Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee
Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor
UNI

Wat is de waarde van uniQure?

Eerste post
    Reactie Reactie van: dd20260303
  1. Reactie
  2. Reactie
  3. Reactie
  4. Dirk is ook zwaar teleurgesteld:

    Dirk Haussecker
    @RNAiAnalyst
    ·
    5h
    $qure the main criticism of the FDA was that Co had not pre-specified endpoints.

    This point is mute IMO since Co used gold standard HD endpoints like cUHDRS and TFC.

    Also, if they take that line, on what statistical basis would they approve $prme's CGD drug?

    Is the new yardstick 'whatever Prasad's gut feeling is'?
  5. Reactie
  6. Ook het management van Uniqure krijgt een veeg uit de pan: men heeft zich als een mak lam naar de de slachtbank laten brengen:

    Dirk Haussecker reposted

    Alex Harding
    @AlexHarding7
    The handling of $QURE by FDA is much more problematic in my view than what FDA had done with $MRNA’s flu vax, but the public reaction has been much more tempered. Drastically different approaches from the management teams with drastically different outcomes.
    4:53 AM · Mar 3, 2026
    ·
    6,736
    Views
  7. Reactie Reactie van: dd20260304
  8. quote:

    Tom3 schreef op 3 maart 2026 20:13:

    [...]

    Waarom was je er al bang voor? Heeft de FDA in november 2024 niet alle gegevens gezien ??
    De "nieuwe" FDA heeft afgelopen jaar een sterke positie ingenomen aangaande accelerated approval. Vooral ook gentherapie ligt onder het vergrootglas. In november werd duidelijk hoe streng ze hierin zijn. Ze houden voet bij stuk, ondanks druk vanuit de community. Ze vinden dat er onvoldoende bewijs van werking is.

    Ik had ergens nog hoop dat een relatief kleine uitbreiding van de klinische studie gevraagd zou worden, waarmee o.a. striataal volume wordt meegenomen als factor. Dat was een van de gespeculeerde knelpunten. Het lijkt erop dat qure dit ook gaat doen, alleen de FDA gaat er niet mee overtuigd worden blijkt.

    Dat een FDA official woorden in de mond neemt die suggereren dat AMT-130 niet werkt vind ik wel fors. Het lastige is dat wij eigenlijk alleen qure's kant van het verhaal te horen krijgen en het dus heel moeilijk is een echt geinformeerde inschatting te maken.

    Mijn vertrouwen in het hele programma is nu ook flink afgenomen. Het is voor mij op het moment een coinflip of amt-130 echt werkt...
  9. Reactie Reactie van: dd20260305
  10. Reactie Reactie van: dd20260306
  11. www.fiercebiotech.com/biotech/senior-...

    "a senior FDA official accused uniQure of pushing “distorted” data to mask a “failed” therapy for Huntington’s disease."

    “UniQure has accused the FDA of raising the bar after agreeing in writing, according to the company, that it can use data based on an external control as the primary basis for an approval application.
    --
    Did FDA ever agree to accept this distorted comparison? No, I’ve asked our people to look for any written or verbally transcribed or minutes of a meeting that document such a promise, and there is no such promise made,”

    Vraag me af of we niet gewoon in het ootje genomen worden door die toplui van uniQure. Ze presenteren hun data te rooskleurig en maken valse beloftes om het bedrijf nog even boven water te houden.

    Anderzijds is de FDA ook niet lekker bij hun hoofd als ze denken dat een sham operatie van een uurtje vergelijkbaar is met de echte operatie en amt-130 injectie van een uur of 10. Je hoeft maar op de klok te kijken om te weten wat je hebt gekregen lijkt me.

    Al me al komt de longterm investor er weer bekaaid vanaf.
  12. Reactie
  13. Reactie
  14. quote:

    DeZwarteRidder schreef op 6 maart 2026 09:08:

    The end is near.........
    Heb jij hier ooit een inhoudelijke post geplaatst in 10 jaar tijd? Misschien krijg je uiteindelijk "gelijk" na het 20x fout te hebben gehad. Chapeau nostradamus.

    Biomarin trekt Roctavian terug
    www.bleeding.org/news/biomarin-pulls-...

    China komt eraan
    endpoints.news/china-is-taking-on-the...

    Skyhawk en Novartis gaan hard met small molecules voor HD. Onderbouw je negativiteit zodat we kunnen inschatten wat te doen
  15. Reactie
  16. quote:

    klaasdehaas schreef op 6 maart 2026 09:07:

    www.fiercebiotech.com/biotech/senior-...

    "a senior FDA official accused uniQure of pushing “distorted” data to mask a “failed” therapy for Huntington’s disease."

    “UniQure has accused the FDA of raising the bar after agreeing in writing, according to the company, that it can use data based on an external control as the primary basis for an approval application.
    --
    Did FDA ever agree to accept this distorted comparison? No, I’ve asked our people to look for any written or verbally transcribed or minutes of a meeting that document such a promise, and there is no such promise made,”

    Vraag me af of we niet gewoon in het ootje genomen worden door die toplui van uniQure. Ze presenteren hun data te rooskleurig en maken valse beloftes om het bedrijf nog even boven water te houden.

    Anderzijds is de FDA ook niet lekker bij hun hoofd als ze denken dat een sham operatie van een uurtje vergelijkbaar is met de echte operatie en amt-130 injectie van een uur of 10. Je hoeft maar op de klok te kijken om te weten wat je hebt gekregen lijkt me.

    Al me al komt de longterm investor er weer bekaaid vanaf.
    Die Prasad, kennelijk de FDA official die niet genoemd wil worden, is echt een groot gevaar voor de voortgang in de wetenschap. Niet te geloven...!
  17. Reactie
  18. Reactie
  19. Reactie
  20. Reactie Reactie van: dd20260307
  21. Reactie
  22. quote:

    Hulskof schreef op 7 maart 2026 05:01:

    [...]

    Prasad vertrekt bij de fda.

    www.biopharmadive.com/news/vinay-pras...
    Las het net idd. Zal dit voor een ommezwaai zorgen binnen de FDA en dat de fase 3 studie misschien van tafel gaat? Lijkt mij een heel optimistische gedachten aangezien Makary er nog zit en de vraag is of zijn vervanger beter zal zijn. Maar wie weet….blijkbaar is er hoop onder de investeerders.
  23. Reactie Reactie van: dd20260310
  24. Reactie
  25. Reactie Reactie van: dd20260312
  26. Reactie Reactie van: dd20260317 Laatste reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Forumregels | Lees hier het forumreglement

Kwaliteit boven kwantiteit

Lever een duidelijke en constructieve bijdrage aan de discussie. Kwaliteit trekt kwaliteit aan.

Blijf ontopic

beperk je reactie tot het onderwerp van het forumdraadje en haal er geen andere zaken bij.

Respecteer je medemens

Een afwijkende visie op een bedrijf rechtvaardigt geen persoonlijke aanvallen. Reageer op de inhoud van iemands argumenten, niet op de persoon;