Van beleggers
voor beleggers
desktop iconMarkt Monitor

Ontvang nu dagelijks onze kooptips!

word abonnee

Aandeel Pharming Group AEX:PHARM.NL, NL0010391025

  • 0,961 17 apr 2024 17:35
  • -0,001 (-0,10%) Dagrange 0,953 - 0,967
  • 2.891.437 Gem. (3M) 6,4M

Pharming nieuw geneesmiddel tegen afstoting en beter conditioneren van organen

9 Posts
| Omlaag ↓
  1. Forecast2006 7 mei 2018 10:13
    In 2016 verscheen dit bericht. En vrijdag 4-5-2018 in De Gelderlander het volgende bericht van de Eramamus Universiteit .

    Zie berichten hieronder.

    Pharming Krijgt Weesgeneesmiddelstatus Voor rhC1INH Van Amerikaanse FDA

    Leiden, 14 juni 2006. Biotechnologiebedrijf Pharming Group NV (“Pharming” of ”de onderneming”) (Euronext: PHARM) (PHARM.AS) maakte vandaag bekend weesgeneesmiddelstatus te hebben gekregen voor recombinant humaan C1 remmer (rhC1INH) van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De onderneming heeft deze status voor twee verschillende toepassingen gekregen – het voorkomen en/of behandelen van Delayed Graft Function (DGF) na orgaantransplantatie en voor de behandeling van Capillary Leakage Syndroom (CLS).

    In 2005 zijn in de Verenigde Staten ruim 25.000 organen getransplanteerd, waaronder nier-, lever-, long- en harttransplantaten. DGF is een veel voorkomende complicatie, waarbij organen na transplantatie worden aangetast. DGF resulteert in verhoogde sterftecijfers door vroegtijdige uitval van donororganen en door verminderde lange-termijn overleving van deze organen. De aandoening heeft ook verlenging van ziekenhuisopname tot gevolg en vervangende therapieën, zoals dialyse of ventilatory support. DGF kan nog steeds niet afdoende behandeld worden, ondanks vooruitgang op het gebied van het onderdrukken van het afweersysteem, preservering van donororganen en chirurgische technieken. Uit diverse studies is gebleken, dat C1 remmer het functioneren van donororganen in een vroeg stadium kan verbeteren.

    De tweede indicatie waarvoor weesgeneesmiddelstatus is verkregen, CLS, is een ziekte die jaarlijks bij ruim 100.000 patiënten in de VS wordt vastgesteld en onstaat als complicatie bij diverse ziektebeelden zoals beenmerg/stamcel transplantatie, IL-2 therapie, sepsis en hartoperaties bij pasgeborenen. CLS is een ernstige levensbedreigende aandoening die gekenmerkt wordt door overvloedig vochtverlies, doordat vocht weglekt naar de weefsels van de patiënt. Dit kan leiden tot instabiliteit in het bloedbeeld, vochtophoping in de longen en de buik en, uiteindelijk, de dood. Huidige behandelwijzen beperken zich tot ondersteunende zorg voor de patiënten en behandeling van de onderliggende ziekte. Eerdere klinische studies hebben aangetoond dat C1 remmer een effectieve ontstekingsremmer kan zijn die een controlerende rol kan spelen in de mechanismen die leiden tot CLS.

    “Pharming's rhC1INH product kan nieuwe therapieën opleveren voor ziektes die te maken hebben met het afweersysteem zoals DGF bij orgaantransplantaties en CLS. Beide condities veroorzaken groot ongerief bij patiënten en er zijn maar weinig behandelmethoden beschikbaar,' aldus Francis Pinto, CEO van Pharming. 'De aanwijzing als weesgeneesmiddel door de FDA is een verdere validering voor de mogelijkheden van rhC1INH als een innovatieve therapie en is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van het product voor deze indicaties.'

    De aanwijzing als weesgeneesmiddel door de FDA is bedoeld voor veelbelovende nieuwe therapieën voor behandeling van ziektes waaraan in de Vrenigde StatenS minder dan 200.000 mensen lijden. De status resulteert in een versnelde procedure bij de registratieaanvraag, fiscale voordelen en een exclusiviteit van het product gedurende een periode van zeven jaar na de introductie op de markt in de VS. Pharming's rhC1INH heeft al een weesgeneesmiddelstatus voor de behandeling van Erfelijk Angio-oedeem.

    Bericht 4-5-2018.

    Zie bijlage.
  2. [verwijderd] 7 mei 2018 10:54
    quote:

    Forecast2006 schreef op 7 mei 2018 10:13:

    In 2016 verscheen dit bericht. En vrijdag 4-5-2018 in De Gelderlander het volgende bericht van de Eramamus Universiteit .

    Pharming Krijgt Weesgeneesmiddelstatus Voor rhC1INH Van Amerikaanse FDA
    Mooi bericht thanks.

    Dus zit nog genoeg in het vat :-)

  3. Forecast2006 14 mei 2018 15:06
    Nog een stukje tekst van de Rabo geleend.

    Hierin geeft Sijmen de Vries al vast een vooruitblik op 2018.

    Dit jaar verwacht Pharming opnieuw een positief resultaat te behalen. Het bedrijf spreekt daarbij van ,,het nakomen van onze inzet om in 2018 nettowinst te gaan maken." Het bedrijf heeft vooral vertrouwen in de stijgende verkopen van Ruconest in de VS en West-Europa en loert ook op het betreden van andere markten met het middel. De Vries legt uit dat stappen gezet zijn in Zuid-Amerika. Ook mikt het bedrijf op Canada, al erkent De Vries dat het toelatingsproces daar lang en lastig is.

    De bestuurder verwacht dit jaar meer nieuws over onderzoeken naar het gebruik van het middel Ruconest tegen andere indicaties, waaronder het gebruik bij transplantaties en om organen beter te beschermen tegen afstotingsreacties. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) beslist later dit jaar over Pharmings verzoek tot een aanvullende licentie voor Ruconest.

    Kind regards,

    Forecast
  4. [verwijderd] 15 mei 2018 15:53

    www.zonmw.nl/nl/onderzoek-resultaten/...

    The effect of C1-inhibitor in asthma
    Astma leidt tot activatie van het complement systeem (een netwerk van eiwitten met ontsteking bevorderende eigenschappen) in de luchtwegen. C1-inhibitor (C1-inh) is een natuurlijk voorkomende remmer van het complement systeem. Dit project heeft als doel het effect van C1-inh op luchtweg ontsteking bij patiënten met astma vast te stellen. Dit project kan leiden tot een nieuwe therapie bij astma die een ontstekingsreactie remt die niet beïnvloed wordt door thans beschikbare astma medicijnen.
    Projectleider: prof. dr. T. van der Poll
    Fonds: Longfonds
9 Posts
|Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met je emailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Premium

Kostenstijging Pharming een tegenvaller

Het laatste advies leest u als abonnee van IEX Premium

Inloggen Word Abonnee

Lees verder op het IEX netwerk Let op: Artikelen linken naar andere sites

Gesponsorde links