Wachtwoord vergeten?

Huntington’s Disease

97 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 5 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. colt 5 juli 2019 11:52
    Huntington Disease Protein Market Growth Rate, CAGR Status, Development History and Forecast to 2025

    July 4, 2019

    ResearchMoz presents this most up-to-date research on “2019-2025, Huntington Disease Protein Market Growth and Status Explored in a New Research Report”.

    Huntington Disease Protein Market report includes (6 Year Forecast 2019-2025) includes Overview, classification, industry value, price, cost and gross profit. It also offers in-intensity insight of the Huntington Disease Proteinindustry masking all vital parameters along with, Drivers, Market Trends, Market Dynamics, Opportunities, Competitive Landscape, Price and Gross Margin, Huntington Disease Protein market Share via Region, New Challenge Feasibility Evaluation, Analysis and Guidelines on New mission Investment.

    Iemand informatie over deze rapport ??
    Alvast bedankt !!
  2. Steve 10 juli 2019 18:22
    In de corporate presentation van JUL 2019 wordt niet vermeld dat de eerste safety resultaten van amt-130 voor het einde van het jaar worden verwacht. Zouden ze wat vertraging hebben met de opstart van de studie? Of dekken ze zich in door het hier niet te noemen en mocht het wel dit jaar nog lukken dan is dat mooi meegenomen?
  3. flosz 17 juli 2019 20:25
    $QURE Details emerge of first #HuntingtonsDisease gene therapy clinical trial

    UniQure announces key details of its planned trial to assess the safety and ability of AMT-130 gene therapy to lower the problematic huntingtin protein using a ‘single-shot’ virus delivery system.

    At the recent Huntington’s Disease Society of America annual convention in Boston, UniQure announced crucial details of its planned clinical trial for its experimental therapy, AMT-130. We previously wrote about AMT-130 here, so this article covers the basics and what’s just been announced.

    Huntingtin-lowering gene therapy in an nutshell
    AMT-130 is a huntingtin-lowering treatment, because it seeks to reduce production of the harmful mutant huntingtin protein, which is harmful to neurons and is the cause of Huntington’s disease.

    However, AMT-130 differs in several important ways from the anti-sense oligonucleotide (ASO) trials that are currently underway, run by Roche and Wave Life Sciences.
    AMT-130 is a gene therapy, which means that it seeks to permanently change the genetic makeup of the treated patient. AMT130 doesn’t try to delete the HD mutation – that is much harder to achieve than you might think. Instead, AMT130 utilizes a harmless virus known as an adeno-associated virus (AAV) to add a small extra piece of genetic code to neurons. That code is a set of instructions for making a huntingtin-lowering drug.
    Once a neuron is treated with AMT-130, it will continuously manufacture additional copies of the new Huntingtin-lowering molecule. So while the neuron still contains the harmful HD gene, and still sends messages to make the mutant huntingtin protein, at the same time it will be producing a new set instructions to delete the huntingtin message. The result should be reduced production of the harmful protein, with a very long duration of effect – possibly lifelong.

    What about the trial?
    UniQure announced some preliminary but important details about its planned trial in a statement to the HD community. Here’s what we know so far.
    The focus of the first trial will be safety and tolerability – finding out whether there any harmful or unpleasant effects of receiving AMT-130 treatment.
    UniQure also includes efficacy in the stated aims of the study: that means getting an idea of whether the treatment is doing what it’s supposed to do. In the broader sense, that means slowing the progression of Huntington’s disease. It’s theoretically possible, but very unlikely, that this small first trial will show evidence of slowed progression. A more achievable aim is to test whether treatment reduces huntingtin production, which we can now measure using techniques we’ve described on HDBuzz here.
    The AMT-130 trial will be based at HD clinical sites in the Unites States. We don’t know what sites or how many, yet. These will be publicly announced when they come online. UniQure hopes to begin enrolling patients before the end of 2019.
    The trial will enrol just 26 patients with early symptoms of Huntington’s disease. That means people with abnormal movements, within the first few years after diagnosis was ‘officially’ confirmed by a neurologist. The age range is 25 to 65 years of age.
    Unusually, uniQure has set a cutoff of 44 CAG repeats or more in the HD gene. About 50% of people with a positive genetic test for HD have between 40 and 45 repeats, so this cutoff may well exclude quite a few people. It’s likely that uniQure set this cutoff to skew the trial towards people likely to progress more quickly, so that they can get a better chance of showing that AMT-130 slows progression.

    The 26 patients will be split at random into two groups. 16 patients will receive active treatment with AMT-130, at either a low dose or a high dose. 10 patients will undergo “imitation” treatment, which could also be referred to as “placebo” or “sham” treatment.
    The potentially big benefit of treatment with AMT-130 is that it’s only performed once per participant, but it’s a big deal. It involves brain surgery, carried out under general anaesthesia. Between two and six small holes will be drilled in the skull, and thin tubes called catheters inserted into the brain. The AMT-130 cocktail is then injected down the tubes into the brain.
    Patients assigned to the imitation treatment will undergo general anaesthesia, and shallow holes will be drilled into the outer layer of the skull but won’t pass right through it. No tubes or injections are involved.
    The purpose of the imitation group is to help figure out whether any effects seen in the trial – be they helpful or harmful – are caused by the AMT-130 therapy itself, the placebo effect (the psychological boost that comes from being in a clinical trial), or the effects of undergoing anaesthesia and surgery.
    Patients will be followed up intensively for 18 months, with investigations including MRI scans and lumbar punctures (spinal taps). Patients in the active group will then be asked to return for annual visits for 5 years.
    The neurosurgical team will know which patients are in which group, but the patient and the HD trial team will not know. This means the study is double-blinded and helps minimize the placebo effect, enabling the trial to deliver on its scientific aim of figuring out whether the drug is safe and whether it works.
    The upside for patients assigned to the imitation group is that 18 months after their mini-operation, if an independent review of the trial data is satisfactory, they will be invited to undergo full treatment with AMT-130 in a second, bigger operation.

  4. flosz 17 juli 2019 20:26
    Risk and reward
    The main potential advantage of AMT-130 is also its biggest potential drawback. It’s a gene therapy, so a single treatment is expected to be permanent.
    If everything works out as planned, it will be a treatment that could be given early after a positive genetic test result, that will have long-lasting, possibly lifelong benefits. It could slow progression or even delay the onset of HD without requiring repeated dosing.

    However, if the treatment turns out to have harmful side-effects, these could be long-lasting too – and there is no way to switch off the treatment once it’s been given. As a purely fictional example, what if the treatment for some reason causes a worsening of movement control, an acceleration of the person’s Huntington’s disease, or a permanent feeling of nausea? Patients might be left with major symptoms or even disabilities. The medical team would do everything they could to improve things, but removing the treatment or switching it off won’t be an option.
    Another important detail is that AMT-130 is designed to reduce production of both forms of the huntingtin protein – not just the harmful mutant form, but its innocent ‘normal’ sibling, which scientists call ‘wild-type’. One concern is that reducing wild-type huntingtin in the brain of adults with HD might come with risks of its own, which could eclipse any benefits from lowering the mutant protein. These concerns come largely from experiments carried out in mice, which all have major differences from human patients, and at the moment the actual effects of lowering wild-type huntingtin in patients are unknown. Important insights on this will hopefully come from the two ongoing huntingtin-lowering programs involving drug injections into the spine: Roche’s RG6042, which lowers both forms of the protein, and Wave’s Precision-HD program, which is attempting to lower the mutant form selectively.
    AMT-130 has been tested in animals, and would not have been permitted to proceed to a human trial if unacceptable risks had been discovered. But only humans can tell us what benefits and harms might be seen. On top of the risks of surgery, patients considering volunteering in this trial can expect to be thoroughly counselled about the possible risks, without any firm expectation that they will benefit personally from taking part. Such volunteers will be asked to undertake significant sacrifice on behalf of others - those that volunteer for first-in-human trials are among the HD community’s greatest individual heroes.

    An important advance
    Here at HDBuzz, our favourite cocktail is called Substantive Hope. It’s equal parts optimism and realism. After our previous reporting on huntingtin-lowering therapies, we’ve received some feedback that we’re being too positive, and some that we’re being too negative (the word “HDBuzzKill” has even been bandied about, and we’re OK with that). Perhaps this means we’re getting it about right – but it’s up to you to decide.
    We encourage all readers to get their information from multiple sources. Our ‘Ten Golden Rules’ article, published in 2011, might help you cultivate a mind that’s open to cool new ideas but healthily skeptical towards hype. We are unashamedly in favour of HD family members volunteering for research projects including clinical trials: this is the only way we will ever make real progress in the fight against Huntington’s disease. We encourage anyone thinking of volunteering to weigh the risks and benefits and seek advice from smart people you trust, before signing up.
    Our take on AMT-130: the first huntingtin-lowering gene therapy trial has the potential to pave the way for a new generation of truly revolutionary drugs. Those taking part are no less brave than the astronauts who stepped onto the surface of the moon almost exactly fifty years ago. At significant personal risk, they will volunteer to take a not-so-small step into the unknown, in the hope of producing a giant leap for HD families.
    We’ll publish further updates about this and other huntingtin-lowering programs as they develop.
    Anna Pfalzer declares no conflict of interest. Ed Wild is employed by University College London and works with multiple commercial companies to help them develop HD treatments: he has undertaken consultancy work and/or his team has received research funding from Roche, Ionis, Wave Life Sciences, UniQure, Mitoconix, Triplet and Loqus23. He team has undertaken an unpaid research collaboration with uniQure, the subject of this article. He has no financial interest in the outcome of this therapeutic program.
  5. Steve 29 juli 2019 14:16
    Uit het persbericht:
    “cGMP clinical material has been manufactured at the Company’s state-of-the-art Lexington facility and released for shipment. Additionally, the Company has received approvals from multiple Institutional Review Boards and patient identification activities have begun. The Company expects to initiate clinical testing for AMT-130 this year.”

    Fijn om te lezen dat er al goedkeuring is van meerdere ethische commissies. Goed dat ze deze update geven!

    Er vanuit gaande dat de betreffende hoofdonderzoekers al een pre-screening van potentiële deelnemers hebben gedaan, zou een eerste toediening redelijk snel kunnen plaatsvinden.
  6. Prof. Dollar 9 oktober 2019 23:37
    Ben wel benieuwd hoeveel waarde we moeten hechten aan de 'Not yet recruiting' status. Deze studie leeft in de Huntington community. Dus ik kan mij voorstellen dat ze al wel deelnemers hebben. Bovendien staat in de presentatie van afgelopen week nog steeds het vooruitzicht dat het daadwerkelijk doseren dit jaar start.
  7. flosz 24 oktober 2019 20:08
    World’s First HD Gene Therapy Trial.
    Safety and Proof-of-Concept (POC) Study With AMT-130 in Adults With Early Manifest Huntington Disease #HuntingtonsDisease $QURE
  8. colt 19 december 2019 16:15
    uniQure publicatie van preklinische gegevens voor AMT-130 in de ziekte van Huntington.

    LEXINGTON, Mass. En AMSTERDAM, Nederland, 19 december 2019 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure NV (NASDAQ: QURE), een toonaangevend bedrijf voor gentherapie dat transformatieve therapieën bevordert voor patiënten met ernstige onvervulde medische behoeften, heeft vandaag twee publicaties aangekondigd van preklinische gegevens van haar kandidaat voor gentherapie AMT-130 bij de ziekte van Huntington, in tijdschriften Nucleic Acids Research and Molecular Therapy - Methods & Clinical Development .

    De eerste publicatie in Nucleic Acids Research onderzoekt de verdraagbaarheid en werkzaamheid van niet-selectieve huntingtine-eiwitten (HTT) die verlagen met behulp van een AAV5-gecodeerd micro-RNA gericht op humane HTT (AAV5-miHTT) in het gehumaniseerde Hu128 / 21-muismodel van de ziekte van Huntington. Het Hu128 / 21-model vertegenwoordigt een genetisch nauwkeurig model van de ziekte van Huntington, omdat het zowel het gemuteerde als het wildtype humane HTT-transgen tot expressie brengt. De dieren ontvingen bilaterale intrastriatale infusies door convectie-versterkte afgifte van ofwel de controledosis, of drie oplopende doses bij het begin van de ziekte en werden geëvalueerd gedurende 7 maanden, wanneer opoffering plaatsvond.

    Een dosisafhankelijke onderdrukking van HTT van volledige lengte (zowel wildtype als mutant) werd 7 maanden na een enkele injectie met AAV5-miHTT waargenomen, met reducties van 92% in het striatum en 64% in de frontale cortex. AAV5 vertoonde ook brede distributie op alle geëvalueerde tijdstippen en werd duidelijk waargenomen in het striatum, de hippocampus en de cortex. Deze gegevens zijn consistent met eerdere studies en tonen verder aan dat AAV5 anterograde en retrograde axonaal transport na infusie ondergaat, wat resulteert in een brede transductie van de structuren die zijn aangetast door de ziekte van Huntington. AAV5-miHTT resulteerde in zowel cognitieve als psychiatrische verbeteringen, evenals de preventie van neuronale degeneratie, wat wijst op het potentiële therapeutische voordeel van niet-selectieve HTT-verlaging. De auteurs concludeerden dat het Hu128 / 21-model niet ideaal is voor het evalueren van therapeutische veranderingen in motorische prestaties als gevolg van inherent toenemende obesitas bij muizen die waarschijnlijk hebben bijgedragen aan progressieve motorische tekorten. De auteurs noemden een verbeterde motorische coördinatie in een R6 / 2-muismodel dat het kenmerkende gewichtsverlies geassocieerd met de ziekte van Huntington beter aantoont.

    Tolerantie werd geëvalueerd met behulp van metingen van gliosis, hersenmorfologie, lichaamsgewicht en overleving. Resultaten toonden aan dat niet-selectieve knock-down van HTT veilig was en goed werd getolereerd in het gehumaniseerde muismodel, zelfs in afwezigheid van wild-type HTT van achtergrondmuis. Bovendien werden bij geen enkele geteste dosis laterale ventrikelgrootteveranderingen waargenomen.

    "De impact op veel kenmerken van de ziekte van Huntington met de AMT-130-gentherapiebenadering is bemoedigend en ondersteunt de voortdurende beoordeling ervan bij patiënten met deze slopende ziekte," verklaarde Michael R. Hayden, Killiam hoogleraar medische genetica aan de CMMT en de Universiteit van British Columbia en co-auteur van de studie.

    Deze bevindingen werden verder ondersteund door een recent gepubliceerde studie in Molecular Therapy - Methods & Clinical Development , over neuronale en astrocytische celculturen afgeleid van geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's) van twee patiënten met de ziekte van Huntington met verschillende CAG-herhaallengten.

    Resultaten van deze studie toonden significante niet-selectieve reductie tot 68% van humane HTT in door patiënten van de ziekte van Huntington afgeleide iPSC neuronen en astrocyten, zonder waargenomen toxiciteit of off-target effecten in genexpressie en regulatie.

    "Deze resultaten zijn zeer bemoedigend in de context van AMT-130 als potentiële gentherapie voor de ziekte van Huntington, waar duurzame en krachtige onderdrukking van huntingtine-eiwit nodig is in het striatum en de cortex," aldus Sander van Deventer , MD, Ph.D. , EVP-onderzoek en productontwikkeling. “Bovendien onderzoeken deze onderzoeken voor het eerst de verdraagbaarheid en werkzaamheid van niet-selectieve humane HTT-verlaging en tonen ze aan dat de aanpak goed wordt getolereerd, zelfs bij afwezigheid van achtergrond-wildtype huntingtine-eiwit. De gegevens bieden verdere ondersteuning voor de potentiële veiligheid en werkzaamheid van AMT-130 en we blijven verheugd om onze recent gestarte klinische fase I / II-studie van AMT-130 bij patiënten met de ziekte van Huntington te bevorderen. "

    De publicatie “Krachtige en aanhoudende verlaging van huntingtine via AAV5 die codeert voor miRNA behoudt striataal volume en cognitieve functie in een gehumaniseerd muismodel van de ziekte van Huntington”, is online beschikbaar in het tijdschrift Nucleic Acids Research.

    De publicatie "AAV5-miHTT verlaagt Huntingtin-mRNA en proteïne zonder niet-doelwiteffecten bij patiënt-afgeleide neuronale culturen en astrocyten", is online beschikbaar in het tijdschrift Molecular Therapy - Methods & Clinical Development.

    Over AMT-130
    AMT-130 is een kandidaat voor gentherapie die bestaat uit een AAV5-vector die een kunstmatig micro-RNA draagt ??dat specifiek is aangepast om het huntingtine-gen tot zwijgen te brengen, gebruikmakend van onze gepatenteerde miQURE ™ -uitschakelingstechnologie. Het therapeutische doel is om de productie van het mutante eiwit (mHTT) te remmen. Het gebruik van AAV-vectoren om micro-RNA's rechtstreeks aan de hersenen af ??te leveren voor niet-selectieve knockdown van het huntingtine-gen, vertegenwoordigt een zeer innovatieve en veelbelovende aanpak voor de behandeling van de ziekte van Huntington.

    Over de ziekte van
    Huntington De ziekte van Huntington is een zeldzame, erfelijke neurodegeneratieve aandoening die leidt tot verlies van spiercoördinatie, gedragsafwijkingen en cognitieve achteruitgang, resulterend in volledige lichamelijke en geestelijke achteruitgang. De ziekte is een autosomaal dominante aandoening met een ziekte-veroorzakende CAG herhaalde expansie in het eerste exon van het huntingtine-gen, dat leidt tot de productie en aggregatie van abnormaal eiwit in de hersenen. Ondanks de duidelijke etiologie van de ziekte van Huntington, zijn er geen therapieën om het begin te vertragen of de progressie van de ziekte te vertragen.

    Over uniQure
    uniQure maakt de belofte van gentherapie waar - afzonderlijke behandelingen met mogelijk curatieve resultaten. We maken gebruik van ons modulaire en gevalideerde technologieplatform om snel een pijplijn van gepatenteerde gentherapieën te ontwikkelen voor de behandeling van patiënten met hemofilie B, hemofilie A, de ziekte van Huntington, de ziekte van Fabry, spinocerebellaire ataxie type 3 en andere ziekten.
97 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 5 »» | Laatste |Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum


AEX 615,67 +0,85%
EUR/USD 1,2122 -0,19%
Germany30^ 13.291,30 +0,29%
Gold spot 1.837,52 0,00%
LDN100-24h 6.548,71 0,00%
NY-Nasdaq Composite 12.464,23 +0,70%


Royal ...


Ahold ...
Quotedata: Amsterdam realtime by Euronext, other realtime by Cboe Europe Ltd.   US stocks: by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15min delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by Infront. Crypto data by Crypto Compare