Winst gevend schreef op 17 mei 2021 03:29:
Abstract
De hypothese is dat lage niveaus van C1-esteraseremmer (C1-INH), een belangrijke remmer van de complement-route, een rol kunnen spelen bij het optreden van bijwerkingen die verband houden met intraveneuze immunoglobuline (IVIG) -therapie. Deze open-label pilotstudie evalueerde C1-INH-vervanging, met recombinant humaan C1-INH (rhC1-INH), als een mogelijke therapie voor volwassenen die IVIG nodig hadden en last hadden van bijwerkingen. Patiënten kregen twee ronden IVIG-infusie [voorbehandelingsfase (geen rhC1-INH), 4-8 weken] en daarna drie ronden van één dosis intraveneuze rhC1-INH 50 E / kg (maximaal 4200 E) met daaropvolgende IVIG-infusie (behandelfase, 6-12 weken). Negentien volwassenen voltooiden het onderzoek; alle hadden een auto-immuunziekte die verband hield met een gemeenschappelijke variabele immunodeficiëntie (CVID) of polyneuropathie, en 57,9% had lage baseline C1-INH-spiegels.p = 0,02) en gemodificeerde vermoeidheidseffectschaal (van 59,3 ± 13,1 tot 51,2 ± 15,4; gemiddelde ?, -8,1; p = 0,006).
Significante verbeteringen in de Migraine Disability Assessment werden waargenomen voor drie van de vijf items ( p = 0,002). Het gemiddelde ± SD C1-INH-niveau nam toe van 26,8 ± 5,9 mg / dl na de tweede ronde van IVIG (voorbehandeling) tot 32,1 ± 7,8 mg / dl na de derde rhC1-INH-behandeling; functionele C1-INH-niveaus stegen van 115,8 ± 34,7% tot 158,3 ± 46,8%.
Toekomstig onderzoek is gerechtvaardigd om het voordeel van C1-INH-therapie voor het verminderen van IVIG-gerelateerde bijwerkingen te onderzoeken, evenals de rol van C1-INH bij patiënten met CVID en auto-immuunziekte.
Registratie van klinische proeven: ClinicalTrials.gov, identifier NCT03576469 .
Sleutelwoorden: Ruconest; angio-oedeem erfelijk; complement C1-remmer-eiwit; immunoglobulinen intraveneus; recombinante humane C1-esteraseremmer.
Copyright © 2021 Melamed, Miranda, Heffron en Harper.