Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Arrowhead Pharmaceuticals OTC:ARWR.Q, US04280A1007

  • 23,290 24 apr 2024 22:00
  • -0,490 (-2,06%) Dagrange 22,890 - 23,760
  • 813.628 Gem. (3M) 1,2M

Forum Arrowhead Research geopend

8.376 Posts
Pagina: «« 1 ... 203 204 205 206 207 ... 419 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 6 Tom3 7 juni 2021 09:28
    Het uitschakelen van het PCSK9 gen lijkt ook (niet onderkende?) gevolgen te hebben voor de rest van je lichaam. Dit pleit er voor rnai te gebruiken zodat je het nog sturen (naar analogie van Revusiran):

    knockout of PCSK9 - concerns

    Nabil G. Seidah, a cardiovascular biologist at the Clinical Research Institute of Montreal who discovered PCSK9’s role in cholesterol signaling in 2003, notes that the gene has other functions besides cholesterol regulation. For example, it appears to play a role in immunity and is also expressed in unexpected places, like the testes and the pancreas, hinting of roles researchers have not yet identified.

    Permanently disabling it with CRISPR may therefore have unforeseen effects, he says. “When you do the CRISPR, you’re stuck,” he says. “What’s the antidote?”.
  2. Storm550 7 juni 2021 17:33
    quote:

    Tom3 schreef op 7 juni 2021 09:28:

    Het uitschakelen van het PCSK9 gen lijkt ook (niet onderkende?) gevolgen te hebben voor de rest van je lichaam. Dit pleit er voor rnai te gebruiken zodat je het nog sturen (naar analogie van Revusiran):

    knockout of PCSK9 - concerns

    Nabil G. Seidah, a cardiovascular biologist at the Clinical Research Institute of Montreal who discovered PCSK9’s role in cholesterol signaling in 2003, notes that the gene has other functions besides cholesterol regulation. For example, it appears to play a role in immunity and is also expressed in unexpected places, like the testes and the pancreas, hinting of roles researchers have not yet identified.

    Permanently disabling it with CRISPR may therefore have unforeseen effects, he says. “When you do the CRISPR, you’re stuck,” he says. “What’s the antidote?”.
    Dat is het terrein van Verve Therapeutics. Ze willen ook aan de slag met ANGPTL3:
    www.vervetx.com/pipeline/

    Net zoals er mensen zijn met een genetisch verhoogde hoeveelheid PCSK9, zijn er ook mensen met een genetisch verlaagde hoeveelheid. Dit artikel uit 2019 kan ik alleen de abstract van lezen, maar: "The clinical implications of PCSK9 functions beyond lipid metabolism in terms of wanted or unwanted effects of therapeutic PCSK9 inhibition therefore appear to be limited."
    www.nature.com/articles/s41574-018-01...
  3. forum rang 6 Tom3 7 juni 2021 17:38
    quote:

    Bruyne schreef op 7 juni 2021 17:21:

    Back in the eighties!

    Is er nieuws op komst of is het enkel aan het Bio sentiment te wijten? NBI +2.3%

    Aandeelhouder zijn en niet weten wat er speelt?? Eind juni/begin juli moet er oa mega belangrijke info gedeeld zijn over CF, nierkanker en Nash. Als contrapunt kan gelden dat we dan ook weten wat de kwaliteiten van Intellia en Vertex zijn mbt AAT resp ATTR. Het wordt dus in ieder geval rete spannend.

    De markt lijkt echter al bezig met de countdown......:-)

  4. Bruyne 7 juni 2021 18:02
    Dit besefte ik wel hoor, maar ne mens mag zich eens laten gaan he..

    Ik ken idd weinig bedrijven waar op korte termijn zoveel te verwachten valt.
    Stoplos op Bio is geen goed idee, echter na Gala ben ik toch op mijn hoede, en ik weet dat ik deze negatieve instelling moet laten varen.
    Maar wat een bio-dagje zeg.

  5. forum rang 6 Tom3 7 juni 2021 18:43
    Voor de Crispr volgens is hier alvast een Nederlands talige basiscursus.

    biotechnologie.nl/paginas/crispr-cas9/

    Als Crispr-Cas9 heel goed is in het uitschakelen van genen vraag ik me echt af wat de toegevoegde waarde is tov rnai, ok bij die laatste moet je 2 keer per jaar een shot halen maar verder? Je verliest een stuk vrijheid (crispr is pemanent) en je verliest een stuk veiligheid. De risico op off target effecten bij rnai lijkt me een stuk beter overzienbaar want die is er nauwelijks. Waar zou de consument voor kiezen?
  6. forum rang 6 Tom3 7 juni 2021 21:42
    quote:

    Storm550 schreef op 7 juni 2021 17:33:

    [...]

    Dat is het terrein van Verve Therapeutics. Ze willen ook aan de slag met ANGPTL3:
    www.vervetx.com/pipeline/

    Net zoals er mensen zijn met een genetisch verhoogde hoeveelheid PCSK9, zijn er ook mensen met een genetisch verlaagde hoeveelheid. Dit artikel uit 2019 kan ik alleen de abstract van lezen, maar: "The clinical implications of PCSK9 functions beyond lipid metabolism in terms of wanted or unwanted effects of therapeutic PCSK9 inhibition therefore appear to be limited."
    www.nature.com/articles/s41574-018-01...
    Goed gevonden. Dit soort onderzoeken wordt veelal gedaan in opdracht van de ondernemingen die er belang bij hebben, is me opgevallen. Biotech is geen wiskunde, helaas. Ben ook benieuwd of dat Verve er in slaagt haar doelen te verwezenlijken. Het heerst overal een hevige concurrentiestrijd. Arrowhead doet er goed aan om voor veel targets een partner te vinden zodat zij zich op de echte innovaties kunnen richten.
  7. forum rang 6 Tom3 8 juni 2021 12:53
    Als je bijgaande paper geschreven door een groep Japanners van Sankyo over rnai uit 2002 leest, vraag je je af waarom het bijna 20 jaar heeft moeten duren voordat de doorbraak aanstaande is:

    pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/12477280/

    Ik gok er op dat ook een crispr cas of base editing met dit soort leerprocessen te maken krijgt.
  8. mvdln 10 juni 2021 22:13
    Zo, Vertex stopt met AAT! Alles ligt wagenwijd open voor een alleenheerschappij!

    Vertex Announces Primary Endpoint Achieved in Phase 2 Study of VX-864 in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency
    - Treatment with VX-864 led to a statistically significant increase from baseline in plasma functional AAT levels as compared to placebo and was generally well tolerated -

    - Results provide proof-of-mechanism, although magnitude of treatment effect observed unlikely to translate into substantial clinical benefit; VX-864 will not advance into late-stage development -
8.376 Posts
Pagina: «« 1 ... 203 204 205 206 207 ... 419 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium drie voorbeelden van IEX Premium: de exclusieve content op de site, de app op een smartphone en IEX Magazine.

Benieuwd naar onze analyses en kooptips?

Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!

Word abonnee

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links