Frank S. schreef op 19 september 2018 20:36:
Pharming mag tegen de verwachting in Ruconest vooralsnog niet actief als preventief middel inzetten. Deze tegenvaller komt bovenop twijfels of het medicijn tegen erfelijk angio-oedeem wel opgewassen is tegen dat van grote concurrenten. Topman Sijmen de Vries ziet echter geen enkele reden voor pessimisme.
? ANP XTRA
Ruconest is nu vier jaar in de Verenigde Staten verkrijgbaar als medicijn ter bestrijding van acute aanvallen van angio-oedeem, die zorgen voor zwellingen in onder meer de hals. Ongeveer één op de 30.000 mensen lijdt aan deze ziekte, die veroorzaakt wordt door een tekort aan het eiwit C1. Hoewel Ruconest inmiddels wereldwijd wordt verkocht, behaalt Pharming nog altijd het leeuwendeel van de omzet op de Amerikaanse markt.
In tegenstelling tot concurrerende middelen die bloedplasma als basis hebben, wordt Ruconest uit konijnenmelk gemaakt. De forse groei van de omzet tot €90 miljoen in 2017 leek te bewijzen dat Pharming op termijn 10-20% van de markt kan veroveren, die nu gedomineerd wordt door vooraanstaande farmaceuten zoals het Amerikaans-Ierse Shire en het Australische CSL Behring. De cijfers over de eerste helft riepen echter enige twijfels op. Weliswaar boekte Pharming voor het eerst in zijn 30-jarige bestaan winst, maar de omzetgroei vlakte af. Daar kwam bij dat Shire onlangs van de Amerikaanse toezichthouder FDA toestemming kreeg om Lanadelumab op de markt te brengen. Analisten van Kempen oordeelden vorige week vrijdag in een rapport, dat Lanadelumab niet alleen beter werkt dan de al langer verkrijgbare medicijnen van Shire, maar ook superieur is aan Ruconest.
Boos op analist Kempen
De Vries maakt zich kwaad over dit rapport: „Hoe komt de analist van Kempen hierbij? Er is geen vergelijkend onderzoek en zo’n conclusie kan hij nooit trekken.” Marcel Wijma, directeur van het in biotechnologie gespecialiseerde Van Leeuwenhoeck, valt De Vries bij. „Lanadelumab is getest bij minder zware gevallen. Daarnaast laat het middel een aantal flinke bijwerkingen zien. Verder blijkt dat in een kwart van alle gevallen toch nog een acute aanval optreedt. In dat geval is er een ’reddingstherapie’ nodig met een andere werking en dan blijft alleen Ruconest over.”
De markt van angio-oedeem heeft momenteel een omvang van ruim $2 miljard. De bestrijding van acute aanvallen neemt volgens Wijma zo’n twee derde voor zijn rekening. Een derde is profylactisch, oftewel het preventief inzetten van middelen om aanvallen te voorkomen. Hij verwacht dat dit in de komende vijf jaar naar 80% kan groeien.
Met dat in het achterhoofd lijkt het dinsdag laat in de avond genomen besluit van de FDA een grote tegenvaller voor Pharming. De toezichthouder heeft zijn aanvraag namelijk afgewezen voor profylactisch gebruik van Ruconest en verlangt meer data. Dat is opmerkelijk, want eerder noemde zij de aanvraag nog voldoende compleet.
’Beperkte tegenslag’
Hoewel het besluit van de FDA de beurskoers woensdag nog eens 20% deed dalen, spreekt De Vries slechts van een ’beperkte tegenslag’. Hij wijst erop dat Ruconest nu al soms door artsen profylactisch wordt voorgeschreven en dat het toonaangevende tijdschrift The Lancet een jaar geleden het positieve fase 2-onderzoek publiceerde dat één van de grondslagen was van het bij de FDA ingeleverde dossier: „Het betekent dus dat we Ruconest voor profylaxe alleen nog niet actief mogen verkopen.”
De topman laat weten dat eerst met de FDA gepraat gaat worden over de ontbrekende data. „Vervolgens zullen wij aanvullend onderzoek doen. De beslissing van de toezichthouder verandert onze toekomstvisie niet. Wij blijven bij de verwachting dat de omzet in het tweede halfjaar verder zal groeien en voorzien de komende jaren een verdere toename van het marktaandeel.” Wijma deelt dit optimisme. „Zeker als Pharming ervoor zorgt dat zijn toedieningsmethodes gebruikersvriendelijker worden, want hier komt de groei vandaan.”
www.telegraaf.nl/financieel/2577507/p...