Van beleggers
voor beleggers
Uitgebreid zoeken

Beurscodes, betekenis en hulp bij zoeken

Europa

AEX
Euronext Amsterdam
BRU
Euronext Brussels
PSE
Euronext Paris
LIS
Euronext Lissabon
CHX
CBOE Europe, grote(re) EU aandelen
NAV
Investment Funds (NAV)

Noord-Amerika

NYS
New York Stock Exchange
OTC
CBOE BZX Exchange (US)
TSE
Toronto Stock Exchange

Kunt u een instrument niet vinden?

Zoek dan via de zogenaamde ISIN code. Elk instrument, aandeel etc. heeft een unieke code.

Kies vervolgens - wanneer er meerdere resultaten zijn - de notering op de beurs van uw keuze.

Waar vind ik die ISIN code?

Google de naam van het instrument, aandeel etc. met de toevoeging 'ISIN'.

Als zoeken op ISIN code geen resultaten oplevert hebben wij het instrument of aandeel niet in onze koersendatabase.

desktop iconMarkt Monitor
  • Word abonnee
  • Inloggen

    Inloggen

    • Geen account? Registreren

    Wachtwoord vergeten?
Home  /  Forum  /  Pharnext  /  Forum Pharnext geopend

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Pharnext PSE:ALPHA.FR, FR001400N1P4

  • 0,172 19 apr 2024 17:35
  • +0,022 (+14,76%) Dagrange 0,120 - 0,190
  • 71.364 Gem. (3M) 31,5M

Forum Pharnext geopend

214 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 5 6 ... 11 »» | Laatste | Omlaag ↓
  2. [verwijderd] 8 september 2018 19:45
    quote:

    Step By Step schreef op 6 september 2018 17:18:

    www.prnewswire.com/news-releases/hnf-...

    Dit vond ik terug, nog niet volledig gelezen en mijn Engels is niet zo goed maar misschien heeft dit iets met de stijging te maken.
    Ik haal mijn woordenboek er maar bij...

    Inderdaad, ook te vinden via website van pharnext

    www.pharnext.com/fr/
    www.hnf-cure.org/cmt-patient-focused-...

  4. [verwijderd] 28 september 2018 16:29
    quote:

    Biobelegger07 schreef op 28 september 2018 12:30:

    Het is hier vrij stil. We zijn maandag al oktober en resultaten komen eraan in oktober.
    Hopelijk stilte voor een mooie storm.

    Benieuwd naar de resultaten die eraan komen en het eventuele effect / interesse van investeerders.
  6. ReBa 16 oktober 2018 09:30
    Pharnext Announces Positive Topline Results
    from Pivotal Phase 3 Trial of PXT3003
    for Treatment of Charcot-Marie-Tooth Type 1A Disease
    • Higher dose met primary endpoint, the Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS), with statistical
    significance (p = 0.008)
    • Higher dose met secondary endpoint, the 10-meter walk test, with statistical significance (p=0.016)
    • Safe and well tolerated, no treatment related serious adverse event reported in the higher dose group
    • Based on these positive results, Pharnext intends to file for market approval in the US and Europe
    • Conference callstoday at 11:30 am EDT / 5:30 pm CET in French and 1:00 pm EDT / 7:00 pm CET in English
    PARIS, France, 7:30 am (CET), October 16, 2018 – Pharnext SA (FR0011191287 - ALPHA), a biopharmaceutical
    company pioneering a new approach to the development of innovative drug combinations based on big data
    genomics and artificial intelligence, today announced positive topline results from its pivotal Phase 3 clinical
    trial (PLEO-CMT) evaluating two doses of PXT3003 compared to placebo during 15 months for the treatment
    of Charcot-Marie-Tooth type 1A disease (CMT1A).
    PLEO-CMT was a pivotal, 15-month, double-blind Phase 3 study that assessed the efficacy and safety of
    PXT3003 compared to placebo for the treatment of patients with mild to moderate CMT1A. The study
    evaluated two doses of PXT3003, and patients were randomized 1:1:1. The study enrolled 323 patients aged
    16 to 65 years in 30 sites across EU, USA and Canada. The primary endpoint was the Overall Neuropathy
    Limitation Scale (ONLS) measuring patient disability, in agreement with FDA and EMA for this pathology. A
    reduction of 0.3 point on this scale was determined to be meaningful according to previously described
    methodology.
    1
    Characteristics of the three groups were comparable at baseline. For endpoint analysis, there were 87 patients
    in placebo, 93 patients in lower dose and 55 patients in higher dose arms at baseline. The lower number of
    patients in the higher dose is due to unexpected formulation/ stability issues. Nevertheless, compelling results
    were obtained: compared with placebo, a mean reduction of 0.4-point ONLS (95% CI [0.1,0.6], p=0.008) was
    observed in the higher dose group. A sensitivity analysis demonstrated the consistency of this result across
    various statistical models. The secondary endpoints confirmed the superiority of the higher dose, in particular
    the improvement on the 10-meter walk test with a reduction of 0.5 sec (95%CI [0.1,0.9], p=0.016).
    A linear dose effect was observed. PXT3003 was safe, well tolerated and showed a similar safety profile as seen
    in the Phase 2 study.
    In this study, PXT3003 provided first evidence of a meaningful improvement of CMT1A patients in showing a
    statistically significant amelioration on the ONLS disability scale (primary endpoint) confirmed by sensitivity
    analysis and secondary endpoints together with a good safety profile. Based on these results, Pharnext intends
    PHARNEXT | CREATING NEW SOLUTIONS
    Page 2
    to file for market approval in the US and EU. The statistical plan and the results have not yet been reviewed by
    the regulatory authorities.
    Pharnext initiated a 9-month, open-label, follow-up extension study, PLEO-CMT-FU, in March 2016 that is
    currently ongoing with patients who completed the PLEO-CMT study. It is designed to confirm the long-term
    safety and tolerability of PXT3003 with results expected in H2 2019.
    Pharnext also expects to initiate a Phase 3 trial of PXT3003 in pediatric CMT1A patients in the first half of 2019,
    based on a Pediatric Investigation Plan (PIP) agreed upon with the EMA. The results of this trial are not needed
    for market approval for the adult indication.
    “We are thrilled with the outcome of the trial and with the clearly demonstrated efficacy of PXT3003 in
    addressing the debilitating disease progression of CMT1A. We look forward to working closely with regulatory
    agencies to bring this therapy to patients,” said Professor Daniel Cohen, MD, PhD, Pharnext’s Co-Founder and
    Chief Executive Officer. “These results validate the broad potential of our PLEOTHERAPYTM drug discovery
    platform in other neurodegenerative and other disorders and, of course, represent a tremendous milestone
    for Pharnext.”
    “CMT1A is a chronic, severe and debilitating inherited condition affecting about 125,000 people in the USA
    and EU and, until now, there has been no prospect of effective pharmacological treatment,” said David
    Cornblath, MD, Professor of Neurology, Johns Hopkins University, Baltimore, Maryland. “In this trial, PXT3003
    demonstrated a significant improvement in patients with mild-to-moderate CMT1A and provided encouraging
    results that indicate PXT3003 may change the treatment paradigm for the disease. As a clinician, I am excited
    about the therapeutic potential of PXT3003 and what it means for CMT1A patients and their families.”
    “This is the first large multi-center trial that has demonstrated a positive effect in CMT,” said Richard Lewis,
    MD, Professor of Neurology, Cedars-Sinai Medical Center, Los Angeles, California. “I am delighted that this safe
    and novel approach may be available to patients with CMT1A.”
    “These results are the first direct translation of a preclinical treatment developed in animal models to CMT1A
    patients,” said Michael Sereda, MD, Professor of Neurology at the Max-Planck Institute of Experimental
    Medicine, Göttingen, Germany. “I am impressed by the consistency of the therapeutic effect in both preclinical
    and clinical trials. Data derived from CMT rat models give us important insight regarding the effect of PXT3003
    on the diseased peripheral nervous system in CMT1A.”
    Pharnext would like to express its gratitude to the investigators and their teams and to the patients and their
    families for their commitment to this trial.
  11. ReBa 16 oktober 2018 22:24
    Pharnext geneesmiddelenscores voor zeldzame ziekten in een laat stadium van de studie, waarbij gebruik wordt gemaakt van toepassingen bij de FDA en de EMA

    De Franse drugontwikkelaar Pharnext SAS zegt dat hun cruciale late-fase-onderzoek tot stand is gekomen met significante resultaten voor een nieuw medicijn tegen een zeldzame neurologische aandoening die tot nu toe aan de behandeling is onttrokken. De aandelen van het bedrijf (EPA: $ ALPHA) stegen dinsdagochtend 25% nadat het had aangekondigd dat de experimentele behandeling voor de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT) overtuigend genoeg was om FDA en EMA-goedkeuring aan te vragen.

    CMT is een erfelijke ziekte veroorzaakt door genmutaties die resulteren in perifere zenuwbeschadiging en wordt gekenmerkt door het progressieve spierafbraak van de ledematen en sensorisch verlies. Momenteel worden patiënten behandeld met orthopedische apparaten, fysiotherapie en pijnstillers. Er bestaan geen behandelingen die direct op de ziekte zijn gericht, en de meest voorkomende 1A-vorm van de ziekte treft minstens 125.000 mensen in de VS en de EU.

    De experimentele behandeling, PXT-3003, bestaat uit drie goedgekeurde geneesmiddelen - baclofen, naltrexon en sorbitol. In de Fase III-studie werden twee doses van het medicijn getest tegen een placebo bij patiënten met milde tot matige CMT type 1A gedurende een periode van 15 maanden. Het hoofddoel van de studie, die 323 patiënten tussen 16 en 65 jaar oud was, was om minimaal een verlaging van 0,3 te krijgen in een schaal die de invaliditeit van patiënten meet, de zogenaamde algemene neuropathie-beperkingsschaal (ONLS).

    Gegevens toonden een gemiddelde vermindering van 0,4-punt op de ONLS (95% CI [0,1,0,6], p = 0,008) in de groep met de hogere dosis vergeleken met de placebo. Secundaire eindpunten bevestigden de superioriteit van de hogere dosis, met name een verbetering van een looptest van 10 meter met een vermindering van 0,5 sec (95% CI [0,1,0,9], p = 0,016), voegde Pharnext eraan toe.

    In het onderzoek kregen 87 patiënten een placebo, 93 patiënten kregen de lagere dosis en 55 patiënten kregen de hogere dosis. Het lagere aantal patiënten met de hogere dosis is te wijten aan onverwachte formuleringen / stabiliteitsproblemen, aldus het bedrijf, eraan toevoegend dat de behandeling veilig werd bevonden en goed werd verdragen.

    Onder leiding van zijn CEO Daniel Cohen, die een van de onderzoekers was die een rol speelde bij het in kaart brengen van het menselijk genoom, heeft Pharnext zijn technologie ontwikkeld op basis van een vergelijkbaar model. Het pleotherapieplatform identificeert de ideale combinatie van beschikbare geneesmiddelen om de onderliggende ziekten te bestrijden.

    Pharnext is van plan om eerst goedkeuring voor marketing in te dienen bij de FDA, Cohen vertelde  Endpoints News en verwacht dat het medicijn in 2020 officieel op de markt zal verschijnen, maar is van plan om de drug sneller beschikbaar te stellen aan patiënten via early-access programma's. Zijn benadering van prijsbepaling is ook opvallend anders.

    "Na veel discussies met betalers, denken we eraan om het te laten betalen voor 10.000 euro in Europa en ongeveer 40.000 - 50.000 dollar in de VS, zoals de betalers zelf suggereren," zei hij.

    Cohen heeft lang gesuggereerd dat hij tegen de standaard industrie-aanpak is van de prijzen van zeldzame geneesmiddelen, waarbij behandelingen voor zeldzame ziekten typisch meer dan $ 100.000 per patiënt per jaar bedragen.

    PXT-3003, dat als weesgeneesmiddel is aangeduid in de VS, de EU en China, wordt ook geëvalueerd in een lopend follow-up-uitbreidingsonderzoek waarvan wordt verwacht dat het resultaten zal opleveren in de tweede helft van volgend jaar, en een pediatrische studie is ingesteld om start in de eerste helft van 2019. Ondertussen wordt Pharnext's tweede geneesmiddel in ontwikkeling, PXT864, geëvalueerd als een behandeling voor de ziekte van Alzheimer en Lou Gehrig.

    endpts.com/pharnext-rare-disease-drug...
  12. ReBa 14 november 2018 14:12
    Deel van het artikel op seekingalpha.com vertaald in Nederlands:

    Pharnext is een in Frankrijk gevestigd biotechbedrijf dat genoteerd staat op Euronext Paris (EPA: ALPHA) . De hoofdkandidaat van Pharnext is Pxt3003 heeft onlangs positieve resultaten aangekondigd in een fase III-studie tegen CMT1A. CMT (Charcot Marie Tooth) is een zeldzame ziekte die ongeveer 100.000 mensen treft in de VS en EU5. De symptomen van deze neurologische aandoening zijn behoorlijk ernstig en leiden tot loop- en handproblemen of zelfs een handicap. Er zijn momenteel geen goedgekeurde therapieën tegen CMT omdat de ziekte tamelijk moeilijk te behandelen is. Er is slechts één andere behandeling ontwikkeld door een bedrijf genaamd Acceleron pharma (momenteel fase I). Als Pxt3003 succesvol is, streeft Pharnext naar een piekomzet > 1 miljard. $door de prijsbepaling van de drug op 10.000 € in de EU en 50.000 $ in de Verenigde Staten . Deze prijszetting voor medicijnen is zeker niet hoog in vergelijking met andere weesziekten. Fase II-gegevens toonden voldoende verbetering om zowel klinisch als statistisch significant te zijn. Het bedrijf is van mening dat de resultaten van fase III (in lijn met eerdere fase II-gegevens) overtuigend genoeg zijn om goedkeuring van de FDA en de EMA te verkrijgen. Overeenkomend met een waarderingsmultiplier van 1x piekverkopen en een waarschijnlijkheid van succes van rond de 80% schat ik de reële waarde van Pharnext op $ 800m. Het bedrijf heeft momenteel een ondernemingswaarde van $ 143m (aandeelprijs: 10 €). Het is de moeite waard om te vermelden dat het een breed IP-portfolio van pleiotrope geneesmiddelen heefttegen verschillende ziekten, waaronder Alzheimer (fase IIa) en Parkinson. De aanpak van Pharnext is nogal controversieel. In plaats van nieuwe moleculen te ontwikkelen, gebruiken ze grote genomische gegevens en kunstmatige intelligentie (AI) voor het combineren van oude medicijnen in nieuwe indicaties. Gebruikmakend van combinaties van goedgekeurde, off-patent medicijnen die in lagere doses worden toegediend, kunnen ze fase I-studies omzeilen en onmiddellijk fase II-onderzoeken starten. Hiermee wordt de klinische doorlooptijd drastisch verkort. Met extra middelen zou het bedrijf in staat zijn om een ??hele reeks fase IIa-onderzoeken te starten tegen verschillende CZS-ziekten. Dit bedrijf heeft veel meer mogelijkheden als ze alleen over de middelen beschikten om nieuwe klinische onderzoeken te starten. Een NASDAQ IPO als volgende stap zou zeker logisch zijn voor dit bedrijf ..

    seekingalpha.com/article/4219326-5-eu...
  14. [verwijderd] 13 december 2018 13:23
    quote:

    ReBa schreef op 13 december 2018 11:59:

    Op 16 oktober presenteerde Pharnext goed nieuws en steeg de koers. Daarna daalde de koers weer en hikte het lang aan tegen € 10,30 - € 10,40. Nu een stijging van 16,5% naar € 12,-. Dit is de hoogste koers in een jaar. Ik kan geen reden vinden.
    BMO 2018 Prescriptions for Success Healthcare Conference - #NewYork
    twitter.com/Pharnext

    Kijk even op
    www.boursorama.com/bourse/forum/1rPAL...

    eventueel op datum filteren
  17. [verwijderd] 28 januari 2019 23:54

    Pharnext
    De eerste indicatie heeft zojuist zijn fase 3 significant gevalideerd in de ziekte charcot marietand, de meest voorkomende genetische ziekte in de wereld. Geen concurrentie, geen behandeling op de markt. Het bedrijf mikt op 1 miljard omzet op deze enkele indicatie. Tolerantie is gelijk aan placebo.
    Ze streven binnenkort naar een partnerschap.
    De tweede indicatie is Alzheimer. Ze hebben fase 2a gevalideerd en streven ook naar een partnerschap voor de korte termijn.
    Het geld moet 30 miljoen zijn
  20. forum rang 10 DeZwarteRidder 29 januari 2019 15:35
    quote:

    RW1963 schreef op 29 januari 2019 14:26:

    [...]Zoveelste bewijs dat DZR er ook geen kaas van heeft gegeten.

    Jullie allen gefeliciteerd. Jammer dat ik ze niet heb :-(
    Als ik jou was dan zou ik niet te vroeg juichen omdat de koers wat omhoog geduwd is vanwege de emissie.

    De uitslag van fase 3 was niet bepaald geweldig, dus dat duurt nog wel 5 à 10 jaar.
214 Posts
Pagina: «« 1 2 3 4 5 6 ... 11 »» | Laatste |Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium drie voorbeelden van IEX Premium: de exclusieve content op de site, de app op een smartphone en IEX Magazine.

Benieuwd naar onze analyses en kooptips?

Word nu abonnee van IEX en krijg onbeperkt toegang tot onze (koop)tips en succesvolle modelportefeuilles. Nu 3 maanden voor slechts €19,95! Profiteer van 58% korting!

Word abonnee

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links

Meld u aan voor de dagelijkse Beursupdate

Dagelijks een update van het laatste beursnieuws en beleggingskansen in uw mailbox!