Van beleggers
voor beleggers
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
Home  /  Forum  /  Pharming  /  Pharming Facts II

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

  • 0,961 17 apr 2024 17:35
  • -0,001 (-0,10%) Dagrange 0,953 - 0,967
  • 2.891.437 Gem. (3M) 6,4M

Pharming Facts II

752 Posts
Pagina: «« 1 ... 33 34 35 36 37 38 | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 10 voda 14 maart 2024 07:05
    Leniolisib hoofdpunten - updates regulatoire, klinische en commerciële strategie Leniolisib voor APDS Pharming maakte in het vierde kwartaal voortgang met de registratie van leniolisib voor APDS-patiënten van 12 jaar en ouder in belangrijke wereldwijde markten. Daarnaast boekte Pharming vooruitgang met lopende klinische studies ter ondersteuning van goedkeuringsaanvragen in Japan en uitbreiding van het pediatrische label in belangrijke wereldwijde markten. Pharmings strategie richt zich op het commercieel beschikbaar maken van leniolisib voor APDS-patiënten in additionele belangrijke markten in Europa, Groot-Brittannië, Japan, Azië-Pacific, het Midden-Oosten en Canada. Pharming is voornemens leniolisib zelf te commercialiseren in de meeste van deze markten na goedkeuring door de regelgevende instanties. We hebben momenteel 96 patiënten op leniolisib-therapie als onderdeel van een Expanded Access Program (compassionate use) of een lopende klinische studie. Daarnaast maakt Pharming leniolisib 4 beschikbaar op named patient-basis om ervoor te zorgen dat artsen leniolisib kunnen aanvragen namens individuele patiënten die leven met APDS, voldoen aan de toelatingscriteria en goedkeuring krijgen van de lokale gezondheidsautoriteiten in bepaalde landen waar leniolisib niet commercieel beschikbaar is. Europese Economische Ruimte (EER) Als onderdeel van het beoordelingsproces van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) van leniolisib voor patiënten van 12 jaar en ouder, heeft Pharming in oktober 2023 haar reactie ingediend op de European Medicines Agency's (EMA) Committee for Human Medicinal Products (CHMP) Day 180 lijst van uitstaande kwesties (LoOI). In november 2023 ontving Pharming een tweede lijst van de CHMP. De CHMP raadpleegde een Ad-Hoc Expert Group (AEG) tijdens een vergadering eind november. Pharming werkt nauw samen met de CHMP om de resterende openstaande kwesties te adresseren en is momenteel in afwachting van het CHMP-advies over de leniolisib-vergunning. Verenigd Koninkrijk In november 2023 kondigde Pharming haar intentie aan om een vergunning voor het in de handel brengen van leniolisib (MAA) in te dienen bij de U.K. Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) via de International Recognition Procedure (IRP) die vanaf 1 januari 2024 de European Commission Decision Recognition Procedure (ECDRP) verving. Pharming diende op 12 maart 2024 een vergunningaanvraag voor leniolisib in op basis van de goedkeuring door de Amerikaanse FDA. Klinisch onderzoek in Japan In mei 2023 werd leniolisib door het Japanse Ministerie van Gezondheid, Arbeid en Welzijn (MHLW) aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van APDS. In augustus 2023 maakte Pharming bekend dat de eerste patiënt was behandeld in een Fase III klinische studie in Japan waarin leniolisib werd geëvalueerd voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. De inclusie van patiënten in deze studie is nu voltooid. De enkelarmige, open-label klinische studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij drie patiënten, 12 jaar en ouder, met een bevestigde diagnose van APDS. De primaire en secundaire eindpunten van de studie weerspiegelen deze die gebruikt werden om de klinische resultaten van de eerdere leniolisib-APDS-studies te evalueren. Pharming is van plan om een aanvraag in te dienen voor de goedkeuring van leniolisib bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), na voltooiing van de juiste klinische studies. Een goedkeuringsbeslissing wordt binnen negen maanden verwacht op basis van de prioritaire beoordeling als gevolg van de verkregen weesgeneesmiddelenstatus. In aanmerking komende patiënten die deelnemen aan de studie zullen het onderzoeksgeneesmiddel gedurende ten minste één jaar extra blijven ontvangen via een open-label extensiestudie. 5 Additionele markten Pharming heeft in het derde kwartaal van 2023 goedkeurings-aanvragen ingediend in Canada en Australië, en in het tweede kwartaal in Israël. Deze procedures verlopen volgens verwachting en we voorzien in 2024 regulatoire ontwikkelingen voor Canada, Australië en Israël. Pediatrische klinische onderzoeken In 2023 startte Pharming twee pediatrische klinische studies, voor kinderen van 4 tot 11 jaar en van 1 tot 6 jaar oud, op locaties in de VS, Japan en de EU. De enkelarmige, open-label, multinationale klinische studies zullen de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib evalueren bij 15 kinderen, per klinische studie, met een bevestigde diagnose van APDS. De primaire en secundaire eindpunten van de studies weerspiegelen deze die gebruikt werden om de klinische resultaten te evalueren in de vorige leniolisib Fase II/III APDS studies voor patiënten van 12 jaar en ouder. Pharming is nagenoeg gereed met de inclusie voor de klinische studie voor kinderen van 4 tot 11 jaar oud. In november 2023 werd de eerste patiënt gedoseerd in de klinische studie voor kinderen van 1 tot 6 jaar oud. De inclusie voor de studie verloopt volgens plan.
  2. forum rang 10 voda 14 maart 2024 07:05
    Leniolisib voor aanvullende indicaties (PI3Kd-platform) - Primaire immuundeficiënties (PID's) buiten APDS Terwijl we verder werken aan de goedkeuring van leniolisib voor APDS in additionele regio's en aan uitbreiding van het pediatrische label, zijn we daarnaast gestart met het identificeren en prioriteren van andere indicaties waar leniolisib het potentieel heeft om waarde te bieden voor patiënten. PI3Kd werd geïdentificeerd als een belangrijke speler in verschillende ziektebeelden en leniolisib heeft een aantrekkelijk werkzaamheids-, veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel op lange termijn aangetoond in klinische studies uitgevoerd bij zowel gezonde vrijwilligers als APDS-patiënten. Dit vormt een solide basis voor onze plannen voor onderzoek naar en investering in andere indicaties voor leniolisib. In december 2023 maakte Pharming de uitbreiding bekend van haar pijplijn voor zeldzame ziekten met plannen om leniolisib te ontwikkelen voor bijkomende primaire immuundeficiënties (PID's) met een grotere prevalentie dan APDS. Pharming heeft contact opgenomen met en feedback ontvangen van de Amerikaanse FDA over haar plannen om leniolisib te ontwikkelen voor PID-aandoeningen met immuundisregulatie. Primaire immuundeficiënties (PID's) met immuun-disregulatie Leniolisib zou, door de activiteit van PI3Kd te verminderen, kunnen helpen om de immuun-disregulatie bij PID's opnieuw in evenwicht te brengen, met een positieve impact op klinische manifestaties zoals lymfoproliferatie en auto-immuniteit. Pharming is nu in de laatste stadia van voorbereiding voor de start 6 van een eerste Fase 2, proof of concept, klinische studie in gerichte PID genetische aandoeningen met immuundisregulatie gekoppeld aan PI3K? signalering in lymfocyten, met vergelijkbare klinische fenotypes en onvervulde medische behoefte als APDS. Deze PID-aandoeningen omvatten ALPS-FAS, CTLA4 haploinsufficiëntie en PTEN-deficiëntie. De epidemiologie van deze gerichte PID genetische aandoeningen suggereert een prevalentie van ongeveer vijf patiënten per miljoen. De Fase 2 klinische studie is een enkelvoudige, open-label, dosisbereik-studie die zal worden uitgevoerd bij ongeveer 12 patiënten. De doelstellingen van de studie zijn het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van leniolisib in deze nieuwe PID-populatie. De studie is ontworpen als basis voor een daaropvolgend Fase 3 programma. Hoofdpunten organisatie In 2023 werd onze nieuwe voorzitter Dr. Richard Peters gekozen als opvolger van Paul Sekhri, die aan het einde kwam van zijn maximale termijn (acht jaar). Dr. Peters is een zeer gerespecteerd en vooraanstaand leider binnen de sector, en brengt Pharming een brede expertise op het gebied van medische en commerciële aspecten van moeilijk te behandelen en zeldzame ziekten. Hij heeft ervaring in zowel bedrijven in de vroege ontwikkelingsfase als in grote wereldwijde biofarmaceutische ondernemingen. We hebben daarnaast ons Executive Committee versterkt met de benoeming van een Chief Business Officer, Dr. Alexander Breidenbach, die meer dan 20 jaar ervaring heeft in partnering, R&D en management in de biowetenschappen en, in deze nieuw gecreëerde positie, belast is met de ontwikkeling en uitvoering van Pharmings groeistrategie.
  5. forum rang 10 voda 14 maart 2024 10:30
    Pharming rekent ook voor 2024 op dubbelcijferige omzetgroei
    14-mrt-2024 07:47

    Marketingkosten drukten farmaceut in 2023 in rode cijfers.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft in het afgelopen jaar verlies geboekt door hogere kosten voor marketing en verkoop en hogere financieringslasten, maar zag de omzet wel met bijna een vijfde stijgen en rekent ook voor 2024 op dubbelcijferige groei. Dit bleek donderdag uit de jaarcijfers.

    Het jaar werd afgesloten met een nettoverlies van 10,1 miljoen dollar, tegen 13,7 miljoen dollar winst een jaar eerder. In het vierde kwartaal was het verlies 2,0 miljoen dollar.

    De kosten van marketing en verkoop stegen vorig jaar naar 124 miljoen dollar, waarvan 37,9 miljoen in het vierde kwartaal. Een jaar eerder was dit nog 85,8 miljoen dollar. Ook de algemene en administratieve kosten en de kosten voor onderzoek en ontwikkeling stegen fors.

    Het bedrijfsresultaat was in het vierde kwartaal positief, dankzij de sterk gestegen inkomsten. Door de hogere financieringslasten van 4,5 miljoen dollar viel het nettoresultaat echter toch negatief uit, met 2,9 miljoen dollar. Een jaar eerder was dit verlies nog bijna 15 miljoen dollar.

    Pharming gaf begin januari al een update, waarin de Leidse farmaceut meldde dat in 2023 een 19 procent hogere omzet van 245 miljoen dollar werd behaald, waar aanvankelijk nog een groei met een laag enkelcijferig percentage was voorzien. Het aantal nieuwe patiënten lag 25 procent hoger dan een jaar eerder.

    De omzet van het middel Ruconest groeide met 10 procent tot 227,1 miljoen dollar. Het nieuwe middel Joenja bracht 18,2 miljoen dollar in het laatje, bevestigde Pharming donderdag.

    De kaspositie verbeterde tot 215 miljoen dollar.

    Outlook

    Pharming verwacht dit jaar een omzet tussen 280 miljoen en 295 miljoen dollar te behalen, wat neerkomt op een groei van 14 tot 20 procent.

    Ook gaat het bedrijf verder met het vinden van patiënten met ADPS, die in aanmerking komen voor het middel Joenja. Deze Amerikaanse merknaam voor leniolisib, is sinds het tweede kwartaal van 2023 op de markt.

    Wereldwijd zijn inmiddels meer dan 840 patiënten met de diagnose APDS geïdentificeerd in markten waar Pharming zich op richt, waarvan meer dan 200 in de Verenigde Staten. Daarnaast zijn er in de VS meer dan 1.100 patiënten met een genetische variant, waarvan een deel mogelijk als APDS moet worden beschouwd. De uitkomst van studies hiernaar wordt verwacht in het vierde kwartaal van 2024.

    Pharming blijft dit jaar focussen op meer goedkeuringen voor leniolisib buiten de VS, met name in de Europese economische ruimte, het Verenigd Koninkrijk, Canada, Australië en Israël. Een advies van de Europese Commissie CHMP wordt nog afgewacht. Dit zou in het eerste kwartaal moeten komen, meldde Pharming eerder.

    Ook wil het bedrijf het middel doorontwikkelen voor andere primaire immuno-deficiënties, naast APDS. Daarvoor wil het bedrijf in het tweede kwartaal een Fase 2-klinische studie starten, werd in januari bekend. Dit zou een aanzienlijke uitbreiding zijn van het commerciële potentieel van leniolisib op lange termijn.

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  6. forum rang 10 voda 14 maart 2024 10:44
    Pharming haalt omzet uit steeds meer landen
    14-mrt-2024 10:25

    Geen concurrentie voor nieuw medicijn.

    (ABM FN-Dow Jones) Pharming haalt zijn omzet uit steeds meer landen en zal zich de komende jaren verder ontwikkelen tot een winstgevend internationaal bedrijf, dankzij de vele groeikansen voor zijn nieuwe middel Joenja. Dat zei CEO Sijmen de Vries van het Leidse farmaciebedrijf donderdag in gesprek met ABM Financial News.

    Eind vorig jaar waren er 92 APDS-patiënten ingeschreven in de Verenigde Staten, waarvan 81 een betaalde therapie volgen. Dit droeg bij aan een omzetgroei voor Pharming van 19 procent.

    Voor 2024 voorziet het bedrijf een verder omzetgroei met 14 tot 20 procent, van 245 miljoen dollar vorig jaar tot 280 miljoen à 295 miljoen dollar dit jaar.

    Dit moet vooral komen uit nieuwe patiënten voor Joenja in de Verenigde Staten en uit andere landen. Er wordt nog geen noemenswaardige omzet verwacht uit de Europese Unie, waar afspraken over de terugbetaling van het middel aanzienlijk langer duren. Wel zijn in diverse landen al meer dan één patiënt per 1 miljoen inwoners gevonden. "Die patiënten zijn er dus echt", aldus De Vries.

    Vanwege de traag draaiende Europese molens richt Pharming zich eerst op de uitbreiding naar andere landen. In Europa zal het middel pas over enkele jaren worden vergoed, verwacht De Vries.

    "De geografische spreiding is echt begonnen", zei De Vries. Het gaat dan onder andere om individuele programma's "op naam", of landen die al gelegenheid geven om het middel te verkopen voordat het is goedgekeurd. Wereldwijd zijn er inmiddels 1.100 patiënten gevonden met deze nieuwe aandoening "and counting", aldus De Vries.

    Een belangrijke potentiële bron van nieuwe patiënten zijn mensen met een genetische variant, waarvan nu wordt onderzocht of deze ook APDS veroorzaakt. Dit onderzoek kan leiden tot "plukjes" extra patiënten in de loop van 2024, maar de belangrijkste studie zal pas tegen het einde van het jaar zijn afgerond. Dat geeft dus nog veel potentie voor meer omzetgroei in 2025, denkt de CEO.

    Voorlopig gaat Pharming uit van "gestage groei", na de 19 procent in 2023 en de verwachte 14 tot 20 procent in 2024.

    Veelbelovend is verder het onderzoek naar een tweede indicatie voor hetzelfde middel, die minstens drie keer zo groot is als het uiterst zeldzame APDS. De tweede fase van dat onderzoek zou "ergens volgend jaar" afgerond moeten zijn.

    Ook komt de indicatie voor kinderen op een gegeven moment online, verwacht de CEO. Joenja heeft geen concurrentie van andere behandelingen voor de zeldzame ziekte, verduidelijkte De Vries.

    Het bedrijf kijkt op dit moment niet naar de winstgevendheid, maar voor De Vries is duidelijk dat Pharming over een paar jaar een zeer winstgevend multinationaal bedrijf zal zijn, zei hij. Pharming meldde over het afgelopen jaar een verlies van 10 miljoen euro, door hogere kosten voor marketing en verkoop.

    De uitbreiding naar andere landen betekent niet dat er per land heel veel personeel bijkomt, lichtte de topman toe. Zo zit er nu één medewerker in Australië, die daar op zoek gaat naar patiënten. Dit zouden er uiteindelijk drie kunnen worden.

    Een vragenlijst voor de Britse toezichthouder werd eergisteren ingeleverd, bevestigde De Vries, en zal naar verwachting binnen 100 dagen worden beoordeeld. Een reactie van de toezichthouder voor de Europese vergunning kwam nog niet binnen. De commissie vergadert later deze maand nog en zou dan nog voor het einde van het kwartaal een reactie kunnen geven, zoals Pharming eerder aangaf te verwachten. "Dat hebben we niet in de hand."

    Door: ABM Financial News.

    info@abmfn.nl

    Redactie: +31(0)20 26 28 999
  7. [verwijderd] 14 maart 2024 16:31
    quote:

    voda schreef op 14 maart 2024 10:44:

    Vanwege de traag draaiende Europese molens richt Pharming zich eerst op de uitbreiding naar andere landen. In Europa zal het middel pas over enkele jaren worden vergoed, verwacht De Vries.

    Dit geeft een zure nasmaak. Toen Ruconest voor profylaxe werd afgekeurd downsizede deze incapabele CEO ook de toevoeging van profylaxe.
  8. forum rang 10 voda 3 april 2024 08:20
    Pharming Group neemt deel aan investeerdersconferenties
    in april

    Leiden, 3 april 2024: Pharming Group N.V. (“Pharming”) (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat het management van Pharming in de maand april aan de volgende investeerdersconferenties zal deelnemen:

    23rd Annual Needham Virtual Healthcare Conference, 8-11 april 2024

    Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, zal een presentatie geven op maandag 8 april om 14:45 uur. Een live webcast en replay van de presentatie zullen beschikbaar zijn in de "Aankomende evenementen" en "Nieuws" secties van Pharmings website.

    Van Lanschot Kempen Life Sciences Conference 2024, Amsterdam, 16-17 april 2024

    Voor meer informatie over de conferenties, of voor het maken van een één-op-één afspraak met het managementteam van Pharming, kunt u contact opnemen met Pharmings Investor Relations team via investor@pharming.com of neem contact op met uw Needham of Van Lanschot Kempen-vertegenwoordiger.

    Over Pharming Group N.V.

    Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is een wereldwijd opererende biofarmaceutische onderneming die zich toelegt op het transformeren van het leven van patiënten met zeldzame, slopende en levensbedreigende ziekten. Pharming commercialiseert en ontwikkelt een innovatieve portfolio van eiwitvervangingstherapieën en precisiegeneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, biologische geneesmiddelen en gentherapieën die zich in een vroeg tot laat ontwikkelingsstadium bevinden. Pharming is gevestigd in Leiden en heeft medewerkers over de hele wereld die patiënten bedienen in meer dan 30 markten in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten, Afrika en Azië-Pacific.

    Ga voor meer informatie naar www.pharming.com en vind ons op LinkedIn.

    Voor verdere publieke informatie, neem contact op met:

    Pharming Group, Leiden
    Michael Levitan, VP Investor Relations & Corporate Communications
    T: +1 (908) 705 1696
    E: investor@pharming.com

    LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam
    Leon Melens
    T: +31 6 53 81 64 27
    E: pharming@lifespring.nl

    FTI Consulting, Londen, VK
    Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
    T: +44 203 727 1000
  10. forum rang 10 voda 4 april 2024 08:35
    Pharming Group roept de jaarlijkse Algemene Vergadering van

    Aandeelhouders 2024 bijeen

    Leiden, 4 april 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Vennootschap") (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat de Jaarlijkse Algemene Vergadering van Aandeelhouders (AvA) van de Vennootschap in 2024 zal worden gehouden op dinsdag 21 mei 2024 om 14:30 uur. De oproepadvertentie, toelichting, volmacht en andere vergaderstukken voor de AVA zijn te vinden op de website van de Vennootschap onder Investeerders/ Aandeelhoudersvergaderingen.

    Op de agenda van de AvA staat onder meer de herbenoeming van mevrouw Barbara Yanni en de heer Mark Pykett als niet-uitvoerend bestuurders voor een periode van vier jaar, (ii) de vaststelling van het geactualiseerde beloningsbeleid voor leden van de Raad van Bestuur, (iii) de machtiging van de Raad van Bestuur tot uitgifte van aandelen en/of opties, en tot beperking of uitsluiting van het voorkeursrecht daarop, tot 10% van het geplaatste aandelenkapitaal voor algemene bedrijfsdoeleinden, waaronder begrepen uitgiften ten behoeve van fusies en overnames en uitgiften krachtens aandelenoptieplannen en (iv) de machtiging van de Raad van Bestuur tot inkoop van aandelen.

    De AVA zal worden gehouden in het Corpus Congress Centre, Willem Einthovenstraat 1, 2342 BH in Oegstgeest, en zal live worden uitgezonden via webcast.

    Over Pharming Group N.V.

    Pharming Group N.V. (Euronext Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) is een wereldwijd biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op het transformeren van het leven van patiënten met zeldzame, slopende en levensbedreigende ziekten. Pharming commercialiseert en ontwikkelt een innovatieve portfolio van eiwitvervangingstherapieën en precisiegeneesmiddelen, waaronder kleine moleculen, biologische geneesmiddelen en gentherapieën die zich in een vroeg tot laat ontwikkelingsstadium bevinden. Pharming heeft haar hoofdkantoor in Leiden en heeft medewerkers over de hele wereld die patiënten bedienen in meer dan 30 markten in Noord-Amerika, Europa, het Midden-Oosten, Afrika en Azië-Pacific.

    Ga voor meer informatie naar www.pharming.com en vind ons op LinkedIn.

    Voorwetenschap

    Dit persbericht heeft betrekking op de openbaarmaking van informatie die gekwalificeerd kan worden of gekwalificeerd zou kunnen zijn als voorwetenschap in de zin van artikel 7(1) van de EU Marktmisbruik Verordening.

    Voor meer informatie kunt u contact opnemen met:

    Pharming Group, Leiden
    Michael Levitan, VP Investor Relations & Corporate Communications
    T: +1 (908) 705 1696
    E: investor@pharming.com

    LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam
    Leon Melens
    T: +31 6 53 81 64 27
    E: pharming@lifespring.nl

    FTI Consulting, Londen, Verenigd Koninkrijk
    Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
    T: +44 203 727 1000
  12. forum rang 10 voda 8 april 2024 09:09
    Pharming rondt rekrutering van patiënten in klinische studie met leniolisib voor kinderen af

    De multinationale Fase III studie evalueert leniolisib-tabletten bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem

    Leiden, 8 april 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat de laatste patiënt is gerekruteerd in haar Fase III klinische studie (NCT05438407) waarin het kandidaat-geneesmiddel leniolisib, een orale, selectieve fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd) remmer, wordt geëvalueerd bij kinderen in de leeftijd van 4 tot 11 jaar gediagnostiseerd met geactiveerd fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS).

    Leniolisib, in de VS op de markt gebracht onder de merknaam Joenja®, kreeg in maart 2023 goedkeuring van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van APDS bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Pharming is voornemens om de gegevens van deze studie met 4-11-jarigen op te nemen in wereldwijde goedkeuringsaanvragen van leniolisib voor pediatrische patiënten met APDS, te beginnen in 2025.

    Anurag Relan, MD, MPH, Chief Medical Officer van Pharming, zegt in reactie:

    "Dit is de eerste klinische studie voor jongere pediatrische patiënten met APDS, die een tot nu toe nog onvervulde medische behoefte hebben aan een behandeling die de ziekte kan modificeren. Ik ben verheugd met de voortgang die we boeken in ons klinische Fase III-programma waarin we leniolisib onderzoeken bij kinderen met APDS. Door op jongere leeftijd in te grijpen, kunnen we mogelijk helpen voorkomen dat deze patiënten complicaties aan hun immuunsysteem ontwikkelen die waarschijnlijk hun hele leven zullen voortduren."

    Aan de studie namen 21 kinderen met APDS in de leeftijd van 4 tot 11 jaar deel op locaties in de Verenigde Staten, Europa en Japan. De enkelarmige, open-label klinische studie evalueert de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van leniolisib. De primaire eindpunten van de studie zijn: een vermindering van de index lymfekliergrootte, en een verhoogd aandeel van naïeve B-cellen op het totaal aantal B-cellen ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 weken. Secundaire eindpunten zijn een beoordeling van het vermogen van leniolisib om de gezondheids-gerelateerde levenskwaliteit te wijzigen op basis van metingen van fysiek, sociaal, emotioneel en school functioneren aan de hand van een gevalideerde patiënten-vragenlijst. Deze eindpunten komen overeen met die welke gebruikt werden bij de evaluatie van de klinische resultaten in eerdere leniolisib Fase II/III APDS-studies voor patiënten van 12 jaar en ouder.

    De eerste patiënt werd gedoseerd in november 2023 in een afzonderlijke fase III klinische studie met kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS naar een nieuwe pediatrische formulering van leniolisib. In aanmerking komende patiënten die werden gerekruteerd in één van de pediatrische studies zullen leniolisib nog een jaar blijven ontvangen na de eerste behandelingsperiode van 12 weken via een open-label extensiestudie.

    Over het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase d syndroom (APDS)

    APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem die voor het eerst werd omschreven in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Varianten van deze genen leiden tot hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoinositide 3-kinase delta) pathway, waardoor immuuncellen niet goed rijpen en functioneren, wat leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling.1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door verschillende symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met verschillende aandoeningen, waaronder andere primaire immuundeficiënties, is bekend dat mensen met APDS vaak een onjuiste diagnose krijgen en dat de diagnostische vertraging gemiddeld zeven jaar bedraagt.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfeklierkanker.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische testen. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 per miljoen personen.

    Over leniolisib

    Leniolisib is een orale kleine molecule fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?)-remmer die in de VS is goedgekeurd als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat dient als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. Resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase II/III klinische studie toonden de klinische werkzaamheid van leniolisib aan in de bijkomende eindpunten; ze toonden een statistisch significante impact op immuundisregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten, en tussentijdse open-label uitbreidingsgegevens ondersteunden de veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib toediening op lange termijn.8,9 Leniolisib wordt momenteel door regelgevende instanties geëvalueerd in de Europese Economische Ruimte, Canada, Australië en Israël en er werd een goedkeuringsaanvraag ingediend in het Verenigd Koninkrijk. Daarnaast zijn er plannen voor het aanvragen van goedkeuring in Japan. Leniolisib wordt tevens geëvalueerd in twee Fase III klinische studies bij kinderen met APDS.
752 Posts
Pagina: «« 1 ... 33 34 35 36 37 38 | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

Kostenstijging Pharming een tegenvaller

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Pharming Nieuws

  1. 08 apr Pharming rondt rekrutering voor klinische studie leniolisib met kinderen af
  2. 14 mrt CEO: Pharming haalt omzet uit steeds meer landen 2
  3. 14 mrt Lichte plus voor AEX voorzien; zullen Pharming en Basic-Fit de boel opschudden?
  4. 14 mrt Pharming rekent ook voor 2024 op dubbelcijferige omzetgroei 2
  5. 13 mrt Slotcall: Twijfel slaat toe bij chippers, AEX sluit iets lager na wispelturige sessie
  6. 11 mrt Beursblik: hogere jaaromzet Pharming verwacht
  7. 11 mrt AEX gaat opnieuw rode opening tegemoet, Japan ontloopt recessie maar Nikkei duikelt 1
  8. 14 feb Video-update: AEX index, Brunel en Pharming
  9. 20 jan RTW verkleint belang in Pharming 6
  10. 09 jan RTW kleiner in Pharming

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links

Meld u aan voor de dagelijkse Beursupdate

Dagelijks een update van het laatste beursnieuws en beleggingskansen in uw mailbox!