Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Arrowhead Pharmaceuticals OTC:ARWR.Q, US04280A1007

  • 22,610 18 apr 2024 22:00
  • +0,080 (+0,36%) Dagrange 21,930 - 22,810
  • 1.031.882 Gem. (3M) 1,2M

Forum Arrowhead Research geopend

8.370 Posts
Pagina: «« 1 ... 183 184 185 186 187 ... 419 »» | Laatste | Omlaag ↓
  1. forum rang 6 Tom3 15 april 2021 13:37
    YES

    ASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Apr. 15, 2021-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced ARO-DUX4 as Arrowhead’s first muscle targeted investigational RNAi therapeutic candidate to utilize its proprietary Targeted RNAi Molecule (TRIMTM) platform. ARO-DUX4 is designed to target the gene that encodes human double homeobox 4 (DUX4) protein as a potential treatment for patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). Pending abstract acceptance, Arrowhead intends to present preclinical data on ARO-DUX4 at the 28th Annual FSHD Society International Research Congress being held virtually on June 24-25, 2021. Arrowhead is currently conducting IND/CTA enabling toxicology studies and intends to file for regulatory clearance in the third quarter of 2021 to begin clinical studies of ARO-DUX4.

    Chris Anzalone, Ph.D., president and chief executive officer at Arrowhead, said: “ARO-DUX4 represents further expansion of our pipeline into diseases of the skeletal muscle, which is the fourth cell type that we may potentially be able to target with our proprietary TRiMTM platform. In addition, DUX4 fits perfectly with our strategy not only to bring RNAi outside the liver, but also to select gene targets that we believe are clear causes of specific diseases and for which there is strong biologic and genetic validation. We believe our preclinical data, which we intend to present at the FSHD Society International Research Congress in June pending abstract acceptance, highly support progressing ARO-DUX4 into clinical studies. In our various animal models, ARO-DUX4 reduced DUX4 expression by greater than 70%, prevented body weight loss associated with tamoxifen-induced DUX4 expression, and prevented loss of muscle function.”

    www.spierziekten.nl/fileadmin/user_up...

  2. forum rang 6 Hulskof 15 april 2021 13:53
    quote:

    Tom3 schreef op 15 april 2021 13:37:

    YES

    ASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Apr. 15, 2021-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced ARO-DUX4 as Arrowhead’s first muscle targeted investigational RNAi therapeutic candidate to utilize its proprietary Targeted RNAi Molecule (TRIMTM) platform. ARO-DUX4 is designed to target the gene that encodes human double homeobox 4 (DUX4) protein as a potential treatment for patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). Pending abstract acceptance, Arrowhead intends to present preclinical data on ARO-DUX4 at the 28th Annual FSHD Society International Research Congress being held virtually on June 24-25, 2021. Arrowhead is currently conducting IND/CTA enabling toxicology studies and intends to file for regulatory clearance in the third quarter of 2021 to begin clinical studies of ARO-DUX4.

    Chris Anzalone, Ph.D., president and chief executive officer at Arrowhead, said: “ARO-DUX4 represents further expansion of our pipeline into diseases of the skeletal muscle, which is the fourth cell type that we may potentially be able to target with our proprietary TRiMTM platform. In addition, DUX4 fits perfectly with our strategy not only to bring RNAi outside the liver, but also to select gene targets that we believe are clear causes of specific diseases and for which there is strong biologic and genetic validation. We believe our preclinical data, which we intend to present at the FSHD Society International Research Congress in June pending abstract acceptance, highly support progressing ARO-DUX4 into clinical studies. In our various animal models, ARO-DUX4 reduced DUX4 expression by greater than 70%, prevented body weight loss associated with tamoxifen-induced DUX4 expression, and prevented loss of muscle function.”

    www.spierziekten.nl/fileadmin/user_up...

    Da's een mooie opmaat voor de komende succesverhalen in HIF2 en ENAC...
  3. Wil Helmus 15 april 2021 14:33
    quote:

    Tom3 schreef op 15 april 2021 13:50:

    In Nederland komen er jaarlijks ongeveer 50 FSHD patiënten bij. Voor de westerse wereld dus ongeveer 3000 per jaar. Biet alles zal de DUX4 mutatie hebben (is wel de hoofdmoot).

    www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...
    Goed nieuws. Misschien krijgt het een orphan drugs status vanwege de kleine populatie? Zitten een hoop voordelen aan vast
  4. Wil Helmus 15 april 2021 15:22
    quote:

    Tom3 schreef op 15 april 2021 14:51:

    [...]

    Kun je dat zo stellen? Het vult wel een beetje het publicitaire gat tot 1 juli.
    Volgens BioBoyScout wel getuige deze tweet:

    Great point and very astute analysis! IMO, if they didn't have proof-of-concept for tumor and lung, I highly doubt they'd be announcing muscle right now, as it would probably be placed on hold.
  5. forum rang 6 Hulskof 15 april 2021 15:32
    Goed punt van BioBoyScout. Dank Wil om dat onder de aandacht te brengen. Het zou zeker een reden kunnen zijn, maar zelf dacht ik meer in strategische richting. CA zal niet meteen met het grote nieuws willen starten. Eerst de markt polsen met iets relatief kleins, en pas als de omstandigheden ideaal zijn de kanonnen laten knallen. :-)
  6. forum rang 4 holenbeer 15 april 2021 23:09
    quote:

    Hulskof schreef op 15 april 2021 15:32:

    Goed punt van BioBoyScout. Dank Wil om dat onder de aandacht te brengen. Het zou zeker een reden kunnen zijn, maar zelf dacht ik meer in strategische richting. CA zal niet meteen met het grote nieuws willen starten. Eerst de markt polsen met iets relatief kleins, en pas als de omstandigheden ideaal zijn de kanonnen laten knallen. :-)
    The guns of Anzalone :-)
  7. forum rang 6 Hulskof 16 april 2021 07:46
    www.evaluate.com/node/16653/amp?__twi...

    Vertex’s second try at a rare lung disorder

    A small molecule for alpha-1 antitrypsin deficiency faces a key clinical test, and its chances of success aren’t good.

    Zou leuk zijn als dit idd mislukt. Geeft nog meer opwaartse stuwing aan de koers van Arrowhead.
  8. forum rang 6 Tom3 16 april 2021 09:48
    quote:

    holenbeer schreef op 15 april 2021 23:09:

    [...]
    The guns of Anzalone :-)
    Haha variant op Guns of Navarone. Biotech heeft inderdaad veel weg van een slagveld met veel goliaths en heel veel klein duimpjes en alles wat daar tussen in zit.

    Toch een opmerking bij de conclusie's van BBS: in december zouden we toch verblijd worden met een 2e long indicatie? Ik heb niets gezien, jullie wel? Houdt dat in dat CF niet werkt? Kan het me nauwelijks voorstellen gezien de resultaten van Ionis op dit gebied. Daar werkte het wel maar kennelijk niet zodanig dat Vertex daar nu direct de zenuwen van moet krijgen.
  9. forum rang 6 Tom3 16 april 2021 10:29
    quote:

    Tom3 schreef op 16 april 2021 09:48:

    [...]

    Haha variant op Guns of Navarone. Biotech heeft inderdaad veel weg van een slagveld met veel goliaths en heel veel klein duimpjes en alles wat daar tussen in zit.

    Toch een opmerking bij de conclusie's van BBS: in december zouden we toch verblijd worden met een 2e long indicatie? Ik heb niets gezien, jullie wel? Houdt dat in dat CF niet werkt? Kan het me nauwelijks voorstellen gezien de resultaten van Ionis op dit gebied. Daar werkte het wel maar kennelijk niet zodanig dat Vertex daar nu direct de zenuwen van moet krijgen.
    Ik zat er gelukkig naast. Dit is wat CA in Q2, 2020 te melden had:

    "If the data are supportive of further development we hope to launch a
    Phase 3 study in 2021 and move to rapidly expand the pipeline with product
    candidates that address other underserved pulmonary diseases, such as COPD,
    asthma, and pulmonary fibrosis.
    Toward that goal, I’m pleased to announce that we have completed discovery and
    optimization work on our second lung-targeted program and have nominated
    ARO-Lung2 as our next candidate. We are not disclosing the target at this point,
    but we can say that it is designed to address COPD patients. We have been very
    encouraged by the data in this program and for ARO-ENaC and are eager to begin
    the expansion of our pulmonary franchise. We are now working on manufacturing
    and IND-enabling toxicology studies of ARO-Lung2 and plan on filing a CTA in
    the first half of 2021 to begin first-in-human studies. We had previously hoped
    this could happen by the end of the year, but COVID has slowed development
    down a bit and will delay first in human studies by probably 1 or 2 quarters."

    ir.arrowheadpharma.com/static-files/5...
    COPD hebben we dit kwartaal ook nog tegoed dus.
8.370 Posts
Pagina: «« 1 ... 183 184 185 186 187 ... 419 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium drie voorbeelden van IEX Premium: de exclusieve content op de site, de app op een smartphone en IEX Magazine.

Benieuwd naar onze analyses en kooptips?

Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!

Word abonnee

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links