Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Voorstel voor open brief over AMT's Glybera
Volgen
Onderstaand een concept open brief die ik heb gemaakt voor het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, met een cc naar Prof. P. Borst (= Nederlandse GenGoeroe) omdat ik vind dat ze hun mening over Glybera moeten herzien. Wie heeft aanpassingen/toevoegingen? Wie voelt zich geroepen deze brief te verzenden? Zou dit wat voor de VEB kunnern zijn? Kopieer gerust deze tekst, pas hem aan. Whatever. OPEN BRIEF VAN …… Aan Prof. Dr. H.G.M. Leufkens, voorzitter van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, Aan Prof. Dr. P. Borst, lid van het voormalig Innovatieplatform, Emeritus wetenschappelijk directeur van het Nederlands Kanker Instituut Graag aanvullende suggesties voor personen Mijne heren, Namens privé investeerders in Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) en als Nederlandse burgers met een warm hart voor innovatie vragen wij uw actieve bemoeienis in de volgende kwestie. AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van menselijke gentherapie. Met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) als het gekozen transportmiddel voor therapeutische genen was het bedrijf in staat om waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV-platform ter wereld te ontwerpen en te valideren. Dit geoctrooieerde platform kan toegepast worden op een groot aantal zeldzame ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd functionerend gen. AMT heeft de gen-therapie Glybera (alipogeen tiparvovec) in ontwikkleing. Glybera werkt bij lipoproteinelipase-deficientie (LPLD), een zeldzame, potentieel dodelijke genetische aandoening, waarvoor nog geen gen-therapie beschikbaar is. De ziekte resulteert in een sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit, dat van belang is bij de afbraak van vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren. AMT heeft voor Glybera een registratie aanvraag bij de EMA ingediend welke in juni 2011 in eerste instantie werd afgewezen. Bij herbeoordeling heeft het Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) van de EMA in october 2011 de aanvraag opnieuw afgewezen. Dit in weerwil van de aanbeveling om Glybera goed te keuren door het Comité voor Geavanceerde Therapieën (CAT). Het CAT is een adviesorgaan van experts dat specifiek door de Europese Commissie in het leven is geroepen om het CHMP te ondersteunen en adviseren op het terrein van geavanceerde therapieën, in het bijzonder gen- en celtherapieën. De aanvraag werd in herbeoordeling afgewezen met de kleinst mogelijke meerderheid van 16 stemmen tegen en 15 voor. Verontrustend en onbegrijpelijk was hier bij dat Nederland tegen heeft gestemd, hoewel het evident is, gezien de stemverhouding, dat er ook goede argumenten voor goedkeuring moeten zijn. Het lijkt wel alsof het CBG haar 'onafhankelijkheid' heeft laten prevaleren boven het in dit geval toch zeer verdedigbare nationaal belang en het belang van patienten. Zo bezien heeft het CBG de Nederlandse Innovatie een flinke zet in de verkeerde richting gegeven, zijn de patienten niets verder, en is AMT bijna failliet. Op 22 januari 2012 heeft het Europese Commissies staande comité van het Europese Parlement overlegd over de bekrachtiging van de beslissing om Glybera niet goed te keuren zoals geadviseerd door de CHMP in october 2011. Dit overleg resulteerde niet in een duidelijke positie ten gunste van of tegen een goedkeuring van Glybera. Het staande comité achtte het noodzakelijk om nadere informatie in te winnen bij het CHMP van het Europese Geneesmiddelenbureau (EMA). Gezien bovenstaande vragen wij u om uw mening over Glybera bij de CHMP krachtig ten faveure van Glybera te herzien omdat: 1. Er geen belangrijke veiligheidsbedenkingen over Glybera geuit zijn 2. Er op zijn minst een aantal patienten baat bij dit middel lijkt te hebben. 3. De CAT daarom vóór toelating is. 4. Geen andere partij 100 miljoen € gaat uitgeven aan het ontwikkelen van een middel voor deze patienten, waar geen alternatieve causale behandeling voor is. 5. De maatschappij bijna geen veiligheidsrisico loopt als Glybera wordt geregistreerd als AMT jaarlijks veiligheids- en werkzaamheidsverslag moet doen. 6. De verzekeraars bijna geen financieel risico lopen als ze moeten betalen voor patienten met wie het goed gaat op Glybera, en hun geld terugkrijgen voor patienten waar Glybera eventueel niet werkt. 7. AMT dan blijft bestaan en de EU gidscontinent kan worden op gen-therapie. 8. Nederland de bakermat zou zijn van de eerste goedgekeurde gen-therapie in het westelijk halfrond. We verwachten op grond van deze open brief geen concrete toezeggingen. Liever bemerken we concrete daden uwerzijds. Want hoewel deze brief van belanghebbenden komt, geloven we dat onze argumenten hout snijden en daarom gehoor zouden moeten vinden. Hoogachtend, VEB?
Proficiat voor het werk dat u in deze brief heb gestoken .Ik ben eens benieuwd naar hun reactie .Ik voel me niet geroepen om deze brief door te sturen heb geen al de beste woordspellingen hiervoor,maar hopend dat er iemand dit voor u en ons allen kan doen .alvast bedankt .
Betrokkenheid is goed. Hoewel deze lobby ook tegen kan werken. AMT heeft vooral het voordeel van de twijfel nodig. De eerste op gen-gebaseerde therapie. Dat is niet niks. De keuze moet vallen op wetenschappelijke gronden, zonder religieus-culturele gronden of commerciële belangen (van gevestigde farmaceuten met minder affectieve oplossingen). Daarnaast gaat het om een toekenning onder bijzondere omstandigheden (hetgeen betekent dat AMT extra controles dient uit te voeren bij behandelingen). Gezien de fase van gen-therapie in zijn algemeenheid, het wetenschappelijk advies, zou men juist voor toekenning moeten stemmen. Zo gaat wetenschap, maatschappij en patiënt er op vooruit. De wetenschap geeft het voordeel van de twijfel. Nu de politiek nog.
Deze brief heb ik uiteindelijk naar bovenstaande personen gestuurd. Prof. Borst reageerde direct en vond dat AMT haar eigen boontjes moest doppen. Van het College nooit wat vernomen. Wel interessant is dat het College in de CHMP de laatste keer VOOR heeft gestemd, en eerder tegen. Heeft Glybera net het duwtje gegeven dat nodig was. Toch mooi dat ze bereid zijn om hun mening te herzien....
Dat heet tegenwoordig: 'Over je schaduw heenstappen'.
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)
Indices
AEX
875,80
+0,12%
EUR/USD
1,0688
-0,14%
FTSE 100
8.047,95
+0,04%
Germany40^
18.078,80
-0,32%
Gold spot
2.326,91
+0,21%
NY-Nasdaq Composite
15.696,64
+1,59%
Stijgers
Dalers