Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

Pharming Facts II

Volgen
 
Klik hier om dit forumtopic te volgen en automatisch op de hoogte gehouden te worden bij nieuwe berichten.
395 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
papaji
0
derivatives.euronext.com/en/stock-opt...

The Spotlight Options segment is dedicated to the creation of new option classes requested by market participants on Euronext’s Amsterdam, Brussels and Paris derivatives markets.

->pharming
voda
0
Mooi ! Weten we precies wie eerst de koers naar beneden gebracht heeft.

Goldman Sachs meldt eerste belang in Pharming
(ABM FN-Dow Jones) Goldman Sachs heeft een eerste belang in Pharming Group gemeld. Dit bleek uit een melding in het kader van de Wet op het financieel toezicht, gedateerd op 21 september 2018.

Goldman Sachs meldde een kapitaalbelang van 3,16 procent met een dito stemrecht. Middellijk reëel wordt 2,28 procent aangehouden. Middellijk potentieel nog eens 0,88 procent.

Wet op het financieel toezicht

De melding valt onder de Wet melding zeggenschap, die sinds 1 januari 2007 onder de overkoepelende Wet op het financieel toezicht valt. Volgens deze wet moeten aandeelhouders met een belang groter dan 3 procent elke wijziging in hun belang melden bij het overschrijden van de volgende drempelwaarden: 3, 5, 10, 15, 20, 25, 30, 40, 50, 60, 75 en 95 procent. Dit geldt zowel bij het opbouwen als het afbouwen van een belang.

Door: ABM Financial News.
info@abmfn.nl
Redactie: +31(0)20 26 28 999

© Copyright ABM Financial News B.V. All rights reserved.
voda
1
Koersdoel Marcel Wijma 3.11 euro:

In 2018H1 revenues of RUCONEST® continued to increase and almost doubled
compared to 2017H1. The company also generated a net profit of EUR 6.4 million
compared to a loss of EUR 30.2 million in 2017H1. A further increase of both revenues
and profit in 2018H2 is expected. The company currently has enough cash to finance its
programs with both RUCONEST® and also the new programs in Pompe and Fabry. We
expect the cash position to improve in 2018H2 towards EUR 80 million.
• We have increased our valuation for Pharming based on a further increase of profits and
revenues from RUCONEST®, from EUR 1.6 billion to EUR 2.0 billion. We have now also
put a value on some other programs like contrast induced nephropathy (CIN) and
Pompe’s Disease. This translates based on the fully diluted number of 657 million shares
into EUR 3.11 per share.

For 2018H1 ended 30 June 2018, net product sales increased 96% to EUR 59.1 million compared
to EUR 30.1 million in the same period last year. The positive sales momentum in the USA
continued in 2018Q2, following higher than expected sales in 2018Q1 as a result of the shortage
of Cinryze from Shire, with net sales of USD 33.9 million in Q2 (USD 34.3 million in Q1) despite
stock level adjustments and a weakening in the exchange rate between US dollars and euros. As
the clearest measure of the success of RUCONEST®, the number of patients using the product
regularly in the USA has been increasing steadily since the company reacquired the commercial
rights in 2016. Operating income improved 288% to a profit of EUR 16.3 million from a loss of
EUR 4.2 million in 2017H1. The company has invested in expanding the pipeline for RUCONEST®
and for its follow-up programs in Pompe disease and Fabry’s disease, the costs of which are
reflected in a flat operating profit for 2018Q2.
For the whole year we expect an ongoing strong growth in revenues from sales of RUCONEST®
due to ongoing investments in sales & marketing in the US. For 2018FY we estimate that Pharming
will generate sales of EUR 126.5 million and further increasing in 2019 to EUR 182 million and in
2020 to EUR 225 million. On the operating level, the company already reached profitability last
year, whereas in 2018H1, it also managed to become profitable bottom line. The company
managed to change a net loss of EUR 30.2 million in 2017H1 to a net profit of EUR 6.4 million in
2018H1. The improvement was related to strong growth in sales over the last 12 months and the
elimination of the financial expenses associated with the refinance in 2017.
The total cash and cash equivalent position (including restricted cash) increased by EUR 6.9 million
from EUR 60.0 million at 2018Q1 to EUR 66.9 million at the end of 2018H1. The increase in cash is
consistent with the underlying growth in product sales. From 2018Q3 onwards, Pharming will be
making quarterly repayments of its outstanding debt facility to Orbimed and so we expect cash to
14 Pharming Group
decrease slowly over the rest of the year.

Voor meer, zie bijlage:
Bijlage:
voda
1
Update: Pharming meldt positieve testresultaten Ruconest

(ABM FN-Dow Jones) Pharming Group heeft positieve studieresultaten gemeld met een studie met Ruconest in nierschade door gebruik van contrastvloeistof. Dit liet de onderneming woensdag voorbeurs weten.

Aan in totaal 75 patiënten met een matige tot ernstige nierfunctiestoornis werden ofwel Ruconest, dan wel een placebo toegediend onmiddellijk voorafgaand aan de behandeling met standaard contrastmiddel, gevolgd door een tweede identieke behandeling vier uur na de interventie.

In de algehele studie toonde Ruconest een "statistisch significant effect" bij het beperken van de stijging van neutrofiel Gelatinase-geassocieerd lipocaline (NGAL), het primaire eindpunt voor de studie, aldus Pharming. NGAL is algemeen erkende vroege marker voor acuut nierletsel bij patiënten met gediagnosticeerde nierfunctiestoornissen die interventies zoals PCI's ondergaan met standaard contrastmiddelen.

De algehele beoordeling van het onderzoek toonde ook een trend dat patiënten die meer invasieve ingrepen en procedures ondergingen en een hoger volume aan contrastmiddel nodig hadden, ook een groter voordeel van de Ruconest-behandeling vertoonden.

"De behandeling vertoonde een uitstekend veiligheidsprofiel vergelijkbaar met de placebogroep, een bijzonder opmerkelijke observatie met betrekking tot de hoog-risico patiëntengroep die in het onderzoek was opgenomen", aldus Pharming. "Deze resultaten ondersteunen daarom aanvullend klinisch onderzoek voor het gebruik van Ruconest in een nieuwe indicatie waarvoor een aanzienlijke onvervulde medische behoefte bestaat."

In een reactie tegen ABM Financial News zei CEO Sijmen de Vries "heel gelukkig" te zijn met de onderzoeksuitkomsten. "Het is het eerste positieve klinische resultaat in een nieuwe toepassing met Ruconest, een belangrijk moment", aldus de topman.

Het aandeel Pharming steeg woensdag 7,5 procent.

Update: om reactie CEO toe te voegen.

Door: ABM Financial News.
info@abmfn.nl
Redactie: +31(0)20 26 28 999

© Copyright ABM Financial News B.V. All rights reserved.
voda
1
quote:

SijmendeVries schreef op 17 oktober 2018 07:04:


Goedemorgen Pharming-volgers,

Onderstaand de tekst van het persbericht mbt de positieve resultaten van de 'Basel-studie' naar de werking van Ruconest in de indicatie 'contrast geïnduceerde nefropathie', dat we we zonet hebben verspreid.

Met vriendelijke groet,

Dr. Sijmen de Vries, CEO Pharming Group NV
----------------------------------------------


Pharming meldt positieve studieresultaten van eerste door onderzoekers geïnitieerde studie met Ruconest in contrast-geïnduceerde nefropathie (nierschade door gebruik van contrastvloeistof)

Primaire eindpunt gehaald met rhC1INH (Ruconest)-behandeling die neutrofiel gelatinase-geassocieerd lipocaline (NGAL) vermindert, een algemeen erkende marker van acute nierschade


Leiden, 17 oktober 2018: Pharming Group N.V. (“Pharming” of “De Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM), maakt de resultaten bekend van een door onderzoekers georganiseerde dubbelblind, placebo gecontroleerde fase II studie met RUCONEST® (recombinante C1-esterase-remmer; rhC1-INH) bij nefropathie (nierfalen) als gevolg van onderzoeken met contrastvloeistof.

De studie stond onder leiding van Dr. Michael Osthoff van het Universitair Ziekenhuis in Basel, Zwitserland. Aan in totaal 75 gerecruteerde patiënten met een bekende matige tot ernstige nierfunctiestoornis werden ofwel 50 eenheden per kg (maximaal 4200 eenheden) RUCONEST® (n = 37), dan wel placebo (n = 38) toegediend onmiddellijk voorafgaand aan de behandeling met standaard contrastmiddel als onderdeel van een electieve coronaire angiografie met of zonder een stentbehandeling (percutane coronaire interventie - PCI), gevolgd door een tweede identieke behandeling vier uur na de interventie.

In de algehele studie toonde RUCONEST® een statistisch significant effect (p = 0,038) bij het beperken van de stijging van neutrofiel Gelatinase-geassocieerd lipocaline (NGAL), het primaire eindpunt voor de studie. NGAL is algemeen erkende vroege marker voor acuut nierletsel bij patiënten met gediagnosticeerde nierfunctiestoornissen die interventies zoals PCI's ondergaan met standaard contrastmiddelen.

De resultaten waren vooral duidelijk in de subgroep van patiënten (n = 30) die een stentbehandeling ondergingen. De intent-to-treat-analyse in deze groep toonde aan dat patiënten op RUCONEST® een mediane toename in piek-urine NGAL-concentratie binnen 48 uur van 1,8 ng /ml hadden, vergeleken met een toename van 26,2 ng/ml in de placebo-arm (p = 0,04) . Dit komt overeen met een duidelijk verschil in de mediane procentuele verandering in het piek-urine NGAL-niveau binnen 48 uur van 11,3% in de RUCONEST®groep en 205,2% in de placebogroep (p = 0,001).

De algehele beoordeling van het onderzoek toonde ook een trend dat patiënten die meer invasieve ingrepen en procedures ondergingen en een hoger volume aan contrastmiddel nodig hadden, ook een groter voordeel van de RUCONEST®-behandeling vertoonden.

De behandeling vertoonde een uitstekend veiligheidsprofiel vergelijkbaar met de placebogroep - een bijzonder opmerkelijke observatie met betrekking tot de hoog-risico patiëntengroep die in het onderzoek was opgenomen (gemiddelde leeftijd ongeveer 77 jaar, met meerdere comorbiditeiten en verminderde nierfunctie).

Deze resultaten ondersteunen daarom aanvullend klinisch onderzoek voor het gebruik van rhC1INH in een nieuwe indicatie waarvoor een aanzienlijke onvervulde medische behoefte bestaat.[3]

Een secundair studie-eindpunt betrof Troponin T, een marker voor cardiovasculaire schade veroorzaakt door het onderzoek of de interventie zelf, maar dit vertoonde geen significant verschil in de totale studiepopulatie: de power van het onderzoek en de verscheidenheid aan toegepaste interventies waren niet geschikt voor het uitvoeren van een passende evaluatie.

Na deze positieve resultaten zal Pharming de besprekingen met Dr. Osthoff en andere deskundigen op dit gebied voortzetten met het doel verdere klinische ontwikkeling uit te voeren om de werkzaamheid en effectiviteit van de RUCONEST®-behandeling vast te stellen in de patiëntengroep die er naar alle waarschijnlijkheid er het grootste voordeel van zal hebben. Dr Osthoff zal te zijner tijd de volledige resultaten van zijn studie publiceren.

Dr Michael Osthoff van het Universitätsspital Basel, Zwitserland en hoofdonderzoeker, zegt:
"We zijn erg verheugd dat we in staat zijn gebleken om een vroege proof-of-concept te verkrijgen dat toediening van RUCONEST® voorafgaand en na afloop van onderzoeken en interventies met contrastvloeistof, met name bij patiënten die een stent-behandeling moeten ondergaan, de daaruit volgende schade aan de nieren van deze patiënten zou kunnen beperken. Wij zijn van mening dat deze positieve resultaten nader klinisch onderzoek en bevestiging verdienen in een grotere studie en we kijken uit naar voortzetting van de samenwerking met Pharming."


Dr Bruno Giannetti, Chief Operations Officer van Pharming, voegt toe:
"Het bereiken van zo’n significant verschil bij een klein aantal patiënten in dit verkennende onderzoek geeft een verrassend duidelijk positief signaal voor wat een grote nieuwe indicatie voor RUCONEST® zou kunnen worden.
Bovendien is het is bekend dat invasieve ingrepen zoals een stent-behandeling waarbij contrastmiddel wordt gebruikt, schade aan organen zoals de nier en de hersenen veroorzaken door kleine trombo-embolische gebeurtenissen die activatie van de complement cascade teweegbrengen.
RUCONEST® is een recombinante vorm van de belangrijkste remmer van het complement- activerings systeem. NGAL is een gevoelige indicator voor het detecteren en beoordelen van deze gecombineerde schade in deze specifieke situatie. Deze resultaten bieden daarom ook belangrijke voorspellende informatie over de potentiële beschermende effecten van RUCONEST® in een aantal andere indicaties, zoals pre-eclampsie of reperfusie-letsels, waarvan wordt aangenomen dat complementactivering een belangrijke rol speelt."

Zoals gepland heeft Pharming goedkeuring aangevraagd in Nederland en binnenkort in Australië om te mogen starten met de eerste klinische studie van RUCONEST® in pre-eclampsie (zwangerschapsvergiftiging).

Zie voor volledig persbericht de bijlage in PDF

=== E I N D E P E R S B E R I C H T ===





Hartelijk dank Sijmen & Pharming crew!
Bijlage:
voda
1
Pharming weerstaat concurrentie
Door JOHAN WIERING

1 uur geleden in FINANCIEEL

AMSTERDAM - Ondanks de fellere concurrentie wist Pharming de verkoop van zijn medicijn Ruconest in het derde kwartaal onverwacht sterk op te voeren. In reactie hierop schoot de beurskoers van het bij particuliere beleggers geliefde biotechnologiebedrijf donderdag omhoog.

Pharmings belangrijkste concurrent Shire bracht eind augustus Takhzyro op de markt. Vanwege dit nieuwe middel tegen angio-oedeem dat zorgt voor abrupt optredende zwellingen van weefsels bracht een analist van Kempen onlangs een negatief rapport over Pharming uit. Buitenlandse analisten bestrijden zijn visie dat Ruconest hierdoor sterk geraakt zal worden en zien zich gesterkt door het kwartaalbericht.

Ten opzichte van het voorgaande kwartaal steeg Pharmings omzet in het derde kwartaal met 30% tot €38,6 miljoen, terwijl analisten gemiddeld op een plus van 10% mikten. Ook de gerapporteerde nettowinst van €5,4 miljoen, bijna evenveel als in het gehele eerste halfjaar, vormde een meevaller voor het analistengilde.

’Opgetogen’
Topman Sijmen de Vries is zelf niet verrast, maar wel opgetogen. „Eerder werd de markt verstoord door leveringsproblemen bij een concurrent, maar de trend van een groeiend aantal patiënten zet door.”

Over de komst van Takhzyro maakt De Vries zich weinig zorgen. „Als het middel zo succesvol wordt als sommige analisten voorspellen, biedt dit ook een kans voor Ruconest. Patiënten moeten Takhzyro twee maal per maand inspuiten.

In zeker 25% van de keren vindt vervolgens toch een doorbraakaanval plaats. Vanwege de onovertroffen response, de betrouwbaarheid en de werking voor drie dagen kunnen patiënten Ruconest dan heel goed gebruiken.”

Voorzichtig
Voor het vierde kwartaal voorspelt De Vries resultaten in lijn met die van het derde kwartaal. Hij erkent hiermee een beetje voorzichtig te zijn. „Maar het zou kunnen dat afnemers hun voorraden gaan afbouwen. De enorme gevechten die tussen de farmaceuten plaatsvinden, maken een exacte voorspelling bovendien lastig. Ik heb er wel vertrouwen in dat de groei de komende jaren zal doorzetten, zij het in een lager tempo dan in het afgelopen kwartaal.”

www.telegraaf.nl/financieel/2726994/p...
voda
1
quote:

SijmendeVries schreef op 25 oktober 2018 07:01:


Goedemorgen beste Pharming-volgers,

Het doet me groot genoegen hierbij de uitstekende kwartaalcijfers van Pharming te kunnen bekendmaken. Ik beperk me in tekst hier tot de drie bullets bovenaan het persbericht, dat u verder als pdf kunt downloaden.

Ik hoop u morgenavond 20:00 te treffen tijdens het IEX-webinar dat we organiseren nav het afgelopen kwartaal en de ontmoetingen die ik met u had tijdens de vier investor tour meetings in het land. Ik zie uw vragen met belangstelling tegemoet.

Met vriendelijke groet,

Dr Sijmen de Vries, CEO Pharming Group NV
--------------------------------------------------------


Pharming Group rapporteert tussentijdse financiële resultaten over de eerste negen maanden van 2018

Ten opzichte van de eerste negen maanden van 2017 (op vergelijkbare basis): Productomzet stijgt met 74% tot € 97,7 miljoen, bedrijfsresultaat met 144% tot € 31,0 miljoen en nettowinst met 131% tot 11,7 miljoen

In vergelijking met het voorgaande kwartaal eindigend op 30 juni 2018: Productomzet stijgt met 30% tot € 38,6 miljoen, bedrijfsresultaat stijgt 82% tot € 14,7 miljoen, nettowinst stijgt 77% naar € 5,4 miljoen

Kaspositie nam toe tot € 72,2 miljoen (na eerste terugbetaling van lening met € 7,5 miljoen) voor investering in belangrijke groeifactoren



Hier nog de TOP 3e kw 2018 cijfers.

Bedankt Sijmen & crew.
Bijlage:
lucas D
0
AB Hans, voor het bijhouden van dit draadje, hier kan iedereen die vragen heeft eerst kijken.
papaji
0
Amerikaanse analist die forecast dat Pharming in 2024 de 2e grootste in HAE markt is met Ruconest, omzetverwachting 600 miljoen+

quote:

pharmtastisch schreef op 27 oktober 2018 00:51:


[...]

Volgens EvaluatePharma 614M$ in 2024, let wel dit is alleen HAE !!!

Thx to Lower;)
Staat in meest recent WIjma rapport ook die tabel over omzetten:
nebula.wsimg.com/64ccab58fd60eb9444fa...

De link naar het artikel:
www.evaluate.com/vantage/articles/eve...


Bijlage:
voda
0
Een leuke titel, vandaar even het hele artikel hier:
(Met dank aan de poster De koers is van ons)

Financieel expert: ”2019 wordt een konijnenmarkt op de beurzen”

Vandaag om 15:44 | Bron: BELGA

BRUSSEL - Vergeet beren en stieren op de financiële markten. 2019 zal een konijnenmarkt worden op de beurzen, zo voorspellen de economen van bank-verzekeraar KBC maandag. De beurs zal volgens Dirk Thiels van KBC schommelen in beide richtingen, maar finaal toch wat groeien
Beleggers verstaan onder een berenmarkt een markt met aanhoudende dalende koersen - naar de beweging van een beer die met zijn poten een prooi omlaag slaat. Een stierenmarkt is dan weer het tegenovergestelde, naar een stier die met z’n hoorns opwaarts beweegt.

Dirk Thiels, senior strategist bij KBC Asset Management, verwacht volgend jaar een derde, licht optimistisch, scenario, ergens in het midden. “Een konijnenmarkt, het konijn huppelt wat rond, maar gaat zelden heel ver in een bepaalde richting. Een markt die richtingloos is, maar wel behoorlijk volatiel.” De markten zullen alle richtingen uitgaan, maar nooit erg lang en ver. Na de nodige schommelingen verwacht Thiels toch nog groei. Een “konijn met hoorns” heet dat.

Van de obligatiemarkt verwacht KBC volgend jaar minder heil. Door een hogere rente en aantrekkende inflatie - vooral in de VS - zullen aandelen aantrekkelijker zijn voor de belegger. Hogere rentes verlagen immers de waarde van een obligatie.

Ook het spaarboekje - waarvan de opbrengst de kortetermijnrente volgt - zal niet meteen meer rendement opleverden. De Europese Centrale Bank wil tot zeker na de zomer van 2019 immers vasthouden aan de zeer lage rentetarieven en dus komt een renteverhoging er ten vroegste dan. “De rente moet al serieus stijgen vooraleer je een rentestijging krijgt te zien op het spaarboekje. Het spaarboekje zal voor heel wat jaren met lage rentes blijven”, zegt KBC-hoofdeconoom Jan Vanhove. Momenteel leveren vele spaarboekjes enkel het wettelijke minimum van in totaal 0,11 procent op, terwijl de depositorente op -0,4 procent staat. Banken moeten met andere woorden 40 basispunten betalen op overtollig geld dat ze bij de ECB stallen. Het verschil tussen beide, 51 basispunten, is al nodig vooraleer de rente op de spaarboekjes hoger zou gaan, denkt Vanhove. Anderzijds kunnen de woonleningen, die de langertermijnrente volgen, geleidelijk duurder worden voor wie een vaste rentevoet heeft, voor een variabele blijft het gelijk. “Maar het blijft wel een uitzonderlijk lage rente omgeving.”

Op macro-economisch vlak waarschuwt Vanhove naar 2019 toe voor de schuldgraad van de opkomende economieën. Die nadert het kookpunt, klinkt het. “We geloven niet in een alomvattende crisis bij de opkomende economieën, maar we geloven wel dat we er meer en meer ongevallen zullen zien.” De Chinese schulden zijn op de lange termijn een belangrijk risico voor de wereldeconomie, klinkt het. Ook Italië, meer bepaald de begrotingsplannen, zal op de radar blijven.

Tot slot is er nog België. Tom Simonts, senior financial economist, verwacht geen schuldproblemen voor de meeste Belgische genoteerde bedrijven, in tegendeel. “De Belgische bedrijven hebben een cashprobleem, geen schuldprobleem.” Hij verwacht dat de schuldgraad van de bedrijven zal dalen, tenzij ze overnames doen of meer uitkeren aan de aandeelhouders. Bedrijven met veel cash riskeren een overnamedoelwit te worden.

www.nieuwsblad.be/cnt/dmf20181203_040...
Cor S
0
Toepasselijke naam "Konijnenmarkt" - onze konijntjes gaan wel een kant op en dat is UP!
Naam is bedacht omdat 2019 het jaar van Pharming wordt!!!
voda
0
Update: gunstige uitkomsten voor Pharming met Ruconest

(ABM FN-Dow Jones)Pharming heeft gunstige conclusie bekend gemaakt met een vergelijkende studie met Ruconest en andere therapieën tegen acute erfelijk angio-oedeem-aanvallen. Dit maakte het biotechbedrijf vrijdag voorbeurs bekend.

Het belangrijkste resultaat van de studie, die in Berlijn door het Charité Universitätsmedizin werd uitgevoerd, was dat de behandeling met recombinante therapie Ruconest en met plasma-afgeleide C1-middelen significant minder herdosering vereist dan icatibant, om acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem te stoppen, aldus Pharming.

In de studie toonde Ruconest 100 procent werkzaamheid met de eerste -juiste- dosering. In twee gevallen werd aanvullende therapie toegepast vanwege initiële onderdosering van de eerste behandeling. Cinryze en Berinert lieten ook goede resultaten zien.

Het belangrijkste verschil werd volgens Pharming echter aangetoond bij patiënten die Firazyr als hun initiële therapie hadden gekozen. Deze patiënten registreerden meer herdoseringen dan uit gecontroleerde klinische studies naar voren is gekomen.

In een toelichting wees CEO Sijmen de Vries van Pharming vooral op het veel gunstigere kostenplaatje van Ruconest ten opzichte van Firazyr. Doordat hier veel meer behandelingen nodig zijn, en die per stuk 11.000 tot 12.000 dollar kosten, is Ruconest "significant goedkoper", aldus De Vries.

Het onderzoek in Berlijn is niet door Pharming gefinancierd, zei de CEO nog.

Het aandeel Pharming steeg vrijdag meer dan vier procent naar 0,79 euro.

Update: om toelichting CEO en koersreactie toe te voegen.

Door: ABM Financial News.
info@abmfn.nl
Redactie: +31(0)20 26 28 999

© Copyright ABM Financial News B.V. All rights reserved.
voda
1
Profitable Pharming Expands Ruconest Potential And Resurrects Pompe Pipeline.

by Jo Shorthouse .

Executive Summary


Dutch rare disease company Pharming talked to Scrip about turning a profit for the first time in the company’s history, finally restocking the pipeline in potentially blockbuster indications, and turning its attention back to Pompe disease after 20 years in the cold.

The last two years have been transformational for the Leiden-based specialty company Pharming Group NV. In 2016, it had effectively lost control of the commercialization of its intravenous hereditary angioedema (HAE) product, Ruconest, a recombinant human C1 esterase inhibitor (rhC1INH), produced in rabbits, through a series of licensing deals on both sides of the Atlantic, but now its fortunes have turned.

The drug was approved by the US FDA and in Europe in 2014, but Pharming did not market the drug in either territory, as Valeant Pharmaceuticals International Inc and Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) held the respective rights. (Pharming had originally partnered Ruconest in North America with Santarus Inc.., which was acquired by Salix Pharmaceuticals Ltd. in 2014. Salix was then itself acquired by Valeant the following year.)

Two years ago, Pharming renegotiated its license with SOBI to regain rights to market Ruconest in 21 countries in Western Europe, North Africa and the Middle East, and paid $60m to reacquire the rights from Valeant to commercialize Ruconest in North America. (Also see "Pharming Regains Rights To Ruconest, Seizing More Control Over Its Destiny" - Scrip, 9 Aug, 2016.)

This series of plays by Pharming are now producing their reward, with its latest financial statement in October showing product revenues up by 74% to €98m, and the Dutch company is now working toward restocking its pipeline. (Also see "Pharming Turns A Profit After Reclaiming Ruconest" - Scrip, 17 May, 2018.)

“The history of Pharming has been mixed,” concedes CEO Sijmen de Vries in an interview with Scrip. The company’s current management team have turned the company into a profit-making enterprise for the first time in its history. “The first 29 years are the worst,” jokes CFO Robin Wright.

Lifecycle Management

The company is now looking forward product-wise and is investigating subcutaneous and intradermal forms of Ruconest, in a concentrated format, for HAE prophylaxis. Ruconest is currently used in the acute setting, and when the FDA showed interest in Phase II data the company had on its use in HAE prophylaxis, it gave the company “a bit of a problem”, recalled Wright, because it was already turning its focus to more competitive routes of administration for both acute treatment and prevention. Using the current formulation twice a week as a preventative measure would not be "ethically defensible" for patients with relatively low levels of attack because of its cost to patients and payers, he said.

PHARMING CEO SIJMEN DE VRIES

This problem was not unique to Ruconest, a report by the Institute of Clinical and Economic Review (ICER), published on Nov. 15, compared the cost effectiveness of prophylaxis HAE treatment of three of Ruconest’s rival therapies; Shire PLC’s newly approved monoclonal antibody Takhzyro (lanadelumab) and its C1 inhibitor Cinryze, alongside CSL Behring’s Haegarda.

The report concluded that while long-term prophylaxis with either of the C1 inhibitors or lanadelumab resulted in fewer acute attacks and improved quality of life for people living with HAE, current pricing of all three treatments exceeds traditional cost-effectiveness thresholds from $50,000 to $150,000 per quality-adjusted life year (QALY) gained. CSL’s Haegarda required the smallest price reduction (28%) to be within traditional thresholds, followed by Takhzyro (34%) and Cinryze (60%).

On the best available treatment today, a patient would need around $550,000 to $600,000 worth of prophylaxis treatment, and a further $100,000 worth of acute treatment for a total of $650,000 to $700,000, Wright explained. By contrast, an average patient treating themselves with the best acute therapy only would cost about $240,000 to $250,000, and they would need far fewer injections. “Ethically speaking its absolutely black and white. Prophylaxis is not a good idea for the system, and not a good idea for the patient unless they are very badly affected, by which we mean four to five attacks a month,” he said.

voda
1
Deel 2

While Ruconest in its current iv formulation could work on a preventative scale, it would also cost north of $700,000 dollars per year, and de Vries said the company was not keen on doing this “to the system or the patients”. However, an intradermal or subcutaneous version of Ruconest approved for prophylaxis could be delivered at a very different price point which would make a lot more sense than acute therapy on its own.

Fortunately, Pharming's Phase II prophylaxis study with the approved version did not have the data richness the FDA was looking for to proceed with a prevention indication. This “solved a problem” for a company keen to stick to its strategy of developing its new administration routes, which also include intramuscular (Phase I for use in the acute setting as a more convenient option).

Expanded Indications

But it has other plans for the product too. While gaining a bigger seat at the HAE table is a priority for the group, what is “even more exciting”, according to de Vries, is its potential in other indications that could benefit from a C1 esterase inhibitor, said Wright and De Vries, describing C1 as the “body’s own handbrake.”

PHARMING CFO ROBIN WRIGHT

Pre-eclampsia and contrast-induced nephropathy are Pharming’s immediate focus because of the unmet medical need, with both of these indications being potential blockbusters for the company.

In developed countries, about 3-4% of pregnant women develop pre-eclampsia, with cases totalling around two and a half million a year, with each of those patients needing 10-12 weeks of treatment. “It’s a significant market,” said de Vries, “compared to anything like HAE.” With clinical trials starting in 2019 for both CIN and pre-eclampsia, de Vries hopes that in the long term, this will produce “a very significant upside in what we can produce in sales.”

“We’d have done it earlier if we’d had the money,” said Wright, adding that if the clinical data are not positive in either of these prioritized indications they can be replaced “in a heartbeat” by disease areas such as meningitis or septic shock, which will be taken forward in the future anyway, “as funds allow”.

Resurrected Pipeline In Pompe

Another area of historial interest that Pharming now has the funds to pursue is Pompe and Fabry disease, and it has a alphaglucosidase candidate drug that the company is “jumping up and down to get it ready and into the clinic sometime in the next year,” explained de Vries.

Pharming has history in Pompe disease, partnering with Genzyme Corp. back in 2001. This collaboration ended badly for Pharming when it ran out of money and had to hand the asset to Genzyme to avoid bankruptcy. “Genzyme thought it was a bit too esoteric to continue with the rabbits,” said de Vries. “They thought their own drug reactor would do the job, and it did in their defense, but it is a suboptimal product.”

So Pharming is starting from scratch with an alphaglucosidase from its Transgenic Production Technology Platform. “We already know it is much closer to natural than [Genzyme’s marketed Pompe product] Myozyme and Lumizyme,” said de Vries, explaining that the more natural the product, the less immunogenicity is created in the patient.

“They tend to run perfectly well for about 12-14 weeks and then they become refractorate of the drug,” said Wright. Meaning that only about 15-20% of patients are able to stay on drug for any length of time. “The expanded dose is 500g infusion for six hours every two weeks,” he explained. “So there is a big advantage in having a version that is essentially natural alphaglucosidase, in all probability we will be able to reduce the dose and treat a lot more of the refractory patients, which multiplies the size of the market by several factors.”

Pharming intends to begin a Phase I/II trial for Pompe in the first half of 2019, and for Fabry’s Disease in the second half of 2020.

Everything that Pharming is currently working on will launch after 2020, so it is also looking for an opportunity for additional near-term revenue. It is actively looking to buy in additional assets in rare disease indications. “It’s about leveraging our commercial infrastructure and closing the gap in the pipeline,” de Vries concluded.

Met dank aan poster Ron61 en Jurpsy, hier de link:

scrip.pharmaintelligence.informa.com/...
voda
0
Goldman verkleint belang in Pharming

(ABM FN-Dow Jones) Goldman Sachs heeft een kleiner belang in Pharming Group gemeld. Dit bleek uit een melding in het kader van de Wet op het financieel toezicht, gedateerd op 12 december 2018.

Goldman meldde een kapitaalbelang van 2,97 procent met een stemrecht van eveneens 2,97 procent. Het belang wordt deels middellijk reëel en deels middellijk potentieel gehouden.

Op 21 september dit jaar meldde Goldman nog een eerste kapitaalbelang van 3,16 procent met een dito stemrecht.

Wet op het financieel toezicht

De melding valt onder de Wet melding zeggenschap, die sinds 1 januari 2007 onder de overkoepelende Wet op het financieel toezicht valt. Volgens deze wet moeten aandeelhouders met een belang groter dan 3 procent elke wijziging in hun belang melden bij het overschrijden van de volgende drempelwaarden: 3, 5, 10, 15, 20, 25, 30, 40, 50, 60, 75 en 95 procent. Dit geldt zowel bij het opbouwen als het afbouwen van een belang.

Door: ABM Financial News.
info@abmfn.nl
Redactie: +31(0)20 26 28 999

© Copyright ABM Financial News B.V. All rights reserved.
voda
0
Met dank aan poster GT02:

Stock under Close Observation: Pharming Group N.V. (EURONEXT:PHARM)
December 27, 2018
Pharming Group N.V. (EURONEXT:PHARM) PERFORMANCE ANALYSIS IN FOCUS:

Tracking profitability check, the firm profit margin which was recorded at -23.28% and operating margin noted at 30.65%. The company maintained a Gross Margin of 58.84%. The Company has been able to maintain return on asset (ROA) at 15.11% for the last twelve months. Return on equity (ROE) recorded at -112.28%.

VALAATION OBSERVATIONS:

Headquarters Location of Pharming Group N.V. (EURONEXT:PHARM) is Netherlands. Forward P/E is standing at 11.583333. Forward P/E is a measure of the price-to-earnings ratio using forecasted earnings for the P/E calculation for the next fiscal year. P/S ratio of 3.271002 reflects the value placed on sales by the market. P/B ratio is 9.266666. P/B is used to compare a stock’s market value to its book value. It has a market cap of €488274613.504. Using market capitalization to show the size of a company is important because company size is a basic determinant of various characteristics in which investors are interested, including risk.

Pharming Group N.V. (EURONEXT:PHARM) has performed -14.197531% around last month and performed -31.862745% over the last quarter. The stock showed return of 396.428571% over five years and registered weekly return of -8.552632%. The stock has been watched at -39.035088% return throughout last twelve months.

Voor meer, zie link:

www.bitcoinpriceupdate.review/2018/12...
voda
0
Uitgelicht: aandeel Pharming in achtbaanrit in 2018

(ABM FN-Dow Jones) Als er één aandeel is dat in 2018 in de achtbaan zat, dan is het dat van Pharming Group. De koers van het Leidse biotechbedrijf beleefde pieken en dalen en dreef beleggers daarmee zo nu en dan tot wanhoop. En dat terwijl het operationeel een goed jaar was voor het bedrijf, dat voor het eerst in de geschiedenis onder de streep winst in de boeken kon noteren.

Pharming begon 2018 met een aandelenkoers van ruim boven de 1,00 euro en spoot de eerste maanden van het jaar omhoog tot bijna 1,60 euro. In het voorjaar zakte het aandeel weer terug om vervolgens met horten en stoten weer richting de 1,50 euro en iets daarboven te koersen rond de zomer.

Na de zomer zette het aandeel Pharming een behoorlijke daling in en dook de koers ook weer onder de grens van één euro. De grootste boosdoener was een analistenrapport van zakenbank Kempen, dat Pharming begon te volgen met een verkoopadvies en een koersdoel van 0,60 euro.

Rapport Kempen zet toon

Kempen schetste in het analistenrapport 'Down the Rabbit Hole' dat Pharmings belangrijkste medicijn Ruconest geen marktaandeel zou weten te winnen, vanwege het middel Lanadelumab van concurrent Shire, dat volgens de zakenbank "superieur" zou zijn. Dit medicijn is nog niet op de markt, maar kreeg van de Amerikaanse Food & Drug Administration al wel het label 'breakthrough therapy'.

Daarnaast zijn er andere concurrerende middelen waarvoor Pharming uit moet kijken, meent Kempen. Op de middellange termijn krijgt Ruconest vermoedelijk concurrentie van orale behandelingen die nu in ontwikkeling zijn, en dan vooral die van farmaceuten BioCryst en KalVista.

In reactie op het rapport, verklaarde CEO Sijmen de Vries van Pharming in september aan ABM Financial News verbijsterd te zijn en de logica van het rapport niet te begrijpen. Kempen berekende in het analistenrapport dat Pharming in 2021 meer dan 200 miljoen kan verdienen met Ruconest in de Verenigde Staten, maar dat die omzet in 2025 is geslonken tot maar 60 miljoen euro vanwege alle concurrerende middelen die dan mogelijk op de markt zijn.

Deze inschattingen zouden tenminste betekenen dat Pharming in die paar jaar veel geld verdient, aldus topman De Vries. "En daar kunnen we veel mee doen."

Stappen met Ruconest

Dat Ruconest vooralsnog genoeg oplevert, bleek dit jaar uit de omzet die elk kwartaal verder opliep. Aan het eind van het derde kwartaal van 2018 stegen de netto-productverkopen tot 97,7 miljoen euro, waarmee die over heel 2018 genomen waarschijnlijk ruim boven de magische grens van 100 miljoen euro uit zullen komen.

Pharming werkte dit jaar ook hard aan de ontwikkeling van Ruconest voor andere potentieel grote indicaties, waaronder pre-eclampsie, in de volksmond ook wel zwangerschapsvergiftiging genoemd, en de nieraandoening contrast-geinduceerde nephropathie.

Ondertussen wordt Ruconest ook door ontwikkeld als behandeling tegen erfelijk angio-oedeem. Begin december nog kwam Pharming met positieve studieresultaten. Die zullen bijdragen aan het verzoek van de FDA om meer klinisch onderzoek te doen naar de behandeling om de acute zwellingen te voorkomen, zogeheten profylaxe. Pharming vroeg in november 2017 reeds om een aanvullende licentie om Ruconest ook voor deze aandoening te mogen vermarkten.

Terwijl het verzoek om meer informatie als een beperkte tegenslag werd bestempeld door CEO De Vries, gaat Pharming door met het ontwikkelen van "innovatieve en meer gebruikersvriendelijke toedieningsmethoden voor de acute behandeling en profylaxe van erfelijk angio-oedeem ter verbetering van de zorg voor patiënten." Daar heeft het bedrijf ook de financiële middelen voor, benadrukte De Vries in september, toen het verzoek om meer informatie vanuit de FDA kwam.

Voor het eerst nettowinst

In 2018 bereikte het biotechbedrijf een belangrijke mijlpaal. Nadat in 2017 voor het eerst op operationeel vlak winst werd behaald, gebeurde dat dit jaar ook onder de streep.

"De opmerkelijke groei van 2017 heeft zich in 2018 gecontinueerd. En ik ben bovendien bijzonder verheugd ons allereerste netto winstgevende kwartaal te kunnen rapporteren", zei topman De Vries in mei, toen bleek dat er in het eerste kwartaal van 2018 een nettowinst was behaald van 3,3 miljoen euro. Aan het eind van het derde kwartaal van 2018 stond de teller op 11,7 miljoen euro. Ter vergelijking: in dezelfde periode in 2017 schreef Pharming nog een nettoverlies van bijna 38 miljoen euro.

"Uitstekende resultaten en dat juist in een periode van intense concurrentie", zei De Vries in oktober bij de bekendmaking van de cijfers over de eerste 9 maanden van 2018.

Hij gaf daarbij aan te verwachten dat de omzettrend in het vierde kwartaal van 2018 is doorgezet. In maart 2019 wordt duidelijk of dit het geval is, wanneer de jaarcijfers worden gepubliceerd.

Wat brengt 2019?

In 2019 zal Pharming verder gaan met de ontwikkeling van zijn pijplijn. Daarvoor heeft het bedrijf voldoende geld in kas, want het vermogen stond eind september 2018 op ruim 48 miljoen euro.

Duidelijk wordt ook of de Amerikaanse toezichthouder FDA uiteindelijk groen licht geeft voor het vermarkten van Ruconest als behandeling tegen profylaxe. Dat zou niet alleen de omzet maar ook zeker het volatiele aandeel een 'boost' geven.

Vooralsnog moeten beleggers van Pharming het doen met een aandeel dat op jaarbasis zo'n 35 procent in waarde is gedaald.

Door: ABM Financial News.
info@abmfn.nl
Redactie: +31(0)20 26 28 999

© Copyright ABM Financial News B.V. All rights reserved.
voda
0
Dutch biotech Pharming plans to challenge big pharma in rare diseases
Richard Staines December 10, 2018

The introduction of Shire’s preventive treatment for hereditary angioedema has shaken up the market for drugs for this rare disease. But the small Dutch biotech Pharming hopes that its older drug Ruconest will find a new niche in the disease, and beyond. Richard Staines spoke with CEO Sijmen de Vries to find out more.

Although a very rare disease, hereditary angioedema (HAE) has been targeted by pharma companies searching for blockbuster revenues.

Affecting between one in 10,000 to one in 50,000 people, symptoms include swelling in various parts of the body including hands, feet, face and airway, with patients often suffering excruciating abdominal pain, nausea, and vomiting.

Despite the small patient pool, rare diseases are becoming increasingly important to pharma companies who can charge high premiums for drugs that will have little impact on overall health budgets in each country.

But by getting rare disease drugs approved across the world companies like Shire have managed to build billion-dollar franchises in each niche.

When Shire got its prophylactic treatment Takhzyro (lanadelumab) approved by the FDA earlier this year, it looked like everything was lined up in its favour in the market for HAE, with talk of blockbuster-level sales as the company prepares for its merger with Takeda early next year.

But Dutch biotech Pharming says it wants to take on the might of Takeda and Shire with its already-approved Ruconest.

Ruconest, a recombinant C1-Esterase inhibitor, is already FDA-approved for HAE attacks, and Pharming’s CEO says the drug will still play a part once Takhzyro gains a foothold in the market.

Breakthrough attacks

Pharming estimates that around 25% of people on the new drug will have breakthrough attacks despite prophylactic treatment with Takhzyro, which is where Ruconest will find a niche.

In an interview with pharmaphorum de Vries said he expected the drug to get “significant market share” by treating these patients who are still having attacks when prophylactic treatment has not worked.

“We see an opportunity arising where people need to have a reliable breakthrough attack medication,” said de Vries, adding that the company is developing longer-acting formulations that could be more appealing to patients.

Ruconest has not yet been approved for prophylaxis – the FDA notably rejected an early filing from Pharming earlier this year – but again de Vries is sticking to the story that this is a minor setback for the company.

Pharming had not been expecting to file the drug as a prophylactic treatment from the phase 2 data it had gathered and had only submitted a dossier following a request from the FDA.

The regulator was keen to see the drug approved in the indication and provide an alternative to Shire’s rival Cinryze from the same class, after shortages caused by problems with a manufacturing subcontractor last year.

Despite the setback Pharming is continuing development, adding that the issue causing the FDA to reject the drug earlier this year will likely be addressed by these later trials.

According to De Vries the focus is now on developing a more concentrated version of the drug and trials are planned for an intravenous, subcutaneous and intradermal formulations in prophylaxis.

There is also a new intramuscular version under development for treatment of attacks.

All of this was planned before the FDA’s intervention and de Vries insists that development is progressing as had always been envisaged, although he could not give detail about timelines.

“We are back to executing on our plan making Ruconest a more convenient product,” he said,

Payers will begin to pay attention

With the introduction of Takhzyro, payers will begin to become more concerned about their spend on drugs for HAE, the company said.

Pharming’s chief financial officer Robin Wright told pharmaphorum: “If a significant number of patients go on to prophylaxis they will start to pay attention.”

The biotech says this could work in its favour as it has data in patients with severe disease, while Shire has to-date focused on patients with more moderate symptoms.

Pharming is also eyeing other indications that are much bigger than HAE – notably pre-eclampsia, for which there are few approved treatments.

Another potential use for Ruconest is in acute kidney injury caused by contrast media in patients undergoing CT scans.

The third biggest cause of acute renal injury occurring in hospitals, the condition known as contrast-induced nephropathy occurs in about 12% of cases.

A small 75-patient phase 2 trial reported last month showed a statistically significant reduction in a biomarker associated with acute renal injury, and results were strongest in patients undergoing heart stent operations. The data supported further trials, Pharming said.

Scaling up production with cow milk

De Vries added that there are plans to scale up production of Ruconest, which is currently harvested from the milk of transgenic rabbits.

Approval in further and larger indications would require milk from transgenic cows, and the technology is already in place to produce this “virtually unlimited” source of product.

De Vries said: “We are starting to milk cattle again and will probably start making a product from cow milk rather than rabbit milk.”

While Ruconest was the company’s first drug on the market, it also has grand plans to disrupt the market in other rare diseases.

CFO Wright noted the company’s alpha-glucosidase molecule, which is designed as a replacement therapy for patients with the glycogen storage disorder Pompe disease.

The molecule under development is “much closer” to the naturally occurring one than Sanofi/Genzyme’s already marketed Lumizyme (alglucosidase alfa), which could offer an alternative with fewer problems associated with immune reactions.

If things go well, and the new drug proves less immunogenic in clinical trials, this will provide inroads to a market worth billions, according to Wright.

In the meantime, the company is well placed to expand its operations financially as it is turning a small profit after managing to get Ruconest past regulators and established on the market over the last five years.

De Vries said: “We have turned from an ugly duckling to a company that has a product that we have commercialised ourselves and are profitable, this is unique.”

pharmaphorum.com/r-d/views-analysis-r...
voda
1
Goedemorgen Pharming-volgers,

Bijgaand een kort bericht nav de presentatie van een 'abstract' van een studie met Ruconest in San Francisco.

Met vriendelijke groet,

Sijmen de Vries, CEO Pharming Group NV
-------------------------------------------
Pharming meldt presentatie van studie met RUCONEST® tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Allergy, Astma & Immunology (AAAAI)

Pharming gaat het Michael M. Frank, MD, Lectoraat van de AAAAI Foundation financieel ondersteunen


Leiden, 25 februari 2019, Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt de presentatie bekend van een ‘abstract’ van een studie naar het gebruik van RUCONEST® ter preventie van erfelijk angio-oedeem (HAE) voorafgaand aan een tandheelkundige behandeling. De presentatie vond plaats tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Academy of Allergy, Astma & Immunology (AAAAI) van 22-25 februari in San Francisco.

Daarnaast gaat Pharming het Michael M. Frank, MD Lectoraat van de AAAAI Foundation financieel ondersteunen.

De presentatie van de studie was genaamd: Recombinant humane C1-esteraseremmer als kortetermijnprofylaxe voorafgaand aan tandheelkundige procedures bij patiënten met erfelijk angio-oedeem: A Case Series, door Anna Valerieva, MD, PhD et al. Het betrof een retrospectieve studie bij patiënten met erfelijk angio-oedeem uit Europa en de Verenigde Staten die RUCONEST® (C1-esteraseremmer [recombinant]) toegediend kregen ter preventie van een HAE-aanval voorafgaand aan een tandheelkundige behandeling. De auteurs concludeerden dat kortdurende profylaxe met RUCONEST®, toegediend bij volwassenen binnen zo’n zestig minuten voorafgaand aan de ingreep, werkzaam en veilig was en dat het risico op een aanval na de ingreep was afgenomen.

De betreffende presentatie kan hier worden bekeken: synchronymed.com/smc-assets/AAAAI2019...

Pharming maakt daarnaast bekend een van de nieuwe lectoraten van de AAAAI-stichting financieel te gaan ondersteunen. Het lectoraat financiert onderzoek dat moet leiden tot de preventie en genezing van astma en allergische en immunologische aandoeningen. Dit jaar eert de AAAAI Foundation het levenswerk van Dr. Michael Frank met de oprichting van het Michael M. Frank MD, FAAAAI Lectoraat.

"Michael Frank heeft zijn carrière gewijd aan het verbeteren van de levens van HAE-patiënten, waardoor hij de uitgelezen kandidaat was voor dit lectoraat", zegt Jonathan Bernstein, MD, FAAAI-Lectureships en Major Gifts Chair AAAAI Foundation. We zijn Pharming dankbaar voor de steun bij de start van dit Michael Frank-lectoraat".

Bovengenoemde presentatie zal na afloop van het congres ook op de website van Pharming worden gepubliceerd www.pharming.com.
voda
0
Uit den ouden doos:

Zo onopvallend mogelijk produceert het bedrijf Pharming een medicijn tegen de ziekte angio-oedeem. Op het Brabantse platteland melken onderzoekers moeder konijn. Door Broer Scholtens


Er staat een hoog hek omheen, oké, maar verder oogt de melkerij als een gewone boerderij, zo een waar je melkkoeien verwacht. Maar binnen is het anders, hightech. Daar staan tientallen hokken met konijnen in stofvrije ruimtes, in clean rooms, net als in chipfabrieken of in een medicijnfabriek. Konijnenverzorgers hullen zich in stofvrije jassen, dragen operatiehandschoenen, haarnetjes en kunststof overschoenen. Ze douchen zich voordat ze naar binnen gaan.

De locatie: in de buurt van Eindhoven. Of we het ongeveer zo vaag willen houden, is het verzoek. Niet om geheimzinnig te doen, maar uit terughoudendheid. Low profile. Want we hebben hier van doen met genetische manipulatie.

Hier, op een klein industrieterrein op het Brabantse platteland, staat de konijnenmelkerij van het Leidse biotechbedrijf Pharming. Een konijnenmelkerij: hier worden konijnen gemolken. De dieren in de hokken binnen zijn genetisch gemanipuleerd. Er is een menselijk gen ingezet; de transgene dieren maken een uniek stofje, een menselijk eiwit, dat terechtkomt in de melk.

En met dat eiwit kunnen patiënten worden behandeld die lijden aan de erfelijke ziekte angio-oedeem. Deze zeldzame aandoening gaat gepaard met acute, vaak pijnlijke zwellingen, in het gezicht of levensbedreigend in de keel. Het konijnenmiddel, Rhucin, is het eerste biopharmaproduct dat een Nederlands biotechbedrijf naar de markt brengt, halverwege dit jaar.

Van de vierhonderd konijnen die hokken in de Brabantse melkerij, is de helft voor melkproductie en de rest voor de fok, voor het in stand houden van de populatie. Het zijn New Zealand White-konijnen, een van nature rustige soort, gemakkelijk te fokken en daarom ook veel gebruikt bij proefdieronderzoek.

Melken gebeurt met overgave. De verzorgers aaien de konijnen met enige regelmaat over hun neus, ter geruststelling. Ze tillen moeder konijn aan haar nekvel op het melktafeltje - acht tepeltjes vrij aan de onderkant - en gespen haar vast met klittenband. Daarna laat de verzorger een jong aan de tepels lurken. Konijnen hebben, net als alle andere zoogdieren, hun jongen nodig om de melkproductie op gang te brengen. Tegen de zuigkracht van een jong kan geen pompje op.

De tepels worden daarna gedesinfecteerd, en dan wordt het konijn aan een melkmachientje aangesloten. Acht dunne slangetjes met aan de uiteinden afsluitende cupjes zuigen zich vast op de tepeltjes, een melkmachine op Madurodam-formaat. Een pulserend vacuümpompje zuigt konijnenmelk via dunne slangetjes naar een verzamelzak op een weegschaal. Een simpel ogend machientje, maar 'daarin zit een deel van onze technologische kennis, kennis die niet te patenteren is', zegt dierenarts Mourad Salaheddine, bedrijfsvoerder van de konijnenmelkerij.

'We tappen ongeveer 15procent van hun melk af voor verwerking tot het transgene medicijn. De meeste melk is voor de konijnenjongen', zegt hij als een soort verontschuldiging. 'Er wordt 's morgens gemolken, dan is de melkproductie het hoogst, net als in de natuur. Gemiddeld 120 milliliter per lactatie, met uitschieters tot 360 milliliter.'

Na het melken mogen de moederkonijnen bijkomen, op de stoel van de verzorger. De geconditioneerde dieren doen geen enkele poging weg te springen. Een vast ritueel voordat het dier terug wordt gezet bij hun jongen.

Dit alles vier keer per week. Niet vaker. Om ze rust te geven. Zijn ze rustig, ook tijdens het melken, dan is de productie hoger.' De melkproductie van de dieren, die voor elke lactatie een stimuleringsinjectie krijgen met een hormoon, is hoog. 'De dieren gaan ongeveer twee jaar mee, daarna loopt net als in de natuur de melkproductie achteruit', zegt Salaheddine. En dan worden ze gedood, en worden ze 'volgens overheidsvoorschrift afgevoerd naar een verbrandingsoven, net als het zaagsel van de hokken'.

De afgekolfde konijnenmelk wordt verzameld in halveliterzakken. In een centrifuge wordt het vet eruit gehaald. Zakken met ontvette melk gaan de vrieskist in. Eens in de week, in de twee weken, afhankelijk van de productie, gaat zo'n vrieskist in zijn geheel naar Organon-dochter Diosynth in Oss. Dat biotechbedrijf beschikt over verfijnde scheidingstechnieken om het remmereiwit uit konijnenmelk te isoleren, en te verwerken tot injectievloeistof in een flesje.

Elke handeling, elke hoeveelheid - in de melkerij wordt alles in logboeken genoteerd. Om, mocht dat nodig zijn, te kunnen achterhalen wanneer een bepaald medicijnflesje is gemaakt, uit welke melk, van welk konijn. Een verplichting voor elke medicijnfabrikant. Salaheddine: 'Het melken duurt twee uur, de rest van de dag is nodig voor het invullen van de benodigde formulieren.

Vorige week kreeg de konijnenfaciliteit van Pharming het noodzakelijke goedkeuringstempel. Alles in orde, de melkerij is geschikt voor productie van geneesmiddelen, constateerden Europese inspecteurs na een vijftal bezoeken.

Een belangrijk moment op weg naar commercialisering van het medicijn Rhucin, en van de transgene productietechnologie die Pharming heeft ontwikkeld. Een mijlpaal: de eerste faciliteit in de wereld met zo'n goedkeuring, formuleert Pharming. Een persbericht ging de deur uit, en de stabiele beurskoers veerde op, met 5 procent. De verwachtingen van het konijnenmiddel zijn hoog gespannen: het biotechbedrijf is nu zo'n 280 miljoen euro waar

www.volkskrant.nl/wetenschap/konijnen...
395 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 11 12 13 14 15 16 17 18 19 20 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Pharming Group Meer »

Koers 1,237   Verschil +0,02 (+1,27%)
Laag 1,205   Volume 12.538.979
Hoog 1,280   Gem. Volume 12.874.231
25 feb 2020 17:29
label premium

Pharming: Plaatsing geslaagd (update)

Het laatste advies leest u als IEX Premium-lid

Inloggen Ontdek Premium

Gerelateerde Video's

Outlook Pharming 7 juni 2018 16:58
Pharming: Groeiperspectieven 13 maart 2018 22:16
Pharming kan verder omhoog 27 oktober 2017 17:23
Arend Jan Kamp over Pharming 26 oktober 2017 13:24