen met significante resultaten voor een nieuw medicijn tegen een zeldzame neurologische aandoening die tot nu toe aan de behandeling is onttrokken. De aandelen van het bedrijf (EPA: $ ALPHA) stegen dinsdagochtend 25% nadat het had aangekondigd dat de experimentele behandeling voor de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT) overtuigend genoeg was om FDA en EMA-goedkeuring aan te vragen.

CMT is een erfelijke ziekte veroorzaakt door genmutaties die resulteren in perifere zenuwbeschadiging en wordt gekenmerkt door het progressieve spierafbraak van de ledematen en sensorisch verlies. Momenteel worden patiënten behandeld met orthopedische apparaten, fysiotherapie en pijnstillers. Er bestaan geen behandelingen die direct op de ziekte zijn gericht, en de meest voorkomende 1A-vorm van de ziekte treft minstens 125.000 mensen in de VS en de EU.

De experimentele behandeling, PXT-3003, bestaat uit drie goedgekeurde geneesmiddelen - baclofen, naltrexon en sorbitol. In de Fase III-studie werden twee doses van het medicijn getest tegen een placebo bij patiënten met milde tot matige CMT type 1A gedurende een periode van 15 maanden. Het hoofddoel van de studie, die 323 patiënten tussen 16 en 65 jaar oud was, was om minimaal een verlaging van 0,3 te krijgen in een schaal die de invaliditeit van patiënten meet, de zogenaamde algemene neuropathie-beperkingsschaal (ONLS).

Gegevens toonden een gemiddelde vermindering van 0,4-punt op de ONLS (95% CI [0,1,0,6], p = 0,008) in de groep met de hogere dosis vergeleken met de placebo. Secundaire eindpunten bevestigden de superioriteit van de hogere dosis, met name een verbetering van een looptest van 10 meter met een vermindering van 0,5 sec (95% CI [0,1,0,9], p = 0,016), voegde Pharnext eraan toe.

In het onderzoek kregen 87 patiënten een placebo, 93 patiënten kregen de lagere dosis en 55 patiënten kregen de hogere dosis. Het lagere aantal patiënten met de hogere dosis is te wijten aan onverwachte formuleringen / stabiliteitsproblemen, aldus het bedrijf, eraan toevoegend dat de behandeling veilig werd bevonden en goed werd verdragen.

Onder leiding van zijn CEO Daniel Cohen, die een van de onderzoekers was die een rol speelde bij het in kaart brengen van het menselijk genoom, heeft Pharnext zijn technologie ontwikkeld op basis van een vergelijkbaar model. Het pleotherapieplatform identificeert de ideale combinatie van beschikbare geneesmiddelen om de onderliggende ziekten te bestrijden.

Pharnext is van plan om eerst goedkeuring voor marketing in te dienen bij de FDA, Cohen vertelde  Endpoints News en verwacht dat het medicijn in 2020 officieel op de markt zal verschijnen, maar is van plan om de drug sneller beschikbaar te stellen aan patiënten via early-access programma's. Zijn benadering van prijsbepaling is ook opvallend anders.

"Na veel discussies met betalers, denken we eraan om het te laten betalen voor 10.000 euro in Europa en ongeveer 40.000 - 50.000 dollar in de VS, zoals de betalers zelf suggereren," zei hij.

Cohen heeft lang gesuggereerd dat hij tegen de standaard industrie-aanpak is van de prijzen van zeldzame geneesmiddelen, waarbij behandelingen voor zeldzame ziekten typisch meer dan $ 100.000 per patiënt per jaar bedragen.

PXT-3003, dat als weesgeneesmiddel is aangeduid in de VS, de EU en China, wordt ook geëvalueerd in een lopend follow-up-uitbreidingsonderzoek waarvan wordt verwacht dat het resultaten zal opleveren in de tweede helft van volgend jaar, en een pediatrische studie is ingesteld om start in de eerste helft van 2019. Ondertussen wordt Pharnext's tweede geneesmiddel in ontwikkeling, PXT864, geëvalueerd als een behandeling voor de ziekte van Alzheimer en Lou Gehrig.

endpts.com/pharnext-rare-disease-drug...
ReBa
0
Deel van het artikel op seekingalpha.com vertaald in Nederlands:

Pharnext is een in Frankrijk gevestigd biotechbedrijf dat genoteerd staat op Euronext Paris (EPA: ALPHA) . De hoofdkandidaat van Pharnext is Pxt3003 heeft onlangs positieve resultaten aangekondigd in een fase III-studie tegen CMT1A. CMT (Charcot Marie Tooth) is een zeldzame ziekte die ongeveer 100.000 mensen treft in de VS en EU5. De symptomen van deze neurologische aandoening zijn behoorlijk ernstig en leiden tot loop- en handproblemen of zelfs een handicap. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën tegen CMT omdat de ziekte tamelijk moeilijk te behandelen is. Er is slechts één andere behandeling ontwikkeld door een bedrijf genaamd Acceleron pharma (momenteel fase I). Als Pxt3003 succesvol is, streeft Pharnext naar een piekomzet > 1 miljard. $door de prijsbepaling van de drug op 10.000 € in de EU en 50.000 $ in de Verenigde Staten . Deze prijszetting voor medicijnen is zeker niet hoog in vergelijking met andere weesziekten. Fase II-gegevens toonden voldoende verbetering om zowel klinisch als statistisch significant te zijn. Het bedrijf is van mening dat de resultaten van fase III (in lijn met eerdere fase II-gegevens) overtuigend genoeg zijn om goedkeuring van de FDA en de EMA te verkrijgen. Overeenkomend met een waarderingsmultiplier van 1x piekverkopen en een waarschijnlijkheid van succes van rond de 80% schat ik de reële waarde van Pharnext op $ 800m. Het bedrijf heeft momenteel een ondernemingswaarde van $ 143m (aandeelprijs: 10 €). Het is de moeite waard om te vermelden dat het een breed IP-portfolio van pleiotrope geneesmiddelen heefttegen verschillende ziekten, waaronder Alzheimer (fase IIa) en Parkinson. De aanpak van Pharnext is nogal controversieel. In plaats van nieuwe moleculen te ontwikkelen, gebruiken ze grote genomische gegevens en kunstmatige intelligentie (AI) voor het combineren van oude medicijnen in nieuwe indicaties. Gebruikmakend van combinaties van goedgekeurde, off-patent medicijnen die in lagere doses worden toegediend, kunnen ze fase I-studies omzeilen en onmiddellijk fase II-onderzoeken starten. Hiermee wordt de klinische doorlooptijd drastisch verkort. Met extra middelen zou het bedrijf in staat zijn om een ??hele reeks fase IIa-onderzoeken te starten tegen verschillende CZS-ziekten. Dit bedrijf heeft veel meer mogelijkheden als ze alleen over de middelen beschikten om nieuwe klinische onderzoeken te starten. Een NASDAQ IPO als volgende stap zou zeker logisch zijn voor dit bedrijf ..

seekingalpha.com/article/4219326-5-eu...
ReBa
0
Op 16 oktober presenteerde Pharnext goed nieuws en steeg de koers. Daarna daalde de koers weer en hikte het lang aan tegen € 10,30 - € 10,40. Nu een stijging van 16,5% naar € 12,-. Dit is de hoogste koers in een jaar. Ik kan geen reden vinden.
GeldIsOokNietAlles
0
quote:

ReBa schreef op 13 dec 2018 om 11:59:


Op 16 oktober presenteerde Pharnext goed nieuws en steeg de koers. Daarna daalde de koers weer en hikte het lang aan tegen € 10,30 - € 10,40. Nu een stijging van 16,5% naar € 12,-. Dit is de hoogste koers in een jaar. Ik kan geen reden vinden.



BMO 2018 Prescriptions for Success Healthcare Conference - #NewYork
twitter.com/Pharnext

Kijk even op
www.boursorama.com/bourse/forum/1rPAL...

eventueel op datum filteren
GeldIsOokNietAlles
0
bfmbusiness.bfmtv.com/mediaplayer/vid...

koersdoel van 24,2, oud nieuws van 18-10-2018
Kan helaas geen andere/meer koersdoelen vinden evenmin een reden voor de stijging van vandaag
bobo35
1

Pharnext
De eerste indicatie heeft zojuist zijn fase 3 significant gevalideerd in de ziekte charcot marietand, de meest voorkomende genetische ziekte in de wereld. Geen concurrentie, geen behandeling op de markt. Het bedrijf mikt op 1 miljard omzet op deze enkele indicatie. Tolerantie is gelijk aan placebo.
Ze streven binnenkort naar een partnerschap.
De tweede indicatie is Alzheimer. Ze hebben fase 2a gevalideerd en streven ook naar een partnerschap voor de korte termijn.
Het geld moet 30 miljoen zijn
Pl4
0
Ziet er mooi uit de toekomst van Pharnext.

Mooie data, straks mooie partner(s) of overname.
RW1963
0
quote:

DeZwarteRidder schreef op 30 jul 2018 om 13:19:


Dit bedrijf heeft over 10 jaar nog steeds geen goedgekeurd middel, dus de koers zal eerst richting nul gaan.



Zoveelste bewijs dat DZR er ook geen kaas van heeft gegeten.

Jullie allen gefeliciteerd. Jammer dat ik ze niet heb :-(
DeZwarteRidder
0
quote:

RW1963 schreef op 29 jan 2019 om 14:26:


[...]Zoveelste bewijs dat DZR er ook geen kaas van heeft gegeten.

Jullie allen gefeliciteerd. Jammer dat ik ze niet heb :-(

Als ik jou was dan zou ik niet te vroeg juichen omdat de koers wat omhoog geduwd is vanwege de emissie.

De uitslag van fase 3 was niet bepaald geweldig, dus dat duurt nog wel 5 à 10 jaar.
87 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Pharnext Meer »

Koers 13,200   Verschil +0,70 (+5,60%)
Laag 12,100   Volume 97.000
Hoog 13,300   Gem. Volume 39.509
22-aug-19 17:35
label premium

KOPEN OF VERKOPEN?

Het laatste advies leest u als IEX Premium-lid

Ontdek Premium