Inloggen

Login
 
Wachtwoord vergeten?

Morgen is het bal

Volgen
 
Klik hier om dit forumtopic te volgen en automatisch op de hoogte gehouden te worden bij nieuwe berichten.
72 Posts, Pagina: 1 2 3 4 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omlaag ↓
[verwijderd]
1
flosz
0
quote:

cqtvld schreef op 19 jul 2012 om 09:12:


WIE weet


Hij heeft gelijk!

******************
OT, Btw@KK: GSK’s RTS,S/Crucell’s Ad35.CS.01 malaria vaccin: In animal models, however, Crucell’s vaccine failed to elicit the desired effect (specifically an increase in CD8+ T cells). Asked whether the vaccine might still work in humans, Adrian Hill at Oxford University said, “it will not,” and that vectored vaccines “have moved on.” clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01366534 tinyurl.com/d9ewxbz
Prof. Dollar
0
quote:

Kiloknaller schreef op 18 jul 2012 om 22:56:


Net via betrouwbare bron vernomen dat er een positive vote is.
:) :) :)

Je komt erg vaag over. Heb je het over Glybera?
flosz
0
Klinisch onderzoek in de EU aantrekkelijker maken: de
Commissie stelt herziene regels voor proeven met
medicijnen voor
europa.eu/rapid/pressReleasesAction.d...

Proposal for a Clinical Trials Regulation - Questions and answers
europa.eu/rapid/pressReleasesAction.d...
Prof. Dollar
0
Bedankt flosz.

Er staat wel: Het voorstel zal naar verwachting in 2016 van kracht worden.

Denk je dat er achter de schermen een aanleidende link met de Glybera procedure en dit voorstel zijn?
[verwijderd]
0
quote:

Prof. Dollar schreef op 19 jul 2012 om 20:00:


Bedankt flosz.

Er staat wel: Het voorstel zal naar verwachting in 2016 van kracht worden.

Denk je dat er achter de schermen een aanleidende link met de Glybera procedure en dit voorstel zijn?

Ik kan niet inzien waartom dit voorstel interessant zou zijn voor Glybera. Glybera stuit meer op problemen met goedkeuring /afwijzing, waarbij politieke en concurrentie grote invloed uitoefenen. daarnaast is het een zeldzame ziekte waarbij maar weinig proefpersoenen te vinden zijn.
Zoef
flosz
0
Yeah baby Yeahhhh

20/07/2012

European Medicines Agency recommends first gene therapy for approval
Glybera offers new medical treatment for patients with severe or multiple pancreatitis attacks due to lipoprotein lipase deficiency

The European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) has recommended the authorisation of Glybera (alipogene tiparvovec) for marketing in the European Union. It is intended to treat lipoprotein lipase (LPL) deficiency in patients with severe or multiple pancreatitis attacks, despite dietary fat restrictions.

LPL deficiency is an ultra-rare inherited disorder estimated to affect no more than one or two people per million. Due to a defective gene, patients with this disorder cannot produce enough LPL, an enzyme responsible for breaking down fats. So far, management of patients with the disorder consists of strict reduction of dietary fat to less than 20% of the daily caloric intake. It is very difficult to comply with such a dietary regimen and as a consequence many patients experience life-threatening pancreatitis attacks requiring admission to hospital.

Glybera is the first gene therapy medicine to be recommended for authorisation in the European Union. Gene therapy medicines have the potential to cure genetic disorders by replacing a defective gene with a working copy, thus helping the body to recover functionality. Glybera uses an adeno-associated virus vector as the delivery vehicle to add working copies of the LPL gene into muscle cells to enable production of the enzyme in the cells.

The CHMP recommended the granting of the marketing authorisation under ‘exceptional circumstances’. The company that markets Glybera will be required to provide data from a registry set up to monitor outcomes in patients treated with Glybera, which the Agency will review as they become available.

“The evaluation of this application has been a very complex process, but the use of Glybera in a more restricted indication than initially applied for, which targets the patient population with greatest need for treatment, and additional analyses by the Committee for Advanced Therapies (CAT) have added to the robustness of the data provided and allowed the CHMP to conclude that the benefits of Glybera are greater than its known risks”, said Dr Tomas Salmonson, acting Chair of the CHMP. “Our established ways of assessing the benefits and risks of Glybera were challenged by the extreme rarity of the condition and also by uncertainties associated with data provided. In close cooperation with the CAT we have worked out a way to ensure robust and close follow-up of the quality, safety and efficacy of Glybera while giving patients who have to live with this rare disease access to a medical treatment.”

The CHMP was advised by the CAT, the Agency’s expert committee for advanced-therapy medicinal products. Both committees have distinct responsibilities in the approval process of advanced-therapy medicines. The CAT adopts a draft opinion, which is taken into account by the CHMP when giving its recommendation regarding the authorisation of a medicine in view of the balance of benefits and risks identified.

“The CAT has worked closely with the CHMP throughout the procedure”, said Dr Christian Schneider, the Chair of the CAT. “I was concerned about reports in the public domain of differences between the two committees during the approval process, since the scientific assessment of the CAT and the CHMP were not far apart. The dossier is maybe a unique case where the ultra-rarity of the disease, its fluctuating rather than continuously progressing clinical course, and the complexity of the scientific data led to difficult scientific decision-making.”

Background

The marketing authorisation application for Glybera was submitted to the Agency in December 2009. In June 2011, both the CHMP and the CAT adopted negative opinions concerning the use of Glybera in the treatment of patients with LPL deficiency. During the re-examination the CAT considered that there was scope for approval of Glybera with additional post-marketing studies, but the CHMP maintained its negative opinion in October 2011.

Following the meeting of the Member States Standing Committee on human medicinal products on 23 January 2012, the European Commission asked the Agency to re-evaluate the application for Glybera in a restricted group of patients with severe or multiple pancreatitis attacks. This was first considered in April 2012. Following detailed scientific discussions in both committees, the CAT adopted a positive draft opinion in June 2012, which has now been endorsed by the CHMP.

The CHMP’s opinion on Glybera will now be sent to the European Commission for the adoption of a marketing authorisation.

Note

Glybera is a designated orphan medicine. The orphan designation was granted by the European Commission in March 2004.
www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=...
flosz
0
Positive opinion on the marketing authorisation of Glybera (alipogene tiparvovec)


Opinion follows re-evaluation in a restricted group of patients
On 23 June 2011, the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) adopted a negative opinion, recommending the refusal of the marketing authorisation for Glybera for the treatment of lipoprotein lipase deficiency. The negative opinion was confirmed in October 2011, following a re-examination.
Following a request from the European Commission, the CHMP re-evaluated Glybera in a restricted group of patients with severe or multiple pancreatitis attacks. In April 2012, the CHMP maintained its previous recommendation that the medicine should not be granted a marketing authorisation. On 19 July 2012, after a second evaluation which involved the adoption of a formal opinion of the Agency’s Committee for Advanced Therapies (CAT), the CHMP concluded that the medicine’s benefits outweigh its risk in this patient group and recommended the granting of a marketing authorisation.
What is Glybera?
Glybera is a medicine that contains the active substance alipogene tiparvovec. It is to be available as a solution for injection.
Glybera is a type of advanced therapy medicine called a ‘gene therapy product’. This is a type of medicine that works by delivering a gene into the body to correct a genetic deficiency.
What is Glybera to be used for?
Glybera is to be used to treat patients with lipoprotein lipase deficiency and who have severe or multiple pancreatitis attacks.
Lipoprotein lipase deficiency is a rare disease in which patients have a defect in the gene for lipoprotein lipase, an enzyme responsible for breaking down fats. Patients with this disease are prone to recurring attacks of pancreatitis (inflammation of the pancreas), which is a major complication. Glybera was designated an ‘orphan medicine’ (a medicine to be used in rare diseases) on 8 March 2004 for treatment of lipoprotein lipase deficiency. More information on the orphan designation can be found here.
How is Glybera expected to work?
The active substance in Glybera, alipogene tiparvovec, is made of a virus that has been modified so it can carry a gene for lipoprotein lipase. It is to be given by injection into a muscle, where it corrects the deficiency of lipoprotein lipase by enabling cells of the muscle to produce the enzyme.
The virus used in Glybera is an ‘adeno-associated viral vector’ that has been modified so that it cannot make copies of itself. The virus does not cause infections in humans.
What did the company present to support its application?
The effects of Glybera were first tested in experimental models before being studied in humans. The company’s clinical programme included 27 patients with lipoprotein lipase deficiency on a low-fat diet. The majority of patients who received Glybera also received immunosuppressive treatment to reduce the reaction of the body’s immune system against the medicine. The main measure of effectiveness was based on a reduction in blood fat levels, with patients being followed up after the study.
What are the conclusions of the CHMP?
For the initial application, the CHMP, in consultation with the CAT, recommended in June 2011 that Glybera should not be granted authorisation, noting that there was insufficient evidence of a consistent long-lasting benefit of the medicine in the patients studied. The CHMP maintained its recommendation at the re-examination in October 2011, although at that time the CAT concluded that the concerns over the medicine’s benefits could have been addressed with additional post-marketing studies.
Following the request from the European Commission, the CHMP re-evaluated Glybera in a restricted group of patients with severe or multiple pancreatitis attacks. In April 2012, the CHMP maintained its previous recommendation that the medicine should not be granted marketing authorisation1.
The CHMP subsequently conducted a second evaluation in the restricted patient group, as it was considered that a formal CAT opinion was required. After careful consideration by both committees of all the evidence and the circumstances of the disease, including its extreme rarity, the CHMP concluded that the benefits of the medicine outweigh its risks in patients with severe or multiple pancreatitis attacks, a subgroup of severely affected patients with a high unmet medical need. The data examined indicated a reduction in the number of pancreatitis attacks which could be of benefit to these patients.
The CHMP recommended the granting of the marketing authorisation under ‘exceptional circumstances’. Under the terms of the authorisation, the company will be required to provide further study data as well as data from a registry to be set up to monitor outcomes in patients treated with Glybera. There will also be in place a restricted access programme to ensure that Glybera is used appropriately. www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document...
flosz
0
CHMP summary of positive opinion for Glybera
Further to a request from the European Commission in the framework of the
Standing Committee procedure
International nonproprietary name (INN): Alipogene tiparvovec
Following a request from the European Commission, the Committee for Medicinal Products for Human
Use (CHMP) re-evaluated the medicinal product Glybera in a restricted patient population with severe
or multiple pancreatitis attacks. On 19 July 2012, the CHMP adopted a positive opinion2 recommending
the granting of a marketing authorisation under exceptional circumstances3 for Glybera,
3 x 1012 gc/ml, solution for injection, for treatment of patients diagnosed with lipoprotein lipase
deficiency and suffering of severe or multiple pancreatitis attacks. Glybera was designated as an
orphan medicinal product on 8 March 2004. The applicant for this medicinal product is uniQure
biopharma B.V.
The active substance of Glybera, alipogene tiparvovec, is a lipid modifying agent ( ATC Code C10
AX10). Glybera is a gene therapy medicinal product constructed with an adeno-associated viral vector
carrying the gene for lipoprotein lipase protein, which is expressed in muscle after administration.
The benefits with Glybera are its ability to allow expression of the lipoprotein lipase protein in deficient
patients, suffering from severe or multiple pancreatitis attacks. Glybera must be used in conjunction
with appropriate diet. The most common side effects are pain in extremities reported in about one
third of patients. A pharmacovigilance plan for Glybera, as for all medicinal products, will be
implemented as part of the marketing authorisation.
The approved indication is: Glybera is indicated for adult patients diagnosed with familial lipoprotein
lipase deficiency (LPLD) and suffering from severe or multiple pancreatitis attacks despite dietary fat
restrictions. The diagnosis of LPLD has to be confirmed by genetic testing. The indication is restricted
to patients with detectable levels of LPL protein (see section 4.4).”
It is proposed for Glybera to be prescribed and administered under the supervision of a physician with
expertise in treating patients with lipoprotein lipase deficiency and in gene therapy administration, in
full consultation with the patient.
Detailed recommendations for the use of this product will be described in the summary of product
characteristics (SmPC), which will be published in the European public assessment report (EPAR) and
will be available in all official European Union languages after the marketing authorisation has been
granted by the European Commission.
The CHMP, on the basis of quality, safety and efficacy data submitted, considers that there is a
favourable benefit-to-risk balance for Glybera in the restricted indication and therefore recommends
the granting of the marketing authorisation under exceptional circumstances4.
www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document...
flosz
0
Eerste gentherapie in de Westerse wereld krijgt positief advies in
Europa van CHMP
Gentherapie Glybera® van uniQure aanbevolen voor goedkeuring

*De eerste gentherapie in de Westerse wereld die de belangrijke mijlpaal van regulatoire goedkeuring bereikt, dit is een hoogtepunt van 40 jaar onderzoek
*De eerste therapie voor patiënten met LPL-deficiëntie, een ernstige ziekte waarvoor er geen alternatieve behandeling bestaat
*Validatie van uniQure’s unieke AAV gentherapieplatform, dat bestaat uit een modulair, plug-and-play vectorsysteem en geavanceerde GMP-productie op commerciële schaal
*Het begin van een nieuwe fase van uniQure’s ontwikkeling, met onder andere inkomsten uit productverkoop en potentiële partnerschappen
*Het technologieplatform kan nu worden ingezet om oplossingen te vinden voor vele andere, ernstige genetische en andere aandoeningen

Amsterdam, Nederland – 20 juli, 2012 – uniQure kondigt vandaag aan dat het European Medicines Agency’s Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) een positief advies geeft voor de goedkeuring van
Glybera® (alipogen tiparvovec) als een behandeling voor lipoproteïne lipase deficiëntie (LPLD) onder bijzondere omstandigheden. LPLD is een bijzonder zeldzame erfelijke ziekte. Patiënten met deze ziekte zijn niet in staat om vetdeeltjes in hun bloedplasma te af te breken, wat kan leiden tot zeer ernstige terugkerende pijn in de onderbuik en alvleesklierontsteking.
De Europese Commissie (EC) volgt over het algemeen de aanbevelingen van de CHMP op. “We verwachten binnen 3 maanden na de beslissing van het CHMP een definitieve goedkeuring van de EC te ontvangen,” zegt Jörn Aldag,
CEO van uniQure. “De positieve aanbeveling van vandaag betekent dat Glybera het eerste goedgekeurde gentherapieproduct product in Europa wordt voor de behandeling van zeldzame ziekten, aandoeningen die niet vaak
voorkomen en waarvoor er een hoge, onbeantwoorde vraag naar medische behandelingen bestaat.” De goedkeuring geldt voor alle 27 Europese lidstaten.
Mr. Aldag vervolgt: “Patiënten met LPLD durven geen normale maaltijd te nuttigen omdat dit kan leiden tot een acute en extreem pijnlijke ontsteking van de alvleesklier, wat vaak resulteert in een bezoek aan de intensive care. Nu bestaat er voor het eerst een behandeling voor deze patiënten die niet alleen het risico om ernstig ziek te worden
verkleint, maar ook meerdere jaren effect heeft na één enkele injectie. De positieve aanbeveling van het CHMP voor Glybera is daarom een belangrijke doorbraak voor zowel LPLD-patiënten als voor de geneeskunde in het algemeen.
Het herstellen van het natuurlijke vermogen van het lichaam om zelf vetdeeltjes in het bloed af te breken om alvleesklierontsteking en extreme pijn in de onderbuik bij deze patiënten te voorkomen is waar gentherapie voor staat: ziekten genezen op genetisch niveau.”
“Bij uniQure werken wij ook aan behandelingen voor verschillende andere zeldzame aandoeningen, zoals acute intermitterende porfyrie en Sanfilippo B. Maar de mogelijkheden van gentherapie strekken veel verder dan alleen het behandelen van zeldzame aandoeningen. Zoals onlangs werd aangetoond in een publicatie van de New England Journal of Medicine (N Engl J Med 2011; 365:2357-2365, 22 december, 2011), is er bij hemofiliepatiënten die met het door ons exclusief ingelicenseerde gen behandeld werden een klinisch effect te zien dat meerdere jaren aanhoudt, waardoor profylactische behandeling kan worden stopgezet. Daarnaast boeken we vooruitgang in programma’s voor degeneratieve ziekten zoals de ziekte van Parkinson. Wij geloven dat, net zoals met antilichamen,gentherapie op een dag een belangrijk vast onderdeel van de geneeskunde zal zijn," voegt dhr. Aldag toe.
Als onderdeel van de goedkeuring, zal behandeling met Glybera worden aangeboden via gespecialiseerde centra met ervaring in het behandelen van LPLD en door speciaal opgeleide medici om de te garanderen dat de veiligheid van dit nieuwe behandelingsparadigma blijft gewaarborgd. uniQure heeft zich ook verplicht een patiëntenregister op te zetten om deze zeer ernstige, weinig onderzochte ziekte beter te leren begrijpen Het bedrijf bereidt de aanvraag voor om markttoelating in de VS, Canada en andere geografische gebieden te verkrijgen.
Glybera is getest met drie interventionele klinische studies welke zijn uitgevoerd in Nederland en Canada, met in totaal 27 LPLD patiënten. In alle drie de klinische studies werd Glybera goed verdragen en werden er geen relevante veiligheidsproblemen waargenomen. Data uit deze klinische studies tonen aan dat de toediening van een enkele dosis Glybera resulteerde in een langdurige biologische activiteit van het LPL-eiwit.

Over Glybera®
uniQure heeft Glybera ontwikkeld als behandeling voor patiënten met de genetische aandoening lipoproteïne lipase deficiëntie. LPLD is een zeldzame aandoening, waarvoor er vandaag de dag geen behandeling bestaat. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, waardoor het LPL-eiwit in patiënten of maar zeer ten dele werkzaam is of helemaal niet. Dit eiwit is nodig om grote vetdragende deeltjes in het bloed af te breken na iedere maaltijd. Wanneer dergelijke deeltjes, de zogenaamde chylomicronen, zich ophopen in het bloed, kunnen deze kleine bloedvaten blokkeren. Een overmaat aan chylomicronen resulteert in terugkerende en ernstige acute alvleesklierontsteking, wat pancreatitis genoemd wordt, de meest bedreigende complicatie van LPLD. Glybera is
heeft de status van weesgeneesmiddel in de EU en de VS. LPL-deficiëntie komt voor bij 1-2 personen op een miljoen. Voor meer informatie over LPLD zie www.lpldeficiency.com

Over uniQure
uniQure is een marktleider op het gebied van gentherapie. uniQure heeft een productpijplijn in ontwikkeling voor gentherapieën voor de behandeling van hemofilie B, acute intermitterende porfyrie, de ziekte van Parkinson en Sanfilippo B. Door middel van adenogeassocieerde virale (AAV) afgeleide vectoren als transportmiddel voor de therapeutische genen, heeft het bedrijf waarschijnlijk 's werelds eerste stabiele en opschaalbare AAVproductieplatform weten te ontwikkelen en te valideren. Dit geoctrooieerde platform kan worden toegepast op een groot aantal (zeldzame) ziekten die worden veroorzaakt door een defect gen en maakt het uniQure mogelijk om haar strategie te concentreren op deze sector van de markt. uniQure’s grootste aandeelhouders zijn Forbion Capital
Partners en Gilde Heatlhcare, twee van de meest toonaangevende investeerders van risicokapitaal in de life sciences in Nederland. Ga voor meer informatie naar www.uniqure.com
www.uniqure.com/uploads/Glybera%20App...
[verwijderd]
0
quote:

sokjes schreef op 20 jul 2012 om 15:20:


iemand enig idee wat een omgeruild AMT aandeeltje nu waard is?


Ik heb er een apart draadje voor gemaakt op het uniQure forum
Zoef
[verwijderd]
0
Let op: de biedregels bij NPEX zijn wezenlijk anders dan bij AEX: de belangrijkste verschillen zijn:
- je biedt op een specifieke positie aangeboden aandelen;
- als je bod hoger is dan de vraagrpijs kun je de opdracht niet meer intrekken
- als iemand een bieding doet, die hoger is dan jou vraagprijs dan kun je de aangeboden aandelen ook niet meer terugtrekken.
- natuurlijk mag je altijd hoger bieden dan het bod dat er al staat; dan kan het voorgaande lagere bod op diezelfde partij natuurlijk wel ingetrokken worden.

Dit allemaal vanaf maandag a.s. want dan gaat de bied periode officieeel in.
Heb je nog vragen bel dan NPEX.

Zoef
sokjes
0
quote:

de echte zoef schreef op 20 jul 2012 om 15:45:


Let op: de biedregels bij NPEX zijn wezenlijk anders dan bij AEX: de belangrijkste verschillen zijn:
- je biedt op een specifieke positie aangeboden aandelen;
- als je bod hoger is dan de vraagrpijs kun je de opdracht niet meer intrekken
- als iemand een bieding doet, die hoger is dan jou vraagprijs dan kun je de aangeboden aandelen ook niet meer terugtrekken.
- natuurlijk mag je altijd hoger bieden dan het bod dat er al staat; dan kan het voorgaande lagere bod op diezelfde partij natuurlijk wel ingetrokken worden.

Dit allemaal vanaf maandag a.s. want dan gaat de bied periode officieeel in.
Heb je nog vragen bel dan NPEX.

Zoef

wat gebeurt er als ik niks doe?
sorry voor mn vragen en (zeer) bedankt voor je reactie zoef...
flosz
1
UniQure began preparations a few weeks ago for meetings with the Food and Drug Administration to seek U.S. approval for Glybera, he said.
www.businessweek.com/news/2012-07-20/...
After more than two decades of dashed expectations, the field of gene therapy appears close to reaching a milestone: a regulatory approval.
The European Medicines Agency has recommended approval of a gene therapy to treat a rare genetic disease, according to the agency’s Web site.
If the European Commission follows the advice, as it usually does, this would be the first regulatory approval of a gene therapy drug in the Western world. That could give a boost to the field, which at times has struggled for credibility and financing.
An approval “is really potentially going to change the way the field is looked at,” said Jeffrey Ostrove, chief executive of Ceregene, a gene therapy company in San Diego. Some pharmaceutical companies have been reluctant to invest in the field, he said, because “there are no approved products in the major markets they sell in.”
Gene therapy involves providing the body with genes it needs, such as correct copies of defective genes that cause genetic disorders. Its use in the West so far has been confined to clinical trials.
The therapy recommended for approval in Europe, called Glybera, was developed by uniQure, a Dutch company. It treats lipoprotein lipase deficiency, a disease that affects only several hundred people in the European Union and a similar number in North America.
People with the disease have a genetic mutation that prevents them from producing an enzyme needed to break down certain fat-carrying particles that circulate in the bloodstream after meals. Without the enzyme, so much fat can accumulate that the blood looks white rather than red.
“It’s the equivalent of having a 10 percent cream in your bloodstream,” said Dr. Daniel Gaudet, a professor of medicine at the University of Montreal, who led the clinical trials of the drug. People with the disease are prone to severe bouts of inflammation of the pancreas. There is no good treatment except an extremely low-fat diet.
Glybera provides correct copies of the lipoprotein lipase gene, which allows patients to make some of the needed enzyme. A single treatment, consisting of injections into multiple spots on the leg muscles on the same day, is expected to last for several years, if not longer, said Jörn Aldag, chief executive of uniQure.
Mr. Aldag said the company hoped to apply for approval of the gene therapy in the United States eventually, but he was not certain of the timing.
Gene therapy has long been seen as promising way to treat numerous diseases. But hundreds of clinical trials have been conducted since 1990 and most have failed, in part because it has been difficult to deliver the genes and get them to work for a long time. The field has also been set back by some safety issues, particularly the death of a teenager in a 1999 clinical trial at the University of Pennsylvania.
But researchers have been slowly overcoming the obstacles and in the last few years there have been reports of successes in attempts to treat cancer, hemophilia B, as well as certain immune diseases and a condition that causes blindness.
“It didn’t occur as rapidly, I think, as people had kind of promised or suggested 15 or 20 years ago, but we are starting to see success,” said Dr. Mark A. Kay, a professor of pediatrics and genetics at Stanford.
A gene therapy to treat cancer won approval in China in 2003. But some Western experts have questions about the rigor of the regulatory review in that country.
How effective Glybera is might still be open to some question, in part because the company tested the drug in only 27 patients, and without rigorous controlled clinical trials.
The Committee for Medicinal Products for Human Use, which recommends whether new drugs should be approved in Europe, rejected Glybera three times in the last year or so.
After its third rejection, in April, the committee said that the company had “not provided sufficient evidence” that blood lipids were lowered in a persistent manner and that there was also insufficient evidence of a reduction of the incidence of pancreatitis, the inflammation of the pancreas.
But the committee has now reversed itself. It said that the approved population had been narrowed to those with the most severe disease and that the company would be required to monitor the outcomes of patients treated with Glybera and provide that data to regulators.
Dr. Gaudet, who has been a paid adviser to uniQure, said the trials showed that after the treatment, patients had fewer bouts of pancreatitis and those bouts tended to be less intense and painful.
The repeated setbacks took its toll on the company, which was once known as Amsterdam Molecular Therapeutics. That company ran out of money this year and is now being liquidated. UniQure, which is privately held, was formed with new investment and took on the people and assets of Amsterdam Molecular.
www.nytimes.com/2012/07/21/health/eur...
www.reuters.com/article/2012/07/20/us...
First Gene Therapy One Step Away from European Sanction
www.genengnews.com/gen-news-highlight...
vidayestilo.terra.com.co/salud/regula...,e784542ede4a8310VgnVCM3000009acceb0aRCRD.html
www.bfm.ru/news/2012/07/20/evropejski...
www.eleconomista.es/cultura/noticias/...
www.fiercebiotech.com/story/biotechs-...
www.egovmonitor.com/node/52597
www.washingtonpost.com/world/europe/e...
www.bbc.co.uk/news/health-18926892
72 Posts, Pagina: 1 2 3 4 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Plaats een reactie

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord

Direct naar Forum

Markt vandaag

Verlies voor beurs Amsterdam

16:05 De beurs in Amsterdam stond donderdag in het rood, terwijl elders in Europa kleine uitslagen waren te zien.... 2

    Indices

    AEX 589,85 -0,73%
    EUR/USD 1,1068 -0,08%
    Germany30^ 13.148,40 -0,07%
    Gold spot 1.468,75 -0,35%
    LDN100-24h 7.234,97 -0,04%
    NY-Nasdaq Composite 8.526,73 -0,51%
    US30# 27.747,27 -0,20%

    Stijgers

    Flow T...
    +1,68%
    Ajax
    +1,45%
    Nedap
    +1,04%
    OCI
    +1,00%
    Basic-Fit
    +0,63%

    Dalers

    Kiadis...
    -6,85%
    Alfen ...
    -4,38%
    BESI
    -2,76%
    Arcelo...
    -2,57%
    ASMI
    -2,02%