Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

Wat is de waarde van uniQure?

Volgen
 
Klik hier om dit forumtopic te volgen en automatisch op de hoogte gehouden te worden bij nieuwe berichten.
6.884 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 333 334 335 336 337 338 339 340 341 342 343 344 345 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
pim f
0
quote:

Frontrunner schreef op 16 mei 2019 om 21:55:


[...]

Vraag 1: Ik ga niet. Ben ook niet uitgenodigd trouwens. Op basis waarvan wordt je eigenlijk uitgenodigd?

Het is een aandeelhoudersvergadering, dus als je 1 of meer aandelen uniqure hebt, kun je je via je broker aanmelden
Prof. Dollar
0
Prof. Dollar
0
Offtopic maar wel interessant leesvoer! Over gentherapie, GDNF en gene switch.

Vermomde gentherapie laat zenuwen teruggroeien www.nemokennislink.nl/publicaties/ver...
pim f
0
fd.nl/economie-politiek/1302570/duurs...

copyright: FD

Duurste medicijn ter wereld goedgekeurd: $2.1 mln per dosis

Het Zwitserse farmaconcern Novartis mag het duurste medicijn ter wereld op de markt gaan brengen. Dat middel is een eenmalige gentherapie genaamd Zolgensma en gaat ruim $2.1 mln kosten. Novartis is ook voornemens het medicijn naar Europa te brengen, maar heeft hier nog geen officiële goedkeuring voor gekregen.

Gentherapie is een nieuwe, revolutionaire behandelmethode waarmee erfelijke aandoeningen in principe blijvend zijn te genezen. De eerste middelen zijn sinds kort op de markt en zijn in de regel erg duur. Novartis verdedigt de extreem hoge prijs van het medicijn echter met het argument dat eenmalige behandeling waardevoller is dan dure levenslange behandelingen die honderdduizenden dollars per jaar kunnen kosten.

Zeldzame spierziekte

Zolgensma is een medicijn voor spinale spieratrofie, een zeldzame spierziekte die de grootste genetische doodsoorzaak is bij zuigelingen. Vrijdag keurde Food and Drug Administration (FDA), de Amerikaanse toezichthouder, het medicijn officieel goed voor kinderen onder de twee jaar met deze ziekte. De ziekte kan leiden tot verlamming, ademhalingsproblemen en zelfs de dood voor zuigelingen met type-1 van de ziekte. Spinale spieratrofie komt voor bij circa een op de tienduizend pasgeborenen, van wie 50 tot 70% gediagnosticeerd wordt met type 1.

Tot nu toe was het duurste medicijn ter wereld een gentherapie tegen een zeldzame vorm van blindheid. Dat middel is in handen van Spark Therapeutics, in februari overgenomen door de eveneens Zwitserse medicijnmaker Roche. Dit middel kost in de Verenigde Staten €700.000 per behandeling.
T. Montana
0
Al die koppen over duurste medicijn ter wereld zijn clickbait, slaan totaal de plank mis en versterken het beeld onder het grote publiek van de farmaindustrie als geldwolven - enorm gemakzuchtig en funest. De prijs is ca de helft van wat Novartis in een eerder stadium naar buiten bracht - ongetwijfeld ingegeven door imago-overwegingen, en die op basis van dezelfde argumentatie ook heel goed verdedigbaar is. Een rijke onderneming als Novartis kan zich zo'n discount makkelijk veroorloven, maar schaadt daarmee de kleine bedrijven die de motor van innovatie voor big pharma zijn en zet een hele reeks van unintended consequences in beweging die de zo broodnodige innovatie uiteindelijk de kop zal indrukken. Daar zou zo'n stukkie over moeten gaan, maar ja, dat vergt iets meer tijd en nadenken.

Overigens kost Luxturna van Spark maar $425.000 per oog ;)
Prof. Dollar
1
Vandaag heeft BioMarin data voor hun hemofilie A gentherapie bekendgemaakt. De duurzaamheid (de werking op langere termijn) lijkt af te nemen en ze mikken nu op het aantal bloedingen (hoe minder des te beter) als blijk van effectiviteit.

Dit is het mogelijke scenario dat QURE heeft voorspeld en hun heeft aangezet tot een nieuwe benadering. Interessante ontwikkeling. Hopelijk presenteert QURE eind dit jaar nieuwe pre-klinische data en wordt de inhaalmanoeuvre ingezet.
colt
0
uniQure to Participate in Multiple Upcoming Industry Conferences
By GlobeNewswire, May 31, 2019


LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, the Netherlands, May 31, 2019 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ:QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced that it will participate in the following upcoming conferences in June:

Gordon Research Conference: CAG Triplet Repeat Disorders, June 2 - 7, Lucca (Barga), Italy.

Joseph Higgins, M.D., F.A.A.N., VP, clinical development, Huntington's disease program lead, will be presenting "Silencing CAG Repeats in Huntington's Disease and SCA3" on Friday, June 7th at 6:05 p.m. CET.

In addition, uniQure will be presenting in the poster session on Wednesday June 5th and Thursday June 6th: "A novel AAV-based miQURE gene therapy for SCA3" (Poster #56).


European Reference Network - Rare Neurological Diseases (ERN-RND) Annual Meeting, June 17 - 19, Siena, Italy.

Astrid Valles-Sanchez, senior scientist biomarker research at uniQure, will be presenting "Developing microRNA-based gene therapies for Huntington Disease and Spinocerebellar Ataxia type 3" on Monday, June 17th at 3:40 p.m. CET.


Huntington's Disease Society of America (HDSA) 34th Annual Convention, June 27 - 29, Boston, MA.

UniQure is a sponsor of the conference and will be presenting in the Boston Biotech HD Showcase session on Saturday, June 29 from 2:45 to 3:35 p.m. ET.
About uniQure

uniQure is delivering on the promise of gene therapy - single treatments with potentially curative results. We are leveraging our modular and validated technology platform to rapidly advance a pipeline of proprietary and partnered gene therapies to treat patients with hemophilia, Huntington's disease and other severe genetic diseases. www.uniQure.com

uniQure Contacts

For Investors:

Maria E. Cantor
T. Montana
0
SVB Leerink May 31 : QURE (Outperform) Negative Readthrough from Valrox Overdone. We recommend buying QURE shares on their recent stock weakness (-8.7% since May 24 close) which we think has been incorrectly driven by what some investors perceive as negative read-through from BMRN's [OP] Valrox (hemophilia A) update. Reiterate OP and $76 PT on QURE.
T. Montana
0
quote:

T. Montana schreef op 3 jun 2019 om 15:04:


SVB Leerink May 31 : QURE (Outperform) Negative Readthrough from Valrox Overdone. We recommend buying QURE shares on their recent stock weakness (-8.7% since May 24 close) which we think has been incorrectly driven by what some investors perceive as negative read-through from BMRN's [OP] Valrox (hemophilia A) update. Reiterate OP and $76 PT on QURE.


En iets meer detail:
Bottom Line: We recommend buying QURE shares on their recent stock weakness (-8.7% since May 24 close) which we think has been incorrectly driven by what some investors perceive as negative readthrough
from BMRN's [OP] Valrox (hemophilia A) update. In fact, QURE shares have depreciated more than BMRN, which has traded down by 6.4% during the same time frame. A lack of immediate binary data catalysts may strike some investors as a reason to stay on the sidelines, but we believe ongoing de-risking of QURE's AMT-061 (hemophilia B), consistent internal manufacturing protocols, and key differences between the biology of factor VIII (FVIII) vs. factor IX (FIX) supports our bullishness on QURE at these levels. Moreover, we think ONCE's pending acquisition for ~$5B should be viewed as a relevant comp to QURE's potential value. Reiterate OP and $76 PT on
QURE.
Tex Mex
0
quote:

Frontrunner schreef op 3 jun 2019 om 22:14:


Qure reageert hier goed op!


Zou het niet eerder een reactie zijn op het succes van Bluebird Bio bij de EMA vandaag?

Geschat prijskaartje van Zynteglo: $ 2,1 miljoen.

seekingalpha.com/news/3468656-bluebir...

T. Montana
0
quote:

Tex Mex schreef op 4 jun 2019 om 00:33:


[...]

Zou het niet eerder een reactie zijn op het succes van Bluebird Bio bij de EMA vandaag?

Geschat prijskaartje van Zynteglo: $ 2,1 miljoen.

seekingalpha.com/news/3468656-bluebir...




Ik denk dat het meer met de Leerink note te maken heeft - het is nogal een endorsement en dat van een van de leidende en invloedrijke healthcare banken. 3x gemiddeld volume ook.
[verwijderd]
0
de breyde
0
Beste mede leden van dit IEX Qure forum.

Al enkele malen de redactie van IEX premium getipt om dit Biotech aandeel eens wat aandacht te geven, de koers heeft zich vanaf het bijna bankroet van A.M.T. geweldig ontwikkeld met dit jaar weer een formidabele koersontwikkeling in 2019, van $ 28,77 tot $ 74,20, totaal jaarendement 162,82%.
Wat is het verwachte koersdoel???

T. Montana
0
quote:

de breyde schreef op 5 jun 2019 om 23:07:


Beste mede leden van dit IEX Qure forum.

Al enkele malen de redactie van IEX premium getipt om dit Biotech aandeel eens wat aandacht te geven, de koers heeft zich vanaf het bijna bankroet van A.M.T. geweldig ontwikkeld met dit jaar weer een formidabele koersontwikkeling in 2019, van $ 28,77 tot $ 74,20, totaal jaarendement 162,82%.
Wat is het verwachte koersdoel???




Gaat best lekker zonder IEX premium aandacht, zou het zo laten. Totaal irrelevant voor de koersvorming. Voor wat het waard is, een informele biotwitterenquete vraagt dit, 'als QURE in de niet al te verre toekomst wordt overgenomen, voor welke koers. 17% zegt onder de $90, 47% tussen $90-$120, 36% boven $120 per aandeel; 75 stemmen uitgebracht, enquete is nog 12 uur open. Wie het weet mag het zeggen. Dacht zelf na het bod op Spark aan $105 geloof ik (lijkt al weer zo lang geleden), maar gezien de huidige spurt zou het me niet verbazen als dat aan de lage kant is. Voor de generatie NPEX houders is dit hoe dan ook een ongelofelijke run, zelfs als het op de koers van vandaag van eigenaar wisselt.
6.884 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 333 334 335 336 337 338 339 340 341 342 343 344 345 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Markt vandaag

Winsten op Wall Street na grote cijferdrukte

23 jul De aandelenbeurzen in New York zijn dinsdag met aardige winsten de handel uitgegaan. Beleggers op Wall Stre... 1

    Indices

    AEX 582,08 +1,84%
    EUR/USD 1,1144 -0,69%
    Germany30^ 12.555,30 +0,52%
    Gold spot 1.421,11 -0,29%
    LDN100-24h 7.528,91 +1,25%
    NY-Nasdaq Composite 8.251,40 +0,54%
    US30# 27.351,00 +0,02%

    Stijgers

    BESI
    +9,03%
    Aperam
    +8,66%
    Arcadis
    +8,62%
    TomTom
    +8,32%
    Arcelo...
    +8,09%

    Dalers

    Kiadis...
    -6,18%
    Basic-Fit
    -4,14%
    ABN AM...
    -2,84%
    ASR Ne...
    -2,68%
    KPN
    -2,35%