Ontvang nu dagelijks onze kooptips!
word abonnee
sluiten ✕
Terug naar discussie overzicht
De beoordeling van een nieuw medicijn is vak apart. De hobby belegger heeft niet de specialistische medische kennis, beschikt niet over het ingediende dossier en kent het toetsingskader niet of nauwelijks. Gelukkig is in deze fase de kans op goedkeuring verreweg het grootst.
Janssen&Janssen schreef op 24 februari 2023 21:32 :
[...]
Spannend is het min of meer, maar op welke basis zou de FDA meer bewijs willen hebben?
En als ze meer bewijs willen hebben en dit moet komen vanuit de extended studie. Volgens mij zit hier ook geen negatief bewijslast in, wat een afstel kan veroorzaken
Mocht het op de 29ste tot een CRL komen dan zal het hooguit tot enkele maanden uitstel komen…. Maar afkeur nooit..
Het gaat niet zozeer om negatief bewijs. Het positieve bewijs moet doorslaggevend zijn. En alles wat daaraan bij kan dragen is welkom. Dus ook de meest actuele data uit de extensiestudie. Laten we blij zijn dat de CHMP daarom vraagt. En als de FDA dat ook doet, is dat prima. Allemaal voor het welzijn van de patiënt, toch?
BassieNL schreef op 24 februari 2023 21:42 :
De beoordeling van een nieuw medicijn is vak apart.
De hobby belegger heeft niet de specialistische medische kennis, beschikt niet over het ingediende dossier en kent het toetsingskader niet of nauwelijks.
Gelukkig is in deze fase de kans op goedkeuring verreweg het grootst. Stel dat leniolisib niet goedgekeurd wordt, dan daalt de statistische kans voor een willekeurig volgend medicijn misschien een procentje. Nog steeds heel hoog dus, maar altijd gebaseerd op in het verleden behaalde resultaten. De werkelijkheid kan dus heel anders uitpakken. Kortom, niet blindstaren op de kansberekening. Zelfde als TA: die voorspelt vooral het verleden.
G. Hendriks schreef op 24 februari 2023 23:15 :
[...]
Het gaat niet zozeer om negatief bewijs. Het positieve bewijs moet doorslaggevend zijn. En alles wat daaraan bij kan dragen is welkom. Dus ook de meest actuele data uit de extensiestudie. Laten we blij zijn dat de CHMP daarom vraagt. En als de FDA dat ook doet, is dat prima. Allemaal voor het welzijn van de patiënt, toch?
De FDA heeft recent Lecenemab, een medicijn tegen Alzheimer, goedgekeurd. Het is niet bewezen dat het werkt, het heeft behoorlijke bijwerkingen, maar is het enige beschikbare middel op dit moment. Om die reden heeft de FDA besloten dat toch toe te laten. Een beslissing die tot discussie leidde. Maar desondanks is het wel toegelaten. De FDA kijkt dus in gevallen waarin er geen alternatief is voor de patienten toch iets anders naar de situatie dan dat de EMA dat doet.
Gforce schreef op 25 februari 2023 08:50 :
[...]
De FDA heeft recent Lecenemab, een medicijn tegen Alzheimer, goedgekeurd. Het is niet bewezen dat het werkt, het heeft behoorlijke bijwerkingen, maar is het enige beschikbare middel op dit moment. Om die reden heeft de FDA besloten dat toch toe te laten. Een beslissing die tot discussie leidde. Maar desondanks is het wel toegelaten. De FDA kijkt dus in gevallen waarin er geen alternatief is voor de patienten toch iets anders naar de situatie dan dat de EMA dat doet.
Klopt, dank voor je aanvulling. Maar ook de EMA kent volgens mij een soortgelijk proces waarbij de bewijsvoering later volgt. Zou de precieze formulering even op moeten zoeken. Punt is natuurlijk wel dat hier al sprake is van een lopende studie waaruit al data voorhanden zijn.
G. Hendriks schreef op 24 februari 2023 23:15 :
[...]
Het gaat niet zozeer om negatief bewijs. Het positieve bewijs moet doorslaggevend zijn. En alles wat daaraan bij kan dragen is welkom. Dus ook de meest actuele data uit de extensiestudie. Laten we blij zijn dat de CHMP daarom vraagt. En als de FDA dat ook doet, is dat prima. Allemaal voor het welzijn van de patiënt, toch?
Dat ben ik 100% met je eens G, maar als we kijken wat we allemaal weten over Lenio is 9 van de 10 bewijzen (zeer) positief te noemen. Dat ze meer aanvullend bewijs vragen dat is ook goed maar dat had ook gekund na goedkeuring of doorgang AA. Ze hadden er ook voorwaarde aan kunnen hangen, iets in de trant van We geven tijdelijke goedkeuring op basis van de resultaten die er nu liggen want deze zijn gewoon goed te noemen. Maar we willen wel binnen 1 of 2 jaar aanvullend bewijs hebben vanuit de extended studie om een nog beter profiel op te kunnen bouwen en daar volgt uiteindelijk een oordeel op. Zo kunnen ze vanuit alle kanten door, zowel patiënt, pharming als FDA/EMA is er bij gebaat. Misschien de ema nog wel meer omdat ze feedback krijgen vallen vele die nu aan het wachten zijn op een behandeling die kunnen dan mooi meegenomen worden als referentie kader.
G. Hendriks schreef op 24 februari 2023 23:15 :
[...]
Het gaat niet zozeer om negatief bewijs. Het positieve bewijs moet doorslaggevend zijn. En alles wat daaraan bij kan dragen is welkom. Dus ook de meest actuele data uit de extensiestudie. Laten we blij zijn dat de CHMP daarom vraagt. En als de FDA dat ook doet, is dat prima. Allemaal voor het welzijn van de patiënt, toch?
Laten we blij zijn dat de CHMP daarom vraagt. En als de FDA dat ook doet, is dat prima. Je zult maar patiënt zijn en naar het medicijn smachten en hier lezen dat een gezond persoon blij is dat instanties vragen stellen waardoor het allemaal langer gaat duren. Voor aandeelhouders Pharming is zo´n vertraging ook geen feestje. Maar GH is blij en vindt dat we allemaal blij moeten zijn.
Gforce schreef op 25 februari 2023 08:50 :
[...]
De FDA heeft recent Lecenemab, een medicijn tegen Alzheimer, goedgekeurd. Het is niet bewezen dat het werkt, het heeft behoorlijke bijwerkingen, maar is het enige beschikbare middel op dit moment. Om die reden heeft de FDA besloten dat toch toe te laten. Een beslissing die tot discussie leidde. Maar desondanks is het wel toegelaten. De FDA kijkt dus in gevallen waarin er geen alternatief is voor de patienten toch iets anders naar de situatie dan dat de EMA dat doet.
Misschien heeft de FDA meegewogen dat het aantallen gevallen van Alzheimer honderden zo niet duizenden malen groter is dan het aantal mogelijke patiënten van Leniolisib. Dus de maatschappelijke impact en nuttige werking is vele malen groter.
Wilbar schreef op 25 februari 2023 10:24 :
[...]Misschien heeft de FDA meegewogen dat het aantallen gevallen van Alzheimer honderden zo niet duizenden malen groter is dan het aantal mogelijke patiënten van Leniolisib. Dus de maatschappelijke impact en nuttige werking is vele malen groter.
Dat hoop ik toch niet. Dat zou impliceren dat niet elk mensenleven dezelfde waarde heeft.
Gforce schreef op 25 februari 2023 10:59 :
[...]
Dat hoop ik toch niet. Dat zou impliceren dat niet elk mensenleven dezelfde waarde heeft.
Naar mijn mening zijn we ook niet met 6 miljard gelijke mensen op deze aardbol. Dat weegt de FDA ook niet mee, denk ik.
Leuke discussies en fijn dat men elkander in waarde laat, wat men ook denkt. Verschillende visies met onderbouwing zijn altijd welkom. En ja je zal maar ziek zijn en smachten naar een medicijn wat mogelijk/enigszins werkt en het wordt weer vertraagd eerdat het op de markt komt. Verschrikkelijk. En v.w.b. Alzheimer; we kennen ongetwijfeld naasten die deze vreselijke ziekte hebben gehad en dan hoop je ook op een mogelijk medicijn. Naast Pharming heb ik zelf dan ook investeringen in volgens mij kansrijke Alzheimer medicijnen, waaronder Vivo. Het is alleen al leuk om je er meer in te verdiepen. Daarnaast heb ik een dochter die Dr. in de Neurologie is en dat geeft ook leuke discussies 'aan de keukentafel '.
De 'discussie' begint zich op glad ijs te begeven. Opmerkingen worden bewust of onbewust uit de context gehaald. De wending die de 'discussie' nu krijgt is té delicaat om zonder nuances op het forum voort te zetten.
Vraagje, Is dat iets dat IEX Premium is dat een meerwaarde,heeft iemand dit toevallig.Voor 10/11 euro pm abonnement.
BassieNL schreef op 25 februari 2023 10:14 :
[...]
Laten we blij zijn dat de CHMP daarom vraagt. En als de FDA dat ook doet, is dat prima. Je zult maar patiënt zijn en naar het medicijn smachten en hier lezen dat een gezond persoon blij is dat instanties vragen stellen waardoor het allemaal langer gaat duren.
Voor aandeelhouders Pharming is zo´n vertraging ook geen feestje.
Maar GH is blij en vindt dat we allemaal blij moeten zijn.
Bassie ik waardeer uw input altijd zeer maar in dit geval denk ik dat uw nuance er een beetje naast zit. Ik denk dat geen enkele patient gebaat is bij een geneesmiddel dat werkt maar op de langere termijn toch verkeerd blijkt te zijn omdat er op termijn grotere complicaties opdoemen dan wat het geneesmiddel bestrijdt. Dus als het iets langer duurt zodat men er zekerder van is dat het veilig is denk ik dat voor een ieder toch beter is al lijkt dit op korte termijn niet Om GH hier nu voor te stellen als een gezond persoon die geen interesse heeft in het welzijn van de patient is naar mijn mening fout. Maar dit alles is mijn mening.
De koers van Pharming heeft zich min of meer gestabiliseerd en denk dat het dieptepunt van 1,02..€ wel achter ons ligt....... Komende week gaan we maart in en deze maand zal alles bepalend gaan worden voor de toekomst van Pharming...... wordt vervolgd....
Rikos schreef op 25 februari 2023 12:04 :
[...]
Bassie ik waardeer uw input altijd zeer maar in dit geval denk ik dat uw nuance er een beetje naast zit.
Ik denk dat geen enkele patient gebaat is bij een geneesmiddel dat werkt maar op de langere termijn toch verkeerd blijkt te zijn omdat er op termijn grotere complicaties opdoemen dan wat het geneesmiddel bestrijdt.
Dus als het iets langer duurt zodat men er zekerder van is dat het veilig is denk ik dat voor een ieder toch beter is al lijkt dit op korte termijn niet
Om GH hier nu voor te stellen als een gezond persoon die geen interesse heeft in het welzijn van de patient is naar mijn mening fout.
Maar dit alles is mijn mening.
Bij deze geef ik even aan dat bovenstaande een aanname is en er niet toe doet, behalve voor de schrijver.
BassieNL schreef op 25 februari 2023 10:14 :
[...]
Laten we blij zijn dat de CHMP daarom vraagt. En als de FDA dat ook doet, is dat prima. Je zult maar patiënt zijn en naar het medicijn smachten en hier lezen dat een gezond persoon blij is dat instanties vragen stellen waardoor het allemaal langer gaat duren.
Voor aandeelhouders Pharming is zo´n vertraging ook geen feestje.
Maar GH is blij en vindt dat we allemaal blij moeten zijn.
Deze post van je kan ik niet waarderen, Bassie. Je geeft mijn bericht een context mee die ik niet zo bedoelde. Maar blijkbaar scoor jij ook graag goedkoop. Jammer, ik vond je tot nu een van de meer wijzere posters hier.
Wat voor discussie er ook is. Even in perspectief qua tijd: Nog slechts 32 kalenderdagen, wat in dit geval 23 beursdagen zijn voor we het weten!!!
Rikos schreef op 25 februari 2023 12:04 :
[...]
Bassie ik waardeer uw input altijd zeer maar in dit geval denk ik dat uw nuance er een beetje naast zit.
Ik denk dat geen enkele patient gebaat is bij een geneesmiddel dat werkt maar op de langere termijn toch verkeerd blijkt te zijn omdat er op termijn grotere complicaties opdoemen dan wat het geneesmiddel bestrijdt.
Dus als het iets langer duurt zodat men er zekerder van is dat het veilig is denk ik dat voor een ieder toch beter is al lijkt dit op korte termijn niet
Om GH hier nu voor te stellen als een gezond persoon die geen interesse heeft in het welzijn van de patient is naar mijn mening fout.
Maar dit alles is mijn mening.
Treffend beschreven, Rikos. Dank je wel.
Galapagos kwam met resultaten over het jaar 2022. De omzet steeg van 484,4 miljoen naar 505,3 miljoen euro en het operationele verlies verkleinde van 267,5 naar 165,6 miljoen euro. Op het onderste lijntje tekende het een rood cijfer op van 218 miljoen euro op, tegenover 103,2 miljoen in 2021. De operationele cash burn kwam in lijn met de verwachtingen uit op 513,8 miljoen. Als je dit toch allemaal ziet wordt je er ook niet echt vrolijk van. De operationele cash burn kwam uit in lijn met de verwachtingen op 513,8 miljoen. ( Tja, het is maar net hoe je het formuleert). Suikeroom Gilead Sciences, Inc. zal zich toch ook wel eens achter de oren krabben en zien hoe hun donatie snel slinkt...... Gelukkig spelen bij Pharming dit soort zaken niet en heeft SDV het met zijn team goed voor elkaar denk ik maar. Misschien dat de winst dan wel wat minder zal zijn ( logisch toch en verklaarbaar ) echter alle kosten worden betaald uit eigen middelen. Eind maart (hopelijk) de goedkeuring en lancering van Leniolisib het 2e medicijn op de markt tegen nu 1,098 € per stukje ( ja echt waar)...(!!!). Fijn weekend allemaal......
Aantal posts per pagina:
20
50
100
Direct naar Forum
-- Selecteer een forum --
Koffiekamer
Belastingzaken
Beleggingsfondsen
Beursspel
BioPharma
Daytraders
Garantieproducten
Opties
Technische Analyse
Technische Analyse Software
Vastgoed
Warrants
10 van Tak
4Energy Invest
Aalberts
AB InBev
Abionyx Pharma
Ablynx
ABN AMRO
ABO-Group
Acacia Pharma
Accell Group
Accentis
Accsys Technologies
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC
Ackermans & van Haaren
ADMA Biologics
Adomos
AdUX
Adyen
Aedifica
Aegon
AFC Ajax
Affimed NV
ageas
Agfa-Gevaert
Ahold
Air France - KLM
Airspray
Akka Technologies
AkzoNobel
Alfen
Allfunds Group
Allfunds Group
Almunda Professionals (vh Novisource)
Alpha Pro Tech
Alphabet Inc.
Altice
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko))
AM
Amarin Corporation
Amerikaanse aandelen
AMG
AMS
Amsterdam Commodities
AMT Holding
Anavex Life Sciences Corp
Antonov
Aperam
Apollo Alternative Assets
Apple
Arcadis
Arcelor Mittal
Archos
Arcona Property Fund
arGEN-X
Aroundtown SA
Arrowhead Research
Ascencio
ASIT biotech
ASMI
ASML
ASR Nederland
ATAI Life Sciences
Atenor Group
Athlon Group
Atrium European Real Estate
Auplata
Avantium
Axsome Therapeutics
Azelis Group
Azerion
B&S Group
Baan
Ballast Nedam
BALTA GROUP N.V.
BAM Groep
Banco de Sabadell
Banimmo A
Barco
Barrick Gold
BASF SE
Basic-Fit
Basilix
Batenburg Beheer
BE Semiconductor
Beaulieulaan
Befimmo
Bekaert
Belgische aandelen
Beluga
Beter Bed
Bever
Binck
Biocartis
Biophytis
Biosynex
Biotalys
Bitcoin en andere cryptocurrencies
bluebird bio
Blydenstijn-Willink
BMW
BNP Paribas S.A.
Boeing Company
Bols (Lucas Bols N.V.)
Bone Therapeutics
Borr Drilling
Boskalis
BP PLC
bpost
Brand Funding
Brederode
Brill
Bristol-Myers Squibb
Brunel
C/Tac
Campine
Canadese aandelen
Care Property Invest
Carmila
Carrefour
Cate, ten
CECONOMY
Celyad
CFD's
CFE
CGG
Chinese aandelen
Cibox Interactive
Citygroup
Claranova
CM.com
Co.Br.Ha.
Coca-Cola European Partners
Cofinimmo
Cognosec
Colruyt
Commerzbank
Compagnie des Alpes
Compagnie du Bois Sauvage
Connect Group
Continental AG
Corbion
Core Labs
Corporate Express
Corus
Crescent (voorheen Option)
Crown van Gelder
Crucell
CTP
Curetis
CV-meter
Cyber Security 1 AB
Cybergun
D'Ieteren
D.E Master Blenders 1753
Deceuninck
Delta Lloyd
DEME
Deutsche Cannabis
DEUTSCHE POST AG
Dexia
DGB Group
DIA
Diegem Kennedy
Distri-Land Certificate
DNC
Dockwise
DPA Flex Group
Draka Holding
DSC2
DSM
Duitse aandelen
Dutch Star Companies ONE
Duurzaam Beleggen
DVRG
Ease2pay
Ebusco
Eckert-Ziegler
Econocom Group
Econosto
Edelmetalen
Ekopak
Elastic N.V.
Elia
Endemol
Energie
Energiekontor
Engie
Envipco
Erasmus Beursspel
Eriks
Esperite (voorheen Cryo Save)
EUR/USD
Eurobio
Eurocastle
Eurocommercial Properties
Euronav
Euronext
Euronext
Euronext.liffe Optiecompetitie
Europcar Mobility Group
Europlasma
EVC
EVS Broadcast Equipment
Exact
Exmar
Exor
Facebook
Fagron
Fastned
Fingerprint Cards AB
First Solar Inc
FlatexDeGiro
Floridienne
Flow Traders
Fluxys Belgium D
FNG (voorheen DICO International)
Fondsmanager Gezocht
ForFarmers
Fountain
Frans Maas
Franse aandelen
FuelCell Energy
Fugro
Futures
FX, Forex, foreign exchange market, valutamarkt
Galapagos
Gamma
Gaussin
GBL
Gemalto
General Electric
Genfit
Genmab
GeoJunxion
Getronics
Gilead Sciences
Gimv
Global Graphics
Goud
GrandVision
Great Panther Mining
Greenyard
Grolsch
Grondstoffen
Grontmij
Guru
Hagemeyer
HAL
Hamon Groep
Hedge funds: Haaien of helden?
Heijmans
Heineken
Hello Fresh
HES Beheer
Hitt
Holland Colours
Homburg Invest
Home Invest Belgium
Hoop Effektenbank, v.d.
Hunter Douglas
Hydratec Industries (v/h Nyloplast)
HyGear (NPEX effectenbeurs)
HYLORIS
Hypotheken
IBA
ICT Automatisering
Iep Invest (voorheen Punch International)
Ierse aandelen
IEX Group
IEX.nl Sparen
IMCD
Immo Moury
Immobel
Imtech
ING Groep
Innoconcepts
InPost
Insmed Incorporated (INSM)
IntegraGen
Intel
Intertrust
Intervest Offices & Warehouses
Intrasense
InVivo Therapeutics Holdings Corp (NVIV)
Isotis
JDE PEET'S
Jensen-Group
Jetix Europe
Johnson & Johnson
Just Eat Takeaway
Kardan
Kas Bank
KBC Ancora
KBC Groep
Kendrion
Keyware Technologies
Kiadis Pharma
Kinepolis Group
KKO International
Klépierre
KPN
KPNQwest
KUKA AG
La Jolla Pharmaceutical
Lavide Holding (voorheen Qurius)
LBC
LBI International
Leasinvest
Logica
Lotus Bakeries
Macintosh Retail Group
Majorel
Marel
Mastrad
Materialise NV
McGregor
MDxHealth
Mediq
Melexis
Merus Labs International
Merus NV
Microsoft
Miko
Mithra Pharmaceuticals
Montea
Moolen, van der
Mopoli
Morefield Group
Mota-Engil Africa
MotorK
Moury Construct
MTY Holdings (voorheen Alanheri)
Nationale Bank van België
Nationale Nederlanden
NBZ
Nedap
Nedfield
Nedschroef
Nedsense Enterpr
Nel ASA
Neoen SA
Neopost
Neovacs
NEPI Rockcastle
Netflix
New Sources Energy
Neways Electronics
NewTree
NexTech AR Solutions
NIBC
Nieuwe Steen Investments
Nintendo
Nokia
Nokia OYJ
Nokia Oyj
Novacyt
NOVO-NORDISK AS
NPEX
NR21
Numico
Nutreco
Nvidia
NWE Nederlandse AM Hypotheek Bank
NX Filtration
NXP Semiconductors NV
Nyrstar
Nyxoah
Océ
OCI
Octoplus
Oil States International
Onconova Therapeutics
Ontex
Onward Medical
Onxeo SA
OpenTV
OpGen
Opinies - Tilburg Trading Club
Opportunty Investment Management
Orange Belgium
Oranjewoud
Ordina Beheer
Oud ForFarmers
Oxurion (vh ThromboGenics)
P&O Nedlloyd
PAVmed
Payton Planar Magnetics
Perpetuals, Steepeners
Pershing Square Holdings Ltd
Personalized Nursing Services
Pfizer
Pharco
Pharming
Pharnext
Philips
Picanol
Pieris Pharmaceuticals
Plug Power
Politiek
Porceleyne Fles
Portugese aandelen
PostNL
Priority Telecom
Prologis Euro Prop
ProQR Therapeutics
PROSIEBENSAT.1 MEDIA SE
Prosus
Proximus
Qrf
Qualcomm
Quest For Growth
Rabobank Certificaat
Randstad
Range Beleggen
Recticel
Reed Elsevier
Reesink
Refresco Gerber
Reibel
Relief therapeutics
Renewi
Rente en valuta
Resilux
Retail Estates
RoodMicrotec
Roularta Media
Royal Bank Of Scotland
Royal Dutch Shell
RTL Group
RTL Group
S&P 500
Samas Groep
Sapec
SBM Offshore
Scandinavische (Noorse, Zweedse, Deense, Finse) aandelen
Schuitema
Seagull
Sequana Medical
Shurgard
Siemens Gamesa
Sif Holding
Signify
Simac
Sioen Industries
Sipef
Sligro Food Group
SMA Solar technology
Smartphoto Group
Smit Internationale
Snowworld
SNS Fundcoach Beleggingsfondsen Competitie
SNS Reaal
SNS Small & Midcap Competitie
Sofina
Softimat
Solocal Group
Solvac
Solvay
Sopheon
Spadel
Sparen voor later
Spectra7 Microsystems
Spotify
Spyker N.V.
Stellantis
Stellantis
Stern
Stork
Sucraf A en B
Sunrun
Super de Boer
SVK (Scheerders van Kerchove)
Syensqo
Systeem Trading
Taiwan Semiconductor Manufacturing Company (TSMC)
Technicolor
Tele Atlas
Telegraaf Media
Telenet Groep Holding
Tencent Holdings Ltd
Tesla Motors Inc.
Tessenderlo Group
Tetragon Financial Group
Teva Pharmaceutical Industries
Texaf
Theon International
TherapeuticsMD
Thunderbird Resorts
TIE
Tigenix
Tikkurila
TINC
TITAN CEMENT INTERNATIONAL
TKH Group
TMC
TNT Express
TomTom
Transocean
Trigano
Tubize
Turbo's
Twilio
UCB
Umicore
Unibail-Rodamco
Unifiedpost
Unilever
Unilever
uniQure
Unit 4 Agresso
Univar
Universal Music Group
USG People
Vallourec
Value8
Value8 Cum Pref
Van de Velde
Van Lanschot
Vastned
Vastned Retail Belgium
Vedior
VendexKBB
VEON
Vermogensbeheer
Versatel
VESTAS WIND SYSTEMS
VGP
Via Net.Works
Viohalco
Vivendi
Vivoryon Therapeutics
VNU
VolkerWessels
Volkswagen
Volta Finance
Vonovia
Vopak
Warehouses
Wave Life Sciences Ltd
Wavin
WDP
Wegener
Weibo Corp
Wereldhave
Wereldhave Belgium
Wessanen
What's Cooking
Wolters Kluwer
X-FAB
Xebec
Xeikon
Xior
Yatra Capital Limited
Zalando
Zenitel
Zénobe Gramme
Ziggo
Zilver - Silver World Spot (USD)