Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Hemofilie B; nog steeds on track?
Volgen
Etranacogene dezaparvovec (AMT-061 Phase 2b): Normal/Near Normal FIX Activity and Bleed Cessation in #HemophiliaB $QURE ashpublications.org/bloodadvances/art...
#Hemophilia Cost-Effectiveness $QURE uniqure.com/2019.11.05_Cost_Effective... twitter.com/floszcrxl/status/11916466... #Hemophilia Health Utility $QURE uniqure.com/2019.11.05_Hemophilia_Hea... Disease state adaptation and estimates of quality-of-life: A systematic literature review $QURE uniqure.com/2019.11.05_Hemophilia_QoL...
#ASH19 $QURE AMT-060 4-Year Data Stable FIX Expression and Durable Reductions in Bleeding and Factor IX Consumption for up to 4 Years following AMT-060 Gene Therapy in Adults with Severe or Moderate-Severe #HemophiliaB uniqure.com/investors-newsroom/2019.1...
#ASH19 $QURE Prophylactic Treatment in People with Severe #HemophiliaB in the US: An Analysis of Real-World Healthcare System Costs and Clinical Outcomes uniqure.com/2019.12.07_Healthcare_Cos... #ASH19 $QURE Clearance of Vector DNA Following Systemic Administration of AAV5-hFIX or AAV5-hFIX Padua in Patients with Severe or Moderate-Severe #HemophiliaB uniqure.com/2019.12.07_Vector_Sheddin...
Featured in a poster presentation at ASH, the 52 weeks of follow-up data show that all three patients have stabilized and sustained FIX activity at therapeutic levels after the one-time administration of etranacogene dezaparvovec. Mean FIX activity for the three patients at 52 weeks after administration was 41% of normal, with the first patient achieving FIX activity of 50% of normal, the second patient achieving FIX activity of 31% of normal and the third patient achieving FIX activity of 41% of normal. The second and third patients had previously screen-failed and were excluded from another gene therapy study due to pre-existing neutralizing antibodies to a different AAV vector. Reported FIX activity was measured using an activated partial thromboplastin time (aPTT) assay performed at a central laboratory.tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
#ASH19 $QURE 3348 One Year Data from a Phase 2b Trial of AMT-061 (AAV5-Padua hFIX variant), an Enhanced Vector for Gene Transfer in Adults with Severe or Moderate-Severe #Hemophilia B uniqure.com/2019.12.08_AMT-061_Phase2...
flosz schreef op 8 december 2019 22:16 :
Ter aanvulling:(linkjes enzo)
#ASH19 $QURE 3348 One Year Data from a Phase 2b Trial of AMT-061 (AAV5-Padua hFIX variant), an Enhanced Vector for Gene Transfer in Adults with Severe or Moderate-Severe #Hemophilia B
uniqure.com/2019.12.08_AMT-061_Phase2... #ASH19 $QURE Announces One-Year Follow-Up Data from the Phase IIb Study of Etranacogene Dezaparvovec and Long-Term Follow-Up Data for AMT-060 in Patients with #HemophiliaB
tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea... 3de patient van 51 naar 41, hoeveel waarde moeten we daar aan hechten, hoeveel waarde kent de "Street" eraan toe?
Na 36 weken: Mean FIX activity for the three patients at 36 weeks after administration was 45% of normal, with the first patient achieving FIX activity of 54% of normal, the second patient achieving FIX activity of 30% of normal and the third patient achieving FIX activity of 51% of normal. Na 52 weken: Mean FIX activity for the three patients at 52 weeks after administration was 41% of normal, with the first patient achieving FIX activity of 50% of normal, the second patient achieving FIX activity of 31% of normal and the third patient achieving FIX activity of 41% of normal. Dus patient 1: van 54% naar 50% patient 2: van 30% naar 31% patient 3: van 51% naar 41% Het lijkt mij keurig
T. Montana schreef op 8 december 2019 22:18 :
[...]
3de patient van 51 naar 41, hoeveel waarde moeten we daar aan hechten, hoeveel waarde kent de "Street" eraan toe?
Mogelijke oorzaak: 1 infusion of FIX self-administered by participant 3 for suspicion of a bleed (later confirmed to not be a bleed) Zal morgen tijdens de webcast wel ter sprake komen.
+ Participant 3: hip surgery due to worsening of pre- existing condition (avascular necrosis)
flosz schreef op 8 december 2019 23:00 :
+ Participant 3: hip surgery due to worsening of pre- existing condition (avascular necrosis)
Dank Prof. & flosz.
#ASH19 $QURE 3353 Seroprevalence of pre-existing NABs against AAV1, 2, 5, 6 and 8 in the South African #HemophiliaB patient population uniqure.com/2019.12.08_Immunology.pdf
Mizuho: Raising PT from $67 to $90, Reiterate Buy. We continue to see uniQure as one of the best gene therapy platforms. The updated data presented continues to be positive and reinforces the competitive profile of the company's HemB program (AMT-061), which we believe has potential to be best-in-class. Further, we believe there is good likelihood of translating success from HemB into the HemA program. We are thus raising our PoS for HemA from 20% to 50%, and also raising our PoS on HemB from 80% to 85%; our PT goes to $90.
Enhanced Factor IX Activity following Administration of AAV5-R338L “Padua” Factor IX versus AAV5 WT Human Factor IX in NHPs. 13 December 2019www.sciencedirect.com/science/article...
UniQure’s etranacogene dezaparvovec in haemophilia B has experts positive on Phase III prospectswww.clinicaltrialsarena.com/comment/u...
Tex Mex schreef op 7 januari 2020 22:13 :
UniQure’s etranacogene dezaparvovec in haemophilia B has experts positive on Phase III prospects
www.clinicaltrialsarena.com/comment/u... Thx.!twitter.com/floszcrxl/status/12148717...
10 JANUARI 2020 AMT-061 verhoogt FIX-activiteit, voorkomt bloedingen bij ernstige hemofilie B-patiënten Een enkele infusie van AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), de experimentele gentherapie van uniQure voor de behandeling van hemofilie B , leidde tot verhoogde en aanhoudende activiteit van stollingsfactor IX (FIX), volgens gegevens van een jaar uit een klinische fase 2b trial. De therapie voorkwam effectief spontane bloedingen bij patiënten met ernstige vormen van de ziekte. Proefresultaten werden gepresenteerd in een poster tijdens de 62e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology. De samenvatting was getiteld: " Gegevens van één jaar uit een fase 2b-proef met AMT-061 (AAV5-Padua hFIX-variant), een verbeterde vector voor genoverdracht bij volwassenen met ernstige of matig-ernstige hemofilie B. " "Deze bijgewerkte gegevens tonen aan dat een enkele toediening van etranacogene dezaparvovec nu 52 weken goed wordt verdragen en de FIX-activiteit heeft verhoogd tot het therapeutische bereik voor mensen die leven met hemofilie B ," Steven Pipe, MD, hoogleraar kindergeneeskunde en pathologie en kindergeneeskunde directeur van het hemofilie- en stollingsstoornissenprogramma aan de Universiteit van Michigan en hoofdonderzoeker in de HOPE-B-studie, zei in een persbericht . "Deze gegevens tonen een volledig jaar van betekenisvol klinisch voordeel voor alle drie de patiënten in de studie, inclusief duurzame niveaus van FIX-activiteit zonder bloedingen, geen vereiste voor infusies met FIX-vervangende therapie buiten de operatie en geen noodzaak voor immunosuppressie," zei Pipe. . AMT-061 is een experimentele gentherapie die gebruik maakt van de virale afleveringsvector AAV5 . Het construct draagt ??een genetisch gemodificeerde, gepatenteerde versie van stollingsfactor IX (FIX), de Padua-variant (FIX-Padua) genoemd, wat leidt tot een ongeveer acht- tot negenvoudige toename van FIX-activiteit. De gentherapie voor onderzoek werd door de Amerikaanse Food and Drug Administration aangewezen als een doorbraaktherapie en kreeg van het Europees Geneesmiddelenbureau de aanduiding Prioritaire geneesmiddelen ( PRIME ). De veiligheid en effectiviteit van AMT-061 worden momenteel onderzocht bij drie patiënten met ernstige hemofilie B (patiënten met een FIX-activiteit van 1% of minder) die deelnemen aan een open-label, eenmalige dosis fase 2b-studie ( NCT03489291 ) die momenteel aan de gang is in de ONS Elke patiënt die deelnam aan de proef ontving een enkele intraveneuze (in de ader) infusie van AMT-061 in een dosis van 2 x 10 13 genoomkopieën (gc) / kg en werd 52 weken gevolgd om de effecten van de behandeling op FIX-activiteit, bloedsnelheid en gebruik van FIX-vervangende therapieën. Deelnemers aan de studie zullen de komende vijf jaar worden gevolgd om de veiligheid van AMT-061 te beoordelen. Uit gegevens van één jaar van de drie patiënten die AMT-061 in de studie ontvingen, bleek dat de therapie leidde tot stabiele en aanhoudende FIX-activiteit. AMT-061 verhoogde de activiteit van FIX tot een gemiddelde van 41% van wat als normaal zou worden beschouwd bij alle deelnemers en bereikte tot 50% bij de eerste patiënt die in de studie werd gedoseerd. Bovendien ondervond geen van de patiënten in het jaar na de toediening van AMT-061 een spontane bloeding of een profylactische (preventieve) behandeling. Een van de patiënten gaf een enkele infusie van FIX-vervanging aan zichzelf na rugpijn na een heupoperatie voor een reeds bestaande en niet-gerelateerde medische aandoening. Geen van de andere twee patiënten meldde tijdens de studie FIX-vervangende therapieën te hebben gebruikt. "Deze gegevens ondersteunen de lopende fase 3-studie," schreven de onderzoekers in de samenvatting. De effectiviteit van AMT-061 bij patiënten met matige en ernstige hemofilie B wordt getest in het multicenter, open-label, single-arm fase 3 HOPE-B-onderzoek ( NCT03569891 ). De proef heeft zijn beoogde inschrijving al bereikt en is momenteel aan de gang op verschillende locaties in de VS en Europa. "We zijn erg blij met deze nieuwste resultaten, en blijven geloven dat etranacogene dezaparvovec de potentie heeft om de eerste en best-in-class gentherapie te zijn voor patiënten met hemofilie B," zei Robert Gut , MD, PhD, chief medical officier van uniQure. "We blijven gefocust op het doseren van alle patiënten in onze lopende, volledig ingeschreven HOPE-B cruciale studie, en verwachten tegen eind 2020 top-line gegevens over ons primaire eindpunt van Factor IX-activiteit aan te kondigen." Naast nieuwe gegevens over AMT-061 presenteerde uniQure bijgewerkte gegevens van de lopende fase 1/2-studie ( NCT02396342 ) van AMT-060 , de gentherapie van de eerste generatie van het bedrijf voor de behandeling van hemofilie B. Alle 10 patiënten die deelnamen aan de studie blijven op de lange termijn klinische voordelen ervaren, waaronder aanhoudende toename van FIX-activiteit, minder gebruik van FIX-substitutietherapie en lage bloedingspercentages, aldus het bedrijf. Op basis van de zes maanden gegevens verzameld tijdens het vierde jaar van follow-up, blijft de therapie veilig en wordt het goed verdragen. Sinds de laatste update van het onderzoek zijn geen nieuwe ernstige bijwerkingen of ontwikkeling van stollingsfactorremmers gemeld. Gegevens van zes maanden verzameld tijdens het vierde jaar van follow-up onthulden dat AMT-060 de gemiddelde jaarlijkse bloeding terugbracht van vier afleveringen per jaar tot nul, wat overeenkomt met een vermindering van 100%. Tijdens dezelfde periode bleek de behandeling het gebruik van FIX-vervangende therapieën met 100% te verminderen in vergelijking met het voorgaande jaar. "De fase 1/2 studie van AMT-060 blijft opmerkelijke tolerantie op lange termijn aantonen," zei Wolfgang Miesbach, MD, PhD, professor aan het Universitair Ziekenhuis Frankfurt . “We hebben nu aangetoond bewijs van duurzame klinische voordelen, waaronder aanhoudende FIX-activiteit, verbeterd ziektefenotype [symptomen] en substantiële verminderingen van spontane bloedingen tot vier jaar na toediening. Deze gegevens kunnen zeer betekenisvol zijn voor hemofilie B-patiënten. " uniQure is van plan gegevens uit de fase 1/2-studie van AMT-060 te gebruiken ter ondersteuning van een aanvraag voor goedkeuring van de marketing voor AMT-061.hemophilianewstoday.com/2020/01/10/po...
Lijkt mij geen slecht resultaat!
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Indices
AEX
865,36
+0,00%
EUR/USD
1,0641
-0,29%
FTSE 100
7.877,05
+0,37%
Germany40^
17.751,90
-0,48%
Gold spot
2.380,18
+0,03%
NY-Nasdaq Composite
15.601,50
-0,52%
Stijgers
Dalers