Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

Wat is de waarde van uniQure?

Volgen
 
Klik hier om dit forumtopic te volgen en automatisch op de hoogte gehouden te worden bij nieuwe berichten.
7.210 Posts
Pagina: «« 1 ... 333 334 335 336 337 ... 361 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. Frontrunner 5 maart 2019 20:28
    Ben het wel eens met T.montana. UniQure doet het fantastisch en alle data die ze momenteel presenteren ziet er goed uit! Denk echter wel dat de koers nu zo hoog staat door overname geruchten. En de grote vraag is: gaat dit binnenkort gebeuren?! Aan wie zitten jullie te denken voor het overnemen van Qure? Misschien JnJ?
  2. streber 5 maart 2019 21:36
    Het stuk dat vitavita plaatste in het andere draadje van gisteren over wie het patent heeft op het gebruik van Fix Padua, verbaasde me. Ik dacht dat het zeker was dat Uniqure dat patent heeft. Blijkbaar is daar discussie over. Als Uniqure het moet opnemen tegen het net overgenomen Spark dan hoop ik dat voor die tijd Uniqure ook overgenomen wordt.
    www.markmanadvisors.com/blog/2019/3/4...
  3. T. Montana 6 maart 2019 18:10
    UniQure’s Parkinson’s gene therapy has investigators discussing protocol amendments to revive development; data from original Phase I submitted to journal, investigator says

    www.biopharminsight.com/uniqure’s-par...

    Dat is een verrassing.

    PS zie nu dat flosz dit (natuurlijk) net geplaatst heeft onder topic Parkinson.
  4. Prof. Dollar 8 maart 2019 12:30
    quote:

    T. Montana schreef op 6 maart 2019 18:10:


    UniQure’s Parkinson’s gene therapy has investigators discussing protocol amendments to revive development; data from original Phase I submitted to journal, investigator says

    www.biopharminsight.com/uniqure’s-par...

    Dat is een verrassing.

    PS zie nu dat flosz dit (natuurlijk) net geplaatst heeft onder topic Parkinson.

    Dat is zeker een verrassing. De vraag is wel of QURE bij deze GDNF studie in Parkinson er ook daadwerkelijk bij betrokken is. Op dit moment ben ik daarvan niet overtuigd, hoewel er zijn aanwijzingen...

    In het verleden bestempelde QURE de studie als een option program. Het is nooit hun programma geweest. Ook hebben ze het product niet gefabriceerd. De betrokkenheid bestond uit het verlenen van een licentie op het GDNF gen en de afspraak dat QURE de resultaten uit de studie mag gebruiken voor een eigen programma.

    De studie is nooit afgerond. Uit mijn contact met meneer Heiss van de NIH kan ik melden dat half 2017 er 13 van de 24 patiënten zijn behandeld; dus bijna twee cohorts. En dat men nu deze patiënten zo'n vijf jaar volgt. Waarschijnlijk zal de publicatie hier betrekking op hebben. Er zijn tussentijds geen patiënten bijgekomen. En QURE heeft het logo van NIH twee jaar geleden van hun website gehaald (als tekenen dat er geen samenwerking meer is).

    Dan is de vraag of QURE nog enige zeggenschap over GDNF heeft. Bij mijn weten zijn de exclusieve rechten verlopen; naast QURE mogen anderen er ook gebruik van maken. Daarnaast valt op te merken dat QURE het gebruik ervan niet geheel heeft losgelaten, want af en toe duikt er een nieuw GDNF onderzoek op waarbij de betrokken auteurs werkzaam zijn bij QURE.

    In mijn eerdere contact met Heiss nam hij Krystof Bankiewicz mee in de communicatie, maar dat heeft hij nu niet gedaan terwijl die eerder wel betrokken was bij de studie (was ook adviseur bij QURE). Bankiewicz is de grondlegger van Voyager Therapeutics, die daar aan een ander Parkinson programma werkt met een grote farmaceut als partner. Mogelijk staat de NIH nu vrij in haar handelen.

    Zoals gezegd, QURE heeft altijd aangegeven dat het programma een optie was. En dat ze zelfs dachten aan een GDNF suite: meerdere op GDNF gebaseerde therapieën voor verschillende targets (waaronder bijvoorbeeld Parkinson en Epilepsie) om deze vervolgens met een grote partner verder te helpen. Ook interessant is dat QURE met het Huntington programma meer lijkt te focussen op de US. De ervaring met toediening komt mogelijk later van pas in andere programma's. Mooie speculaties, maar niet meer dan dat.

    Het belangrijkste is om nu die publicatie af te wachten. Onderzoek met betrekking tot GDNF en Parkinson, zeker als het aankomt op de precieze toediening, luistert zeer nauw en kent soms tegenstrijdige resultaten.
  5. T. Montana 8 maart 2019 13:25
    quote:

    Prof. Dollar schreef op 8 maart 2019 12:30:


    [...]
    Dat is zeker een verrassing. De vraag is wel of QURE bij deze GDNF studie in Parkinson er ook daadwerkelijk bij betrokken is. Op dit moment ben ik daarvan niet overtuigd, hoewel er zijn aanwijzingen...

    In het verleden bestempelde QURE de studie als een option program. Het is nooit hun programma geweest. Ook hebben ze het product niet gefabriceerd. De betrokkenheid bestond uit het verlenen van een licentie op het GDNF gen en de afspraak dat QURE de resultaten uit de studie mag gebruiken voor een eigen programma.

    De studie is nooit afgerond. Uit mijn contact met meneer Heiss van de NIH kan ik melden dat half 2017 er 13 van de 24 patiënten zijn behandeld; dus bijna twee cohorts. En dat men nu deze patiënten zo'n vijf jaar volgt. Waarschijnlijk zal de publicatie hier betrekking op hebben. Er zijn tussentijds geen patiënten bijgekomen. En QURE heeft het logo van NIH twee jaar geleden van hun website gehaald (als tekenen dat er geen samenwerking meer is).

    Dan is de vraag of QURE nog enige zeggenschap over GDNF heeft. Bij mijn weten zijn de exclusieve rechten verlopen; naast QURE mogen anderen er ook gebruik van maken. Daarnaast valt op te merken dat QURE het gebruik ervan niet geheel heeft losgelaten, want af en toe duikt er een nieuw GDNF onderzoek op waarbij de betrokken auteurs werkzaam zijn bij QURE.

    In mijn eerdere contact met Heiss nam hij Krystof Bankiewicz mee in de communicatie, maar dat heeft hij nu niet gedaan terwijl die eerder wel betrokken was bij de studie (was ook adviseur bij QURE). Bankiewicz is de grondlegger van Voyager Therapeutics, die daar aan een ander Parkinson programma werkt met een grote farmaceut als partner. Mogelijk staat de NIH nu vrij in haar handelen.

    Zoals gezegd, QURE heeft altijd aangegeven dat het programma een optie was. En dat ze zelfs dachten aan een GDNF suite: meerdere op GDNF gebaseerde therapieën voor verschillende targets (waaronder bijvoorbeeld Parkinson en Epilepsie) om deze vervolgens met een grote partner verder te helpen. Ook interessant is dat QURE met het Huntington programma meer lijkt te focussen op de US. De ervaring met toediening komt mogelijk later van pas in andere programma's. Mooie speculaties, maar niet meer dan dat.

    Het belangrijkste is om nu die publicatie af te wachten. Onderzoek met betrekking tot GDNF en Parkinson, zeker als het aankomt op de precieze toediening, luistert zeer nauw en kent soms tegenstrijdige resultaten.


    Dank Prof voor de achtergrond! Ze hebben genoeg op hun bord bij QURE dunkt me.
  6. Izette 11 maart 2019 17:19
    Ook de nieuwe week starten we met hoge volumes en ook vandaag weer een ATH met 64,32 op dit moment.
    Er stappen grotere partijen in, vermoedelijk duidt dit op een overname op korte termijn. Ik zit er vanaf de eerste dag in en heb vele mooie ritjes gemaakt, maar vrijwel geen dag zonder positie gezeten. We gaan hier nog wat beleven in 2019.
    Succes allemaal! Groet Izette
  7. streber 11 maart 2019 20:46
    De komende 3 dagen Uniqure aanwezig bij de de volgende conferenties:
    tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
    www.biocapitaleurope.com/
    "BioCapital Europe is Europe’s premier life sciences investment conference, offering VCs and Institutional Investors unique and timely access to around 40 exciting biotech, medtech and diagnostics companies from the Benelux and Europe. Attendance is by invitation only."
  8. T. Montana 11 maart 2019 21:19
    quote:

    streber schreef op 11 maart 2019 20:46:


    De komende 3 dagen Uniqure aanwezig bij de de volgende conferenties:
    tools.eurolandir.com/tools/Pressrelea...
    www.biocapitaleurope.com/
    "BioCapital Europe is Europe’s premier life sciences investment conference, offering VCs and Institutional Investors unique and timely access to around 40 exciting biotech, medtech and diagnostics companies from the Benelux and Europe. Attendance is by invitation only."


    Lol, ik denk niet dat we vuurwerk hoeven te verwachten op BioCapital. Christian Klemt die presenteert is Chief Accounting Officer. Vast een goeie man, maar uniQure stuurt een loopjongen. Ten tweede, "Europe’s premier life sciences investment conference" is een overstatement van jewelste, is een zuiver lokale aangelegenheid, Benelux onderonsje. Inmiddels zijn we boven de 65 gesloten, dus ik beklaag me niet.
  9. NKValk 13 maart 2019 22:19
    Today $QURE CSO and co-founder Sander van Deventer presented and participated in a fireside chat at the Barclays Healthcare Conference in Miami. You can access the webcast of his presentation through the Investor section of the uniQure website:Webcast Archive:
    March 13, 2019
    Barclays Global Healthcare Conference
    1:35 p.m. ET/ 18:35 CET
  10. T. Montana 28 maart 2019 23:13
    Baird: Potential Domination in HemB AAV GT; Initiating at Outperform, $85 PT

    Macro: Hemophilia B (hemB) is a substantial orphan market (nearly $2B in 2018 sales) but unmet need persists for one-time therapies that long-term ameliorate the disease.

    Micro: HemB adeno-associated virus gene therapy (AAV GT) AMT-061’s Phase 2b dose-confirmation data, combined with our proprietary factor IX (FIX) distribution analysis, give us conviction for success in the Phase 3 HOPE-B trial, for which enrollment completion is expected by YE19.

    Intellectual property: Our proprietary analysis of the Simioni patent estate gives us conviction that QURE can have blocking IP among Padua variant FIX AAV GT competitors, including Spark/Pfizer and Freeline.

    What the Bulls Are Saying
    It feels like every Monday morning we open our emails to see another AAV GT company being
    acquired by a big pharma firm for some substantial premium, indicating how much these large
    companies feel having any decent AAV GT platform has gone from a curiosity to a necessity.
    And QURE is no mere AAV GT platform; when you put together the firm’s manufacturing
    capacity with (admittedly early) positive Phase 2b dose-confirmation data, you actually get
    what this technology is supposed to be—a one-time treatment with the potential to (dare one
    say) “cure” hemB. Moreover, the Phase 3 HOPE-B trial, unlike close competitors, can take on
    essentially all hemB patients, giving AMT-061 the potential to be best-in-class among hemB
    AAV GTs. Furthermore, as we believe AMT-061 was the first of the hemB AAV GT drugs to
    begin patient dosing in its pivotal trial, QURE’s program could potentially also be first-in-class
    in the space. And this focus on hemB, for all intents and purposes, ignores the remainder of
    QURE’s pipeline, most notably AMT-130 in HD (think AveXis in spinal muscular atrophy only
    with a 5-10x larger prevalent population), starting Phase 1/2 studies in 2H19. So QURE is an
    arguable M&A candidate with a highly de-risked lead asset and a potentially massive follow-on
    candidate.

    What the Bears Are Saying
    While QURE might have been a great M&A candidate a few months ago, the name’s massive
    recent move (+106% YTD versus +26% YTD for the XBI) has already priced in the takeout
    premium which, paradoxically, hurts the company’s takeout chances. Beyond that, is a big
    pharma firm going to bet on QURE with only three patients having shown initial efficacy with
    AMT-061, the company’s only current clinical asset? Moreover, while AMT-130 in HD could be
    huge, it is still preclinical, with zero evidence it can work clinically. With so many questions
    around HD AAV GT (How much Huntingtin knockdown is required? In what fraction of brain
    cells? In which brain regions? At what stage of HD?), success in HD might not be as simple as
    in hemB. Finally, with HOPE-B not reading out until sometime in 2020 and having no sense of
    when we get meaningful HD data, if one believes QURE has been priced out of a takeout,
    there is little in the way of catalysts that make it necessary to buy QURE shares now.

    Our Take
    Our QURE bull thesis relies upon three key features:
    1) On a macro basis, hemB is an established orphan drug market, with unmet need for onetime
    therapies. HemB is an orphan genetic disease driven by loss of clotting factor IX (FIX). As
    such, FIX replacement therapy is an established orphan drug market, with 2018 revenues of
    roughly $1.9B. However, FIX replacement therapy requires lifelong intravenous infusions,
    which creates a substantial treatment burden on hemB patients, combined with variable
    efficacy from peak versus trough FIX levels and safety concerns from infections due to venous
    catheter insertions. Consequently, new therapies are necessary, especially with the potential
    for one-time administration for lifelong management of hemB with steady FIX levels.

    2) On a micro basis, we have significant confidence in AMT-061 in the Phase 3 HOPE-B trial.
    In light of the unmet need in hemB, we are bullish on Phase 2b dose-confirmation results for
    AMT-061, with FIX activity that we expect should essentially block bleeding events and FIX
    consumption. Combining these results with our proprietary FIX activity distribution analysis and
    QURE’s AAV5 vector relative resilience to anti-AAV antibodies (Abs), we have conviction in
    success for AMT-061 in HOPE-B, for which completion of enrollment is expected by YE19. As
    the FDA has guided that clotting factor activity on its own can support accelerated approval for
    hemophilia gene therapies, we consider it possible for the rapid approval of AMT-061 as a
    potential first-in-class and best-in-class hemB AAV GT.

    3) On an intellectual property basis, we consider QURE’s Simioni patent family as effectively
    blocking of the major competitors in the hemB AAV GT space. We believe QURE’s key
    differentiation in the hemB AAV GT space is the firm’s IP leadership through the Simioni patent
    family. In particular, our proprietary IP analysis makes clear that the Simioni patent family
    effectively covers all competing Padua variant FIX AAV GT, particularly Spark Therapeutics’
    (ONCE) and Pfizer’s (PFE) fidanacogene elaparvovec (FE, previously known as SPK-9001
    and PF-06838435) and Freeline Therapeutics’ FLT180a. With several granted U.S. patents
    and the potential for similar IP under review in Europe, we highlight to investors that the
    Simioni patent estate has the potential to block its competition by permanent injunction due to
    the unique single-dose aspect of AAV GT, a possibility we consider underappreciated by the
    Street. Taken as a whole, the Simioni patent estate generates critical edge for QURE in the
    hemB AAV GT space.
  11. Prof. Dollar 29 maart 2019 22:32
    Deelnames van QURE in april:

    Stifel First Annual CNS Day in Boston, Mass.
    ° Matt Kapusta, chief executive officer at uniQure, will participate in a panel discussion, “Gene Therapy Strategies in CNS,” on Monday, April 1 at 10:00 a.m. ET.

    Guggenheim Rare Disease & Gene Therapy Day in Boston, Mass.
    ° Matt Kapusta will attend and participate in one-on-one investor meetings throughout the day on Tuesday, April 2.

    H.C. Wainwright Global Life Sciences Conference in London, England
    ° Sander van Deventer, M.D., Ph.D., chief scientific officer at uniQure, will attend and participate in one-on-one investor meetings on Tuesday, April 9.

    EASL International Liver Congress in Vienna, Austria
    ° Valerie Sier-Ferreira, Ph.D., principal scientist of immunology research at uniQure, will present “Lipid nanoparticle pre-treatment improves adeno-associated virus diffusion in the primate liver and enables an increase of therapeutic transgene expression” on Thursday, April 11 at 10:00 a.m. CET.
    ° Anna Majowicz, Ph.D., scientist at uniQure, will present “Adeno-associated virus-serotype-specific transduction patterns in mice and non-human primates liver tissue: Implications for therapeutic efficacy” on April 11 at the 10:00 a.m. CET poster session.

    Kempen Life Science Conference in Amsterdam, the Netherlands
    ° Sander van Deventer will attend and participate in investor one-on-one meetings on Tuesday, April 16.

    Alliance for Regenerative Medicine (ARM) Meeting on the Med in Barcelona, Spain
    ° Jonathan Garen, chief business officer at uniQure, will present a corporate update on Tuesday, April 23 at 11:15 a.m. CET.

    American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 21st Annual Meeting in Washington, D.C.
    ° uniQure will deliver multiple data presentations at the meeting, which takes place Monday, April 29 through Thursday, May 2. Specific details to follow when the meeting abstracts are released.


    Die laatste is uiteraard het event om naar uit te kijken. PS: Op 15 april worden de abstract openbaar gemaakt.
7.210 Posts
Pagina: «« 1 ... 333 334 335 336 337 ... 361 »» | Laatste |Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Indices

AEX 538,45 +1,10%
EUR/USD 1,1135 +0,19%
Germany30^ 11.672,30 +0,74%
Gold spot 1.740,48 +0,64%
LDN100-24h 6.095,65 -0,79%
NY-Nasdaq Composite 9.489,87 +1,29%

Stijgers

UNIBAI...
+5,66%
Air Fr...
+4,26%
ABN AM...
+3,88%
Neways
+3,84%
Wereld...
+3,61%

Dalers

VIVORY...
-1,63%
Vopak
-0,95%
ADYEN NV
-0,25%
Wolter...
-0,08%
UNILEVER
-0,02%
 
Quotedata: Amsterdam realtime by Euronext, other realtime by Cboe Europe Ltd.   US stocks: by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15min delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by VWD Group Crypto data by Crypto Compare