SijmendeVries schreef op 27 november 2017 07:06:
Goedemorgen Pharming-volgers,
Onderstaand de tekst van het persbericht dat we zonet hebben gepubliceerd over de indiening van het verzoek bij de FDA voor de aanvullende profylaxe licentie voor Ruconest.
Met vriendelijke groet,
Sijmen de Vries, CEO Pharming Groep
------------------------------
Pharming dient verzoek aanvullende profilaxe-licentie voor RUCONEST® in bij FDA
Indiening gebaseerd op positieve resultaten van twee klinische studies Leiden, 27 november 2017: Pharming Group NV ("Pharming" of "de Onderneming") (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt bekend dat het een verzoek tot een aanvullende licentie (supplemental Biologics License Application sBLA) heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") voor RUCONEST® [Recombinant Human C1 Esterase Remmer / conestat alfa] voor routinematige profylaxe ter voorkoming van aanvallen bij volwassen en adolescente patiënten van erfelijk angio-oedeem ("HAE"). De indiening omvat gegevens van twee afgeronde studies met RUCONEST® voor de profylaxe van HAE-aanvallen: een gerandomiseerde, dubbelblind, placebo-gecontroleerde studie en een open-label studie. De twee studies omvatten in totaal 56 patiënten en toonden consistente werkzaamheids- en veiligheidsresultaten.
Dr. Bruno Giannetti, MD PhD, Chief Operations Officer van Pharming, zegt in reactie:
"HAE-patiënten in de VS hebben momenteel te kampen met een tekort aan uit bloedplasma gewonnen C1-remmers die worden gebruikt om aanvallen te voorkomen. We begrijpen dat deze verstoring van de levering ernstige gevolgen voor hen heeft gehad, waaronder extra stress, ziekte-gerelateerde complicaties en ziekenhuisopnames. We verheugen ons op de samenwerking met de FDA en op het mogelijk kunnen leveren aan deze patiënten van een alternatieve en bloedplasmavrije optie voor HAE-profylaxe."
– E I N D E P E R S B E R I C H T –