Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

Sarepta Therapeutics Inc

39 Posts
Pagina: «« 1 2 | Laatste | Omlaag ↓
  1. [verwijderd] 23 mei 2014 11:13
    5/8/2014
    Needham & Company analyst Chad Messer reiterated a Buy rating and $52 price target on Sarepta Therapeutic (NASDAQ: SRPT) following Q1 results and more details on the path to the eteplirsen filing.
    Messer commented, "As we learned last month, Sarepta plans to file the NDA for eteplirsen in Duchenne's muscular dystrophy (DMD) by YE:14 based on recent discussion with the FDA. The company is moving forward on this groundbreaking event and is also preparing to start 3 additional eteplirsen studies as well as a controlled study for 2 additional exon skipping drug for DMD this year. The company is well capitalized to execute on these planned studies and the launch of eteplirsen having ended 1Q:14 with $233.1 million and raised an additional $94.5 million subsequent to the end of the quarter. We maintain our Buy rating as we anticipate a 2015 approval and blockbuster sales for eteplirsen."
    Elaborating on the path to the eteplirsen NDA Filing, Messer notes: "Based on FDA guidance, Sarepta is working in several areas to provide additional evidence of eteplirsen's efficacy and safety to be included in the NDA filing by YE:14. The company is continuing to provide information about the measurement of dystrophin and is assessing the feasibility of collecting a 4th biopsy from patient in the Phase IIb study, which may lead to additional data that could be included in the filing. 144 week efficacy and safety data will be presented in October and will be included. The FDA has indicated that efficacy on either dystrophin or the 6-minute walk test could serve as basis for conditional approval. Additonally, Sarepta will intiate by year-end 3 historically controlled confirmatory studies including one with predefined endpoints in ambulatory patients between the ages of 7 to 16 years, a study to evaluate safety and biomarkers in DMD patients < 7 years, and a study in patients who no longer meet ambulation requirements. Any available data from these studies will be included in the filing as well as provided to FDA during the time of review. Assuming the NDA filing is expected, we expect the FDA to convene an advisory committee around mid-2015 to review all available data at that time. The company also plans to initiate a placebo controlled study with 2 additional DMD exon-skipping drug for exons 53 and 34. The FDA has indicated that either demonstrating efficacy from a drug similar to eteplirsen or data from the open label confirmatory study could serve as part of the necessary evidence for full eteplirsen approval. We look for a potential 2H:15 approval for eteplirsen and project peak sales in the U.S. and Europe of >$1.5 billion. The approval of additional exon skipping drugs would substantially expand this opportunity."
    For an analyst ratings summary and ratings history on Sarepta Therapeutic click here. For more ratings news on Sarepta Therapeutic click here.
    Shares of Sarepta Therapeutic closed at $34.28 yesterday.
  2. [verwijderd] 23 mei 2014 13:24
    Perceptive Advisors eind december:

    The most volatile stock in Edelman's portfolio is one that Barron's has written favorably about several times: Sarepta Therapeutics (SRPT). The shares plummeted more than 75% in early November after the Food and Drug Administration announced that it wouldn't consider accelerated approval for Eteplirsen, a drug that Sarepta is developing to treat Duchenne muscular dystrophy, a crippling disease mainly hitting young boys. Edelman, however, maintains that Sarepta's clinical findings are sound, and that the drug eventually will win approval. The FDA's refusal was based on the recent failure of a competing product, but Edelman argues that the two shouldn't be lumped together. He estimates Eteplirsen's potential market at about $4 billion annually in the U.S. alone. "If the drug works and gets approved, Sarepta has more upside than any other mid-cap stock," he adds. - See more at: beursig.nl/forum/viewtopic.php?f=50&a...
  3. forum rang 5 harrysnel 23 mei 2014 17:36
    PTC Pharmaceuticals krijgt voorlopig goedkeuring voor Ataluren, middel voor deelpopulatie DMD van de Europeese toezichthouder. Eerder was er negatieve beoordeling maar tot verrassing van bijna iedereen heeft CHMP haar standpunt gewijzigd. Fonds stond even 100% in de plus:)
    finance.yahoo.com/q?s=Ptct&ql=1

    Prosensa stijgt omdat de onderzoeksdata uiterst zwak waren van PTC (volgens kenners) en de redenatie is dat ook Prosensa nu kans maakt als ze aanvraag tot goedkeuring indienen in Europa. Bovendien benadrukt deze goedkeuring de waarde van de patenten die Prosensa heeft voor exon skipping in Europa, mogelijk dat Sarepta daar geïnteresseerd in is.
  4. [verwijderd] 23 mei 2014 23:22
    quote:

    harrysnel schreef op 23 mei 2014 17:36:


    PTC Pharmaceuticals krijgt voorlopig goedkeuring voor Ataluren, middel voor deelpopulatie DMD van de Europeese toezichthouder. Eerder was er negatieve beoordeling maar tot verrassing van bijna iedereen heeft CHMP haar standpunt gewijzigd. Fonds stond even 100% in de plus:)
    finance.yahoo.com/q?s=Ptct&ql=1

    Prosensa stijgt omdat de onderzoeksdata uiterst zwak waren van PTC (volgens kenners) en de redenatie is dat ook Prosensa nu kans maakt als ze aanvraag tot goedkeuring indienen in Europa. Bovendien benadrukt deze goedkeuring de waarde van de patenten die Prosensa heeft voor exon skipping in Europa, mogelijk dat Sarepta daar geïnteresseerd in is.


    Ik las het net pas, wat is jouw verwachting van de koers als Sarepta goedkeuring krijgt van de FDA eind dit jaar- medio 2015 ?! Is de markt van Sarepta groter dan die van PTC?

    Gek toch dat tegen dit licht een GSK Prosensa min of meer opgaf.
    Hopelijk gaat de FDA ook snel overstag.
  5. [verwijderd] 25 mei 2014 14:00

    5/9/2014
    Simon A. emails:
    Adam, I know you were on vacation when Sarepta Therapeutics announced its eteplirsen filing plans. I assume you still believe in eteplirsen and find the news to be positive?
    Yes. I'm still bullish on Sarepta, and of course, the decision by FDA to review an approval filing for eteplirsen based on the phase II study was great news. Do risks remain? Absolutely. Im pretty much in agreement with this column by Forbes' Matt Herper, so no need to repeat here.
    On Thursday, Sarepta reiterated its intention to deliver the eteplirsen approval filing to FDA by the end of the year. The company is also making nice progress on its other exon-skipping programs. [I wrote about why Sarepta needs to advance its platform in January.]

    Perhaps the next shoe to drop will be an announcement from Prosensa that it will also seek FDA approval for its DMD drug drisapersen. The company has been re-analyzing data from the phase II and phase III studies conducted by old partner GlaxoSmithKline , clearly with the intent to file on its mind.
    I see no reason why FDA would agree to review Sarepta's application but say no to Prosensa. Prosensa shares are up more than 50% this year, so clearly, investors are anticipating a drisapersen FDA filing as well.
    To answer the next, logical question: No, I don't view a drisapersen FDA filing as negative for Sarepta or eteplirsen. The prospect of a two-day, all DMD FDA advisory panel sometime next year is incredibly exciting. I believe eteplirsen is the superior drug, so a drisapersen FDA review, even a dual approval, isn't a problem in my mind.
    www.thestreet.mobi/story/12701771/1/b...
  6. [verwijderd] 10 juli 2014 18:32
    quote:

    harrysnel schreef op 22 mei 2014 16:32:


    Roth Capital gaat Sarepta volgen, koop met koersdoel $52:
    www.benzinga.com/news/14/05/4576643/r...


    Zozo de resultaten van deze fase zijn heel slecht ontvangen; zelfs weer even de $18,- aangetikt.
    Inmiddels 21,-; -18%

    www.nasdaq.com/article/sarepta-therap...
  7. Laugh about it 26 februari 2015 21:24
    voor de volgers;

    Sarepta Therapeutics kondigt vierde kwartaal en het volledige jaar 2014 Financiële resultaten en recente bedrijfsontwikkelingen

    - NDA indienen voor eteplirsen gepland voor halverwege het jaar 2015 -

    - Plan voor nieuwe data en NDA indiening bespreken met FDA in het 2e kwartaal -

    - Cash en andere investeringen van $ 211 Miljoen op Eind van het jaar 2014 -

    CAMBRIDGE, Mass. - (BUSINESS WIRE) - februari 26, 2015-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), een ontwikkelaar van innovatieve-RNA gerichte therapieën, vandaag de financiële resultaten voor de drie maanden en het jaar eindigend op 31 december 2014 En een update van de recente zakelijke ontwikkelingen.

    "Vorige maand hebben we 168 week vrijgegeven gegevens van onze Fase IIb studie van eteplirsen. Wij geloven dat de veiligheid op lange termijn van onze drug met het voortgezet ambulantie en de stabiliteit van de longfunctie in deze jongens zijn bemoedigend gezien de lengte van de follow-up en het vorderen van de leeftijd van de jongens, "zei Chris Garabedian , President en chief executive officer. "We zijn actief op het verzamelen en analyseren van de door de gevraagde aanvullende datasets FDA en van plan om te voldoen aan de FDA in het tweede kwartaal om ervoor te zorgen dat we op één lijn met hun verwachtingen voor een acceptabele NDA indienen. We blijven werken aan een complete NDA indiening door midden van het jaar 2015. "

    Financiële resultaten

    Voor het vierde kwartaal van 2014, Sarepta meldde een non-GAAP netto verlies van $ 38.600.000 Of $ 0,94 per aandeel, in vergelijking met een niet-GAAP netto verlies van $ 29.100.000 voor het vierde kwartaal van 2013, of $ 0,77 per aandeel. De incrementele verlies van $ 9.500.000 was vooral het gevolg van hogere operationele kosten, evenals een daling van de omzet uit contracten met de overheid van de Vennootschap.

    Op basis van GAAP, het nettoverlies over het vierde kwartaal van 2014 was $ 44.400.000 Of $ 1,08 per aandeel (inclusief $ 5.800.000 van op aandelen gebaseerde compensatie en herstructureringskosten), vergeleken met een nettoverlies van $ 8.800.000 Of $ 0,23 per aandeel (inclusief $ 3.700.000 van op aandelen gebaseerde compensatie en herstructureringskosten) voor het vierde kwartaal van 2013. De stijging van de netto verlies is vooral het gevolg van een $ 24,0 miljoen daling in winst op verandering in warrant waardering, een stijging van $ 9.300.000 in de operationele kosten als gevolg van corporate groei en een daling van $ 2.600.000 van de inkomsten uit contracten met de overheid van de Vennootschap.

    De omzet over het vierde kwartaal van 2014 daalde met $ 2.600.000 voornamelijk door de Juli 2014 verstrijken van de Marburg deel van Ebola-Marburg Amerikaanse regering opdracht van de Vennootschap.

    Non-GAAP kosten voor onderzoek en ontwikkeling waren $ 28.400.000 voor het vierde kwartaal van 2014, in vergelijking met $ 23.600.000 voor het vierde kwartaal van 2013, een stijging van $ 4.800.000 . GAAP kosten voor onderzoek en ontwikkeling waren $ 30.800.000 voor het vierde kwartaal van 2014 (met inbegrip van $ 2.400.000 van op aandelen gebaseerde compensatie en herstructureringskosten), in vergelijking met $ 25.100.000 voor het vierde kwartaal van 2013 (met inbegrip van $ 1.500.000 van op aandelen gebaseerde compensatie en herstructureringskosten), een stijging van $ 5.700.000 .
  8. forum rang 5 harrysnel 20 mei 2015 13:21
    Sarepta Therapeutics Announces Plans to Submit Rolling NDA for Eteplirsen following Today’s Pre-NDA Meeting with the FDA
    May 19, 2015

    - Held pre-NDA meeting and agreed on rolling submission with the Agency -

    - Will submit first two components of the NDA this week -

    - Plans to complete the submission by mid-year -

    CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--May 19, 2015-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), a developer of innovative RNA-targeted therapeutics, today announced that the Company held a pre-New Drug Application (NDA) meeting with the U.S. Food and Drug Administration (FDA) regarding its lead product candidate, eteplirsen, for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). Sarepta has agreed with the Agency to initiate a rolling NDA submission and will submit the non-clinical and CMC components of the NDA by the end of this week. As previously announced, Sarepta plans to submit the final component of the NDA by mid-year 2015.

    "We will initiate a rolling NDA submission to facilitate the regulatory review of the NDA,” said Edward Kaye, M.D., Sarepta’s interim chief executive officer and chief medical officer. “The initiation of our NDA submission for eteplirsen marks a significant milestone for the Duchenne community and we look forward to completing the submission by the middle of the year and to continuing to work with the Agency towards the goal of providing treatments to patients as quickly as possible.”

    investorrelations.sarepta.com/mobile....
  9. forum rang 5 harrysnel 19 september 2016 16:38
    Sarepta stock jumps 82% on approval of controversial Duchenne muscular dystrophy drug

    www.marketwatch.com/story/sarepta-sto...

    Beleggen gaat over geld maar in dit geval ben ik vooral blij voor de families die gestreden hebben om dit goedgekeurd te krijgen en vooral ook voor de jongens die meegedaan hebben aan de trials. Super!
39 Posts
Pagina: «« 1 2 | Laatste |Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Indices

AEX 611,41 +0,89%
EUR/USD 1,2069 +1,14%
Germany30^ 13.376,20 +0,64%
Gold spot 1.815,14 +2,14%
LDN100-24h 6.368,05 +0,83%
NY-Nasdaq Composite 12.355,11 +1,28%

Stijgers

Accsys
+7,94%
Arcelo...
+5,99%
UNIBAI...
+5,41%
TomTom
+4,82%
Wereld...
+4,28%

Dalers

UNILEV...
-2,90%
ICT Group
-2,30%
Avantium
-1,52%
KPN
-1,20%
Ahold ...
-1,00%
 
Quotedata: Amsterdam realtime by Euronext, other realtime by Cboe Europe Ltd.   US stocks: by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15min delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by Infront. Crypto data by Crypto Compare